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寻找治疗脓肿分枝杆菌的最佳方案 (FORMaT)

2026年5月6日 更新者：Claire Wainright、The University of Queensland

寻找脓肿分枝杆菌治疗的最佳方案 (FORMaT)

脓肿分枝杆菌 (MABS) 是一组快速生长、多重耐药的非结核分枝杆菌 (NTM)，可引起人类感染。 MABS 肺病 (MABS-PD) 可导致显着的发病率、医疗保健利用率增加、肺功能加速下降、生活质量受损、肺移植更具挑战性以及死亡率增加。 虽然受影响的总体人数很少，但全球感染率正在上升。 寻找脓肿分枝杆菌治疗的最佳方案 (FORMaT) 试验旨在为最佳治疗方案提供高质量证据，以最大限度地提高健康结果并最大限度地减少毒性和治疗负担，并开发生物标志物（血清学、基因表达特征和放射学）指导 MABS PD 患者开始治疗和测量疾病严重程度的决策

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

脓肿分枝杆菌 (MABS) 是一组在水和土壤栖息地中发现的非结核分枝杆菌 (NTM)，具有高水平的内在多药耐药性。 它们是公认的能够引起慢性肺病 (MABS-PD) 的机会性人类病原体，主要发生在患有潜在炎症性肺病的个体中

寻找脓肿分枝杆菌治疗的最佳方案 (FORMaT) 是一项平台试验，评估目前使用的抗生素疗法的微生物学、功能、放射学和生活质量结果，以及澳大利亚和澳大利亚所有年龄组治疗 MABS PD 的医疗保健成本和成本效益和国际。

我们的目标是建立一个具有自适应特性的迭代、实验性临床试验平台。 这将包括招募的两个不同的队列；观察队列和干预队列。 将在研究不同 MABS 亚种和具有大环内酯耐药性的菌株的 MABS-PD（干预队列）患者中评估多种治疗组合。 该平台将使未来的新疗法能够在可用时有效地进入试验。 试验平台将包括当前的护理标准作为比较臂；随着证据的积累，可能会纳入新的比较对象。 该试验平台将促进 MABS 肺病最佳管理的发展，其主要结果是微生物清除和耐受性。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

300

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦
        • 招聘中
        • Rigshospitalet
  • 以色列
      • Beer-Sheeva、以色列
        • 尚未招聘
        • Soroka Medical Centre
      • Haifa、以色列
        • 尚未招聘
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa、以色列
        • 尚未招聘
        • Carmel Medical Centre
      • Jerusalem、以色列
        • 尚未招聘
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petah Tikva、以色列
        • 尚未招聘
        • Schneider
      • Ramat Gan Tel Aviv、以色列
        • 尚未招聘
        • Sheba Medical Centre
  • 台湾
      • Kaohsiung City、台湾
        • 尚未招聘
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taipei、台湾
        • 尚未招聘
        • National Taiwan University Hospital
  • 新加坡
      • Singapore、新加坡、308433
        • 尚未招聘
        • Tan Tock Seng Hospital Pte Ltd
  • 澳大利亚
      • Adelaide、澳大利亚
        • 招聘中
        • Royal Adelaide Hospital
      • Birtinya、澳大利亚
        • 招聘中
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Camperdown、澳大利亚
        • 尚未招聘
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside、澳大利亚
        • 招聘中
        • The Prince Charles Hospital
      • Gold Coast、澳大利亚
        • 招聘中
        • Gold Coast University Hospital
      • Greenslopes、澳大利亚
        • 招聘中
        • Greenslopes Private Hospital,
      • Nedlands、澳大利亚
        • 招聘中
        • Sir Charles Gairdiner Hospital
      • New Lambton、澳大利亚
        • 尚未招聘
        • John Hunter Hospital
      • New Lambton Heights、澳大利亚
        • 尚未招聘
        • John Hunter Children's Hospital
      • Perth、澳大利亚
        • 招聘中
        • Perth Children's Hospital
      • Prahran、澳大利亚
        • 招聘中
        • The Alfred
      • Randwick、澳大利亚
        • 尚未招聘
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane、澳大利亚
        • 招聘中
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney、澳大利亚
        • 尚未招聘
        • Macquarie University Hospital
      • Westmead、澳大利亚
        • 尚未招聘
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead、澳大利亚
        • 尚未招聘
        • Westmead Hospital
    • New South Wales
      • Kogarah、New South Wales、澳大利亚
        • 招聘中
        • St George Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
      • Woolloongabba、Queensland、澳大利亚
        • 招聘中
        • Princess Alexandra Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg、Victoria、澳大利亚
        • 招聘中
        • Austin Hospital
      • Parkville、Victoria、澳大利亚
        • 招聘中
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、澳大利亚、6000
        • 招聘中
        • Royal Perth Hospital
  • 英国
      • Belfast、英国
        • 尚未招聘
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham、英国
        • 尚未招聘
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Birmingham、英国
        • 尚未招聘
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol、英国
        • 尚未招聘
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff、英国
        • 尚未招聘
        • Noah's Ark Childrens Hospital for Wales
      • Edinburgh、英国
        • 尚未招聘
        • Western General Hospital
      • Edinburgh、英国
        • 尚未招聘
        • Royal Hospital for Children and Young People, Edinburgh
      • Glasgow、英国
        • 尚未招聘
        • Queen Elizabeth University Hospital, Glasgow
      • Liverpool、英国
        • 尚未招聘
        • Alder Hey Children NHS Foundation Trust
      • London、英国
        • 尚未招聘
        • Royal Brompton Hosptial
      • Manchester、英国
        • 尚未招聘
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham、英国
        • 尚未招聘
        • Nottingham Children's Hosptial
      • Nottingham、英国
        • 尚未招聘
        • Queens Medical Centre
      • Nottingham、英国
        • 尚未招聘
        • Welcome Wolfson Adult CF Centre (City Hospital Campus)
      • Penarth、英国
        • 尚未招聘
        • University Hospital Llandough
      • Southampton、英国
        • 尚未招聘
        • Southampton General Hospital
      • Wythenshawe、英国
        • 尚未招聘
        • Wythenshawe Hospital
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰
        • 尚未招聘
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

干预队列纳入标准：

  • 脓肿分枝杆菌 (MABS)（脓肿亚种、bolletii 亚种或 massiliense 亚种）呼吸道培养呈阳性的受试者需要满足美国胸科学会关于 MABS 肺病 (PD) 的所有 3 项标准（临床、放射学和微生物学）。
  • 混合 NTM 感染的受试者（缓慢生长者 + MABS）（如果治疗医师需要，允许添加乙胺丁醇）。
  • 愿意并有能力遵守试验方案和研究访问要求。

干预队列排除标准：

  • 在过去 12 个月内接受过 MABS 的积极治疗，但患有囊性纤维化和支气管扩张症的参与者使用阿奇霉素除外。
  • 健康志愿者不得参加。
  • 怀孕

观察队列纳入标准：

  • 至少一种阳性 MABS 培养物
  • 愿意并有能力遵守研究访问的要求。

观察队列排除标准：

  • 在过去 12 个月内接受过 MABS 的积极治疗，但患有囊性纤维化和支气管扩张症的参与者使用阿奇霉素除外。
  • 健康志愿者不得参加。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：强化治疗 A
在随机化 1 之后，参与者将接受强化药物治疗，形式为静脉注射阿米卡星、静脉注射替加环素、静脉注射头孢西丁/亚胺培南 + 口服阿奇霉素和氯法齐明。
药品：阿米卡星
成人：静脉注射阿米卡星 5mg/kg 每日一次或 7.5mg/kg 每日两次或 20-25mg/kg 每周三次。 儿童：静脉注射阿米卡星15-30mg/kg，每日一次，最大剂量1500mg
药品：替加环素
成人：静脉注射替加环素 25 mg，每两次剂量增加 5 mg，直至达到最大剂量 (50 mg) 或直至患者无法耐受每天两次。 儿童（≥8 岁）静脉注射替加环素：第 1 天 - 0.6mg/kg，每日两次，最大剂量为 25mg。 第 2 天 - 早上 0.6mg/kg（最大 25mg），晚上 1.2mg/kg（最大 50mg）。 第 3 天 - 1.2mg/kg（最大 50 mg），每日两次
药品：亚胺培南
成人：静脉注射亚胺培南（≥50kg）500mg，每日两次（
药品：头孢西丁
成人：如果亚胺培南耐受性差，静脉注射头孢西丁 200 mg/kg，每日三次。 儿童：如果亚胺培南耐受性差，静脉注射头孢西丁 50mg/kg（最大剂量 4g），每日四次。
药品：阿奇霉素

成人：口服阿奇霉素500mg（≥40kg）每日1次，（

儿童：口服阿奇霉素：10mg/kg（最大500mg），每日一次。 巩固期间 10mg/kg，每日一次，最大 500mg。

药品：克拉霉素
成人：如果阿奇霉素耐受性差，则口服克拉霉素 500 毫克，每日两次。儿童：如果阿奇霉素耐受性差，则口服克拉霉素。 1 个月至 11 岁的儿童适用以下剂量：
药品：氯法齐明
成人：口服氯法齐明 100 毫克，每日一次。 儿童：口服氯法齐明：3-5mg/kg，每日一次。 如果每天一次，最大剂量为 50mg
药品：乙胺丁醇
成人：对于确诊的混合 NTM 感染（慢速生长者 + MABS），可以添加口服乙胺丁醇，剂量为 15 mg/kg，每天一次或 25mg/kg，每周三次。 确诊为混合 NTM 感染（生长缓慢者 + MABS）的儿童可以每天一次以 20 mg/kg 的剂量添加口服乙胺丁醇。
药品：阿米卡星
成人：每天两次吸入阿米卡星 500 毫克。 儿童：每天两次吸入阿米卡星 500 毫克
实验性的：强化治疗 B
在随机化 1 之后，参与者将接受吸入阿米卡星 (IA)、静脉注射替加环素、静脉注射头孢西丁/亚胺培南 + 口服阿奇霉素/口服克拉霉素和氯法齐明。
药品：阿米卡星
成人：静脉注射阿米卡星 5mg/kg 每日一次或 7.5mg/kg 每日两次或 20-25mg/kg 每周三次。 儿童：静脉注射阿米卡星15-30mg/kg，每日一次，最大剂量1500mg
药品：替加环素
成人：静脉注射替加环素 25 mg，每两次剂量增加 5 mg，直至达到最大剂量 (50 mg) 或直至患者无法耐受每天两次。 儿童（≥8 岁）静脉注射替加环素：第 1 天 - 0.6mg/kg，每日两次，最大剂量为 25mg。 第 2 天 - 早上 0.6mg/kg（最大 25mg），晚上 1.2mg/kg（最大 50mg）。 第 3 天 - 1.2mg/kg（最大 50 mg），每日两次
药品：亚胺培南
成人：静脉注射亚胺培南（≥50kg）500mg，每日两次（
药品：头孢西丁
成人：如果亚胺培南耐受性差，静脉注射头孢西丁 200 mg/kg，每日三次。 儿童：如果亚胺培南耐受性差，静脉注射头孢西丁 50mg/kg（最大剂量 4g），每日四次。
药品：阿奇霉素

成人：口服阿奇霉素500mg（≥40kg）每日1次，（

儿童：口服阿奇霉素：10mg/kg（最大500mg），每日一次。 巩固期间 10mg/kg，每日一次，最大 500mg。

药品：克拉霉素
成人：如果阿奇霉素耐受性差，则口服克拉霉素 500 毫克，每日两次。儿童：如果阿奇霉素耐受性差，则口服克拉霉素。 1 个月至 11 岁的儿童适用以下剂量：
药品：氯法齐明
成人：口服氯法齐明 100 毫克，每日一次。 儿童：口服氯法齐明：3-5mg/kg，每日一次。 如果每天一次，最大剂量为 50mg
药品：乙胺丁醇
成人：对于确诊的混合 NTM 感染（慢速生长者 + MABS），可以添加口服乙胺丁醇，剂量为 15 mg/kg，每天一次或 25mg/kg，每周三次。 确诊为混合 NTM 感染（生长缓慢者 + MABS）的儿童可以每天一次以 20 mg/kg 的剂量添加口服乙胺丁醇。
药品：阿米卡星
成人：每天两次吸入阿米卡星 500 毫克。 儿童：每天两次吸入阿米卡星 500 毫克
实验性的：强化治疗 C
在随机化 1 之后，参与者将接受强化药物治疗，形式为静脉注射阿米卡星、静脉注射替加环素、静脉注射头孢西丁/亚胺培南 + 口服阿奇霉素/口服克拉霉素。
药品：阿米卡星
成人：静脉注射阿米卡星 5mg/kg 每日一次或 7.5mg/kg 每日两次或 20-25mg/kg 每周三次。 儿童：静脉注射阿米卡星15-30mg/kg，每日一次，最大剂量1500mg
药品：替加环素
成人：静脉注射替加环素 25 mg，每两次剂量增加 5 mg，直至达到最大剂量 (50 mg) 或直至患者无法耐受每天两次。 儿童（≥8 岁）静脉注射替加环素：第 1 天 - 0.6mg/kg，每日两次，最大剂量为 25mg。 第 2 天 - 早上 0.6mg/kg（最大 25mg），晚上 1.2mg/kg（最大 50mg）。 第 3 天 - 1.2mg/kg（最大 50 mg），每日两次
药品：亚胺培南
成人：静脉注射亚胺培南（≥50kg）500mg，每日两次（
药品：头孢西丁
成人：如果亚胺培南耐受性差，静脉注射头孢西丁 200 mg/kg，每日三次。 儿童：如果亚胺培南耐受性差，静脉注射头孢西丁 50mg/kg（最大剂量 4g），每日四次。
药品：阿奇霉素

成人：口服阿奇霉素500mg（≥40kg）每日1次，（

儿童：口服阿奇霉素：10mg/kg（最大500mg），每日一次。 巩固期间 10mg/kg，每日一次，最大 500mg。

药品：克拉霉素
成人：如果阿奇霉素耐受性差，则口服克拉霉素 500 毫克，每日两次。儿童：如果阿奇霉素耐受性差，则口服克拉霉素。 1 个月至 11 岁的儿童适用以下剂量：
药品：乙胺丁醇
成人：对于确诊的混合 NTM 感染（慢速生长者 + MABS），可以添加口服乙胺丁醇，剂量为 15 mg/kg，每天一次或 25mg/kg，每周三次。 确诊为混合 NTM 感染（生长缓慢者 + MABS）的儿童可以每天一次以 20 mg/kg 的剂量添加口服乙胺丁醇。
药品：阿米卡星
成人：每天两次吸入阿米卡星 500 毫克。 儿童：每天两次吸入阿米卡星 500 毫克
有源比较器：合并A
口服氯法齐明 + 口服阿奇霉素/口服克拉霉素联合以下口服抗生素中的一到三种：口服利奈唑胺、口服复方新诺明、口服多西环素、口服莫西沙星、口服贝达喹啉（仅限成人）、口服利福布汀。
药品：阿奇霉素

成人：口服阿奇霉素500mg（≥40kg）每日1次，（

儿童：口服阿奇霉素：10mg/kg（最大500mg），每日一次。 巩固期间 10mg/kg，每日一次，最大 500mg。

药品：克拉霉素
成人：如果阿奇霉素耐受性差，则口服克拉霉素 500 毫克，每日两次。儿童：如果阿奇霉素耐受性差，则口服克拉霉素。 1 个月至 11 岁的儿童适用以下剂量：
药品：氯法齐明
成人：口服氯法齐明 100 毫克，每日一次。 儿童：口服氯法齐明：3-5mg/kg，每日一次。 如果每天一次，最大剂量为 50mg
药品：乙胺丁醇
成人：对于确诊的混合 NTM 感染（慢速生长者 + MABS），可以添加口服乙胺丁醇，剂量为 15 mg/kg，每天一次或 25mg/kg，每周三次。 确诊为混合 NTM 感染（生长缓慢者 + MABS）的儿童可以每天一次以 20 mg/kg 的剂量添加口服乙胺丁醇。
药品：利奈唑胺

成人：在参与者易感性和耐受性的指导下，在巩固治疗期间与一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星、贝达喹啉或利福布汀）联合使用。 口服利奈唑胺 600 毫克，每日一次。

儿童：在巩固期间，根据参与者的敏感性和耐受性，联合使用一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星或利福布汀）。 年龄 1 周 - 9 岁 10mg/kg 每天两次 最大剂量 300mg。 年龄 10-12 岁 10mg/kg，每日两次，最大剂量 600mg。 >12 岁 600 毫克，每天一次。

药品：复方新诺明
成人：在参与者易感性和耐受性的指导下，在巩固治疗期间与一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星、贝达喹啉或利福布汀）联合使用。 口服复方新诺明 (TMP-SMX) 160/800mg，每日两次。 儿童：在巩固期间，根据参与者的敏感性和耐受性，联合使用一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星或利福布汀）。 口服复方新诺明 5mg TMP/kg 最大剂量 160mg TMP/800mg SMX，每日两次。
药品：强力霉素
成人：在参与者易感性和耐受性的指导下，在巩固治疗期间与一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星、贝达喹啉或利福布汀）联合使用。 口服多西环素 100mg，每日一次。 儿童：在巩固期间，根据参与者的敏感性和耐受性，联合使用一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星或利福布汀）。 口服多西环素（≥ 8 岁）2mg/kg，每日一次，最大剂量 100mg。
药品：莫西沙星
成人：在参与者易感性和耐受性的指导下，在巩固治疗期间与一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星、贝达喹啉或利福布汀）联合使用。 口服莫西沙星 400mg，每日一次。 儿童：在巩固期间，根据参与者的敏感性和耐受性，联合使用一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星或利福布汀）。 口服莫西沙星 10-15mg/kg，每日一次，最大剂量 400mg
药品：贝达喹啉
成人：在参与者易感性和耐受性的指导下，在巩固治疗期间与一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星、贝达喹啉或利福布汀）联合使用。 口服贝达喹啉（18-64 岁）前两周每天一次 400 毫克，然后每周三次 400 毫克，持续 22 周（最长持续时间为 6 个月）。
药品：利福布丁
成人：在参与者易感性和耐受性的指导下，在巩固治疗期间与一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星、贝达喹啉或利福布汀）联合使用。 口服利福布汀：5mg/kg，每日一次，最大 300-450mg。 儿童：在巩固期间，根据参与者的敏感性和耐受性，联合使用一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星或利福布汀）。 口服利福布汀 5mg/kg，每日一次
实验性的：合并B
吸入阿米卡星 (IA)、口服氯法齐明 + 口服阿奇霉素/口服克拉霉素联合以下一到三种口服抗生素：口服利奈唑胺、口服复方新诺明、口服多西环素、口服莫西沙星、口服贝达喹啉（仅限成人）、口服利福布汀。
药品：阿米卡星
成人：静脉注射阿米卡星 5mg/kg 每日一次或 7.5mg/kg 每日两次或 20-25mg/kg 每周三次。 儿童：静脉注射阿米卡星15-30mg/kg，每日一次，最大剂量1500mg
药品：阿奇霉素

成人：口服阿奇霉素500mg（≥40kg）每日1次，（

儿童：口服阿奇霉素：10mg/kg（最大500mg），每日一次。 巩固期间 10mg/kg，每日一次，最大 500mg。

药品：克拉霉素
成人：如果阿奇霉素耐受性差，则口服克拉霉素 500 毫克，每日两次。儿童：如果阿奇霉素耐受性差，则口服克拉霉素。 1 个月至 11 岁的儿童适用以下剂量：
药品：氯法齐明
成人：口服氯法齐明 100 毫克，每日一次。 儿童：口服氯法齐明：3-5mg/kg，每日一次。 如果每天一次，最大剂量为 50mg
药品：乙胺丁醇
成人：对于确诊的混合 NTM 感染（慢速生长者 + MABS），可以添加口服乙胺丁醇，剂量为 15 mg/kg，每天一次或 25mg/kg，每周三次。 确诊为混合 NTM 感染（生长缓慢者 + MABS）的儿童可以每天一次以 20 mg/kg 的剂量添加口服乙胺丁醇。
药品：阿米卡星
成人：每天两次吸入阿米卡星 500 毫克。 儿童：每天两次吸入阿米卡星 500 毫克
药品：利奈唑胺

成人：在参与者易感性和耐受性的指导下，在巩固治疗期间与一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星、贝达喹啉或利福布汀）联合使用。 口服利奈唑胺 600 毫克，每日一次。

儿童：在巩固期间，根据参与者的敏感性和耐受性，联合使用一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星或利福布汀）。 年龄 1 周 - 9 岁 10mg/kg 每天两次 最大剂量 300mg。 年龄 10-12 岁 10mg/kg，每日两次，最大剂量 600mg。 >12 岁 600 毫克，每天一次。

药品：复方新诺明
成人：在参与者易感性和耐受性的指导下，在巩固治疗期间与一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星、贝达喹啉或利福布汀）联合使用。 口服复方新诺明 (TMP-SMX) 160/800mg，每日两次。 儿童：在巩固期间，根据参与者的敏感性和耐受性，联合使用一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星或利福布汀）。 口服复方新诺明 5mg TMP/kg 最大剂量 160mg TMP/800mg SMX，每日两次。
药品：强力霉素
成人：在参与者易感性和耐受性的指导下，在巩固治疗期间与一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星、贝达喹啉或利福布汀）联合使用。 口服多西环素 100mg，每日一次。 儿童：在巩固期间，根据参与者的敏感性和耐受性，联合使用一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星或利福布汀）。 口服多西环素（≥ 8 岁）2mg/kg，每日一次，最大剂量 100mg。
药品：莫西沙星
成人：在参与者易感性和耐受性的指导下，在巩固治疗期间与一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星、贝达喹啉或利福布汀）联合使用。 口服莫西沙星 400mg，每日一次。 儿童：在巩固期间，根据参与者的敏感性和耐受性，联合使用一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星或利福布汀）。 口服莫西沙星 10-15mg/kg，每日一次，最大剂量 400mg
药品：贝达喹啉
成人：在参与者易感性和耐受性的指导下，在巩固治疗期间与一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星、贝达喹啉或利福布汀）联合使用。 口服贝达喹啉（18-64 岁）前两周每天一次 400 毫克，然后每周三次 400 毫克，持续 22 周（最长持续时间为 6 个月）。
药品：利福布丁
成人：在参与者易感性和耐受性的指导下，在巩固治疗期间与一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星、贝达喹啉或利福布汀）联合使用。 口服利福布汀：5mg/kg，每日一次，最大 300-450mg。 儿童：在巩固期间，根据参与者的敏感性和耐受性，联合使用一到三种口服抗生素（复方新诺明、多西环素、莫西沙星或利福布汀）。 口服利福布汀 5mg/kg，每日一次

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
干预计划的主要结果是对干预措施的MAB的微生物学清除率。
大体时间：筛查（第0天）到治疗终结，加上四周的离治疗（最终结果访问（第56周分配给立即合并的人或第62周，分配了长时间密集的人）。

干预计划的主要结果是对干预措施的MAB的微生物学清除率。

在最终结果中对mab的清除的定义：

在固结疗法完成四个星期后收集了四个连续的痰样品的负MAB培养物，或在巩固完成后四周收集了一个MABS负支气管肺泡灌洗（BAL）。

宽容的定义：

公差基于不良事件的常见术语标准（CTCAE版本5.0）。 仅在确定耐受性的情况下评估与研究药物有关的“可能 - ”，“可能”或“绝对”的不利事件。 “良好”的公差定义为没有发生的不良事件或仅编码为CTCAE级1和2的不良事件。“差”公差定义为归因于可能，可能，可能是或绝对相关的任何不良事件，以研究编码为CTCAE级3、4或5的药物。
筛查（第0天）到治疗终结，加上四周的离治疗（最终结果访问（第56周分配给立即合并的人或第62周，分配了长时间密集的人）。
嵌套研究A1.1耐受性的简短疗法的类型 - 呼吸样本的mAB清除。
大体时间：筛查（第0天）到简短的强化疗法结束（第6周）。
为了比较在第4周收集的呼吸样本中的MAB的微生物清除率，并在使用吸入amikacin（ARM B）和使用静脉内amikacin（ARM A）的使用时评估了良好的耐受性。 MABS间隙的定义是3个单克隆抗体样品，或在短强度疗法结束时1 mABS负支气管肺泡灌洗（BAL）。 “良好”的公差定义为没有发生的不良事件或仅归因于“可能 - ”，“可能 - ”或“绝对 - ”的不良事件，该研究与CTCAE级别1和2相关。
筛查（第0天）到简短的强化疗法结束（第6周）。
嵌套研究A1.2-针对在4周收集的持续阳性mABS培养的患者进行严格治疗的患者的强化疗法持续时间，然后随机分组为6周强化治疗或立即合并。
大体时间：筛查（第0天），要么长时间强化疗法（分配为长时间密集的疗法）或第12周访问（对于分配给立即合并治疗的疗法）。

为了比较从10周收集的样品中的微生物清除率，并在短期强化治疗后分配了长时间的强化治疗的患者之间的耐受性良好。

在长时间强化治疗结束时评估的mAB清除率（对于分配长期密集的疗法）或12周（对于分配给立即合并的人）的单元清除将定义为所有3个痰液样本或从10周收集的一个BAL样品中的负MAB培养物。 “良好”的公差定义为没有发生的不良事件或仅归因于“可能 - ”，“可能 - ”或“绝对 - ”的不良事件，该研究与CTCAE级别1和2相关。
筛查（第0天），要么长时间强化疗法（分配为长时间密集的疗法）或第12周访问（对于分配给立即合并治疗的疗法）。
嵌套研究1.3合并疗法 - 仅使用口服疗法或口服治疗以及吸入amikacin进行巩固疗法。
大体时间：开始固结疗法（随机化与巩固疗法的日期）到治疗结束，加上4周的休假（最终结果访问 - 第56周，对于那些随机进行即时合并的人或第62周，对于长期密集的人来说）。

将微生物学的清除与分配给口服治疗合并疗法的mAB的耐受性和良好的耐受性进行比较，并在最终结局中进行了口服治疗和分配固结疗法的耐受性。

在最终结果中对mAB清除的定义：从四个连续的痰液样品中培养的负MAB培养物，其中一个痰液样品之一在固结疗法完成后四周收集，或在巩固完成后四个星期收集了一个MABS负支气管肺泡垃圾（BAL）。 “良好”的公差定义为没有发生的不良事件或仅归因于“可能 - ”，“可能 - ”或“绝对 - ”的不良事件，该研究与CTCAE级别1和2相关。
开始固结疗法（随机化与巩固疗法的日期）到治疗结束，加上4周的休假（最终结果访问 - 第56周，对于那些随机进行即时合并的人或第62周，对于长期密集的人来说）。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
根据参与者的治疗途径，无论毒性如何，在最终结果中的mAb清除率的概率。
大体时间：筛选（第0天）；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
根据参与者的治疗途径，无论毒性如何，在最终结果中的mAb清除率的概率。 在最终结果中对mAB清除的定义：从四个连续的痰液样品中培养的负MAB培养物，其中一个痰液样品之一在固结疗法完成后四周收集，或在巩固完成后四个星期收集了一个MABS负支气管肺泡垃圾（BAL）。
筛选（第0天）；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
基于不良事件报告的治疗组合的安全。
大体时间：筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
基于对不良事件的报告的报告的安全性，这些事件归因于“可能”，“可能”或“绝对”与研究药物有关。
筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
基于微生物抗性的变化的治疗安全。
大体时间：筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
在研究期间，基于对mABS细菌的微生物耐药性的变化的治疗的安全性。
筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
与在最终结果中没有清除单克隆抗体的参与者的筛查相比，FEV1 z得分的变化在最终结果中的变化。
大体时间：筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
与在最终结果中没有清除单克隆抗体的参与者的筛查相比，FEV1 z得分的变化在最终结果中的变化。
筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
胸部CT的结构异常的表型以及在最终结果中清除或未清除单克隆抗体的参与者之间的筛查与最终结果之间的胸部CT分数变化。
大体时间：筛选（第0天）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
胸部CT的结构异常的表型以及在最终结果中清除或未清除单克隆抗体的参与者之间的筛查与最终结果之间的胸部CT分数变化。
筛选（第0天）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
结构异常在筛查CT扫描中进行痰液转化和与治疗相关的结构变化的预测值。
大体时间：筛选（第0天）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
结构异常在筛查CT扫描中进行痰液转化和与治疗相关的结构变化的预测值。
筛选（第0天）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
根据治疗途径以及在最终结果中不清除单克单击的参与者，成年参与者从筛查到最终结果的6分钟步行距离（6MWD）的变化。
大体时间：筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
根据治疗途径以及在最终结果中不清除单克单击的参与者，成年参与者从筛查到最终结果的6分钟步行距离（6MWD）的变化。
筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
根据治疗途径，对参与者的HRQOL变化（使用CFQ-R进行测量），从筛查到最终结果，以及在最终结果中不清除单元单元的参与者。
大体时间：筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
根据治疗途径，对参与者的HRQOL变化（使用CFQ-R进行测量），从筛查到最终结果，以及在最终结果中不清除单元单元的参与者。 CFQ-R是对囊性纤维化问卷进行了修订，将由所有CF参与者完成。
筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
根据治疗途径以及在最终结果中不清除单元单元的参与者，HRQOL的更改（使用EQ-5D测量）从筛选到最终结果的参与者。
大体时间：筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
根据治疗途径以及在最终结果中没有清除单元单元的参与者，HRQOL的更改（使用EQ-5D测量）从筛选到最终结果的参与者。 EQ-5D是EuroQol 5维度，所有参与者将完成。
筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
根据治疗途径，对参与者的HRQOL的变化（使用SGRQ测量）以及在最终结果中不清除单元单元的参与者中的最终结果。
大体时间：筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
根据治疗途径，对参与者的HRQOL的变化（使用SGRQ测量）以及在最终结果中不清除单元单元的参与者中的最终结果。 SGRQ是圣乔治的呼吸问卷，将由所有18岁及以上的非CF参与者完成。
筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
根据治疗途径以及在最终结果中没有清除单元单元的参与者，HRQOL的更改（使用SF-36测量）从筛选到最终结果的参与者。
大体时间：筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
根据治疗途径以及在最终结果中没有清除单元单元的参与者，HRQOL的更改（使用SF-36测量）从筛选到最终结果的参与者。 SF-36是短形式的36个问卷，将由16岁以上的所有参与者完成。
筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
根据治疗途径以及在最终结果中不清除单元单元的参与者，HRQOL（使用PEDSQL测量）的HRQOL（使用PEDSQL测量）从筛查到最终结果。
大体时间：筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
根据治疗途径以及在最终结果中不清除单元单元的参与者，对参与者的HRQOL（使用PEDSQL进行测量）的更改（使用PEDSQL进行了测量）。 PEDSQL是儿科质量清单问卷，将由2岁至16岁的参与者完成。
筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
根据治疗途径以及在最终结果中没有清除单元单元的参与者，HRQOL的更改（使用CHU-9D测量）从筛选到最终结果的参与者。
大体时间：筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
根据治疗途径以及在最终结果中没有清除单元单元的参与者，HRQOL的更改（使用CHU-9D测量）从筛选到最终结果的参与者。 Chu-9D是儿童健康公用事业9D，将由所有7至17岁的儿童完成。
筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
在试验的密集和整合阶段，治疗组合的成本效益（使用成本调查表和连接的行政医疗保健利用数据（适用于适用的司法管辖区）的成本效益。
大体时间：筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
跨试验的密集和整合阶段的治疗组合的成本效益。 治疗的成本效益将使用未验证的“成本问卷”评估，并在适用和可用的情况下，链接的行政医疗保健利用数据，例如在澳大利亚参与者中。
筛选（第0天）；在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
由于主要目标中定义的耐受性差的原因以外的其他原因，因此提早退出MABS-PD治疗的原因。
大体时间：在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。
由于主要目标中定义的耐受性差的原因以外的其他原因，因此提早退出MABS-PD治疗的原因。
在简短的强化疗法结束时（第6周）；在长时间的强化疗法或第12周访问结束时；在治疗结束时加上4周的治疗（最终结果访问 - 第56周或第62周）。

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
最终结果12个月后，参与者的mAB清除状态。
大体时间：治疗结束后12个月加上4周的治疗（最终结果访问）。
最终结果后12个月，参与者的mabs清除状态将通过现场调查员将完成的12个月后续调查表评估。
治疗结束后12个月加上4周的治疗（最终结果访问）。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

The University of Queensland

合作者

University of Copenhagen
Erasmus Medical Center
Monash University
Newcastle University
Griffith University
Cystic Fibrosis Foundation
Murdoch Childrens Research Institute
University of Melbourne
QIMR Berghofer Medical Research Institute
Australian Government Department of Health and Ageing
South Australian Health and Medical Research Institute
Children's Hospital Foundation

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年3月2日

初级完成 (估计的)

2029年6月30日

研究完成 (估计的)

2030年6月30日

研究注册日期

首次提交

2020年2月28日

首先提交符合 QC 标准的

2020年3月12日

首次发布 (实际的)

2020年3月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月6日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • U1111-1209-0672

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

将提供试验期间测量的所有去识别化的原始数据。

IPD 共享时间框架

发布后立即发布，没有结束日期。

IPD 共享访问标准

数据将根据书面请求提供给公认的学术机构和临床团队，并向首席研究员 Claire Wainwright 教授提出数据使用建议

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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