Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odpowiedź na modulatory CFTR u pacjentów z mukowiscydozą w wieku poniżej 18 lat (MODUL-CF)

19 marca 2021 zaktualizowane przez: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Societe Francaise de la Mucoviscidose

Ocena odpowiedzi na modulatory CFTR u pacjentów z mukowiscydozą w wieku poniżej 18 lat

Modulatory CFTR powinny poprawić rokowanie w mukowiscydozie. Identyfikacja pacjentów w wieku poniżej 18 lat reagujących na modulatory CFTR, a także wykrywanie możliwej toksyczności jest ważnym celem medycznym, biorąc pod uwagę potencjalne skutki uboczne i wysoki koszt tych cząsteczek.

To obserwacyjne badanie kohortowe jest przeprowadzane w ramach rutynowej opieki.

Głównym celem jest ocena rozwoju upośledzenia strukturalnego płuc za pomocą niskodawkowego skanu CF pod koniec pierwszego roku terapii modulatorem CFTR.

Do drugorzędnych celów należy ocena upośledzenia strukturalnego na skanach niskodawkowych po 3 latach i 5 latach leczenia modulatorem CFTR, ewolucja parametrów czynnościowych układu oddechowego, wzrost, dojrzewanie, infekcja płuc, próba potu, jakość życia i czynność trzustki, a także tolerancja modulatorów, w tym toksyczność dla wątroby.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Mukowiscydoza (CF) jest śmiertelną chorobą. Jest to spowodowane przewlekłą, przewlekłą obturacyjną chorobą płuc, która postępuje do schyłkowej niewydolności oddechowej. Modulatory CFTR powinny poprawiać rokowanie w mukowiscydozie, ponieważ mogą spowalniać postęp choroby płuc u pacjentów. Ocena ich wpływu na populację pediatryczną staje się poważnym problemem. Dzieci i młodzież w wieku poniżej 18 lat są grupą docelową, ponieważ cierpią na chorobę płuc, która jest jeszcze słabo rozwinięta. Wczesne przepisywanie modulatorów CFTR jest zatem priorytetem, ale wymaga udowodnienia braku toksyczności. Identyfikacja pacjentów w wieku poniżej 18 lat reagujących na modulatory CFTR, jak również wykrywanie możliwej toksyczności, jest ważnym celem medycznym, biorąc pod uwagę potencjalne skutki uboczne i wysoki koszt tych cząsteczek.

Wyniki stosowane wcześniej w badaniach III fazy (FEV1, częstość zaostrzeń, stan odżywienia) są w tej populacji niewystarczająco czułe.

Należy przeanalizować inne kryteria, aby zidentyfikować odpowiedź na modulatory CFTR w krótkim i średnim okresie. Badacze wysuwają hipotezę, że ocena upośledzenia struktury płuc za pomocą niskodawkowej tomografii komputerowej płuc w ramach rutynowej opieki może być znacznie bardziej czułym kryterium rozwoju choroby płuc w przypadku stosowania modulatorów CFTR.

To obserwacyjne badanie kohortowe jest przeprowadzane w ramach rutynowej opieki. Nie obejmuje określonej kolekcji do badań. Nadmiar wydzieliny oskrzelowej i krwi zostanie zatrzymany, a nie wyrzucony na wypadek ewentualnej ponownej kwalifikacji do badań.

Głównym celem jest ocena rozwoju upośledzenia struktury płuc za pomocą niskodawkowego skanu CF pod koniec pierwszego roku terapii modulatorem CFTR. Drugorzędnymi celami są ocena następujących kryteriów

  • Tolerancja modulatorów w tej grupie wiekowej, w tym badania przesiewowe w kierunku reaktywności oskrzeli podczas leczenia, wczesna toksyczność wątrobowa
  • Podłużna ewolucja upośledzenia struktury płuc za pomocą skanu z niską dawką po 3 latach i 5 latach leczenia modulatorem CFTR
  • Ewolucja parametrów czynnościowych układu oddechowego
  • Pomiar za pomocą spirometrii i pletyzmografii
  • Wskaźnik klirensu płuc (jeśli to możliwe)
  • Podłużna ewolucja kolonizacji bakteryjnej w porównaniu z rokiem poprzedzającym leczenie modulujące
  • Zaostrzenia: liczba, czas trwania, dni antybiotykoterapii, hospitalizacje, powrót do stanu stabilnego
  • Kolonizacja wydzieliny oskrzelowej
  • Zmiany jakości życia
  • Ewolucja testu potu
  • Podłużna ocena funkcji trzustki
  • Podłużna ocena wzrostu i dojrzewania w porównaniu z rokiem poprzedzającym modulator CFTR
  • Szybkość wzrostu i wiek kości
  • Mineralizacja kości, skład ciała (jeśli to możliwe)
  • Markery dojrzewania od 9 lat u dziewcząt i 10 lat u chłopców
  • Ocena dysregulacji glikemii, jeśli występuje
  • Zakonserwowanie próbek pobranych w ramach rutynowej opieki (surowica, wydzielina oskrzelowa) do ewentualnego wykorzystania w badaniach

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

600

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Sermet-Gaudelus Isabelle
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dzieci z mukowiscydozą w wieku poniżej 18 lat kwalifikujące się do terapii modulatorem CFTR zgodnie z francuskimi zaleceniami krajowymi

Opis

Kryteria przyjęcia:

Dzieci z mukowiscydozą w wieku poniżej 18 lat w trakcie terapii modulatorem CFTR

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z mukowiscydozą bez wskazań do terapii modulatorem CFTR
  • Pacjenci w wieku powyżej 18 lat
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Dzieci z mukowiscydozą leczone modułem CFTR
Pacjenci z mukowiscydozą w wieku poniżej 18 lat leczeni modulatorami CFTR zgodnie z francuskimi zaleceniami zdrowotnymi obserwacyjne badanie kohortowe
Lek: Modulatory CFTR
Modulatory CFTR zalecane w rutynowej pielęgnacji przez francuskie władze ds. zdrowia
Inne nazwy:
  • Orkambi, Kalydeko...

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obrazowanie płuc
Ramy czasowe: na początku, jako część krajowych wytycznych
Uszkodzenie strukturalne płuc oceniane za pomocą tomografii komputerowej z niską dawką w ramach rutynowej opieki
na początku, jako część krajowych wytycznych
Obrazowanie płuc
Ramy czasowe: po 1 roku, w ramach krajowych wytycznych
Uszkodzenie strukturalne płuc oceniane za pomocą tomografii komputerowej z niską dawką w ramach rutynowej opieki
po 1 roku, w ramach krajowych wytycznych
Obrazowanie płuc
Ramy czasowe: po 3 latach, w ramach krajowych wytycznych
Uszkodzenie strukturalne płuc oceniane za pomocą tomografii komputerowej z niską dawką w ramach rutynowej opieki
po 3 latach, w ramach krajowych wytycznych
Obrazowanie płuc
Ramy czasowe: po 5 latach, w ramach krajowych wytycznych
Uszkodzenie strukturalne płuc oceniane za pomocą tomografii komputerowej z niską dawką w ramach rutynowej opieki
po 5 latach, w ramach krajowych wytycznych

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
waga w kilogramach
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
waga w kilogramach (związana z retrospektywnym pobraniem w roku poprzedzającym leczenie)
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
wysokość w metrach
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
wzrost w metrach (związany z pobraniem retrospektywnym w roku poprzedzającym zabieg)
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
ewolucja dojrzewania
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
ewolucja dojrzewania płciowego (związana z retrospektywnym pobraniem w roku poprzedzającym leczenie)
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
zaostrzenia infekcyjne oskrzeli
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
zaostrzenia infekcyjne oskrzeli (związane z retrospektywnym pobraniem w roku poprzedzającym leczenie)
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) w litrach
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Natężona pojemność życiowa (FVC)
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Natężona pojemność życiowa (FVC) w litrach
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Wymuś przepływ wydechowy 50 (FEV50)
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Wymuś przepływ wydechowy 50 (FEV50) w litrach
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Wymuszony przepływ wydechowy 25-75 (FEV25-75)
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Wymuszony przepływ wydechowy 25-75 (FEV25-75) w litrach
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Pozostała objętość (RV)
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Pozostała objętość (RV) w litrach
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Całkowita pojemność płuc
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Całkowita pojemność płuc w litrach
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Wskaźnik klirensu płuc - Wskaźnik klirensu płuc
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Klirens azotu w płucach
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
kolonizacja wydzieliny oskrzelowej
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
bakterie, grzyby, mykobakterie
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
kwestionariusz jakości życia
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Kwestionariusz CFQ dla dzieci powyżej 8 lat: gorzej 0, lepiej 100
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Kwestionariusz jakości życia laryngologicznego
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Wynik SN: lepszy wynik 1, gorszy 7
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Kwestionariusz jakości życia w jamie brzusznej
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
lepszy wynik: 0, gorszy: 25
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
USG wątroby
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
USG wątroby
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
elastometria (dane dostępne w ośrodkach posiadających niezbędny sprzęt)
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
elastometria (dane dostępne w ośrodkach posiadających niezbędny sprzęt)
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
próba potu
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
zbieranie potu
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
markery biologiczne trzustki w surowicy i kale
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
immunoreaktywna trypsyna, lipaza, amylaza, witamina A i E, czas protrombinowy i kał (elastaza kałowa
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
biologiczne markery kości
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
25OHvitD, Ca, P, PTH, Osteokalcyna, IgF1, IgF1BP3, CTX
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
dojrzewanie kości
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
Zscore (w odniesieniu do wzrostu oraz płci i wagi) (dane dostępne w ośrodkach posiadających niezbędny sprzęt)
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
dojrzewanie
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
dawkowanie surowicy FSH, LH, estradiolu, testosteronu USG miednicy, jeśli dojrzewanie rozpoczęło się u dziewcząt
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
zapalenie jelit
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
kalprotektyna w kale
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
regulacja glikemii
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
monitorowanie rozregulowania glikemii (jak rutynowo w ośrodkach)
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
efekty uboczne: zbieranie deklaratywne i monitorowanie
Ramy czasowe: monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat
zbieranie deklaratywne i monitorowanie
monitorowanie podłużne ocen przeprowadzanych w ramach rutynowej opieki przez 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Societe Francaise de la Mucoviscidose

Śledczy

  • Główny śledczy: Isabelle Sermet-Gaudelus, MD PhD, Societe Francaise de la Mucoviscidose

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lipca 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 stycznia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 0011928

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Modulatory CFTR

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in China

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj