Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Reakce na modulátory CFTR u pacientů s CF do 18 let (MODUL-CF)

19. března 2021 aktualizováno: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Societe Francaise de la Mucoviscidose

Hodnocení odpovědi na modulátory CFTR u pacientů s cystickou fibrózou mladších 18 let

Modulátory CFTR by měly zlepšit prognózu cystické fibrózy. Identifikace pacientů mladších 18 let, kteří reagují na modulátory CFTR, stejně jako detekce možné toxicity je důležitým lékařským cílem vzhledem k potenciálním vedlejším účinkům a vysoké ceně těchto molekul.

Tato observační následná kohortová studie se provádí jako součást rutinní péče.

Hlavním cílem je posoudit vývoj plicního strukturálního poškození pomocí nízkodávkového CF skenu na konci prvního roku terapie modulátorem CFTR.

Sekundárními cíli je zhodnotit strukturální poškození při skenování s nízkou dávkou po 3 a 5 letech léčby modulátorem CFTR, vývoj respiračních funkčních parametrů, růst, pubertu, plicní infekci, potní test, kvalitu života a funkci slinivky břišní, stejně jako tolerance modulátorů včetně jaterní toxicity.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cystická fibróza (CF) je smrtelné onemocnění. To je způsobeno přeinfikovanou chronickou obstrukční plicní nemocí, která progreduje do konečného stadia respiračního selhání. Modulátory CFTR by měly zlepšit prognózu CF, protože mohou zpomalit progresi plicního onemocnění pacientů. Posouzení jejich dopadu na dětskou populaci se stává velkým problémem. Děti a dospívající do 18 let jsou cílovou skupinou, protože mají plicní onemocnění, které je stále špatně rozvinuté. Včasné předepisování modulátorů CFTR je proto prioritou, ale vyžaduje důkaz nepřítomnosti toxicity. Identifikace pacientů mladších 18 let, kteří reagují na modulátory CFTR, stejně jako detekce možné toxicity, je důležitým lékařským cílem vzhledem k potenciálním vedlejším účinkům a vysoké ceně těchto molekul.

Výsledky dříve používané ve studiích fáze III (FEV1, frekvence exacerbací, nutriční stav) jsou u této populace nedostatečně citlivé.

K identifikaci reakce na modulátory CFTR v krátkodobém a střednědobém horizontu je třeba analyzovat další kritéria. Vyšetřovatelé předpokládají, že hodnocení plicního strukturálního poškození pomocí nízkodávkovaného plicního CT skenu jako součásti rutinní péče by mohlo být mnohem citlivějším kritériem pro rozvoj plicního onemocnění pod modulátory CFTR.

Tato observační následná kohortová studie se provádí jako součást rutinní péče. Nezahrnuje konkrétní sbírku pro výzkum. Přebytečný bronchiální sekret a krev budou uchovány místo vyřazení pro případ možné rekvalifikace na výzkum.

Hlavním cílem je posoudit vývoj plicního strukturálního poškození pomocí nízkodávkového CF skenu na konci prvního roku terapie modulátorem CFTR. Sekundárními cíli je posoudit následující kritéria

  • Tolerance modulátorů v této věkové skupině, včetně screeningu na bronchiální reaktivitu při léčbě, časná jaterní toxicita
  • Longitudinální vývoj plicního strukturálního poškození pomocí nízkodávkového skenu po 3 letech a 5 letech léčby modulátorem CFTR
  • Vývoj respiračních funkčních parametrů
  • Měření pomocí spirometrie a pletysmografie
  • Index plicní clearance (pokud je to možné)
  • Podélný vývoj bakteriální kolonizace ve srovnání s rokem před modulační léčbou
  • Exacerbace: počet, doba trvání, dny antibiotik, hospitalizace, návrat do stabilizovaného stavu
  • Kolonizace bronchiálního sekretu
  • Změny v kvalitě života
  • Vývoj potní zkoušky
  • Podélné hodnocení funkce pankreatu
  • Longitudinální hodnocení růstu a puberty ve srovnání s rokem předcházejícím modulátoru CFTR
  • Rychlost růstu a věk kostí
  • Mineralizace kostí, složení těla (pokud je to možné)
  • Pubertální markery od 9 let u dívek a 10 let u chlapců
  • Hodnocení glykemické dysregulace, pokud je přítomna
  • Uchování vzorků odebraných v rámci běžné péče (sérum, bronchiální sekret) pro případné výzkumné využití

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

600

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Nábor
        • Sermet-Gaudelus Isabelle
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 16 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Děti s cystickou fibrózou ve věku do 18 let způsobilé pro CFTR modulátorové terapie podle francouzských národních doporučení

Popis

Kritéria pro zařazení:

Děti s cystickou fibrózou do 18 let pod terapií modulátorem CFTR

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s cystickou fibrózou bez indikace k léčbě modulátorem CFTR
  • Pacienti starší 18 let
  • Těhotné nebo kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
CF děti léčené modulem CFTR
Observační kohortová studie pacientů s cystickou fibrózou do 18 let léčených modulátory CFTR podle francouzských zdravotních doporučení
Lék: Modulátory CFTR
Modulátory CFTR podle doporučení v běžné péči francouzskými zdravotnickými úřady
Ostatní jména:
  • Orkambi, Kalydeko...

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zobrazování plic
Časové okno: při zahájení jako součást národních pokynů
Strukturální poškození plic hodnocené Low Dose CT jako součást rutinní péče
při zahájení jako součást národních pokynů
Zobrazování plic
Časové okno: na 1 rok, jako součást národních směrnic
Strukturální poškození plic hodnocené Low Dose CT jako součást rutinní péče
na 1 rok, jako součást národních směrnic
Zobrazování plic
Časové okno: po 3 letech jako součást národních směrnic
Strukturální poškození plic hodnocené Low Dose CT jako součást rutinní péče
po 3 letech jako součást národních směrnic
Zobrazování plic
Časové okno: po 5 letech jako součást národních směrnic
Strukturální poškození plic hodnocené Low Dose CT jako součást rutinní péče
po 5 letech jako součást národních směrnic

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
hmotnost v kilogramech
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
hmotnost v kilogramech (spojená se zpětným odběrem v roce před léčbou)
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
výška v metrech
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
výška v metrech (spojené s retrospektivním odběrem v roce před ošetřením)
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
pubertální evoluce
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
pubertální evoluce (spojená s retrospektivním odběrem v roce před léčbou)
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
bronchiální infekční exacerbace
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
bronchiální infekční exacerbace (spojené s retrospektivním odběrem v roce před léčbou)
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Objem nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Objem nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1) v litrech
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Vynucená vitální kapacita (FVC)
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Forced Vital Capacity (FVC) v litrech
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Vynutit exspirační tok 50 (FEV50)
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Force Expiratory Flow 50 (FEV50) v litrech
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Nucený exspirační tok 25–75 (FEV25–75)
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Nucený exspirační průtok 25-75 (FEV25-75) v litru
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Zbytkový objem (RV)
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Zbytkový objem (RV) v litrech
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Celková kapacita plic
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Celková kapacita plic v litrech
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Lung Clearance Index - Index plicní clearance
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Plicní clearance dusíku
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
kolonizace bronchiálních sekretů
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
bakterie, plísně, mykobakterie
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
dotazník kvality života
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
CFQ dotazník pro děti nad 8 let: horší 0, lepší 100
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
ORL dotazník kvality života
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
SN-skóre: lepší skóre 1, horší 7
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Dotazník kvality života břicha
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
lepší skóre: 0, horší: 25
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
ultrazvuk jater
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
ultrazvuk jater
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
elastometrie (data dostupná v centrech s potřebným vybavením)
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
elastometrie (data dostupná v centrech s potřebným vybavením)
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
potní test
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
sběr potu
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
sérové ​​a fekální pankreatické biologické markery
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
imunoreaktivní trypsin, lipáza, amyláza, vitamin A a E, protrombinový čas a fekální (fekální elastáza
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
kostní biologické markery
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
25OHvitD, Ca, P, PTH, Osteokalcin, IgF1, IgF1BP3, CTX
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
kostní zrání
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
Zscore (ve vztahu k výšce a pohlaví a hmotnosti) (údaje jsou k dispozici ve střediscích s potřebným vybavením)
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
puberta
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
sérová dávka FSH, LH, estradiolu, testosteronu Ultrazvuk pánve, pokud u dívek začala puberta
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
zánět střeva
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
fekální kalprotektin
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
regulace glykémie
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
monitorování glykemické dysregulace (jak se běžně provádí v centrech)
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
vedlejší účinky: deklarativní sběr a sledování
Časové okno: longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let
deklarativní sběr a sledování
longitudinální sledování hodnocení prováděných v rámci běžné péče po dobu 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Societe Francaise de la Mucoviscidose

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Isabelle Sermet-Gaudelus, MD PhD, Societe Francaise de la Mucoviscidose

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

1. července 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

1. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

10. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0011928

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Modulátory CFTR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit