Svar på CFTR-modulatorer hos CF-patienter under 18 år (MODUL-CF)
19 mars 2021 uppdaterad av: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Societe Francaise de la Mucoviscidose
Utvärdering av svaret på CFTR-modulatorer hos patienter med cystisk fibros yngre än 18 år
CFTR-modulatorer bör förbättra prognosen för cystisk fibros. Att identifiera patienter under 18 år som svarar på CFTR-modulatorer samt att upptäcka eventuell toxicitet är ett viktigt medicinskt mål med tanke på de potentiella biverkningarna och de höga kostnaderna för dessa molekyler.
Denna observationsuppföljande kohortstudie genomförs som en del av rutinvården.
Huvudsyftet är att bedöma utvecklingen av pulmonell strukturell försämring genom lågdos CF-skanning i slutet av det första året av CFTR-modulatorterapi.
De sekundära målen är att utvärdera strukturell försämring vid lågdosskanning efter 3 år och 5 års CFTR-modulatorbehandling, utvecklingen av andningsfunktionsparametrar, tillväxt, pubertet, lunginfektion, svetttest, livskvalitet och pankreasfunktion, samt tolerans för modulatorer inklusive levertoxicitet.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Cystisk fibros (CF) är en dödlig sjukdom. Detta beror på överinfekterad kronisk obstruktiv lungsjukdom som utvecklas till andningssvikt i slutstadiet. CFTR-modulatorer bör förbättra prognosen för CF, eftersom de kan bromsa utvecklingen av patienternas lungsjukdom. Att bedöma deras inverkan på den pediatriska befolkningen börjar bli en stor fråga. Barn och ungdomar under 18 år är en målkohort eftersom de har en lungsjukdom som fortfarande är dåligt utvecklad. Tidig ordination av CFTR-modulatorer är därför en prioritet men kräver bevis på frånvaro av toxicitet. Att identifiera patienter under 18 år som svarar på CFTR-modulatorer samt att upptäcka eventuell toxicitet är ett viktigt medicinskt mål med tanke på de potentiella biverkningarna och de höga kostnaderna för dessa molekyler.
De resultat som tidigare använts i fas III-studier (FEV1, frekvens av exacerbationer, näringsstatus) är otillräckligt känsliga i denna population.
Andra kriterier måste analyseras för att identifiera svaret på CFTR-modulatorer på kort och medellång sikt. Utredarna antar att bedömningen av lungstrukturell försämring genom lågdos lung-CT-skanning som en del av rutinvård kan vara ett mycket känsligare kriterium för utveckling av lungsjukdom under CFTR-modulatorer.
Denna observationsuppföljande kohortstudie genomförs som en del av rutinvården. Det handlar inte om en specifik samling för forskning. Överskott av luftrörssekret och blod kommer att behållas istället för att kasseras vid en eventuell omkvalificering för forskning.
Huvudsyftet är att bedöma utvecklingen av pulmonell strukturell försämring genom lågdos CF-skanning i slutet av det första året av CFTR-modulatorterapi. De sekundära målen är att bedöma följande kriterier
- Tolerans av modulatorer i denna åldersgrupp, inklusive screening för bronkial reaktivitet vid behandling, tidig levertoxicitet
- Longitudinell utveckling av pulmonell strukturell försämring genom lågdosskanning vid 3 år och 5 års CFTR-modulatorbehandling
- Utveckling av andningsfunktionsparametrar
- Mätning med spirometri och pletysmografi
- Lungclearance index (om möjligt)
- Longitudinell utveckling av bakteriell kolonisering, jämfört med året före modulerande behandling
- Exacerbationer: antal, varaktighet, dagar med antibiotika, sjukhusvistelser, återgång till stabilt tillstånd
- Kolonisering av bronkial sekret
- Förändringar i livskvalitet
- Utvecklingen av svetttestet
- Longitudinell utvärdering av pankreasfunktion
- Longitudinell utvärdering av tillväxt och pubertet jämfört med året före CFTR-modulator
- Tillväxthastighet och benålder
- Benmineralisering, kroppssammansättning (om möjligt)
- Pubertalsmarkörer från 9 år hos flickor och 10 år hos pojkar
- Utvärdering av glykemisk dysregulation om det finns
- Konservering av prover tagna som en del av rutinvård (serum, bronkialsekret) för eventuell forskningsanvändning
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Förväntat)
600
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Stéphane Mazur, PhD
- Telefonnummer: 0033427855043
- E-post: stephane.mazur@chu-lyon.fr
Studera Kontakt Backup
- Namn: Anne-Sophie Bonnel, MD
- Telefonnummer: OO33144494887
- E-post: asbonnel@ch-versailles.fr
Studieorter
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Rekrytering
- Sermet-Gaudelus Isabelle
-
Kontakt:
- Isabelle Sermet-Gaudelus, MD PhD
- Telefonnummer: 0033687078403
- E-post: isabelle.sermet@aphp.fr
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 14 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Barn med cystisk fibros under 18 år berättigade till CFTR-modulatorterapier enligt franska nationella rekommendationer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Barn med cystisk fibros under 18 år under CFTR-modulatorterapi
Exklusions kriterier:
- Patienter med cystisk fibros utan indikation för CFTR-modulatorterapi
- Patienter över 18 år
- Gravida eller ammande kvinnor
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
CF-barn behandlade med CFTR-modul
Patienter med cystisk fibros under 18 år behandlade med CFTR-modulatorer enligt franska hälsorekommendationer observationskohortstudie
|
CFTR-modulatorer som rekommenderas i rutinvård av de franska hälsomyndigheterna
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Lungavbildning
Tidsram: vid initiering, som en del av nationella riktlinjer
|
Lungstrukturell skada bedömd med Low Dose CT, som en del av rutinvård
|
vid initiering, som en del av nationella riktlinjer
|
|
Lungavbildning
Tidsram: vid 1 år, som en del av nationella riktlinjer
|
Lungstrukturell skada bedömd med Low Dose CT, som en del av rutinvård
|
vid 1 år, som en del av nationella riktlinjer
|
|
Lungavbildning
Tidsram: vid 3 år, som en del av nationella riktlinjer
|
Lungstrukturell skada bedömd med Low Dose CT, som en del av rutinvård
|
vid 3 år, som en del av nationella riktlinjer
|
|
Lungavbildning
Tidsram: vid 5 år, som en del av nationella riktlinjer
|
Lungstrukturell skada bedömd med Low Dose CT, som en del av rutinvård
|
vid 5 år, som en del av nationella riktlinjer
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
vikt i kilogram
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
vikt i kilogram (förknippad med en retrospektiv insamling året före behandlingen)
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
höjd i meter
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
höjd i meter (förknippas med en retrospektiv samling året före behandlingen)
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
pubertetsutveckling
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
pubertetsutveckling (associerad med en retrospektiv samling året före behandlingen)
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
bronkial infektiösa exacerbationer
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
bronkial infektiösa exacerbationer (förknippade med en retrospektiv samling året före behandlingen)
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1)
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) i liter
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
Forcerad Vital Capacity (FVC)
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
Forcerad Vital Capacity (FVC) i liter
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
Force Expiratory Flow 50 (FEV50)
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
Force Expiratory Flow 50 (FEV50) i liter
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
Forcerat utandningsflöde 25-75 (FEV25-75)
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
Forcerat utandningsflöde 25-75 (FEV25-75) i liter
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
Restvolym (RV)
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
Restvolym (RV) i liter
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
Total lungkapacitet
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
Total lungkapacitet i liter
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
Lungclearance Index - Lung Clearance Index
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
Lungrensning av kväve
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
kolonisering av bronkial sekret
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
bakterier, svampar, mykobakterier
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
frågeformulär för livskvalitet
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
CFQ-frågeformulär för barn över 8 år: sämre 0, bättre 100
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
ÖNH livskvalitet frågeformulär
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
SN-poäng: bättre poäng 1, sämre 7
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
Enkät om livskvalitet i buken
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
bättre poäng: 0, sämre: 25
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
lever ultraljud
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
lever ultraljud
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
elastometri (data tillgängliga i centra med nödvändig utrustning)
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
elastometri (data tillgängliga i centra med nödvändig utrustning)
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
svetttest
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
svett samling
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
serum och fekala pankreas biologiska markörer
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
immunreaktivt trypsin, lipas, amylas, vitamin A och E, protrombintid och fekalt (fekalt elastas
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
ben biologiska markörer
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
25OHvitD, Ca, P, PTH, Osteocalcin, IgF1, IgF1BP3, CTX
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
benmognad
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
Zscore (i relation till längd och kön och vikt) (data tillgängliga i centra med nödvändig utrustning)
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
puberteten
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
serumdosering av FSH, LH, Estradiol, testosteron Ultraljud i bäckenet om puberteten påbörjas hos flickor
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
tarminflammation
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
fekalt kalprotektin
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
glykemisk reglering
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
övervakning av glykemisk dysregulation (som rutinmässigt görs i centra)
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
|
biverkningar: deklarativ insamling och övervakning
Tidsram: longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
deklarativ insamling och övervakning
|
longitudinell uppföljning av bedömningar utförda som en del av rutinvården under 5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Isabelle Sermet-Gaudelus, MD PhD, Societe Francaise de la Mucoviscidose
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 januari 2020
Primärt slutförande (Förväntat)
1 juli 2025
Avslutad studie (Förväntat)
1 januari 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 februari 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 mars 2020
Första postat (Faktisk)
10 mars 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
22 mars 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 mars 2021
Senast verifierad
1 mars 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 0011928
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .