Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vastaus CFTR-modulaattoreihin alle 18-vuotiailla CF-potilailla (MODUL-CF)

perjantai 19. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Societe Francaise de la Mucoviscidose

CFTR-modulaattoreiden vasteen arviointi alle 18-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi

CFTR-modulaattorien pitäisi parantaa kystisen fibroosin ennustetta. CFTR-modulaattoreihin reagoivien alle 18-vuotiaiden potilaiden tunnistaminen sekä mahdollisen toksisuuden havaitseminen on tärkeä lääketieteellinen tavoite ottaen huomioon näiden molekyylien mahdolliset sivuvaikutukset ja korkeat kustannukset.

Tämä havainnollinen seurantakohorttitutkimus tehdään osana rutiinihoitoa.

Päätavoitteena on arvioida keuhkojen rakenteellisen vajaatoiminnan kehitystä pieniannoksisella CF-skannauksella CFTR-modulaattorihoidon ensimmäisen vuoden lopussa.

Toissijaisina tavoitteina on arvioida rakenteellista heikkenemistä pieniannoksisessa skannauksessa 3 vuoden ja 5 vuoden CFTR-modulaattorihoidon jälkeen, hengityselinten toiminnallisten parametrien kehitystä, kasvua, murrosikää, keuhkotulehdusta, hikoilutestiä, elämänlaatua ja haiman toimintaa sekä modulaattoreiden sietokyky, mukaan lukien maksatoksisuus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kystinen fibroosi (CF) on tappava sairaus. Tämä johtuu ylitartunnan saaneesta kroonisesta obstruktiivisesta keuhkosairaudesta, joka etenee loppuvaiheen hengitysvajaukseen. CFTR-modulaattorien pitäisi parantaa CF:n ennustetta, koska ne voivat hidastaa potilaiden keuhkosairauden etenemistä. Niiden vaikutusten arvioinnista lapsiväestössä on tulossa tärkeä kysymys. Alle 18-vuotiaat lapset ja nuoret ovat kohderyhmä, koska heillä on vielä heikosti kehittynyt keuhkosairaus. CFTR-modulaattoreiden varhainen määrääminen on siksi etusijalla, mutta vaatii todisteita toksisuuden puuttumisesta. CFTR-modulaattoreihin reagoivien alle 18-vuotiaiden potilaiden tunnistaminen sekä mahdollisen toksisuuden havaitseminen on tärkeä lääketieteellinen tavoite ottaen huomioon näiden molekyylien mahdolliset sivuvaikutukset ja korkeat kustannukset.

Aiemmin vaiheen III tutkimuksissa käytetyt tulokset (FEV1, pahenemistaajuus, ravitsemustila) eivät ole riittävän herkkiä tässä populaatiossa.

Muita kriteerejä on analysoitava, jotta voidaan tunnistaa vaste CFTR-modulaattoreihin lyhyellä ja keskipitkällä aikavälillä. Tutkijat olettavat, että keuhkojen rakenteellisen vajaatoiminnan arviointi pieniannoksisella keuhkojen CT-skannauksella osana rutiinihoitoa voisi olla paljon herkempi kriteeri keuhkosairauden kehittymiselle CFTR-modulaattoreiden alaisena.

Tämä havainnollinen seurantakohorttitutkimus tehdään osana rutiinihoitoa. Se ei sisällä erityistä tutkimuskokoelmaa. Ylimääräiset keuhkoputken eritteet ja veri säilytetään sen sijaan, että ne heitettäisiin pois mahdollisen uudelleenkelpoisuuden varalta.

Päätavoitteena on arvioida keuhkojen rakenteellisen vajaatoiminnan kehitystä pieniannoksisella CF-skannauksella CFTR-modulaattorihoidon ensimmäisen vuoden lopussa. Toissijaisena tavoitteena on arvioida seuraavat kriteerit

  • Modulaattoreiden sietokyky tässä ikäryhmässä, mukaan lukien keuhkoputkien reaktiivisuuden seulonta hoidon aikana, varhainen maksatoksisuus
  • Keuhkojen rakenteellisen vajaatoiminnan pituussuuntainen kehitys pieniannoksisella skannauksella 3 vuoden ja 5 vuoden CFTR-modulaattorihoidon jälkeen
  • Hengityksen toiminnallisten parametrien kehitys
  • Mittaus spirometrialla ja pletysmografialla
  • Keuhkojen puhdistumaindeksi (jos mahdollista)
  • Bakteerien kolonisaation pituussuuntainen kehitys verrattuna moduloivaa hoitoa edeltävään vuoteen
  • Pahenemisvaiheet: määrä, kesto, antibioottipäivät, sairaalahoidot, palautuminen vakaaseen tilaan
  • Keuhkoputkien eritteiden kolonisaatio
  • Muutoksia elämänlaadussa
  • Hikitestin kehitys
  • Haiman toiminnan pituussuuntainen arviointi
  • Pitkittäinen arvio kasvusta ja murrosiästä verrattuna vuoteen ennen CFTR-modulaattoria
  • Kasvunopeus ja luuston ikä
  • Luun mineralisaatio, kehon koostumus (jos mahdollista)
  • Murrosikäiset merkit tytöillä 9-vuotiaasta ja pojilla 10-vuotiaista
  • Glykeemisen häiriön arviointi, jos sellainen on
  • Osana rutiinihoitoa otettujen näytteiden (seerumi, keuhkoputken eritteet) säilytys mahdollista tutkimuskäyttöä varten

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

600

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Rekrytointi
        • Sermet-Gaudelus Isabelle
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Alle 18-vuotiaat lapset, joilla on kystinen fibroosi, ovat oikeutettuja CFTR-modulaattorihoitoihin Ranskan kansallisten suositusten mukaisesti

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Alle 18-vuotiaat lapset, joilla on kystinen fibroosi CFTR-modulaattorihoidon aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on kystinen fibroosi ilman indikaatiota CFTR-modulaattorihoitoon
  • Yli 18-vuotiaat potilaat
  • Raskaana oleville tai imettäville naisille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
CF-lapset, joita hoidettiin CFTR-moduulilla
Alle 18-vuotiaat kystistä fibroosia sairastavat potilaat, joita hoidetaan CFTR-modulaattoreilla ranskalaisten terveyssuositusten havainnointikohorttitutkimuksen mukaisesti
Lääke: CFTR-modulaattorit
CFTR-modulaattorit, joita Ranskan terveysviranomaiset suosittelevat rutiinihoidossa
Muut nimet:
  • Orkambi, Kalydeko...

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keuhkojen kuvantaminen
Aikaikkuna: alussa osana kansallisia ohjeita
Keuhkojen rakenteellinen vaurio, joka on arvioitu pieniannoksisella TT:llä osana rutiinihoitoa
alussa osana kansallisia ohjeita
Keuhkojen kuvantaminen
Aikaikkuna: 1 vuoden kohdalla osana kansallisia ohjeita
Keuhkojen rakenteellinen vaurio, joka on arvioitu pieniannoksisella TT:llä osana rutiinihoitoa
1 vuoden kohdalla osana kansallisia ohjeita
Keuhkojen kuvantaminen
Aikaikkuna: 3 vuoden iässä osana kansallisia ohjeita
Keuhkojen rakenteellinen vaurio, joka on arvioitu pieniannoksisella TT:llä osana rutiinihoitoa
3 vuoden iässä osana kansallisia ohjeita
Keuhkojen kuvantaminen
Aikaikkuna: 5-vuotiaana osana kansallisia ohjeita
Keuhkojen rakenteellinen vaurio, joka on arvioitu pieniannoksisella TT:llä osana rutiinihoitoa
5-vuotiaana osana kansallisia ohjeita

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
paino kilogrammoina
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
paino kilogrammoina (liittyy retrospektiiviseen keräykseen hoitoa edeltävänä vuonna)
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
korkeus metreissä
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
korkeus metreinä (liittyy retrospektiiviseen keräykseen hoitoa edeltävänä vuonna)
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
murrosikäinen evoluutio
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
murrosiän kehitys (liittyy retrospektiiviseen keräämiseen hoitoa edeltävänä vuonna)
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
keuhkoputkien tarttuvien pahenemisvaiheet
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
keuhkoputkien tarttuvien pahenemisvaiheet (liittyvät retrospektiiviseen keräämiseen hoitoa edeltävänä vuonna)
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) litroina
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Forced Vital Capacity (FVC)
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Forced Vital Capacity (FVC) litroina
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Force Expiratory Flow 50 (FEV50)
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Force Expiratory Flow 50 (FEV50) litroina
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Pakotettu uloshengitysvirtaus 25-75 (FEV25-75)
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Pakotettu uloshengitysvirtaus 25-75 (FEV25-75) litroina
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Jäännöstilavuus (RV)
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Jäännöstilavuus (RV) litroina
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Keuhkojen kokonaiskapasiteetti
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Keuhkojen kokonaiskapasiteetti litroina
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Lung Clearance Index - Lung Clearance Index
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Typen puhdistuma keuhkoista
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
keuhkoputkien eritteiden kolonisaatio
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
bakteerit, sienet, mykobakteerit
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
elämänlaatukysely
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
CFQ-kysely yli 8-vuotiaille lapsille: huonompi 0, parempi 100
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
ENT elämänlaatukysely
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
SN-pisteet: parempi piste 1, huonompi 7
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Vatsan elämänlaatukysely
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
parempi pistemäärä: 0, huonompi: 25
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
maksan ultraääni
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
maksan ultraääni
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
elastometria (tiedot saatavilla keskuksista, joissa on tarvittavat laitteet)
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
elastometria (tiedot saatavilla keskuksista, joissa on tarvittavat laitteet)
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
hiki testi
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
hiki kokoelma
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
seerumin ja ulosteen haiman biologiset markkerit
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
immunoreaktiivinen trypsiini, lipaasi, amylaasi, A- ja E-vitamiini, protrombiiniaika ja uloste (ulosteen elastaasi
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
luun biologiset markkerit
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
25OHvitD, Ca, P, PTH, Osteokalsiini, IgF1, IgF1BP3, CTX
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
luun kypsyminen
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
Zscore (suhteessa pituuteen ja sukupuoleen ja painoon) (tiedot saatavilla keskuksista, joissa on tarvittavat laitteet)
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
murrosikä
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
FSH:n, LH:n, estradiolin, testosteronin seeruminannostus Lantion ultraääni, jos murrosikä alkaa tytöillä
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
suoliston tulehdus
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
ulosteen kalprotektiini
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
glykeeminen säätely
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
glykeemisen häiriön seuranta (kuten keskuksissa rutiininomaisesti tehdään)
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
sivuvaikutukset: ilmoittava kerääminen ja seuranta
Aikaikkuna: osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v
ilmoitusten kerääminen ja seuranta
osana rutiinihoitoa tehtyjen arviointien pitkittäisseuranta 5 v

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Societe Francaise de la Mucoviscidose

Tutkijat

  • Päätutkija: Isabelle Sermet-Gaudelus, MD PhD, Societe Francaise de la Mucoviscidose

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. tammikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 21. helmikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 10. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 22. maaliskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 0011928

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset CFTR-modulaattorit

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa