Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Respons på CFTR-modulatorer hos CF-pasienter under 18 år (MODUL-CF)

19. mars 2021 oppdatert av: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Societe Francaise de la Mucoviscidose

Evaluering av responsen på CFTR-modulatorer hos pasienter med cystisk fibrose under 18 år

CFTR-modulatorer bør forbedre prognosen for cystisk fibrose. Identifisering av pasienter under 18 år som responderer på CFTR-modulatorer samt påvisning av mulig toksisitet er et viktig medisinsk mål gitt de potensielle bivirkningene og de høye kostnadene til disse molekylene.

Denne observasjonelle oppfølgingskohortstudien utføres som en del av rutinemessig omsorg.

Hovedmålet er å vurdere utviklingen av pulmonal strukturell svekkelse ved lavdose CF-skanning på slutten av det første året med CFTR-modulatorterapi.

De sekundære målene er å evaluere strukturell svekkelse ved lavdoseskanning ved 3 år og 5 år med CFTR-modulatorbehandling, utviklingen av respiratoriske funksjonsparametre, vekst, pubertet, lungeinfeksjon, svettetest, livskvalitet og bukspyttkjertelfunksjon, samt toleranse for modulatorer inkludert levertoksisitet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Cystisk fibrose (CF) er en dødelig sykdom. Dette skyldes overinfisert kronisk obstruktiv lungesykdom som utvikler seg til respirasjonssvikt i sluttstadiet. CFTR-modulatorer bør forbedre prognosen for CF, da de kan bremse utviklingen av pasientens lungesykdom. Å vurdere deres innvirkning i den pediatriske befolkningen er i ferd med å bli et stort problem. Barn og ungdom under 18 år er en målkohort fordi de har en lungesykdom som fortsatt er dårlig utviklet. Tidlig forskrivning av CFTR-modulatorer er derfor en prioritet, men krever bevis på fravær av toksisitet. Å identifisere pasienter under 18 år som responderer på CFTR-modulatorer samt å oppdage mulig toksisitet, er et viktig medisinsk mål gitt de potensielle bivirkningene og de høye kostnadene til disse molekylene.

Resultatene som tidligere er brukt i fase III-studier (FEV1, frekvens av eksaserbasjoner, ernæringsstatus) er utilstrekkelig sensitive i denne populasjonen.

Andre kriterier må analyseres for å identifisere responsen på CFTR-modulatorer på kort og mellomlang sikt. Etterforskerne antar at vurderingen av lungestrukturell svekkelse ved lavdose lunge-CT-skanning som en del av rutinemessig behandling kan være et mye mer følsomt kriterium for utvikling av lungesykdom under CFTR-modulatorer.

Denne observasjonelle oppfølgingskohortstudien utføres som en del av rutinemessig omsorg. Det innebærer ikke en bestemt samling for forskning. Overskytende bronkialsekret og blod vil bli oppbevart i stedet for å bli kassert ved en eventuell omkvalifisering til forskning.

Hovedmålet er å vurdere utviklingen av pulmonal strukturell svekkelse ved lavdose CF-skanning på slutten av det første året med CFTR-modulatorterapi. De sekundære målene er å vurdere følgende kriterier

  • Toleranse av modulatorer i denne aldersgruppen, inkludert screening for bronkial reaktivitet ved behandling, tidlig levertoksisitet
  • Longitudinell utvikling av pulmonal strukturell svekkelse ved lavdoseskanning ved 3 år og 5 års CFTR-modulatorbehandling
  • Evolusjon av respiratoriske funksjonelle parametere
  • Måling ved spirometri og pletysmografi
  • Lungeclearance-indeks (hvis mulig)
  • Longitudinell utvikling av bakteriell kolonisering, sammenlignet med året før modulerende behandling
  • Eksacerbasjoner: antall, varighet, dager med antibiotika, sykehusinnleggelser, tilbake til stabil tilstand
  • Kolonisering av bronkial sekret
  • Endringer i livskvalitet
  • Evolusjon av svettetesten
  • Longitudinell evaluering av bukspyttkjertelens funksjon
  • Longitudinell evaluering av vekst og pubertet sammenlignet med året før CFTR-modulator
  • Veksthastighet og beinalder
  • Benmineralisering, kroppssammensetning (hvis mulig)
  • Pubertalsmarkører fra 9 år hos jenter og 10 år hos gutter
  • Evaluering av glykemisk dysregulering hvis tilstede
  • Konservering av prøver tatt som en del av rutinemessig pleie (serum, bronkialsekret) for eventuell forskningsbruk

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

600

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekruttering
        • Sermet-Gaudelus Isabelle
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 16 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn med cystisk fibrose under 18 år er kvalifisert for CFTR-modulatorterapi i henhold til franske nasjonale anbefalinger

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Barn med cystisk fibrose under 18 år under CFTR-modulatorterapi

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med cystisk fibrose uten indikasjon for CFTR-modulatorbehandling
  • Pasienter over 18 år
  • Gravide eller ammende kvinner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
CF-barn behandlet med CFTR-modul
Cystisk fibrosepasienter under 18 år behandlet med CFTR-modulatorer i henhold til franske helseanbefalinger observasjonskohortstudie
Legemiddel: CFTR-modulatorer
CFTR-modulatorer som anbefalt i rutinemessig behandling av de franske helsemyndighetene
Andre navn:
  • Orkambi, Kalydeko...

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Lungeavbildning
Tidsramme: ved oppstart, som en del av nasjonale retningslinjer
Lungestrukturell skade vurdert ved lavdose-CT, som en del av rutinemessig behandling
ved oppstart, som en del av nasjonale retningslinjer
Lungeavbildning
Tidsramme: ved 1 år, som en del av nasjonale retningslinjer
Lungestrukturell skade vurdert ved lavdose-CT, som en del av rutinemessig behandling
ved 1 år, som en del av nasjonale retningslinjer
Lungeavbildning
Tidsramme: ved 3 år, som en del av nasjonale retningslinjer
Lungestrukturell skade vurdert ved lavdose-CT, som en del av rutinemessig behandling
ved 3 år, som en del av nasjonale retningslinjer
Lungeavbildning
Tidsramme: ved 5 år, som en del av nasjonale retningslinjer
Lungestrukturell skade vurdert ved lavdose-CT, som en del av rutinemessig behandling
ved 5 år, som en del av nasjonale retningslinjer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
vekt i kilo
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
vekt i kilogram (assosiert med en retrospektiv innsamling i året før behandling)
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
høyde i meter
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
høyde i meter (knyttet til en retrospektiv samling i året før behandling)
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
pubertetsutvikling
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
pubertetsevolusjon (assosiert med en retrospektiv samling i året før behandling)
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
bronkial infeksiøse eksaserbasjoner
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
bronkial infeksiøse eksaserbasjoner (assosiert med en retrospektiv samling i året før behandling)
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) i liter
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Forced Vital Capacity (FVC) i liter
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Force Expiratory Flow 50 (FEV50)
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Force Expiratory Flow 50 (FEV50) i liter
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Forsert ekspirasjonsstrøm 25-75 (FEV25-75)
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Forced Expiratory Flow 25-75 (FEV25-75) i liter
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Restvolum (RV)
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Residual Volume (RV) i liter
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Total lungekapasitet
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Total lungekapasitet i liter
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Lungeclearance Index - Lung Clearance Index
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Lungerensing av nitrogen
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
kolonisering av bronkial sekret
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
bakterier, sopp, mykobakterier
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
spørreskjema om livskvalitet
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
CFQ-spørreskjema for barn over 8 år: dårligere 0, bedre 100
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
ØNH livskvalitet spørreskjema
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
SN-score: bedre score 1, dårligere 7
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Spørreskjema for livskvalitet i magen
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
bedre score: 0, dårligere: 25
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
lever ultralyd
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
lever ultralyd
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
elastometri (data tilgjengelig i sentre med nødvendig utstyr)
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
elastometri (data tilgjengelig i sentre med nødvendig utstyr)
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
svetteprøve
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
svette samling
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
biologiske markører for serum og fekal bukspyttkjertel
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
immunreaktivt trypsin, lipase, amylase, vitamin A og E, protrombintid og fekal (fekal elastase)
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
bein biologiske markører
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
25OHvitD, Ca, P, PTH, Osteocalcin, IgF1, IgF1BP3, CTX
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
beinmodning
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
Zscore (i forhold til høyde og kjønn og vekt) (data tilgjengelig i sentre med nødvendig utstyr)
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
pubertet
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
serumdosering av FSH, LH, Estradiol, testosteron Ultralyd i bekkenet hvis puberteten starter hos jenter
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
tarmbetennelse
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
fekal kalprotektin
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
glykemisk regulering
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
overvåking av glykemisk dysregulering (som rutinemessig gjøres i sentrene)
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
bivirkninger: deklarativ innsamling og overvåking
Tidsramme: longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år
deklarativ innsamling og overvåking
longitudinell overvåking av vurderinger utført som del av rutinepleie i løpet av 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Societe Francaise de la Mucoviscidose

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Isabelle Sermet-Gaudelus, MD PhD, Societe Francaise de la Mucoviscidose

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2020

Primær fullføring (Forventet)

1. juli 2025

Studiet fullført (Forventet)

1. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. mars 2020

Først lagt ut (Faktiske)

10. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mars 2021

Sist bekreftet

1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 0011928

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på CFTR-modulatorer

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Madagascar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere