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Trovare il regime ottimale per il trattamento del Mycobacterium Abscessus (FORMaT)

6 maggio 2026 aggiornato da: Claire Wainright, The University of Queensland

Trovare il regime ottimale per il trattamento del Mycobacterium Abscessus (FORMaT)

Il Mycobacterium abscessus (MABS) è un gruppo di micobatteri non tubercolari (NTM) a crescita rapida e resistenti a più farmaci che causano infezioni nell'uomo. La malattia polmonare da MABS (MABS-PD) può comportare una significativa morbilità, un aumento dell'utilizzo dell'assistenza sanitaria, un declino accelerato della funzione polmonare, una qualità della vita compromessa, un trapianto di polmone più impegnativo e un aumento della mortalità. Mentre i numeri complessivi colpiti sono piccoli, la prevalenza delle infezioni è in aumento in tutto il mondo. Lo studio FORMaT (Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment) mira a produrre prove di alta qualità per i migliori regimi di trattamento per massimizzare i risultati di salute e ridurre al minimo la tossicità e il carico del trattamento, oltre a sviluppare biomarcatori (sierologia, firme di espressione genica e radiologia) per guidare le decisioni per iniziare il trattamento e misurare la gravità della malattia nei pazienti con MABS PD

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Malattia polmonare dovuta a micobatteri (diagnosi)

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I Mycobacterium abscessus (MABS) sono un gruppo di micobatteri non tubercolari (NTM) che si trovano negli habitat acquatici e del suolo che presentano alti livelli di multiresistenza intrinseca ai farmaci. Sono patogeni umani opportunistici riconosciuti in grado di causare malattie polmonari croniche (MABS-PD), prevalentemente in individui con malattie polmonari infiammatorie sottostanti

Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment (FORMaT) è uno studio su piattaforma che valuta gli esiti microbiologici, funzionali, radiologici e sulla qualità della vita delle terapie antibiotiche attualmente utilizzate insieme ai costi sanitari e all'efficacia in termini di costi per il trattamento del MABS PD in tutte le fasce di età in Australia e a livello internazionale.

Miriamo a costruire una piattaforma di sperimentazione clinica iterativa e sperimentale con proprietà adattive. Ciò includerà due diverse coorti reclutate; una coorte di osservazione e una coorte di intervento. Combinazioni multiple di trattamento saranno valutate in persone con MABS-PD (coorte di intervento) studiando diverse sottospecie di MABS e ceppi con resistenza ai macrolidi. La piattaforma consentirà ai futuri nuovi trattamenti di entrare in modo efficiente nella sperimentazione non appena saranno disponibili. La piattaforma di sperimentazione includerà l'attuale standard di cura come braccio di confronto; man mano che le prove vengono accumulate, possono essere incorporati nuovi comparatori. La piattaforma di sperimentazione faciliterà l'evoluzione della gestione ottimale della malattia polmonare da MABS con l'esito primario della clearance microbica con tolleranza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

300

Fase

Fase 2
Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Nome: Claire Wainwright, MD
Numero di telefono: +61730697322
Email: claire.wainwright@health.qld.gov.au

Backup dei contatti dello studio

Nome: Kara Brady, MPharm
Numero di telefono: +61730697618
Email: FORMaTtrial@health.qld.gov.au

Luoghi di studio

Australia
- - Adelaide, Australia
    - Reclutamento
    - Royal Adelaide Hospital
  - Birtinya, Australia
    - Reclutamento
    - Sunshine Coast University Hospital
  - Camperdown, Australia
    - Non ancora reclutamento
    - Royal Prince Alfred Hospital
  - Chermside, Australia
    - Reclutamento
    - The Prince Charles Hospital
  - Gold Coast, Australia
    - Reclutamento
    - Gold Coast University Hospital
  - Greenslopes, Australia
    - Reclutamento
    - Greenslopes Private Hospital,
  - Nedlands, Australia
    - Reclutamento
    - Sir Charles Gairdiner Hospital
  - New Lambton, Australia
    - Non ancora reclutamento
    - John Hunter Hospital
  - New Lambton Heights, Australia
    - Non ancora reclutamento
    - John Hunter Children's Hospital
  - Perth, Australia
    - Reclutamento
    - Perth Children's Hospital
  - Prahran, Australia
    - Reclutamento
    - The Alfred
  - Randwick, Australia
    - Non ancora reclutamento
    - Sydney Children's Hospital
  - South Brisbane, Australia
    - Reclutamento
    - Mater Adult Hospital
  - Sydney, Australia
    - Non ancora reclutamento
    - Macquarie University Hospital
  - Westmead, Australia
    - Non ancora reclutamento
    - The Children's Hospital at Westmead
  - Westmead, Australia
    - Non ancora reclutamento
    - Westmead Hospital
- New South Wales
  - Kogarah, New South Wales, Australia
    - Reclutamento
    - St George Hospital
- Queensland
  - South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
    - Reclutamento
    - Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
    - Contatto:
      
      Tiffany Jong
      
      Numero di telefono: +61730697620
      
      Email: FORMaTtrial@health.qld.gov.au
  - Woolloongabba, Queensland, Australia
    - Reclutamento
    - Princess Alexandra Hospital
- Victoria
  - Heidelberg, Victoria, Australia
    - Reclutamento
    - Austin Hospital
  - Parkville, Victoria, Australia
    - Reclutamento
    - Royal Melbourne Hospital
- Western Australia
  - Perth, Western Australia, Australia, 6000
    - Reclutamento
    - Royal Perth Hospital
Danimarca
- - Copenhagen, Danimarca
    - Reclutamento
    - Rigshospitalet
Israele
- - Beer-Sheeva, Israele
    - Non ancora reclutamento
    - Soroka Medical Centre
  - Haifa, Israele
    - Non ancora reclutamento
    - Rambam Health Care Campus
  - Haifa, Israele
    - Non ancora reclutamento
    - Carmel Medical Centre
  - Jerusalem, Israele
    - Non ancora reclutamento
    - Hadassah Ein Kerem Hospital
  - Petah Tikva, Israele
    - Non ancora reclutamento
    - Schneider
  - Ramat Gan Tel Aviv, Israele
    - Non ancora reclutamento
    - Sheba Medical Centre
Olanda
- - Rotterdam, Olanda
    - Non ancora reclutamento
    - Erasmus MC Sophia Children's Hospital
Regno Unito
- - Belfast, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Belfast City Hospital
  - Birmingham, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Birmingham Heartlands Hospital
  - Birmingham, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Birmingham Children's Hospital
  - Bristol, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Bristol Royal Hospital for Children
  - Cardiff, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Noah's Ark Childrens Hospital for Wales
  - Edinburgh, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Western General Hospital
  - Edinburgh, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Royal Hospital for Children and Young People, Edinburgh
  - Glasgow, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Queen Elizabeth University Hospital, Glasgow
  - Liverpool, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Alder Hey Children NHS Foundation Trust
  - London, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Royal Brompton Hosptial
  - Manchester, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Royal Manchester Children's Hospital
  - Nottingham, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Nottingham Children's Hosptial
  - Nottingham, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Queens Medical Centre
  - Nottingham, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Welcome Wolfson Adult CF Centre (City Hospital Campus)
  - Penarth, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - University Hospital Llandough
  - Southampton, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Southampton General Hospital
  - Wythenshawe, Regno Unito
    - Non ancora reclutamento
    - Wythenshawe Hospital
Singapore
- - Singapore, Singapore, 308433
    - Non ancora reclutamento
    - Tan Tock Seng Hospital Pte Ltd
Taiwan
- - Kaohsiung City, Taiwan
    - Non ancora reclutamento
    - Kaohsiung Medical University Hospital
  - Taipei, Taiwan
    - Non ancora reclutamento
    - National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Bambino
Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Descrizione

Criteri di inclusione della coorte di intervento:

I soggetti con colture respiratorie positive per M. abscessus (MABS) (sottospecie abscessus, sottospecie bolletii o sottospecie massiliense) devono soddisfare tutti e 3 i criteri dell'American Thoracic Society (clinici, radiologici e microbiologici) per la malattia polmonare da MABS (PD).
Soggetti con infezioni miste da NTM (a crescita lenta + MABS) (l'aggiunta di etambutolo sarà consentita se richiesto dal medico curante).
Disponibilità e capacità di rispettare i regimi di prova e i requisiti della visita di studio.

Criteri di esclusione della coorte di intervento:

Ricevere un trattamento attivo per MABS nei 12 mesi precedenti, ad eccezione dell'azitromicina per i partecipanti con fibrosi cistica e bronchiectasie.
I volontari sani non possono partecipare.
Gravidanza

Criteri di inclusione della coorte di osservazione:

Almeno una coltura MAB positiva
Disponibilità e capacità di soddisfare i requisiti della visita di studio.

Coorte di osservazione Criteri di esclusione per:

Ricevere un trattamento attivo per MABS nei 12 mesi precedenti, ad eccezione dell'azitromicina per i partecipanti con fibrosi cistica e bronchiectasie.
I volontari sani non possono partecipare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Scopo principale: Trattamento
Assegnazione: Randomizzato
Modello interventistico: Assegnazione parallela
Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Numero di armi

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm	Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Terapia intensiva A Dopo la randomizzazione 1, i partecipanti riceveranno una terapia farmacologica intensiva sotto forma di amikacina IV, tigeciclina IV, cefoxitina/imipenem IV + azitromicina orale E clofazimina.	Droga: Amikacin Adulti: amikacina endovenosa 5 mg/kg una volta al giorno o 7,5 mg/kg due volte al giorno o 20-25 mg/kg tre volte alla settimana. Bambini: amikacina endovenosa 15-30 mg/kg una volta al giorno, dose massima 1500 mg Droga: Tigeciclina Adulti: tigeciclina endovenosa 25 mg aumentando di 5 mg ogni due dosi fino al raggiungimento della dose massima (50 mg) o fino a quando il paziente non è in grado di tollerare due volte al giorno. Bambini (≥8 anni di età) tigeciclina per via endovenosa: Giorno 1- 0,6 mg/kg due volte al giorno fino a un massimo di 25 mg. Giorno 2: 0,6 mg/kg (massimo 25 mg) al mattino, 1,2 mg/kg (massimo 50 mg) alla sera. Giorno 3: 1,2 mg/kg (massimo 50 mg) due volte al giorno Droga: Imipenem Adulti: Imipenem endovenoso (≥50 kg) 500 mg due volte al giorno ( Droga: Cefoxitina Adulti: se l'imipenem è mal tollerato, cefoxitina per via endovenosa 200 mg/kg tre volte al giorno. Bambini: se l'imipenem è mal tollerato, cefoxitina per via endovenosa 50 mg/kg (massimo 4 g) quattro volte al giorno. Droga: Azitromicina Adulti: azitromicina orale 500 mg (≥40 kg) una volta al giorno, ( Bambini: azitromicina orale: 10 mg/kg (massimo 500 mg) una volta al giorno. Durante il consolidamento 10 mg/kg una volta al giorno massimo 500 mg. Droga: Claritromicina Adulti: se l'azitromicina è scarsamente tollerata, utilizzare claritromicina orale 500 mg due volte al giorno. Bambini: se l'azitromicina è scarsamente tollerata, utilizzare claritromicina orale. Nei bambini di età compresa tra 1 mese e 11 anni si applica il seguente dosaggio: Droga: Clofazimina Adulti: clofazimina orale 100 mg una volta al giorno. Bambini: clofazimina orale: 3-5 mg/kg una volta al giorno. Dose massima di 50 mg una volta al giorno se Droga: Etambutolo Adulti: con infezioni da NTM miste confermate (a crescita lenta + MABS) l'etambutolo orale può essere aggiunto a 15 mg/kg una volta al giorno o 25 mg/kg tre volte alla settimana. Ai bambini con infezioni da NTM miste confermate (a crescita lenta + MABS) può essere aggiunto etambutolo per via orale a 20 mg/kg una volta al giorno. Droga: Amikacin adulto: amikacina inalata 500 mg due volte al giorno. Bambini: amikacina inalata 500 mg due volte al giorno
Sperimentale: Terapia intensiva B Dopo la randomizzazione 1, i partecipanti riceveranno amikacina per via inalatoria (IA), tigeciclina IV, cefoxitina/imipenem IV + azitromicina orale/claritromicina orale E clofazimina.	Droga: Amikacin Adulti: amikacina endovenosa 5 mg/kg una volta al giorno o 7,5 mg/kg due volte al giorno o 20-25 mg/kg tre volte alla settimana. Bambini: amikacina endovenosa 15-30 mg/kg una volta al giorno, dose massima 1500 mg Droga: Tigeciclina Adulti: tigeciclina endovenosa 25 mg aumentando di 5 mg ogni due dosi fino al raggiungimento della dose massima (50 mg) o fino a quando il paziente non è in grado di tollerare due volte al giorno. Bambini (≥8 anni di età) tigeciclina per via endovenosa: Giorno 1- 0,6 mg/kg due volte al giorno fino a un massimo di 25 mg. Giorno 2: 0,6 mg/kg (massimo 25 mg) al mattino, 1,2 mg/kg (massimo 50 mg) alla sera. Giorno 3: 1,2 mg/kg (massimo 50 mg) due volte al giorno Droga: Imipenem Adulti: Imipenem endovenoso (≥50 kg) 500 mg due volte al giorno ( Droga: Cefoxitina Adulti: se l'imipenem è mal tollerato, cefoxitina per via endovenosa 200 mg/kg tre volte al giorno. Bambini: se l'imipenem è mal tollerato, cefoxitina per via endovenosa 50 mg/kg (massimo 4 g) quattro volte al giorno. Droga: Azitromicina Adulti: azitromicina orale 500 mg (≥40 kg) una volta al giorno, ( Bambini: azitromicina orale: 10 mg/kg (massimo 500 mg) una volta al giorno. Durante il consolidamento 10 mg/kg una volta al giorno massimo 500 mg. Droga: Claritromicina Adulti: se l'azitromicina è scarsamente tollerata, utilizzare claritromicina orale 500 mg due volte al giorno. Bambini: se l'azitromicina è scarsamente tollerata, utilizzare claritromicina orale. Nei bambini di età compresa tra 1 mese e 11 anni si applica il seguente dosaggio: Droga: Clofazimina Adulti: clofazimina orale 100 mg una volta al giorno. Bambini: clofazimina orale: 3-5 mg/kg una volta al giorno. Dose massima di 50 mg una volta al giorno se Droga: Etambutolo Adulti: con infezioni da NTM miste confermate (a crescita lenta + MABS) l'etambutolo orale può essere aggiunto a 15 mg/kg una volta al giorno o 25 mg/kg tre volte alla settimana. Ai bambini con infezioni da NTM miste confermate (a crescita lenta + MABS) può essere aggiunto etambutolo per via orale a 20 mg/kg una volta al giorno. Droga: Amikacin adulto: amikacina inalata 500 mg due volte al giorno. Bambini: amikacina inalata 500 mg due volte al giorno
Sperimentale: Terapia intensiva c Dopo la randomizzazione 1, i partecipanti riceveranno una terapia farmacologica intensiva sotto forma di amikacina IV, tigeciclina IV, cefoxitina/imipenem IV + azitromicina orale/claritromicina orale.	Droga: Amikacin Adulti: amikacina endovenosa 5 mg/kg una volta al giorno o 7,5 mg/kg due volte al giorno o 20-25 mg/kg tre volte alla settimana. Bambini: amikacina endovenosa 15-30 mg/kg una volta al giorno, dose massima 1500 mg Droga: Tigeciclina Adulti: tigeciclina endovenosa 25 mg aumentando di 5 mg ogni due dosi fino al raggiungimento della dose massima (50 mg) o fino a quando il paziente non è in grado di tollerare due volte al giorno. Bambini (≥8 anni di età) tigeciclina per via endovenosa: Giorno 1- 0,6 mg/kg due volte al giorno fino a un massimo di 25 mg. Giorno 2: 0,6 mg/kg (massimo 25 mg) al mattino, 1,2 mg/kg (massimo 50 mg) alla sera. Giorno 3: 1,2 mg/kg (massimo 50 mg) due volte al giorno Droga: Imipenem Adulti: Imipenem endovenoso (≥50 kg) 500 mg due volte al giorno ( Droga: Cefoxitina Adulti: se l'imipenem è mal tollerato, cefoxitina per via endovenosa 200 mg/kg tre volte al giorno. Bambini: se l'imipenem è mal tollerato, cefoxitina per via endovenosa 50 mg/kg (massimo 4 g) quattro volte al giorno. Droga: Azitromicina Adulti: azitromicina orale 500 mg (≥40 kg) una volta al giorno, ( Bambini: azitromicina orale: 10 mg/kg (massimo 500 mg) una volta al giorno. Durante il consolidamento 10 mg/kg una volta al giorno massimo 500 mg. Droga: Claritromicina Adulti: se l'azitromicina è scarsamente tollerata, utilizzare claritromicina orale 500 mg due volte al giorno. Bambini: se l'azitromicina è scarsamente tollerata, utilizzare claritromicina orale. Nei bambini di età compresa tra 1 mese e 11 anni si applica il seguente dosaggio: Droga: Etambutolo Adulti: con infezioni da NTM miste confermate (a crescita lenta + MABS) l'etambutolo orale può essere aggiunto a 15 mg/kg una volta al giorno o 25 mg/kg tre volte alla settimana. Ai bambini con infezioni da NTM miste confermate (a crescita lenta + MABS) può essere aggiunto etambutolo per via orale a 20 mg/kg una volta al giorno. Droga: Amikacin adulto: amikacina inalata 500 mg due volte al giorno. Bambini: amikacina inalata 500 mg due volte al giorno
Comparatore attivo: Consolidamento A Clofazimina orale + azitromicina orale/claritromicina orale in combinazione con uno o tre dei seguenti antibiotici orali: linezolid orale, cotrimossazolo orale, doxiciclina orale, moxifloxacina orale, bedaquilina orale (solo per adulti), rifabutina orale.	Droga: Azitromicina Adulti: azitromicina orale 500 mg (≥40 kg) una volta al giorno, ( Bambini: azitromicina orale: 10 mg/kg (massimo 500 mg) una volta al giorno. Durante il consolidamento 10 mg/kg una volta al giorno massimo 500 mg. Droga: Claritromicina Adulti: se l'azitromicina è scarsamente tollerata, utilizzare claritromicina orale 500 mg due volte al giorno. Bambini: se l'azitromicina è scarsamente tollerata, utilizzare claritromicina orale. Nei bambini di età compresa tra 1 mese e 11 anni si applica il seguente dosaggio: Droga: Clofazimina Adulti: clofazimina orale 100 mg una volta al giorno. Bambini: clofazimina orale: 3-5 mg/kg una volta al giorno. Dose massima di 50 mg una volta al giorno se Droga: Etambutolo Adulti: con infezioni da NTM miste confermate (a crescita lenta + MABS) l'etambutolo orale può essere aggiunto a 15 mg/kg una volta al giorno o 25 mg/kg tre volte alla settimana. Ai bambini con infezioni da NTM miste confermate (a crescita lenta + MABS) può essere aggiunto etambutolo per via orale a 20 mg/kg una volta al giorno. Droga: Linezolid Adulti: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Linezolid orale 600 mg una volta al giorno. Bambini: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Età 1 settimana - 9 anni 10 mg/kg due volte al giorno dose massima di 300 mg. Età 10-12 anni 10 mg/kg due volte al giorno dose massima di 600 mg. >12 anni 600 mg una volta al giorno. Droga: co-trimossazolo Adulti: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Cotrimossazolo orale (TMP-SMX) 160/800 mg due volte al giorno. Bambini: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Cotrimossazolo orale 5 mg TMP/kg dose massima di 160 mg TMP/ 800 mg SMX due volte al giorno. Droga: Doxiciclina Adulti: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Doxiciclina orale 100 mg una volta al giorno. Bambini: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Doxiciclina orale (età ≥ 8 anni) 2 mg/kg una volta al giorno dose massima 100 mg. Droga: Moxifloxacina Adulti: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Moxifloxacina orale 400 mg una volta al giorno. Bambini: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Moxifloxacina orale 10-15 mg/kg una volta al giorno, dose massima 400 mg Droga: Bedaquilina Adulti: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Bedaquilina orale (18-64 anni di età) 400 mg una volta al giorno per le prime due settimane seguite da 400 mg tre volte alla settimana per 22 settimane (durata massima di 6 mesi). Droga: Rifabutina Adulti: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Rifabutina orale: 5 mg/kg una volta al giorno, massimo 300-450 mg. Bambini: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Rifabutina orale 5 mg/kg una volta al giorno
Sperimentale: Consolidamento B Amikacina per via inalatoria (IA), clofazimina orale + azitromicina orale/claritromicina orale in combinazione con da uno a tre dei seguenti antibiotici orali: linezolid orale, cotrimossazolo orale, doxiciclina orale, moxifloxacina orale, bedaquilina orale (solo per adulti), rifabutina orale.	Droga: Amikacin Adulti: amikacina endovenosa 5 mg/kg una volta al giorno o 7,5 mg/kg due volte al giorno o 20-25 mg/kg tre volte alla settimana. Bambini: amikacina endovenosa 15-30 mg/kg una volta al giorno, dose massima 1500 mg Droga: Azitromicina Adulti: azitromicina orale 500 mg (≥40 kg) una volta al giorno, ( Bambini: azitromicina orale: 10 mg/kg (massimo 500 mg) una volta al giorno. Durante il consolidamento 10 mg/kg una volta al giorno massimo 500 mg. Droga: Claritromicina Adulti: se l'azitromicina è scarsamente tollerata, utilizzare claritromicina orale 500 mg due volte al giorno. Bambini: se l'azitromicina è scarsamente tollerata, utilizzare claritromicina orale. Nei bambini di età compresa tra 1 mese e 11 anni si applica il seguente dosaggio: Droga: Clofazimina Adulti: clofazimina orale 100 mg una volta al giorno. Bambini: clofazimina orale: 3-5 mg/kg una volta al giorno. Dose massima di 50 mg una volta al giorno se Droga: Etambutolo Adulti: con infezioni da NTM miste confermate (a crescita lenta + MABS) l'etambutolo orale può essere aggiunto a 15 mg/kg una volta al giorno o 25 mg/kg tre volte alla settimana. Ai bambini con infezioni da NTM miste confermate (a crescita lenta + MABS) può essere aggiunto etambutolo per via orale a 20 mg/kg una volta al giorno. Droga: Amikacin adulto: amikacina inalata 500 mg due volte al giorno. Bambini: amikacina inalata 500 mg due volte al giorno Droga: Linezolid Adulti: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Linezolid orale 600 mg una volta al giorno. Bambini: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Età 1 settimana - 9 anni 10 mg/kg due volte al giorno dose massima di 300 mg. Età 10-12 anni 10 mg/kg due volte al giorno dose massima di 600 mg. >12 anni 600 mg una volta al giorno. Droga: co-trimossazolo Adulti: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Cotrimossazolo orale (TMP-SMX) 160/800 mg due volte al giorno. Bambini: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Cotrimossazolo orale 5 mg TMP/kg dose massima di 160 mg TMP/ 800 mg SMX due volte al giorno. Droga: Doxiciclina Adulti: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Doxiciclina orale 100 mg una volta al giorno. Bambini: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Doxiciclina orale (età ≥ 8 anni) 2 mg/kg una volta al giorno dose massima 100 mg. Droga: Moxifloxacina Adulti: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Moxifloxacina orale 400 mg una volta al giorno. Bambini: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Moxifloxacina orale 10-15 mg/kg una volta al giorno, dose massima 400 mg Droga: Bedaquilina Adulti: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Bedaquilina orale (18-64 anni di età) 400 mg una volta al giorno per le prime due settimane seguite da 400 mg tre volte alla settimana per 22 settimane (durata massima di 6 mesi). Droga: Rifabutina Adulti: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Rifabutina orale: 5 mg/kg una volta al giorno, massimo 300-450 mg. Bambini: durante il consolidamento in combinazione con da uno a tre antibiotici orali (cotrimossazolo, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guidati dalla suscettibilità e dalla tolleranza dei partecipanti. Rifabutina orale 5 mg/kg una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
L'outcome primario del programma di intervento è la clearance microbiologica di MAB con una buona tolleranza degli interventi. Lasso di tempo: Lo screening (giorno 0) alla fine del trattamento più quattro settimane di trasporto (visita di esito finale (settimana 56 per quelli assegnati al consolidamento immediato o alla settimana 62 per quelli assegnati a intensivi prolungati).	L'outcome primario del programma di intervento è la clearance microbiologica di MAB con una buona tolleranza degli interventi. Definizione di autorizzazione MABS al risultato finale: Colture di MAB negative da quattro campioni di espettorato consecutivi con uno di quei campioni di espettorato raccolti quattro settimane dopo il completamento della terapia di consolidamento o un lavaggio broncoalveolare negativo (BAL) MABS raccolto quattro settimane dopo il completamento del consolidamento. Definizione di tolleranza: La tolleranza si basa sui criteri di terminologia comuni per eventi avversi (CTCAE versione 5.0). Solo gli eventi avversi che sono attribuiti come "possibilmente-", "probabilmente" o "sicuramente" correlati al farmaco in studio saranno valutati nella determinazione della tolleranza. La tolleranza "buona" è definita come eventi avversi che si verificano o solo eventi avversi codificati come gradi CTCAE 1 e 2. La tolleranza "scarsa" è definita come eventuali eventi avversi attribuiti come possibilmente, probabilmente o sicuramente correlati per studiare i farmaci codificati come gradi CTCAE 3, 4 o 5.	Lo screening (giorno 0) alla fine del trattamento più quattro settimane di trasporto (visita di esito finale (settimana 56 per quelli assegnati al consolidamento immediato o alla settimana 62 per quelli assegnati a intensivi prolungati).
Studio nidificato A1.1 Tipo di terapia intensiva breve - clearance MABS da campioni respiratori con tolleranza. Lasso di tempo: Screening (giorno 0) fino alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6).	Per confrontare la clearance microbiologica dei MAB dai campioni respiratori raccolti a 4 settimane con una buona tollerabilità valutata alla fine della breve terapia intensiva tra l'uso di amikacina inalata (braccio B) e l'uso di amikacina endovenosa (braccio A) somministrato durante la fase intensiva. La definizione di clearance MABS è 3 campioni di espettorato negativo MABS o un lavaggio broncoalveolare broncoalveolare negativo (BAL) al termine della terapia a breve intensiva. La tolleranza "buona" è definita come eventi avversi che si verificano o solo eventi avversi che sono attribuiti come "possibilmente-", "probabilmente-", o "sicuramente" correlati allo studio codificati come gradi CTCAE 1 e 2.	Screening (giorno 0) fino alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6).
Studio nidificato A1.2 - Durata della terapia intensiva per i pazienti che hanno completato un breve trattamento intensivo con colture MAB positive in corso raccolte a 4 settimane e randomizzate a ulteriori 6 settimane di terapia intensiva o consolidamento immediato. Lasso di tempo: Screening (giorno 0) fino alla fine della terapia intensiva prolungata (per quelli assegnati a una visita intensiva prolungata) o della settimana 12 (per quelli assegnati alla terapia di consolidamento immediato).	Per confrontare la clearance microbiologica dai campioni raccolti a 10 settimane con una buona tollerabilità tra coloro che sono assegnati alla terapia intensiva prolungata e quelli assegnati al consolidamento immediato dopo una breve terapia intensiva. L'autorizzazione MABS, valutata alla fine della terapia intensiva prolungata (per quelli assegnati a intensivi prolungati) o a 12 settimane (per quelli assegnati al consolidamento immediato) saranno definiti come colture MABS negative da tutti e 3 i campioni di espettorato o da un campione BAL raccolto a 10 settimane. La tolleranza "buona" è definita come eventi avversi che si verificano o solo eventi avversi che sono attribuiti come "possibilmente-", "probabilmente-", o "sicuramente" correlati allo studio codificati come gradi CTCAE 1 e 2.	Screening (giorno 0) fino alla fine della terapia intensiva prolungata (per quelli assegnati a una visita intensiva prolungata) o della settimana 12 (per quelli assegnati alla terapia di consolidamento immediato).
Studio nidificato 1.3 Terapia di consolidamento - L'uso solo della terapia orale o della terapia orale e dell'amikacina inalata per la terapia di consolidamento. Lasso di tempo: Inizio della terapia di consolidamento (data di randomizzazione alla terapia di consolidamento) fino alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 per quelli randomizzati al consolidamento immediato o alla settimana 62 per quelli in intensivi prolungati).	Per confrontare la clearance microbiologica con una buona tollerabilità dei MAB tra quelli assegnati alla terapia di consolidamento con il trattamento orale e quelli assegnati alla terapia di consolidamento con trattamento orale e ulteriore amikacina inalata all'esito finale. Definizione di clearance MABS al risultato finale: colture MAB negative da quattro campioni di espettorato consecutivo con uno di quei campioni di espettorato raccolti quattro settimane dopo il completamento della terapia di consolidamento o un lavaggio broncoalveolare broncoalveolare (BAL) MABS raccolto quattro settimane dopo il completamento del consolidamento. La tolleranza "buona" è definita come eventi avversi che si verificano o solo eventi avversi che sono attribuiti come "possibilmente-", "probabilmente-", o "sicuramente" correlati allo studio codificati come gradi CTCAE 1 e 2.	Inizio della terapia di consolidamento (data di randomizzazione alla terapia di consolidamento) fino alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 per quelli randomizzati al consolidamento immediato o alla settimana 62 per quelli in intensivi prolungati).

Misure di risultato secondarie

Altre misure di risultato

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Stato di autorizzazione MABS del partecipante 12 mesi dopo il risultato finale. Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale).	Stato di autorizzazione MABS del partecipante 12 mesi dopo che il risultato finale sarà valutato da un questionario di follow -up di 12 mesi che sarà completato dall'investigatore del sito.	12 mesi dopo la fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The University of Queensland

Collaboratori

University of Copenhagen

Erasmus Medical Center

Monash University

Newcastle University

Griffith University

Cystic Fibrosis Foundation

Murdoch Childrens Research Institute

University of Melbourne

QIMR Berghofer Medical Research Institute

Australian Government Department of Health and Ageing

South Australian Health and Medical Research Institute

Children's Hospital Foundation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Jong T, Baird T, Barr HL, Bell S, Bigirumurame T, Brady K, Burke A, Byrnes J, Caudri D, Clark JE, Coin LJM, Goh F, Grimwood K, Hicks D, Jayawardana K, Joshi S, Lee K, Qvist T, Reid D, Rice M, Roberts JA, Rogers G, Shackleton C, Sly PD, Smyth AR, Stevens L, Stockwell R, Tarique A, Taylor S, Thomson R, Tiddens HAWM, Wang XF, Wason J, Wainwright C. Finding the optimal regimen for Mycobacteroides abscessus treatment (FORMaT) in people with Mycobacteroides abscessus pulmonary disease: a multicentre, randomised, multi-arm, adaptive platform trial. BMJ Open. 2025 Sep 21;15(9):e096188. doi: 10.1136/bmjopen-2024-096188.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 marzo 2020

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2029

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 febbraio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

17 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

U1111-1209-0672

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati grezzi anonimizzati misurati durante lo studio saranno resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

Immediatamente dopo la pubblicazione senza data di fine.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati saranno messi a disposizione di istituti accademici e team clinici riconosciuti su richiesta scritta con una proposta per l'utilizzo dei dati al ricercatore capo, la professoressa Claire Wainwright

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

STUDIO_PROTOCOLLO
LINFA
ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Amikacin

Qilu Hospital of Shandong University

Completato

Somministrazione combinata di amikacina nebulizzata in pazienti con esacerbazione acuta di bronchiectasie da fibrosi non cistica

Bronchiectasie da fibrosi non cistica

Cina
Samsung Medical Center

Ritirato

Trattamento con amikacina per via inalatoria per la malattia polmonare micobatterica non tubercolare

Malattia polmonare micobatterica polmonare non tubercolare

Corea, Repubblica di
Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven

Completato

Valutazione farmacocinetica/farmacodinamica Amikacina in pazienti critici ricoverati al pronto soccorso

Sepsi
University of Sarajevo
KU Leuven; Amsterdam UMC, location VUmc; Leiden University Medical Center; University...

Reclutamento

Farmacocinetica dell'amikacina per ottimizzare le raccomandazioni sul dosaggio nei neonati con asfissia perinatale trattati con ipotermia (Amicool)

Asfissia neonatale

Bosnia Erzegovina
Cardeas Pharma

Completato

Amikacina e fosfomicina aerosol in pazienti ventilati meccanicamente con polmonite Gram-negativa (IASIS)

Polmonite, batterica

Spagna, Stati Uniti, Grecia, Ungheria, Tacchino, Porto Rico, Francia
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...

Sconosciuto

Evaluation of Nebulization and Positive Expiratory Pressure Combination

Fibrosi cistica | Soggetti sani

Belgio
Cardeas Pharma

Completato

Studio di fase 1 in aperto su amikacina e fosfomicina aerosol in volontari sani

Sano

Stati Uniti
Rabin Medical Center

Sconosciuto

Amikacina a dose fissa per UTI anziani

Infezioni del tratto urinario | Infezione anziana
Thammasat University

Completato

Effetto dell'aggiunta di amikacina nebulizzata nella polmonite associata a ventilazione meccanica causata da batteri Gram-negativi

Polmonite, associata al ventilatore

Tailandia
Polyphor Ltd.

Completato

Studio DDI per indagare sull'interazione tra Amikacin e POL7080

Sano

Germania

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Probabilità di clearance MABS al risultato finale indipendentemente dalla tossicità secondo il percorso terapeutico del partecipante. Lasso di tempo: Screening (giorno 0); Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).	Probabilità di clearance MABS al risultato finale indipendentemente dalla tossicità secondo il percorso terapeutico del partecipante. Definizione di clearance MABS al risultato finale: colture MAB negative da quattro campioni di espettorato consecutivo con uno di quei campioni di espettorato raccolti quattro settimane dopo il completamento della terapia di consolidamento o un lavaggio broncoalveolare broncoalveolare (BAL) MABS raccolto quattro settimane dopo il completamento del consolidamento.	Screening (giorno 0); Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).
Sicurezza delle combinazioni di trattamento basate sul report di eventi avversi. Lasso di tempo: Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).	Sicurezza delle combinazioni di trattamento basate sulla segnalazione di eventi avversi che sono attribuiti come "possibilmente", "probabilmente" o "sicuramente" correlati ai farmaci di studio.	Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).
Sicurezza dei trattamenti basati su cambiamenti nella resistenza microbiologica. Lasso di tempo: Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).	Sicurezza dei trattamenti basati su modifiche alla resistenza microbiologica dei batteri MABS durante il periodo di trattamento dello studio.	Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).
Cambiamento nel punteggio Z FEV1 al risultato finale rispetto allo screening nei partecipanti che fanno e non chiariscono MAB al risultato finale. Lasso di tempo: Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).	Cambiamento nel punteggio Z FEV1 al risultato finale rispetto allo screening nei partecipanti che fanno e non chiariscono MAB al risultato finale.	Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).
Fenotipo delle anomalie strutturali dei CT toracici e cambiamenti nei punteggi del torace CT tra lo screening e il risultato finale tra i partecipanti che cancellano o non chiariscono i mAb al risultato finale. Lasso di tempo: Screening (giorno 0); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).	Fenotipo delle anomalie strutturali dei CT toracici e cambiamenti nei punteggi del torace CT tra lo screening e il risultato finale tra i partecipanti che cancellano o non chiariscono i mAb al risultato finale.	Screening (giorno 0); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).
Valore predittivo delle anomalie strutturali sullo screening delle scansioni TC per la conversione dell'espettorato e per la progressione dei cambiamenti strutturali in relazione al trattamento. Lasso di tempo: Screening (giorno 0); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).	Valore predittivo delle anomalie strutturali sullo screening delle scansioni TC per la conversione dell'espettorato e per la progressione dei cambiamenti strutturali in relazione al trattamento.	Screening (giorno 0); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).
Cambiamento della distanza di 6 minuti (6MWD) per i partecipanti adulti dallo screening al risultato finale secondo il percorso del trattamento e nei partecipanti che fanno e non chiariscono i mAb al risultato finale. Lasso di tempo: Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).	Cambiamento della distanza di 6 minuti (6MWD) per i partecipanti adulti dallo screening al risultato finale secondo il percorso del trattamento e nei partecipanti che fanno e non chiariscono i mAb al risultato finale.	Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).
Cambiamento di HRQOL (misurato usando il CFQ-R) per i partecipanti dallo screening al risultato finale in base al percorso del trattamento e ai partecipanti che fanno e non chiariscono MAB al risultato finale. Lasso di tempo: Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).	Cambiamento di HRQOL (misurato usando il CFQ-R) per i partecipanti dallo screening al risultato finale in base al percorso del trattamento e ai partecipanti che fanno e non chiariscono MAB al risultato finale. CFQ-R è il questionario sulla fibrosi cistica rivista e sarà completato da tutti i partecipanti alla CF.	Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).
Cambiamento di HRQOL (misurato usando l'EQ-5D) per i partecipanti dallo screening al risultato finale in base al percorso di trattamento e ai partecipanti che fanno e non chiariscono MAB al risultato finale. Lasso di tempo: Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).	Cambiamento di HRQOL (misurato usando l'EQ-5D) per i partecipanti dallo screening al risultato finale in base al percorso di trattamento e ai partecipanti che fanno e non chiariscono MAB al risultato finale. L'EQ-5D è le dimensioni Euroqol 5 e sarà completata da tutti i partecipanti.	Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).
Il cambiamento di HRQOL (misurato usando SGRQ) per i partecipanti dallo screening al risultato finale in base al percorso del trattamento e ai partecipanti che fanno e non chiariscono MAB al risultato finale. Lasso di tempo: Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).	Il cambiamento di HRQOL (misurato usando SGRQ) per i partecipanti dallo screening al risultato finale in base al percorso del trattamento e ai partecipanti che fanno e non chiariscono MAB al risultato finale. SGRQ è il questionario respiratorio di St George e sarà completato da tutti i partecipanti non CF che hanno 18 anni di età pari o più.	Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).
Cambiamento di HRQOL (misurato usando l'SF-36) per i partecipanti dallo screening al risultato finale in base al percorso del trattamento e ai partecipanti che fanno e non chiariscono i mAb al risultato finale. Lasso di tempo: Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).	Cambiamento di HRQOL (misurato usando l'SF-36) per i partecipanti dallo screening al risultato finale in base al percorso del trattamento e ai partecipanti che fanno e non chiariscono i mAb al risultato finale. L'SF-36 è il questionario a 36 a forma di breve forma e sarà completato da tutti i partecipanti di età pari o superiore a 16 anni.	Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).
Cambiamento di HRQOL (misurato usando il PEDSQL) per i partecipanti dallo screening al risultato finale in base al percorso del trattamento e ai partecipanti che fanno e non chiariscono MAB al risultato finale. Lasso di tempo: Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).	Cambiamento di HRQOL (misurato usando il PEDSQL) per i partecipanti dallo screening al risultato finale in base al percorso del trattamento e ai partecipanti che fanno e non chiariscono MAB al risultato finale. Il PEDSQL è il questionario sull'inventario della qualità della vita pediatrica e sarà completato dai partecipanti dai 2 ai 16 anni.	Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).
Il cambiamento di HRQOL (misurato usando il CHU-9D) per i partecipanti dallo screening al risultato finale secondo il percorso del trattamento e nei partecipanti che fanno e non chiariscono i mAb al risultato finale. Lasso di tempo: Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).	Il cambiamento di HRQOL (misurato usando il CHU-9D) per i partecipanti dallo screening al risultato finale secondo il percorso del trattamento e nei partecipanti che fanno e non chiariscono i mAb al risultato finale. Chu-9D è l'utilità per la salute dei bambini 9d e sarà completato da tutti i bambini dai 7 ai 17 anni.	Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).
Efficacia in termini di costi delle combinazioni di trattamento (misurate utilizzando il questionario sui costi e dati di utilizzo sanitario amministrativo collegato (per giurisdizioni applicabili)) attraverso fasi intensive e di consolidamento del processo. Lasso di tempo: Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).	Efficacia in termini di costi delle combinazioni di trattamento attraverso fasi intensive e di consolidamento della sperimentazione. L'efficacia dei costi dei trattamenti sarà valutata utilizzando il "questionario sui costi" non convalidato e, se applicabile e disponibile, i dati di utilizzo sanitario amministrativo collegati, ad es. nei partecipanti australiani.	Screening (giorno 0); Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).
Cause per il ritiro precoce dal trattamento MABS-PD a causa di ragioni diverse dalla scarsa tolleranza come definito negli obiettivi primari. Lasso di tempo: Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).	Cause per il ritiro precoce dal trattamento MABS-PD a causa di ragioni diverse dalla scarsa tolleranza come definito negli obiettivi primari.	Alla fine della breve terapia intensiva (settimana 6); Alla fine della terapia intensiva prolungata o alla settimana 12 visitare; Alla fine del trattamento più 4 settimane di ferie (visita di esito finale - Settimana 56 o Settimana 62).

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