Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wczesne rozpoczęcie doustnej terapii cyklosporyną i eltrombopagiem w leczeniu pierwotnej ciężkiej niedokrwistości aplastycznej (SAA)

17 lutego 2026 zaktualizowane przez: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tło:

Ciężka niedokrwistość aplastyczna (SAA) jest rzadką i poważną chorobą krwi. Powoduje, że układ odpornościowy zwraca się przeciwko komórkom szpiku kostnego. Standardowe leczenie SSA to połączenie 3 leków (cyklosporyny [CsA], eltrombopagu [EPAG] i końskiej globuliny antytymocytarnej [h-ATG]). Naukowcy chcą sprawdzić, czy rozpoczęcie leczenia EPAG od niższej dawki CsA przed podaniem im h-ATG jest pomocne.

Cel:

Dowiedzenie się, czy wczesne rozpoczęcie doustnej terapii CsA i EPAG jest bezpieczne i skuteczne u osób z SAA, które nie były leczone cyklem terapii immunosupresyjnej i EPAG.

Kwalifikowalność:

Osoby w wieku 3 lat i starsze z SAA

Projekt:

Uczestnicy zostaną przebadani m.in.

Historia medyczna

fizyczny egzamin

elektrokardiogram

badania krwi

Historia rodzinna

biopsja szpiku kostnego

aktualne leki.

Uczestnicy mogą być sprawdzani zdalnie za pośrednictwem konferencji telefonicznej.

Uczestnicy przyjmą mniejszą doustną dawkę CsA i EPAG. Będą przyjmować CsA dwa razy dziennie przez 6 miesięcy. Biorą EPAG przez 6 miesięcy. Ci, którzy nie będą mogli odwiedzić Centrum Klinicznego NIH w ciągu 72 godzin, zaczną przyjmować leki w domu. Do czasu wizyty w Centrum Klinicznym będą odbywać cotygodniowe rozmowy telefoniczne z personelem NIH.

Uczestnicy mogą otrzymać h-ATG w Centrum Klinicznym przez 4 dni. W tym celu będą mieli umieszczoną środkową linię. Jest to plastikowa rurka wprowadzana do żyły szyi, klatki piersiowej lub ramienia.

Uczestnicy będą powtarzać większość testów przesiewowych w trakcie badania.

Uczestnicy będą mieli wizyty kontrolne w Centrum Klinicznym po 3 miesiącach, 6 miesiącach i co roku przez 5 lat po rozpoczęciu badania....

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ciężka niedokrwistość aplastyczna (SAA) to zagrażająca życiu niewydolność szpiku kostnego charakteryzująca się pancytopenią i hipokomórką szpiku. Allogeniczny przeszczep szpiku kostnego jest skuteczny w leczeniu młodszych pacjentów, ale starszy wiek i/lub brak odpowiedniego dawcy ograniczają zastosowanie tej procedury. Jako alternatywa dla przeszczepu, leczenie immunosupresyjne (IST) zapewnia trwałe remisje i podobne długoterminowe przeżycie [1]. Około 2/3 pacjentów otrzymujących IST z globuliną antytymocytarną końską (h-ATG) i cyklosporyną (CsA) odzyskuje morfologię krwi, ale 25-30% nie reaguje, a u 30-40% dochodzi do nawrotu. Prawdopodobnym wyjaśnieniem częściowego wyzdrowienia i nawrotu jest niepełna eliminacja autoreaktywnych limfocytów T i niewystarczająca rezerwa komórek macierzystych.

Trombopoetyna (TPO) jest kluczowym regulatorem odnowy i przeżycia hematopoetycznych komórek macierzystych. Aby poprawić wskaźnik odpowiedzi hematologicznej, nasza grupa oceniła dodanie eltrombopagu (EPAG), syntetycznego mimetyka TPO, do IST w leczeniu na (SqrRoot) ve SAA. To połączenie osiągnęło wyższy wskaźnik całkowitej odpowiedzi do około 50% i ogólny wskaźnik odpowiedzi do 80%, oba lepsze niż historyczne kontrole [2]. Ten schemat został zatwierdzony przez FDA w listopadzie 2018 r. Terapia skojarzona jest obecnie testowana w europejskim randomizowanym badaniu. Ponadto opracowano międzynarodowe protokoły w celu ustalenia, czy EPAG i CsA bez ATG są wystarczające do poprawy morfologii krwi w krajach, w których ATG nie jest dostępny.

Długoterminowe powikłania, nawrót i ewolucja klonalna nie były gorsze po dodaniu EPAG niż w naszej kohorcie historycznej, ale nadal stanowią problem. Ewolucja klonalna występuje u 10-15% pacjentów i jest definiowana jako rozwój zespołu mielodysplastycznego lub ostrej białaczki szpikowej z charakterystycznymi nieprawidłowościami cytogenetycznymi aneuploidii, zwłaszcza monosomii 7 lub delecji 7q. Nie ma narzędzi prognostycznych pozwalających zidentyfikować pacjentów z wyższym ryzykiem wystąpienia któregokolwiek z tych dwóch długoterminowych zdarzeń.

Ponieważ SAA jest chorobą rzadką, zalecono leczenie w specjalistycznym ośrodku. Częste są jednak opóźnienia w dotarciu do takich ośrodków i rozpoczęciu terapii. Z obecnego rozumienia choroby wynika, że ​​w tym okresie trwa niszczenie komórek przez układ odpornościowy, co prawdopodobnie wpływa zarówno na krótko-, jak i długoterminowe wyniki. Proponujemy wczesne rozpoczęcie podawania niższych dawek CsA (2 mg/kg/dobę) i EPAG w celu zmniejszenia postępującej destrukcji immunologicznej i stymulacji HSPC w oczekiwaniu na pełną pracę i przeniesienie do Centrum Klinicznego (CC).

Celem niniejszego badania jest sprawdzenie wykonalności i bezpieczeństwa rozpoczęcia terapii doustnej przed przybyciem do PZH na podstawie badań diagnostycznych przeprowadzonych przez miejscowych lekarzy oraz interpretacji tutejszych ekspertów. Leczenie będzie rozpoczęte zdalnie, ale pod pełnym kierownictwem i nadzorem zespołu badawczego Oddziału Hematologii. Wszyscy pacjenci, z wyjątkiem tych, którzy osiągnęli całkowitą odpowiedź, otrzymają standardowy schemat trzech leków po zakończeniu pracy tutaj, w CC. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania będzie ocena wykonalności i bezpieczeństwa jako złożonej miary błędnej diagnozy, nieprzestrzegania schematu lub nieustanowienia opieki w Centrum Klinicznym w ciągu 8 tygodni od rozpoczęcia leczenia oraz TRSAE (poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem) . Drugorzędowymi punktami końcowymi są wskaźniki odpowiedzi w przełomowych punktach czasowych, nawrót, całkowite przeżycie i ewolucja klonalna.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

80

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • Rekrutacyjny
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Numer telefonu: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-mail: prpl@cc.nih.gov

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

    1. Wiek >= 3 lata
    2. Waga >12kg
    3. Ciężka niedokrwistość aplastyczna:

  • Komórkowość szpiku kostnego <30% (z wyłączeniem limfocytów) ORAZ Co najmniej dwa z poniższych:

    • Bezwzględna liczba neutrofili <500/mikrolitr
    • Liczba płytek krwi <20 000/mikrolitr
    • Bezwzględna liczba retikulocytów <60 000/mikrolitr

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  1. Znane rozpoznanie lub duże podejrzenie niedokrwistości Fanconiego lub innego zespołu konstytucyjnej niewydolności szpiku
  2. Dowód zaburzenia klonalnego w badaniu cytogenetycznym przeprowadzonym w ciągu 12 tygodni od włączenia do badania obejmujący chromosom 7 lub złożony kariotyp. Pacjent nie zostanie wykluczony, jeśli cytogenetyka nie zostanie wykonana lub jest w toku
  3. Cykl wcześniejszej terapii immunosupresyjnej (ATG, cyklosporyna, alemtuzumab i cyklofosfamid w dużych dawkach) lub eltrombopag
  4. SGOT lub SGPT >2,5-krotność górnej granicy normy lub bilirubiny całkowitej >1,5-krotności górnej granicy normy
  5. Pacjenci z marskością wątroby (określoną przez badacza).
  6. Pacjenci z ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), którzy nie otrzymują terapii przeciwretrowirusowej, mają wykrywalne miano wirusa HIV RNA i liczbę komórek CD4 <200/mikrolitr lub są w trakcie terapii przeciwretrowirusowej, która wchodzi w interakcje z badanymi lekami. osoby nie zostaną wykluczone, jeśli badanie na obecność wirusa HIV jest w toku lub jest niedostępne.
  7. Szybkość filtracji kłębuszkowej (GFR) <40 ml/min/1,73 m^2
  8. Nadwrażliwość na EPAG lub jego składniki
  9. Infekcja nieodpowiadająca odpowiednio na odpowiednią terapię
  10. Stan agonalny lub współistniejąca choroba wątroby, nerek, serca, neurologiczna, płucna, zakaźna lub metaboliczna o takim nasileniu, że uniemożliwia to tolerowanie przez pacjenta terapii zgodnej z protokołem lub że prawdopodobny jest zgon w ciągu 7-10 dni
  11. Potencjalni pacjenci z chorobą nowotworową, którzy są w trakcie aktywnego leczenia chemioterapeutycznego lub przyjmują leki o działaniu hematologicznym, nie będą kwalifikować się
  12. Niemożność zrozumienia badawczego charakteru badania lub wyrażenia świadomej zgody lub brak prawnie upoważnionego przedstawiciela lub zastępcy, który może udzielić świadomej zgody.
  13. Niezdolność do połknięcia
  14. Nie można uczestniczyć w telekomunikacji audio/wideo
  15. Niemożność wysłania badanego leku do uczestnika

  16. Historia lub aktualna diagnoza choroby serca wskazująca na istotne ryzyko dla bezpieczeństwa pacjentów biorących udział w badaniu, np. niekontrolowana lub istotna choroba serca,

    w tym którekolwiek z poniższych: niedawno przebyty zawał mięśnia sercowego (w ciągu ostatnich 6 miesięcy), niekontrolowana zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dusznica bolesna (w ciągu ostatnich 6 miesięcy), istotne klinicznie (objawowe) zaburzenia rytmu serca (np. utrzymujący się częstoskurcz komorowy i klinicznie istotny drugi lub trzeci blok AV stopnia bez stymulatora). długi QT

    zespół nagłego zgonu idiopatycznego w rodzinie, wrodzony zespół wydłużonego odstępu QT lub dodatkowe czynniki ryzyka zaburzeń repolaryzacji serca, określone przez badacza.

  17. Zaburzenia czynności serca, takie jak: skorygowany odstęp QTc >450 ms za pomocą korekty Fridericia (QTcF) w skriningowym EKG (za pomocą potrójnego EKG), inna klinicznie istotna choroba sercowo-naczyniowa (np. niekontrolowane nadciśnienie, chwiejne nadciśnienie w wywiadzie), znane nieprawidłowości strukturalne w wywiadzie (np. kardiomiopatia).
  18. Jednoczesny udział w badaniu eksperymentalnym w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. Uwaga: równoległa rejestracja w rejestrze chorób jest dozwolona.
  19. Znane czynniki ryzyka trombofilii. Wyjątek: Pacjenci, dla których potencjalne korzyści z udziału w badaniu przewyższają potencjalne ryzyko zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, zgodnie z ustaleniami badacza.

  20. Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, chyba że stosują podstawowe metody antykoncepcji podczas dawkowania badanego leku. Podstawowe metody antykoncepcji to:

    - Całkowita abstynencja (jeśli jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia pacjenta. Okresowa abstynencja (np. kalendarzowa, owulacyjna, objawowo-termiczna, poowulacyjna

    metody) i odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji

    • Sterylizacja kobiet (przeszła chirurgiczne obustronne wycięcie jajników z wycięciem macicy lub bez), całkowita histerektomia lub podwiązanie jajowodów co najmniej sześć tygodni przed przyjęciem badanego leku. W przypadku samego usunięcia jajników tylko wtedy, gdy stan rozrodczy kobiety zostanie potwierdzony przez kontrolną ocenę poziomu hormonów
    • Sterylizacja męska (co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym). Partner płci męskiej po wazektomii powinien być jedynym partnerem w tej sprawie
    • Barierowe metody antykoncepcji: prezerwatywa lub czepek okluzyjny. W Wielkiej Brytanii: ze środkiem plemnikobójczym w piance/żelu/folii/kremie/czopku dopochwowym

    • Stosowanie doustnych, wstrzykiwanych lub wszczepionych hormonalnych metod antykoncepcji lub umieszczania wkładki wewnątrzmacicznej (IUD) lub systemu wewnątrzmacicznego (IUS) lub innych form antykoncepcji hormonalnej o porównywalnej skuteczności (wskaźnik niepowodzeń <1%), np. hormonalnego pierścienia dopochwowego lub przezskórnej antykoncepcji hormonalnej.

      • W przypadku stosowania doustnej antykoncepcji kobiety powinny być stabilne na tej samej pigułce przez co najmniej 3 miesiące przed przyjęciem badanego leku.
  21. Kobiety karmiące piersią lub ciężarne (dodatni wynik testu ciążowego B-ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (B-hCG) w surowicy lub moczu) podczas badania przesiewowego lub przed podaniem dawki w dniu 1.
  22. Mężczyźni aktywni seksualnie, chyba że używają prezerwatywy podczas stosunku podczas przyjmowania leku w trakcie leczenia i przez 7 dni po zakończeniu leczenia (oraz przez dodatkowe 12 tygodni [w przypadku związków genotoksycznych]) i nie powinni spłodzić dziecka w tym okresie. Prezerwatywa jest obowiązkowa także dla mężczyzn po wazektomii oraz podczas stosunku z partnerem, aby zapobiec przedostaniu się leku przez nasienie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Uczestnicy z ciężką niedokrwistością aplastyczną we wczesnym rozpoczęciu cyklosporyny i eltrombopagu

Uczestnicy z ciężką niedokrwistością aplastyczną (SAA), którzy nie byli wcześniej leczeni, rozpoczynają przyjmowanie cyklosporyny (CsA) w 1. dniu w dawce 2 mg/kg/dzień. Po rozpoczęciu podawania końskiej antytymoctowej globuliny (h-ATG) dawkowanie zwiększa się do 3 mg/kg co 12 godzin dla osób w wieku ≥12 lat (łącznie 6 mg/kg/dzień) i 6 mg/kg co 12 godzin dla osób w wieku <12 lat (łącznie 12 mg/kg/dzień). Stosuje się rzeczywistą masę ciała, chyba że przekracza ona 125% idealnej masy ciała (IBW), wówczas stosuje się skorygowaną IBW. CsA jest dostosowywana do stężenia minimalnego 200-400 mcg/L. Po 6 miesiącach osoby reagujące na leczenie zmniejszają dawkę do 2 mg/kg/dzień do 24. miesiąca, z powrotem do pełnej dawki w przypadku nawrotu. h-ATG podaje się w dawce 40 mg/kg/dzień przez 4 dni dożylnie, chyba że pacjent już wykazuje całkowitą odpowiedź podczas wstępnej wizyty w NIH po zdalnej terapii doustnej.

Eltrombopag (EPAG) rozpoczyna się w 1. dniu w dawce 150 mg/dzień dla osób w wieku 12-17 lat, 75 mg/dzień dla osób w wieku 6-11 lat i 2,5 mg/kg/dzień dla osób w wieku 3-5 lat. Dla pacjentów z Azji Wschodniej i Południowo-Wschodniej dawki początkowe są zmniejszone do 75 mg/dzień (wiek 12-85 lat), 37,5 mg/dzień (wiek 6-11 lat) i 1,25 mg/kg/dzień (wiek 3-5 lat).
Lek: Eltrombopag
Od 12 do 17 lat (dawka dla osoby dorosłej 150 mg) Od 6 do 11 lat (75 mg) Od 3 do 5 lat (2,5 mg/kg)
Inne nazwy:
  • EPAG
Lek: Cyklosporyna
Dzień 1 do rozpoczęcia h-ATG: 2 mg/kg/dzień doustnie (wszyscy pacjenci) Początek h-ATG do miesiąca 6: 3 mg/kg/dawka doustnie co 12 godzin (12 lat i więcej) 6 mg/kg /dawka doustna podawana co 12 godzin (mniej niż 12 lat) Miesiąc 6 do Miesiąc 24: Dawkowanie należy dostosować na podstawie odpowiedzi
Inne nazwy:
  • CsA
Lek: Końska globulina antytymocytowa
h-ATG w dawce 40 mg/kg/dobę przez 4 dni (dożylnie przez około 4 godziny dziennie) Uwaga: Pomijane u pacjentów, którzy uzyskali całkowitą odpowiedź na pierwszą wizytę w PZH po zdalnym rozpoczęciu leczenia doustnego
Inne nazwy:
  • H-ATG
Eksperymentalny: Kohorta Rozszerzona

Uczestnicy z ciężką niedokrwistością aplastyczną (SAA) bez wcześniejszego leczenia rozpoczynają przyjmowanie cyklosporyny (CsA) w Dniu 1 w dawce 2 mg/kg/dzień.
Na początku podawania końskiej antytymolimoglobuliny (h-ATG), dawkowanie zwiększa się do 3 mg/kg co 12 godzin dla osób ≥12 lat (łącznie 6 mg/kg/dzień) i 6 mg/kg co 12 godzin dla osób <12 lat (łącznie 12 mg/kg/dzień).
Stosuje się rzeczywistą masę ciała, chyba że przekracza ona 125% idealnej masy ciała (IBW), wówczas stosuje się skorygowaną IBW.
CsA jest dostosowywana do stężenia minimalnego 200-400 mcg/L.
Po 6 miesiącach osoby reagujące na leczenie zmniejszają dawkę do 2 mg/kg/dzień do 24 miesiąca, z powrotem do pełnej dawki w przypadku nawrotu.
h-ATG podaje się w dawce 40 mg/kg/dzień przez 4 dni dożylnie, chyba że pacjent wykazuje już pełną odpowiedź podczas wstępnej wizyty w NIH po wcześniejszej terapii doustnej.

Eltrombopag (EPAG) rozpoczyna się w Dniu 1 w dawce 150 mg/dzień dla osób w wieku 12-17 lat, 75 mg/dzień dla osób w wieku 6-11 lat i 2,5 mg/kg/dzień dla osób w wieku 3-5 lat.
Dla pacjentów z Azji Wschodniej i Południowo-Wschodniej dawki początkowe są zmniejszone do 75 mg/dzień (wiek 12-85 lat), 37,5 mg/dzień (wiek 6-11 lat) i 1,25 mg/kg/dzień (wiek 3-5 lat).
Lek: Eltrombopag
Od 12 do 17 lat (dawka dla osoby dorosłej 150 mg) Od 6 do 11 lat (75 mg) Od 3 do 5 lat (2,5 mg/kg)
Inne nazwy:
  • EPAG
Lek: Cyklosporyna
Dzień 1 do rozpoczęcia h-ATG: 2 mg/kg/dzień doustnie (wszyscy pacjenci) Początek h-ATG do miesiąca 6: 3 mg/kg/dawka doustnie co 12 godzin (12 lat i więcej) 6 mg/kg /dawka doustna podawana co 12 godzin (mniej niż 12 lat) Miesiąc 6 do Miesiąc 24: Dawkowanie należy dostosować na podstawie odpowiedzi
Inne nazwy:
  • CsA
Lek: Końska globulina antytymocytowa
h-ATG w dawce 40 mg/kg/dobę przez 4 dni (dożylnie przez około 4 godziny dziennie) Uwaga: Pomijane u pacjentów, którzy uzyskali całkowitą odpowiedź na pierwszą wizytę w PZH po zdalnym rozpoczęciu leczenia doustnego
Inne nazwy:
  • H-ATG

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników spełniających kryteria bezpieczeństwa i wykonalności w okresie leczenia doustnego (niska dawka cyklosporyny i eltrombopag) do rozpoczęcia leczenia standardowego (końska antytymosynowa globulina)
Ramy czasowe: Do 12 tygodni od rozpoczęcia leczenia doustnego (Niskie Dawki Cyklosporyny i Eltrombopag)
Dla pierwszorzędowego punktu końcowego tego badania, leczenie jest określane jako „wykonalne” dla uczestnika, jeśli spełnia on/ona kryteria bezpieczeństwa i wykonalności. Kryteria bezpieczeństwa i wykonalności są złożoną miarą zdefiniowaną jako TRSAE, błędna i zmieniona diagnoza oraz nieprzestrzeganie schematu leczenia lub niepowodzenie w uzyskaniu opieki w Klinicznym Centrum Narodowych Instytutów Zdrowia. Okres leczenia w badaniu jest zdefiniowany jako czas od rozpoczęcia leczenia doustnego (niska dawka cyklosporyny i eltrombopagu) do rozpoczęcia standardowego leczenia (dzień 1 podania końskiej antytymolimoglobuliny).
Do 12 tygodni od rozpoczęcia leczenia doustnego (Niskie Dawki Cyklosporyny i Eltrombopag)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Recydywa
Ramy czasowe: W 1, 2, 3, 6 i 12 miesiącu, a następnie co rok
W 1, 2, 3, 6 i 12 miesiącu, a następnie co rok
Odpowiedź hematologiczna
Ramy czasowe: W 1., 2., 3., 6. i 12. miesiącu oraz corocznie po tym okresie
W 1., 2., 3., 6. i 12. miesiącu oraz corocznie po tym okresie
Ewolucja klonalna w kierunku PNH, klonalna populacja chromosomowa w szpiku kostnym, mielodysplazja w badaniu morfologicznym lub ostra białaczka
Ramy czasowe: Po 1, 2, 3, 6 i 12 miesiącach, a następnie co roku
Po 1, 2, 3, 6 i 12 miesiącach, a następnie co roku
Całkowite przeżycie
Ramy czasowe: Po 5 latach (60 miesięcy)
Po 5 latach (60 miesięcy)
Odpowiedź hematologiczna pacjentów z nawrotem choroby, którzy ponownie rozpoczęli leczenie cyklosporyną i/lub eltrombopagem
Ramy czasowe: W 1, 2, 3, 6 i 12 miesiącu oraz co roku po tym okresie
W 1, 2, 3, 6 i 12 miesiącu oraz co roku po tym okresie
Wolność od h-ATG
Ramy czasowe: Po 1, 2, 3, 6 i 12 miesiącach oraz co roku następnie
Po 1, 2, 3, 6 i 12 miesiącach oraz co roku następnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Bhavisha A Patel, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 maja 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

18 grudnia 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 200033
  • 20-H-0033

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Ramy czasowe udostępniania IPD

Rozpoczyna się około 6 miesięcy po publikacji i jest dostępna przez czas nieokreślony.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane mogą być udostępniane w stosownych przypadkach za pośrednictwem otwartego lub zamkniętego repozytorium.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj