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18歳未満のCF患者におけるCFTRモジュレーターへの反応 (MODUL-CF)

2021年3月19日 更新者：Isabelle SERMET-GAUDELUS、Societe Francaise de la Mucoviscidose

18歳未満の嚢胞性線維症患者におけるCFTRモジュレーターに対する反応の評価

CFTR モジュレーターは、嚢胞性線維症の予後を改善するはずです。 CFTRモジュレーターに反応する18歳未満の患者を特定し、潜在的な毒性を検出することは、潜在的な副作用とこれらの分子の高コストを考えると、重要な医学的目的です.

この観察追跡コホート研究は、日常ケアの一環として実施されます。

主な目的は、CFTR 変調器療法の最初の年の終わりに低線量 CF スキャンによる肺の構造障害の進展を評価することです。

二次的な目的は、CFTRモジュレーター治療の3年および5年の低線量スキャンでの構造障害、呼吸機能パラメーターの進化、成長、思春期、肺感染症、発汗検査、生活の質および膵臓機能を評価することです。肝毒性を含むモジュレーターの耐性。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

嚢胞性線維症 (CF) は致命的な病気です。 これは、末期呼吸不全に進行する過剰感染した慢性閉塞性肺疾患によるものです。 CFTRモジュレーターは、患者の肺疾患の進行を遅らせる可能性があるため、CFの予後を改善するはずです。 小児集団におけるそれらの影響を評価することは、主要な問題になりつつあります。 18 歳未満の小児および青年は、まだ十分に発達していない肺疾患を持っているため、ターゲット コホートです。 したがって、CFTR モジュレーターの早期処方が優先されますが、毒性がないという証拠が必要です。 CFTRモジュレーターに反応する18歳未満の患者を特定し、潜在的な毒性を検出することは、潜在的な副作用とこれらの分子の高コストを考えると、重要な医学的目的です.

第 III 相試験で以前に使用された結果 (FEV1、増悪の頻度、栄養状態) は、この集団では感度が不十分です。

短期的および中期的に CFTR 変調器への応答を識別するために、他の基準を分析する必要があります。 研究者らは、日常的なケアの一環としての低線量肺 CT スキャンによる肺の構造障害の評価が、CFTR モジュレーター下での肺疾患の発症に対するより感度の高い基準になる可能性があるという仮説を立てています。

この観察追跡コホート研究は、日常ケアの一環として実施されます。 研究のための特定のコレクションは含まれません。 過剰な気管支分泌物と血液は、研究のための再適格化の可能性がある場合に廃棄されるのではなく、保管されます.

主な目的は、CFTRモジュレーター療法の最初の年の終わりに、低線量CFスキャンによって肺の構造障害の進展を評価することです。副次的な目的は、以下の基準を評価することです

  • 治療時の気管支反応性、早期肝毒性のスクリーニングを含む、この年齢層におけるモジュレーターの耐性
  • 3年および5年のCFTRモジュレーター治療での低線量スキャンによる肺構造障害の縦方向の進化
  • 呼吸機能パラメータの進化
  • スパイロメトリーとプレチスモグラフィーによる測定
  • 肺クリアランス指数（可能であれば）
  • 治療を調節する前の年と比較した、細菌のコロニー形成の縦方向の進化
  • 増悪：数、期間、抗生物質の日数、入院、安定した状態への復帰
  • 気管支分泌物の定着
  • 生活の質の変化
  • 発汗テストの進化
  • 膵機能の経時的評価
  • CFTRモジュレーターの前の年と比較した成長と思春期の縦断的評価
  • 成長速度と骨年齢
  • 骨の石灰化、体組成（可能であれば）
  • 女の子で9歳、男の子で10歳の思春期マーカー
  • 血糖調節異常がある場合はその評価
  • 日常的なケアの一環として採取されたサンプル (血清、気管支分泌物) を研究に使用できるように保存する

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

600

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • 募集
        • Sermet-Gaudelus Isabelle
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

18歳未満の嚢胞性線維症の子供は、フランスの国家勧告に従ってCFTRモジュレーター療法の対象となります

説明

包含基準:

-CFTRモジュレーター療法を受けている18歳未満の嚢胞性線維症の子供

除外基準:

  • -CFTRモジュレーター療法の適応がない嚢胞性線維症の患者
  • 18歳以上の患者
  • 妊娠中または授乳中の女性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
CFTRモジュールで治療されたCFの子供たち
フランスの健康勧告に従ってCFTRモジュレーターで治療された18歳未満の嚢胞性線維症患者の観察コホート研究
薬：CFTR変調器
フランスの保健当局がルーチンケアで推奨する CFTR モジュレーター
他の名前：
  • オルカンビ、カリデコ…

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
肺の画像
時間枠：開始時、国のガイドラインの一部として
日常的なケアの一環として、低線量 CT によって評価される肺の構造的損傷
開始時、国のガイドラインの一部として
肺の画像
時間枠：国のガイドラインの一部として、1 年で
日常的なケアの一環として、低線量 CT によって評価される肺の構造的損傷
国のガイドラインの一部として、1 年で
肺の画像
時間枠：国のガイドラインの一部として、3 年で
日常的なケアの一環として、低線量 CT によって評価される肺の構造的損傷
国のガイドラインの一部として、3 年で
肺の画像
時間枠：国のガイドラインの一部として、5 年で
日常的なケアの一環として、低線量 CT によって評価される肺の構造的損傷
国のガイドラインの一部として、5 年で

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
キログラムの重量
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
キログラム単位の体重（治療の前年のレトロスペクティブ コレクションに関連付けられている）
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
高さ（メートル）
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
メートル単位の高さ (治療の前年の回顧コレクションに関連付けられている)
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
思春期の進化
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
思春期の進化（治療の前年のレトロスペクティブ コレクションに関連）
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
気管支感染症の増悪
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
気管支感染症の増悪（治療の前年のレトロスペクティブ コレクションに関連）
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
1秒間の強制呼気量(FEV1)
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
1 秒間の強制呼気量 (FEV1) (リットル)
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
強制肺活量 (FVC)
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
強制肺活量 (FVC) (リットル)
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
強制呼気フロー 50 (FEV50)
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
強制呼気流量 50 (FEV50) (リットル)
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
強制呼気フロー 25-75 (FEV25-75)
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
強制呼気流量 25-75 (FEV25-75) リットル
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
残容量 (RV)
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
残容量 (RV) (リットル)
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
総肺容量
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
総肺容量 (リットル)
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
肺クリアランス指数 - 肺クリアランス指数
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
窒素の肺クリアランス
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
気管支分泌物の定着
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
細菌、真菌、マイコバクテリア
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
生活の質に関するアンケート
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
8 歳以上の子供の CFQ アンケート: 悪い 0、良い 100
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
耳鼻咽喉科QOLアンケート
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
SN スコア: 良いスコア 1、悪い 7
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
腹部QOLアンケート
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
良いスコア: 0、悪いスコア: 25
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
肝臓超音波
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
肝臓超音波
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
エラストメトリー（必要な機器を備えたセンターで入手可能なデータ）
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
エラストメトリー（必要な機器を備えたセンターで入手可能なデータ）
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
汗テスト
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
汗取り
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
血清および糞便の膵臓生物学的マーカー
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
免疫反応性トリプシン、リパーゼ、アミラーゼ、ビタミン A および E、プロトロンビン時間、糞便 (糞便エラスターゼ)
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
骨生物学的マーカー
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
25OHvitD、Ca、P、PTH、オステオカルシン、IgF1、IgF1BP3、CTX
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
骨の成熟
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
Zscore（身長、性別、体重に関連）（必要な機器を備えたセンターで入手可能なデータ）
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
思春期
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
FSH、LH、エストラジオール、テストステロンの血清投与量 女の子で思春期が始まった場合、骨盤の超音波検査
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
腸の炎症
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
糞便カルプロテクチン
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
血糖調節
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
血糖調節異常のモニタリング（センターで日常的に行われているように）
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
副作用: 宣言的な収集と監視
時間枠：定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング
宣言的な収集と監視
定期的なケアの一環として 5 年間実施された評価の縦断的モニタリング

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Societe Francaise de la Mucoviscidose

捜査官

  • 主任研究者：Isabelle Sermet-Gaudelus, MD PhD、Societe Francaise de la Mucoviscidose

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年1月1日

一次修了 (予想される)

2025年7月1日

研究の完了 (予想される)

2026年1月1日

試験登録日

最初に提出

2020年2月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年3月5日

最初の投稿 (実際)

2020年3月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年3月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年3月19日

最終確認日

2021年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 0011928

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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