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Ansprechen auf CFTR-Modulatoren bei CF-Patienten unter 18 Jahren (MODUL-CF)

19. März 2021 aktualisiert von: Isabelle SERMET-GAUDELUS, Societe Francaise de la Mucoviscidose

Bewertung der Reaktion auf CFTR-Modulatoren bei Patienten mit zystischer Fibrose unter 18 Jahren

CFTR-Modulatoren sollen die Prognose der Mukoviszidose verbessern. Angesichts der potenziellen Nebenwirkungen und der hohen Kosten dieser Moleküle ist es ein wichtiges medizinisches Ziel, Patienten unter 18 Jahren zu identifizieren, die auf CFTR-Modulatoren ansprechen, sowie eine mögliche Toxizität zu erkennen.

Diese Beobachtungs-Follow-up-Kohortenstudie wird im Rahmen der Routineversorgung durchgeführt.

Das Hauptziel besteht darin, die Entwicklung der pulmonalen strukturellen Beeinträchtigung durch Low-Dose-CF-Scan am Ende des ersten Jahres der CFTR-Modulatortherapie zu beurteilen.

Die sekundären Ziele sind die Bewertung der strukturellen Beeinträchtigung bei Niedrigdosis-Scans nach 3 Jahren und 5 Jahren Behandlung mit CFTR-Modulatoren, der Entwicklung von respiratorischen Funktionsparametern, Wachstum, Pubertät, Lungeninfektion, Schweißtest, Lebensqualität und Pankreasfunktion sowie Toleranz von Modulatoren einschließlich Lebertoxizität.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zystische Fibrose (CF) ist eine tödliche Krankheit. Dies ist auf eine überinfizierte chronisch obstruktive Lungenerkrankung zurückzuführen, die bis zum Atemstillstand im Endstadium fortschreitet. CFTR-Modulatoren sollten die Prognose von CF verbessern, da sie das Fortschreiten der Lungenerkrankung der Patienten verlangsamen können. Die Bewertung ihrer Auswirkungen auf die pädiatrische Population wird zu einem wichtigen Thema. Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren sind eine Zielkohorte, da sie an einer noch schwach ausgeprägten Lungenerkrankung leiden. Die frühzeitige Verschreibung von CFTR-Modulatoren hat daher Priorität, erfordert jedoch den Nachweis der Abwesenheit von Toxizität. Angesichts der potenziellen Nebenwirkungen und der hohen Kosten dieser Moleküle ist es ein wichtiges medizinisches Ziel, Patienten unter 18 Jahren zu identifizieren, die auf CFTR-Modulatoren ansprechen, sowie eine mögliche Toxizität zu erkennen.

Die bisher in Phase-III-Studien verwendeten Endpunkte (FEV1, Häufigkeit von Exazerbationen, Ernährungszustand) sind in dieser Population nicht ausreichend sensitiv.

Andere Kriterien müssen analysiert werden, um das kurz- und mittelfristige Ansprechen auf CFTR-Modulatoren zu identifizieren. Die Forscher gehen davon aus, dass die Beurteilung der pulmonalen Strukturbeeinträchtigung durch Low-Dose-Lungen-CT-Scan im Rahmen der Routineversorgung ein viel sensitiveres Kriterium für die Entwicklung von Lungenerkrankungen unter CFTR-Modulatoren sein könnte.

Diese Beobachtungs-Follow-up-Kohortenstudie wird im Rahmen der Routineversorgung durchgeführt. Es handelt sich nicht um eine spezifische Sammlung für Forschungszwecke. Überschüssiges Bronchialsekret und Blut werden im Falle einer möglichen Requalifizierung für die Forschung aufbewahrt und nicht verworfen.

Das Hauptziel ist die Beurteilung der Entwicklung der pulmonalen strukturellen Beeinträchtigung durch niedrig dosierten CF-Scan am Ende des ersten Jahres der CFTR-Modulatortherapie. Die sekundären Ziele sind die Beurteilung der folgenden Kriterien

  • Verträglichkeit von Modulatoren in dieser Altersgruppe, einschließlich Screening auf bronchiale Reaktivität bei der Behandlung, frühe Lebertoxizität
  • Längsentwicklung der pulmonalen strukturellen Beeinträchtigung durch Niedrigdosis-Scan nach 3 Jahren und 5 Jahren Behandlung mit CFTR-Modulatoren
  • Entwicklung der respiratorischen Funktionsparameter
  • Messung durch Spirometrie und Plethysmographie
  • Lungenclearance-Index (wenn möglich)
  • Längsentwicklung der bakteriellen Besiedlung im Vergleich zum Jahr vor der modulierenden Behandlung
  • Exazerbationen: Anzahl, Dauer, Antibiotika-Tage, Krankenhausaufenthalte, Rückkehr zum stabilen Zustand
  • Kolonisation von Bronchialsekreten
  • Veränderungen der Lebensqualität
  • Evolution des Schweißtests
  • Längsschnittbewertung der Pankreasfunktion
  • Längsschnittauswertung von Wachstum und Pubertät im Vergleich zum Jahr vor CFTR-Modulator
  • Wachstumsgeschwindigkeit und Knochenalter
  • Knochenmineralisierung, Körperzusammensetzung (wenn möglich)
  • Pubertätsmarker ab 9 Jahren bei Mädchen und 10 Jahren bei Jungen
  • Bewertung einer glykämischen Dysregulation, falls vorhanden
  • Konservierung von im Rahmen der Routineversorgung entnommenen Proben (Serum, Bronchialsekret) für mögliche Forschungszwecke

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

600

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Sermet-Gaudelus Isabelle
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 16 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Kinder mit Mukoviszidose unter 18 Jahren sind für CFTR-Modulator-Therapien gemäß den französischen nationalen Empfehlungen berechtigt

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Kinder mit Mukoviszidose unter 18 Jahren unter Therapie mit CFTR-Modulatoren

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Mukoviszidose ohne Indikation für eine Therapie mit CFTR-Modulatoren
  • Patienten über 18 Jahre
  • Schwangere oder stillende Frauen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
CF-Kinder mit CFTR-Modul behandelt
Patienten mit zystischer Fibrose unter 18 Jahren, die mit CFTR-Modulatoren behandelt wurden, gemäß den französischen Gesundheitsempfehlungen einer beobachtenden Kohortenstudie
Arzneimittel: CFTR-Modulatoren
CFTR-Modulatoren, wie von den französischen Gesundheitsbehörden in der Routineversorgung empfohlen
Andere Namen:
  • Orkambi, Kalydeko...

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lungenbildgebung
Zeitfenster: bei der Initiierung, als Teil nationaler Leitlinien
Lungenstrukturelle Verletzung, bewertet durch Niedrigdosis-CT, als Teil der Routineversorgung
bei der Initiierung, als Teil nationaler Leitlinien
Lungenbildgebung
Zeitfenster: bei 1 Jahr, als Teil der nationalen Richtlinien
Lungenstrukturelle Verletzung, bewertet durch Niedrigdosis-CT, als Teil der Routineversorgung
bei 1 Jahr, als Teil der nationalen Richtlinien
Lungenbildgebung
Zeitfenster: nach 3 Jahren, als Teil der nationalen Richtlinien
Lungenstrukturelle Verletzung, bewertet durch Niedrigdosis-CT, als Teil der Routineversorgung
nach 3 Jahren, als Teil der nationalen Richtlinien
Lungenbildgebung
Zeitfenster: bei 5 Jahren, als Teil der nationalen Richtlinien
Lungenstrukturelle Verletzung, bewertet durch Niedrigdosis-CT, als Teil der Routineversorgung
bei 5 Jahren, als Teil der nationalen Richtlinien

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gewicht in Kilogramm
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Gewicht in Kilogramm (verbunden mit einer nachträglichen Abnahme im Jahr vor der Behandlung)
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Höhe in Metern
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Körpergröße in Metern (verbunden mit einer retrospektiven Erhebung im Jahr vor der Behandlung)
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
pubertäre Entwicklung
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Pubertätsentwicklung (in Verbindung mit einer retrospektiven Sammlung im Jahr vor der Behandlung)
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
bronchiale infektiöse Exazerbationen
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
bronchiale infektiöse Exazerbationen (in Verbindung mit einer retrospektiven Entnahme im Jahr vor der Behandlung)
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Erzwungenes Ausatmungsvolumen in 1 Sekunde (FEV1)
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) in Liter
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Forcierte Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Forcierte Vitalkapazität (FVC) in Liter
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Exspirationsfluss 50 forcieren (FEV50)
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Force Expiratory Flow 50 (FEV50) in Liter
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Forcierter Exspirationsfluss 25-75 (FEV25-75)
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Forcierter Exspirationsfluss 25-75 (FEV25-75) in Liter
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Residualvolumen (RV)
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Restvolumen (RV) in Liter
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Gesamte Lungenkapazität
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Gesamte Lungenkapazität in Liter
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Lungen-Clearance-Index - Lungen-Clearance-Index
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Lungenclearance von Stickstoff
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Kolonisation von Bronchialsekreten
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Bakterien, Pilze, Mykobakterien
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Fragebogen zur Lebensqualität
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
CFQ-Fragebogen für Kinder ab 8 Jahren: schlechter 0, besser 100
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
HNO-Fragebogen zur Lebensqualität
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
SN-Score: bessere Note 1, schlechtere 7
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Fragebogen zur abdominalen Lebensqualität
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
bessere Punktzahl: 0, schlechter: 25
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Ultraschall der Leber
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Ultraschall der Leber
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Elastometrie (Daten verfügbar in Zentren mit der notwendigen Ausrüstung)
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Elastometrie (Daten verfügbar in Zentren mit der notwendigen Ausrüstung)
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Schweißtest
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Schweiß Sammlung
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
biologische Pankreasmarker im Serum und im Stuhl
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
immunreaktives Trypsin, Lipase, Amylase, Vitamin A und E, Prothrombinzeit und Fäkalien (fäkale Elastase
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Knochenbiologische Marker
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
25OHvitD, Ca, P, PTH, Osteocalcin, IgF1, IgF1BP3, CTX
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Knochenreifung
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Zscore (in Bezug auf Größe und Geschlecht und Gewicht) (Daten verfügbar in Zentren mit der erforderlichen Ausrüstung)
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Pubertät
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Serumdosierung von FSH, LH, Estradiol, Testosteron Ultraschall des Beckens, wenn die Pubertät bei Mädchen begonnen hat
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Darmentzündung
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
fäkales Calprotectin
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
glykämische Regulation
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Überwachung der glykämischen Dysregulation (wie routinemäßig in den Zentren durchgeführt)
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
Nebenwirkungen: deklarative Sammlung und Überwachung
Zeitfenster: Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden
deklarative Erfassung und Überwachung
Längsschnittüberwachung von Beurteilungen, die im Rahmen der Routineversorgung während 5 Jahren durchgeführt wurden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Societe Francaise de la Mucoviscidose

Ermittler

  • Hauptermittler: Isabelle Sermet-Gaudelus, MD PhD, Societe Francaise de la Mucoviscidose

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. März 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. März 2021

Zuletzt verifiziert

1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 0011928

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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