早期开始口服环孢菌素和艾曲波帕治疗幼稚严重再生障碍性贫血 (SAA)

• 纳入标准：

  1. 年龄 >= 3 岁
  2. 重量 >12Kg
  3. 重度再生障碍性贫血：

• 骨髓细胞构成 <30%（不包括淋巴细胞）并且至少满足以下两项：

  • 中性粒细胞绝对计数 <500/微升
  • 血小板计数 <20,000/微升
  • 绝对网织红细胞计数 <60,000/微升

排除标准：

1. 已知诊断或高度怀疑范可尼贫血或其他体质性骨髓衰竭综合征
2. 在涉及 7 号染色体或复杂核型的研究进入后 12 周内进行的细胞遗传学克隆疾病的证据。 如果细胞遗传学未完成或待定，患者将不会被排除在外
3. 既往免疫抑制治疗（ATG、环孢菌素、阿仑单抗和高剂量环磷酰胺）或艾曲波帕的疗程
4. SGOT 或 SGPT >2.5 倍正常上限或总胆红素 >1.5 x 正常上限
5. 患有肝硬化的受试者（由研究者确定）。
6. 未接受抗逆转录病毒治疗、可检测到 HIV RNA 病毒载量且 CD4 细胞计数 <200/微升，或正在接受与研究药物相互作用的抗逆转录病毒治疗的人类免疫缺陷病毒 (HIV) 受试者。 如果 HIV 检测未决或无法进行，则受试者不会被排除在外。
7. 肾小球滤过率 (GFR) <40 mL/min/1.73m^2
8. 对 EPAG 或其成分过敏
9. 感染对适当的治疗反应不充分
10. 垂死状态或并发肝病、肾病、心脏病、神经病、肺病、感染病或代谢病，其严重程度足以使患者无法耐受方案治疗，或可能在 7-10 天内死亡
11. 正在接受积极化疗或服用具有血液学影响的药物的潜在癌症受试者将不符合资格
12. 无法理解研究的调查性质或给予知情同意，或没有合法授权的代表或代理人可以提供知情同意。
13. 无法吞咽
14. 无法参与音视频通讯
15. 无法将研究药物运送给参与者

16. 心脏病史或当前诊断表明参与研究的患者存在重大安全风险，例如不受控制或严重的心脏病，

    包无起搏器的 AV 阻滞度。）， 长QT

    综合征、特发性猝死家族史、先天性长 QT 综合征或由研究者确定的心脏复极化异常的其他危险因素。

17. 心脏功能受损，例如：使用 Fridericia 校正 (QTcF) 对筛查心电图进行校正的 QTc >450 毫秒（使用一式三份心电图）、其他具有临床意义的心血管疾病（例如，未控制的高血压、不稳定性高血压病史）、已知结构异常病史（例如。 心肌病）。
18. 在入组前 30 天内或研究产品的 5 个半衰期内同时参与研究，以较长者为准。 注意：允许在疾病登记处进行平行登记。
19. 已知的易栓塞危险因素。 例外：由研究者确定参与研究的潜在益处超过血栓栓塞事件潜在风险的受试者。

20. 有生育能力的女性，定义为生理上能够怀孕的所有女性，除非她们在研究治疗药物给药期间使用基本避孕方法。 基本的避孕方法包括：

    - 完全禁欲（当这符合受试者的首选和通常的生活方式时。 周期性禁欲（例如，日历、排卵、症状体温、排卵后

    方法）和退出是不可接受的避孕方法

    • 女性绝育（在接受研究治疗前至少 6 周进行过双侧卵巢切除术伴或不伴子宫切除术）、全子宫切除术或输卵管结扎术。 如果仅进行卵巢切除术，仅当妇女的生育状况已通过后续激素水平评估得到确认时
    • 男性绝育（筛选前至少 6 个月）。 输精管切除术的男性伴侣应该是该受试者的唯一伴侣
    • 屏障避孕方法：避孕套或封闭帽。 对于英国：使用杀精泡沫/凝胶/薄膜/乳膏/阴道栓剂

    • 使用口服、注射或植入激素避孕方法或放置宫内节育器 (IUD) 或宫内节育系统 (IUS)，或具有相当功效（失败率 <1%）的其他形式的激素避孕，例如激素阴道环或透皮激素避孕药。

      • 在使用口服避孕药的情况下，女性在服用研究治疗药物之前应该已经稳定服用同一种药丸至少 3 个月。
21. 第 1 天筛选或给药前处于哺乳期或怀孕期的女性受试者（血清或尿液 B-人绒毛膜促性腺激素 (B-hCG) 妊娠试验阳性）
22. 性活跃的男性，除非他们在治疗期间服用药物时在性交时使用避孕套，并且在停止治疗后 7 天（以及额外的 12 周 [对于基因毒性化合物]），并且不应在此期间生育孩子。 输精管切除术的男性以及与男性伴侣性交时也需要使用避孕套，以防止通过精液输送药物。