Válasz a CFTR-modulátorokra 18 év alatti CF-betegeknél (MODUL-CF)
2021. március 19. frissítette: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Societe Francaise de la Mucoviscidose
A CFTR modulátorokra adott válasz értékelése 18 évnél fiatalabb cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél
A CFTR modulátoroknak javítaniuk kell a cisztás fibrózis prognózisát. A CFTR modulátorokra reagáló 18 év alatti betegek azonosítása, valamint az esetleges toxicitás kimutatása fontos orvosi cél, tekintettel a lehetséges mellékhatásokra és e molekulák magas költségeire.
Ezt a megfigyeléses, követéses kohorszvizsgálatot a rutin gondozás részeként végzik.
A fő cél a tüdő szerkezeti károsodásának alakulásának felmérése alacsony dózisú CF vizsgálattal a CFTR modulátor terápia első évének végén.
A másodlagos célkitűzések a szerkezeti károsodás értékelése alacsony dózisú szkenneléskor 3 éves és 5 éves CFTR modulátoros kezelés után, a légzésfunkciós paraméterek alakulása, a növekedés, a pubertás, a tüdőfertőzés, a verejtékteszt, az életminőség és a hasnyálmirigy működése, valamint modulátorok toleranciája, beleértve a májtoxicitást.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A cisztás fibrózis (CF) halálos betegség. Ennek oka a túlfertőzött krónikus obstruktív tüdőbetegség, amely végstádiumú légzési elégtelenségig halad. A CFTR modulátoroknak javítaniuk kell a CF prognózisát, mivel lassíthatják a betegek tüdőbetegségének progresszióját. A gyermekpopulációra gyakorolt hatásuk felmérése egyre nagyobb kérdéssé válik. A 18 év alatti gyermekek és serdülők a célcsoport, mert még mindig gyengén fejlett tüdőbetegségük van. A CFTR modulátorok korai felírása ezért prioritást élvez, de megköveteli a toxicitás hiányának bizonyítását. A CFTR modulátorokra reagáló 18 év alatti betegek azonosítása, valamint az esetleges toxicitás kimutatása fontos orvosi cél, tekintettel a lehetséges mellékhatásokra és e molekulák magas költségeire.
A III. fázisú vizsgálatokban korábban alkalmazott eredmények (FEV1, exacerbációk gyakorisága, tápláltsági állapot) nem kellően érzékenyek ebben a populációban.
A CFTR-modulátorokra adott válasz rövid és középtávú meghatározásához további kritériumokat kell elemezni. A kutatók azt feltételezik, hogy a tüdő szerkezeti károsodásának felmérése kis dózisú tüdő CT-vizsgálattal a rutin ellátás részeként sokkal érzékenyebb kritérium lehet a tüdőbetegségek kialakulásában CFTR modulátorok mellett.
Ezt a megfigyeléses, követéses kohorszvizsgálatot a rutin gondozás részeként végzik. Nem foglal magában konkrét kutatási gyűjteményt. A felesleges hörgőváladékot és vért ahelyett, hogy kidobnák, egy esetleges kutatásra való átminősítés esetén visszatartják.
A fő cél a tüdő szerkezeti károsodásának evolúciójának felmérése alacsony dózisú CF vizsgálattal a CFTR modulátor terápia első évének végén. A másodlagos célok a következő kritériumok értékelése
- Modulátorok toleranciája ebben a korcsoportban, beleértve a hörgőreaktivitás szűrését a kezelés során, a korai májtoxicitást
- A tüdő szerkezeti károsodásának longitudinális evolúciója alacsony dózisú szkenneléssel 3 éves és 5 éves CFTR modulátor kezelés után
- A légzésfunkciós paraméterek alakulása
- Mérés spirometriával és pletizmográfiával
- Tüdő clearance index (ha lehetséges)
- A bakteriális kolonizáció longitudinális evolúciója a moduláló kezelést megelőző évhez képest
- Exacerbációk: száma, időtartama, antibiotikumok napjai, kórházi kezelések, stabil állapotba való visszatérés
- A hörgőváladék kolonizációja
- Változások az életminőségben
- A verejtékteszt alakulása
- A hasnyálmirigy működésének longitudinális értékelése
- A növekedés és a pubertás longitudinális értékelése a CFTR modulátort megelőző évhez képest
- Növekedési sebesség és csontkor
- Csont mineralizáció, testösszetétel (ha lehetséges)
- Pubertás markerek 9 éves kortól lányoknál és 10 éves kortól fiúknál
- A glikémiás diszreguláció értékelése, ha van
- A rutin gondozás részeként vett minták (szérum, hörgőváladék) megőrzése esetleges kutatási célra
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Várható)
600
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Stéphane Mazur, PhD
- Telefonszám: 0033427855043
- E-mail: stephane.mazur@chu-lyon.fr
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Anne-Sophie Bonnel, MD
- Telefonszám: OO33144494887
- E-mail: asbonnel@ch-versailles.fr
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország, 75015
- Toborzás
- Sermet-Gaudelus Isabelle
-
Kapcsolatba lépni:
- Isabelle Sermet-Gaudelus, MD PhD
- Telefonszám: 0033687078403
- E-mail: isabelle.sermet@aphp.fr
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 14 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
18 év alatti cisztás fibrózisban szenvedő gyermekek, akik jogosultak CFTR modulátoros terápiára a francia nemzeti ajánlások szerint
Leírás
Bevételi kritériumok:
18 év alatti cisztás fibrózisban szenvedő gyermekek CFTR modulátor terápia alatt
Kizárási kritériumok:
- Cisztás fibrózisban szenvedő betegek CFTR-modulátor terápia javallata nélkül
- 18 év feletti betegek
- Terhes vagy szoptató nők
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
A CFTR modullal kezelt CF gyermekek
18 év alatti cisztás fibrózisban szenvedő betegek, akiket CFTR modulátorokkal kezeltek a francia egészségügyi ajánlások szerint, megfigyeléses kohorsz vizsgálat
|
CFTR modulátorok a francia egészségügyi hatóságok által a rutin ellátásban javasoltak szerint
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Tüdő képalkotás
Időkeret: a nemzeti irányelvek részeként
|
Alacsony dózisú CT-vel értékelt tüdőszerkezeti sérülés a rutin ellátás részeként
|
a nemzeti irányelvek részeként
|
|
Tüdő képalkotás
Időkeret: 1 éves kortól a nemzeti irányelvek részeként
|
Alacsony dózisú CT-vel értékelt tüdőszerkezeti sérülés a rutin ellátás részeként
|
1 éves kortól a nemzeti irányelvek részeként
|
|
Tüdő képalkotás
Időkeret: 3 éves kortól a nemzeti irányelvek részeként
|
Alacsony dózisú CT-vel értékelt tüdőszerkezeti sérülés a rutin ellátás részeként
|
3 éves kortól a nemzeti irányelvek részeként
|
|
Tüdő képalkotás
Időkeret: 5 éves kortól a nemzeti irányelvek részeként
|
Alacsony dózisú CT-vel értékelt tüdőszerkezeti sérülés a rutin ellátás részeként
|
5 éves kortól a nemzeti irányelvek részeként
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
súly kilogrammban
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
súly kilogrammban (a kezelést megelőző évben végzett retrospektív gyűjtéshez kapcsolódik)
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
magasság méterben
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
magasság méterben (a kezelést megelőző évben végzett retrospektív gyűjtéshez kapcsolódik)
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
pubertáskori evolúció
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
pubertáskori evolúció (a kezelést megelőző évben végzett retrospektív gyűjtéshez kapcsolódik)
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
bronchiális fertőző exacerbációk
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
bronchiális fertőzéses exacerbációk (a kezelést megelőző évben végzett retrospektív gyűjtéssel összefüggésben)
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1)
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1) literben
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
Forced Vital Capacity (FVC)
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
Forced Vital Capacity (FVC) literben
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
Force Expiratory Flow 50 (FEV50)
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
Force Expiratory Flow 50 (FEV50) literben
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
Kényszer kilégzési áramlás 25-75 (FEV25-75)
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
Kényszerített kilégzési áramlás 25-75 (FEV25-75) literben
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
Maradék térfogat (RV)
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
Maradék térfogat (RV) literben
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
Teljes tüdőkapacitás
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
Teljes tüdőkapacitás literben
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
Lung Clearance Index – Lung Clearance Index
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
A nitrogén tüdőtisztulása
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
a hörgőváladék kolonizációja
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
baktériumok, gombák, mikobaktériumok
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
életminőség kérdőív
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
CFQ kérdőív 8 év feletti gyermekek számára: rosszabb 0, jobb 100
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
ENT életminőség kérdőív
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
SN-pontszám: jobb pontszám 1, rosszabb 7
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
Hasi életminőség kérdőív
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
jobb pontszám: 0, rosszabb: 25
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
máj ultrahang
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
máj ultrahang
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
elasztometria (az adatok a szükséges felszereléssel rendelkező központokban elérhetők)
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
elasztometria (az adatok a szükséges felszereléssel rendelkező központokban elérhetők)
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
izzadás teszt
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
verejtékgyűjtemény
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
szérum és széklet hasnyálmirigy biológiai markerei
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
immunreaktív tripszin, lipáz, amiláz, A és E vitamin, protrombin idő és széklet (széklet elasztáz
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
csont biológiai markerek
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
25OHvitD, Ca, P, PTH, Osteocalcin, IgF1, IgF1BP3, CTX
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
csont érését
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
Zscore (magasságra, nemre és súlyra vonatkoztatva) (az adatok a szükséges felszereléssel ellátott központokban elérhetők)
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
pubertás
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
FSH, LH, ösztradiol, tesztoszteron szérum dózisa Kismedencei ultrahang, ha lányoknál pubertás kezdődik
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
bélgyulladás
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
széklet Calprotectine
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
glikémiás szabályozás
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
a glikémiás diszreguláció monitorozása (a központokban rutinszerűen)
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
|
mellékhatások: deklaratív gyűjtés és monitorozás
Időkeret: a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
deklaratív gyűjtés és ellenőrzés
|
a rutin gondozás részeként végzett felmérések longitudinális monitorozása 5 éven keresztül
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Isabelle Sermet-Gaudelus, MD PhD, Societe Francaise de la Mucoviscidose
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. január 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2025. július 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2026. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. február 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. március 5.
Első közzététel (Tényleges)
2020. március 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. március 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. március 19.
Utolsó ellenőrzés
2021. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 0011928
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .