Reactie op CFTR-modulatoren bij CF-patiënten jonger dan 18 jaar (MODUL-CF)
19 maart 2021 bijgewerkt door: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Societe Francaise de la Mucoviscidose
Evaluatie van de respons op CFTR-modulatoren bij patiënten met cystische fibrose jonger dan 18 jaar
CFTR-modulatoren zouden de prognose van Cystic Fibrosis moeten verbeteren. Het identificeren van patiënten jonger dan 18 jaar die reageren op CFTR-modulatoren en het opsporen van mogelijke toxiciteit is een belangrijk medisch doel gezien de mogelijke bijwerkingen en de hoge kosten van deze moleculen.
Dit observationele vervolgcohortonderzoek wordt uitgevoerd als onderdeel van de reguliere zorg.
Het belangrijkste doel is om de evolutie van pulmonale structurele stoornissen te beoordelen door middel van een lage dosis CF-scan aan het einde van het eerste jaar van CFTR-modulatortherapie.
De secundaire doelstellingen zijn het evalueren van structurele stoornissen bij een lage dosis scan na 3 jaar en 5 jaar CFTR-modulatorbehandeling, de evolutie van respiratoire functionele parameters, groei, puberteit, longinfectie, zweettest, kwaliteit van leven en pancreasfunctie, evenals tolerantie van modulatoren, waaronder levertoxiciteit.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Cystic fibrosis (CF) is een dodelijke ziekte. Dit komt door overgeïnfecteerde chronische obstructieve longziekte die zich ontwikkelt tot eindstadium respiratoire insufficiëntie. CFTR-modulatoren zouden de prognose van CF moeten verbeteren, omdat ze de progressie van de longziekte van patiënten kunnen vertragen. Het beoordelen van hun impact op de pediatrische populatie wordt een belangrijk probleem. Kinderen en adolescenten onder de 18 jaar zijn een doelcohort omdat ze een longziekte hebben die nog slecht ontwikkeld is. Het vroegtijdig voorschrijven van CFTR-modulatoren is daarom een prioriteit, maar vereist bewijs van afwezigheid van toxiciteit. Het identificeren van patiënten jonger dan 18 jaar die reageren op CFTR-modulatoren, evenals het detecteren van mogelijke toxiciteit, is een belangrijk medisch doel gezien de mogelijke bijwerkingen en de hoge kosten van deze moleculen.
De uitkomsten die voorheen werden gebruikt in fase III-onderzoeken (FEV1, frequentie van exacerbaties, voedingstoestand) zijn in deze populatie onvoldoende gevoelig.
Andere criteria moeten worden geanalyseerd om de respons op CFTR-modulatoren op korte en middellange termijn te bepalen. De onderzoekers veronderstellen dat de beoordeling van pulmonale structurele stoornissen door middel van een lage dosis long-CT-scan als onderdeel van routinematige zorg een veel gevoeliger criterium zou kunnen zijn voor de ontwikkeling van longziekte onder CFTR-modulatoren.
Dit observationele vervolgcohortonderzoek wordt uitgevoerd als onderdeel van de reguliere zorg. Het gaat niet om een specifieke collectie voor onderzoek. Overtollige bronchiale secreties en bloed worden bewaard in plaats van weggegooid in het geval van een mogelijke herkwalificatie voor onderzoek.
Het hoofddoel is het beoordelen van de ontwikkeling van pulmonale structurele stoornissen door middel van een lage dosis CF-scan aan het einde van het eerste jaar van CFTR-modulatortherapie. De secundaire doelstellingen zijn het beoordelen van de volgende criteria
- Tolerantie van modulatoren in deze leeftijdsgroep, inclusief screening op bronchiale reactiviteit bij behandeling, vroege levertoxiciteit
- Longitudinale evolutie van pulmonale structurele stoornissen door lage-dosisscan na 3 jaar en 5 jaar CFTR-modulatorbehandeling
- Evolutie van respiratoire functionele parameters
- Meting door spirometrie en plethysmografie
- Longklaringsindex (indien mogelijk)
- Longitudinale evolutie van bacteriële kolonisatie, vergeleken met het jaar voorafgaand aan modulerende behandeling
- Exacerbaties: aantal, duur, dagen antibiotica, ziekenhuisopnames, terugkeer naar stabiele toestand
- Kolonisatie van bronchiale secreties
- Veranderingen in kwaliteit van leven
- Evolutie van de zweettest
- Longitudinale evaluatie van de pancreasfunctie
- Longitudinale evaluatie van groei en puberteit vergeleken met het jaar voorafgaand aan CFTR-modulator
- Groeisnelheid en botleeftijd
- Botmineralisatie, lichaamssamenstelling (indien mogelijk)
- Puberteitsmarkers vanaf 9 jaar bij meisjes en 10 jaar bij jongens
- Evaluatie van glycemische ontregeling indien aanwezig
- Bewaring van monsters genomen als onderdeel van routinematige zorg (serum, bronchiale secreties) voor mogelijk onderzoeksgebruik
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Verwacht)
600
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Stéphane Mazur, PhD
- Telefoonnummer: 0033427855043
- E-mail: stephane.mazur@chu-lyon.fr
Studie Contact Back-up
- Naam: Anne-Sophie Bonnel, MD
- Telefoonnummer: OO33144494887
- E-mail: asbonnel@ch-versailles.fr
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Werving
- Sermet-Gaudelus Isabelle
-
Contact:
- Isabelle Sermet-Gaudelus, MD PhD
- Telefoonnummer: 0033687078403
- E-mail: isabelle.sermet@aphp.fr
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 14 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Kinderen met cystische fibrose jonger dan 18 jaar komen in aanmerking voor CFTR-modulatortherapieën volgens de Franse nationale aanbevelingen
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Kinderen met cystic fibrosis jonger dan 18 jaar onder CFTR-modulatortherapie
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met cystische fibrose zonder indicatie voor CFTR-modulatortherapie
- Patiënten ouder dan 18 jaar
- Zwangere of zogende vrouwen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
CF-kinderen behandeld met CFTR-module
Cystic fibrosis-patiënten jonger dan 18 jaar behandeld met CFTR-modulatoren volgens Franse gezondheidsaanbevelingen observationele cohortstudie
|
CFTR-modulatoren zoals aanbevolen in de routinezorg door de Franse gezondheidsautoriteiten
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Long beeldvorming
Tijdsspanne: bij aanvang, als onderdeel van nationale richtlijnen
|
Structureel longletsel beoordeeld door Low Dose CT, als onderdeel van routinematige zorg
|
bij aanvang, als onderdeel van nationale richtlijnen
|
|
Long beeldvorming
Tijdsspanne: na 1 jaar, als onderdeel van nationale richtlijnen
|
Structureel longletsel beoordeeld door Low Dose CT, als onderdeel van routinematige zorg
|
na 1 jaar, als onderdeel van nationale richtlijnen
|
|
Long beeldvorming
Tijdsspanne: na 3 jaar, als onderdeel van nationale richtlijnen
|
Structureel longletsel beoordeeld door Low Dose CT, als onderdeel van routinematige zorg
|
na 3 jaar, als onderdeel van nationale richtlijnen
|
|
Long beeldvorming
Tijdsspanne: na 5 jaar, als onderdeel van nationale richtlijnen
|
Structureel longletsel beoordeeld door Low Dose CT, als onderdeel van routinematige zorg
|
na 5 jaar, als onderdeel van nationale richtlijnen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
gewicht in kilogram
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
gewicht in kilogram (behorend bij een naheffing in het jaar voorafgaand aan de behandeling)
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
hoogte in meters
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
hoogte in meters (in verband met een naheffing in het jaar voorafgaand aan de behandeling)
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
puberale evolutie
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
puberale evolutie (geassocieerd met een retrospectieve verzameling in het jaar voorafgaand aan de behandeling)
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
bronchiale infectieuze exacerbaties
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
bronchiale infectieuze exacerbaties (geassocieerd met een retrospectieve verzameling in het jaar voorafgaand aan de behandeling)
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
Geforceerd expiratievolume in 1 seconde (FEV1)
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) in liter
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
Geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
Geforceerde vitale capaciteit (FVC) in liter
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
Forceer expiratoire flow 50 (FEV50)
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
Forceer expiratoire flow 50 (FEV50) in liter
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
Geforceerde expiratoire flow 25-75 (FEV25-75)
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
Geforceerde expiratoire flow 25-75 (FEV25-75) in liter
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
Restvolume (RV)
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
Restvolume (RV) in liter
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
Totale longcapaciteit
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
Totale longcapaciteit in liter
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
Longklaringsindex - Longklaringsindex
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
Longklaring van stikstof
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
kolonisatie van bronchiale secreties
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
bacteriën, schimmels, mycobacteriën
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
vragenlijst over kwaliteit van leven
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
CFQ-vragenlijst voor kinderen ouder dan 8 jaar: slechter 0, beter 100
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
KNO-vragenlijst over kwaliteit van leven
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
SN-score: betere score 1, slechtere 7
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
Abdominale kwaliteit van leven vragenlijst
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
betere score: 0, slechter: 25
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
echografie van de lever
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
echografie van de lever
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
elastometrie (gegevens beschikbaar in centra met de nodige apparatuur)
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
elastometrie (gegevens beschikbaar in centra met de nodige apparatuur)
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
zweet test
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
zweet collectie
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
serum en fecale pancreas biologische markers
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
immunoreactief trypsine, lipase, amylase, vitamine A en E, protrombinetijd en fecaal (fecaal elastase
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
bot biologische markers
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
25OHvitD, Ca, P, PTH, Osteocalcine, IgF1, IgF1BP3, CTX
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
bot rijping
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
Zscore (in relatie tot lengte en geslacht en gewicht) (gegevens beschikbaar in centra met de nodige apparatuur)
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
puberteit
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
serumdosering van FSH, LH, Estradiol, testosteron Echografie van het bekken als de puberteit bij meisjes is begonnen
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
darm ontsteking
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
fecale Calprotectine
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
glycemische regulatie
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
monitoring van glycemische ontregeling (zoals routinematig wordt gedaan in de centra)
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
|
bijwerkingen: declaratieve verzameling en monitoring
Tijdsspanne: longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
declaratieve verzameling en monitoring
|
longitudinale monitoring van beoordelingen uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg gedurende 5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Isabelle Sermet-Gaudelus, MD PhD, Societe Francaise de la Mucoviscidose
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 januari 2020
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 juli 2025
Studie voltooiing (Verwacht)
1 januari 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 februari 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 maart 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 maart 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 maart 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 maart 2021
Laatst geverifieerd
1 maart 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 0011928
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .