Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Finne det optimale regimet for Mycobacterium Abscessus-behandling (FORMaT)

6. mai 2026 oppdatert av: Claire Wainright, The University of Queensland

Finne det optimale regimet for Mycobacterium Abscessus Treatment (FORMaT)

Mycobacterium abscessus (MABS) er en gruppe hurtigvoksende, multiresistente ikke-tuberkuløse mykobakterier (NTM) som forårsaker infeksjoner hos mennesker. MABS-lungesykdom (MABS-PD) kan resultere i betydelig sykelighet, økt helsetjenesteutnyttelse, akselerert lungefunksjonsnedgang, svekket livskvalitet, mer utfordrende lungetransplantasjon og økt dødelighet. Mens det totale antallet berørte er lite, øker forekomsten av infeksjoner over hele verden. Forsøket Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment (FORMaT) har som mål å produsere bevis av høy kvalitet for de beste behandlingsregimene for å maksimere helseutfall og minimere toksisitet og behandlingsbyrde, samt utvikle biomarkører (serologi, genuttrykkssignaturer og radiologi) å veilede beslutninger for oppstart av behandling og måling av sykdomsgrad hos pasienter med MABS PD

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Mycobacterium abscessus (MABS) er en gruppe ikke-tuberkuløse mykobakterier (NTM) som finnes i vann- og jordhabitater som viser høye nivåer av iboende multi-medikamentresistens. De er anerkjente opportunistiske menneskelige patogener som er i stand til å forårsake kronisk lungesykdom (MABS-PD), hovedsakelig hos individer med underliggende inflammatoriske lungesykdommer

Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment (FORMaT) er en plattformstudie som evaluerer mikrobiologiske, funksjonelle, radiologiske og livskvalitetsresultater av for tiden brukte antibiotikabehandlinger sammen med helsekostnader og kostnadseffektivitet for behandling av MABS PD i alle aldersgrupper i både Australia og internasjonalt.

Vi tar sikte på å bygge en iterativ, eksperimentell klinisk utprøvingsplattform med adaptive egenskaper. Dette vil inkludere to ulike årskull rekruttert; en observasjonskohort og intervensjonskohort. Flere behandlingskombinasjoner vil bli evaluert hos personer med MABS-PD (intervensjonskohort) som undersøker forskjellige MABS-underarter og stammer med makrolidresistens. Plattformen vil gjøre det mulig for fremtidige nye behandlinger å gå effektivt inn i utprøvingen etter hvert som de blir tilgjengelige. Prøveplattformen vil inkludere gjeldende standard for omsorg som en komparatorarm; etter hvert som bevis akkumuleres, kan nye komparatorer bli innlemmet. Utprøvingsplattformen vil lette utviklingen av optimal behandling for MABS-lungesykdom med det primære resultatet av mikrobiell clearance med toleranse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

300

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide Hospital
      • Birtinya, Australia
        • Rekruttering
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Camperdown, Australia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia
        • Rekruttering
        • The Prince Charles Hospital
      • Gold Coast, Australia
        • Rekruttering
        • Gold Coast University Hospital
      • Greenslopes, Australia
        • Rekruttering
        • Greenslopes Private Hospital,
      • Nedlands, Australia
        • Rekruttering
        • Sir Charles Gairdiner Hospital
      • New Lambton, Australia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • John Hunter Hospital
      • New Lambton Heights, Australia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australia
        • Rekruttering
        • Perth Children's Hospital
      • Prahran, Australia
        • Rekruttering
        • The Alfred
      • Randwick, Australia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Rekruttering
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney, Australia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Macquarie University Hospital
      • Westmead, Australia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Australia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Westmead Hospital
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia
        • Rekruttering
        • St George Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
      • Woolloongabba, Queensland, Australia
        • Rekruttering
        • Princess Alexandra Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia
        • Rekruttering
        • Austin Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Rekruttering
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Rekruttering
        • Royal Perth Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet
  • Israel
      • Beer-Sheeva, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Soroka Medical Centre
      • Haifa, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Carmel Medical Centre
      • Jerusalem, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petah Tikva, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Schneider
      • Ramat Gan Tel Aviv, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Sheba Medical Centre
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 308433
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Tan Tock Seng Hospital Pte Ltd
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Birmingham, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Noah's Ark Childrens Hospital for Wales
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Royal Hospital for Children and Young People, Edinburgh
      • Glasgow, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Queen Elizabeth University Hospital, Glasgow
      • Liverpool, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Alder Hey Children NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Royal Brompton Hosptial
      • Manchester, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Nottingham Children's Hosptial
      • Nottingham, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Queens Medical Centre
      • Nottingham, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Welcome Wolfson Adult CF Centre (City Hospital Campus)
      • Penarth, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University Hospital Llandough
      • Southampton, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Southampton General Hospital
      • Wythenshawe, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Wythenshawe Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • National Taiwan University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for intervensjonskohort:

  • Pasienter med respiratoriske kulturer som er positive for M. abscessus (MABS) (underarten abscessus, underarten bolletii eller underarten massiliense) må oppfylle alle 3 American Thoracic Society-kriteriene (kliniske, radiologiske og mikrobiologiske) for MABS lungesykdom (PD).
  • Pasienter med blandede NTM-infeksjoner (slow growers + MABS) (tilsetning av etambutol vil være tillatt dersom behandlende lege krever det).
  • Vilje og evne til å overholde prøveregimer og kravene til studiebesøk.

Ekskluderingskriterier for intervensjonskohort:

  • Mottatt aktiv behandling for MABS i løpet av de siste 12 månedene, bortsett fra azitromycin for deltakere med cystisk fibrose og bronkiektasi.
  • Friske frivillige kan ikke delta.
  • Svangerskap

Inkluderingskriterier for observasjonskohort:

  • Minst én positiv MABS-kultur
  • Vilje og evne til å overholde studiebesøkskravene.

Ekskluderingskriterier for observasjonskohort for:

  • Mottatt aktiv behandling for MABS i løpet av de siste 12 månedene, bortsett fra azitromycin for deltakere med cystisk fibrose og bronkiektasi.
  • Friske frivillige kan ikke delta.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Intensiv terapi A
Etter randomisering 1 vil deltakerne motta intensiv medikamentell behandling i form av IV amikacin, IV tigecyklin, IV cefoxitin/imipenem + oral azitromycin OG klofazimin.
Legemiddel: Amikacin
Voksne: Intravenøs amikacin 5 mg/kg én gang daglig eller 7,5 mg/kg to ganger daglig eller 20-25 mg/kg tre ganger i uken. Barn: Intravenøs amikacin 15-30 mg/kg en gang daglig, maksimal dose 1500mg
Legemiddel: Tigecyklin
Voksne: Intravenøs Tigecyklin 25 mg økes med 5 mg annenhver dose til enten maksimal dose nådd (50 mg) eller til pasienten ikke tåler to ganger daglig. Barn (≥8 år) intravenøs tigecyklin: Dag 1 - 0,6 mg/kg to ganger daglig til maksimalt 25 mg. Dag 2- 0,6 mg/kg (maksimalt 25 mg) om morgenen, 1,2 mg/kg (maksimalt 50 mg) om natten. Dag 3- 1,2 mg/kg (maksimalt 50 mg) to ganger daglig
Legemiddel: Imipenem
Voksne: Intravenøs Imipenem (≥50 kg) 500 mg to ganger daglig (
Legemiddel: Cefoxitin
Voksne: Hvis imipenem tolereres dårlig intravenøst ​​cefoxitin 200 mg/kg tre ganger daglig. Barn: hvis imipenem tolereres dårlig intravenøst ​​cefoxitin 50mg/kg (maksimalt 4g) fire ganger daglig.
Legemiddel: Azitromycin

Voksne: Oral azitromycin 500 mg (≥40 kg) én gang daglig, (

Barn: Oralt azitromycin: 10 mg/kg (maksimalt 500 mg) en gang daglig. Under konsolidering 10 mg/kg én gang daglig maksimalt 500 mg.

Legemiddel: Klaritromycin
Voksen: Hvis azitromycin tolereres dårlig, bruk oral klaritromycin 500 mg to ganger daglig. Barn: Hvis azitromycin tolereres dårlig, bruk oral klaritromycin. For barn 1 måned – 11 år gjelder følgende dosering:
Legemiddel: Klofazimin
Voksen: Oral klofazimin 100 mg en gang daglig. Barn: Oral klofazimin: 3-5 mg/kg en gang daglig. Maksimal dose på 50 mg en gang daglig hvis
Legemiddel: Ethambutol
Voksne: med bekreftede blandede NTM-infeksjoner (slow growers + MABS) kan oral etambutol tilsettes enten 15 mg/kg én gang daglig eller 25mg/kg tre ganger i uken. Barn med bekreftede blandede NTM-infeksjoner (slow growers + MABS) oral etambutol kan tilsettes 20 mg/kg en gang daglig.
Legemiddel: Amikacin
voksen: Inhalert amikacin 500 mg to ganger daglig. Barn: Inhalert amikacin 500 mg to ganger daglig
Eksperimentell: Intensiv terapi B
Etter randomisering 1 vil deltakerne motta inhalert amikacin (IA), IV tigecyklin, IV cefoxitin/imipenem + oral azitromycin/oral klaritromycin OG klofazimin.
Legemiddel: Amikacin
Voksne: Intravenøs amikacin 5 mg/kg én gang daglig eller 7,5 mg/kg to ganger daglig eller 20-25 mg/kg tre ganger i uken. Barn: Intravenøs amikacin 15-30 mg/kg en gang daglig, maksimal dose 1500mg
Legemiddel: Tigecyklin
Voksne: Intravenøs Tigecyklin 25 mg økes med 5 mg annenhver dose til enten maksimal dose nådd (50 mg) eller til pasienten ikke tåler to ganger daglig. Barn (≥8 år) intravenøs tigecyklin: Dag 1 - 0,6 mg/kg to ganger daglig til maksimalt 25 mg. Dag 2- 0,6 mg/kg (maksimalt 25 mg) om morgenen, 1,2 mg/kg (maksimalt 50 mg) om natten. Dag 3- 1,2 mg/kg (maksimalt 50 mg) to ganger daglig
Legemiddel: Imipenem
Voksne: Intravenøs Imipenem (≥50 kg) 500 mg to ganger daglig (
Legemiddel: Cefoxitin
Voksne: Hvis imipenem tolereres dårlig intravenøst ​​cefoxitin 200 mg/kg tre ganger daglig. Barn: hvis imipenem tolereres dårlig intravenøst ​​cefoxitin 50mg/kg (maksimalt 4g) fire ganger daglig.
Legemiddel: Azitromycin

Voksne: Oral azitromycin 500 mg (≥40 kg) én gang daglig, (

Barn: Oralt azitromycin: 10 mg/kg (maksimalt 500 mg) en gang daglig. Under konsolidering 10 mg/kg én gang daglig maksimalt 500 mg.

Legemiddel: Klaritromycin
Voksen: Hvis azitromycin tolereres dårlig, bruk oral klaritromycin 500 mg to ganger daglig. Barn: Hvis azitromycin tolereres dårlig, bruk oral klaritromycin. For barn 1 måned – 11 år gjelder følgende dosering:
Legemiddel: Klofazimin
Voksen: Oral klofazimin 100 mg en gang daglig. Barn: Oral klofazimin: 3-5 mg/kg en gang daglig. Maksimal dose på 50 mg en gang daglig hvis
Legemiddel: Ethambutol
Voksne: med bekreftede blandede NTM-infeksjoner (slow growers + MABS) kan oral etambutol tilsettes enten 15 mg/kg én gang daglig eller 25mg/kg tre ganger i uken. Barn med bekreftede blandede NTM-infeksjoner (slow growers + MABS) oral etambutol kan tilsettes 20 mg/kg en gang daglig.
Legemiddel: Amikacin
voksen: Inhalert amikacin 500 mg to ganger daglig. Barn: Inhalert amikacin 500 mg to ganger daglig
Eksperimentell: Intensiv terapi C
Etter randomisering 1 vil deltakerne motta intensiv medikamentell behandling i form av IV amikacin, IV tigecyklin, IV cefoxitin/imipenem + oral azitromycin/oral klaritromycin.
Legemiddel: Amikacin
Voksne: Intravenøs amikacin 5 mg/kg én gang daglig eller 7,5 mg/kg to ganger daglig eller 20-25 mg/kg tre ganger i uken. Barn: Intravenøs amikacin 15-30 mg/kg en gang daglig, maksimal dose 1500mg
Legemiddel: Tigecyklin
Voksne: Intravenøs Tigecyklin 25 mg økes med 5 mg annenhver dose til enten maksimal dose nådd (50 mg) eller til pasienten ikke tåler to ganger daglig. Barn (≥8 år) intravenøs tigecyklin: Dag 1 - 0,6 mg/kg to ganger daglig til maksimalt 25 mg. Dag 2- 0,6 mg/kg (maksimalt 25 mg) om morgenen, 1,2 mg/kg (maksimalt 50 mg) om natten. Dag 3- 1,2 mg/kg (maksimalt 50 mg) to ganger daglig
Legemiddel: Imipenem
Voksne: Intravenøs Imipenem (≥50 kg) 500 mg to ganger daglig (
Legemiddel: Cefoxitin
Voksne: Hvis imipenem tolereres dårlig intravenøst ​​cefoxitin 200 mg/kg tre ganger daglig. Barn: hvis imipenem tolereres dårlig intravenøst ​​cefoxitin 50mg/kg (maksimalt 4g) fire ganger daglig.
Legemiddel: Azitromycin

Voksne: Oral azitromycin 500 mg (≥40 kg) én gang daglig, (

Barn: Oralt azitromycin: 10 mg/kg (maksimalt 500 mg) en gang daglig. Under konsolidering 10 mg/kg én gang daglig maksimalt 500 mg.

Legemiddel: Klaritromycin
Voksen: Hvis azitromycin tolereres dårlig, bruk oral klaritromycin 500 mg to ganger daglig. Barn: Hvis azitromycin tolereres dårlig, bruk oral klaritromycin. For barn 1 måned – 11 år gjelder følgende dosering:
Legemiddel: Ethambutol
Voksne: med bekreftede blandede NTM-infeksjoner (slow growers + MABS) kan oral etambutol tilsettes enten 15 mg/kg én gang daglig eller 25mg/kg tre ganger i uken. Barn med bekreftede blandede NTM-infeksjoner (slow growers + MABS) oral etambutol kan tilsettes 20 mg/kg en gang daglig.
Legemiddel: Amikacin
voksen: Inhalert amikacin 500 mg to ganger daglig. Barn: Inhalert amikacin 500 mg to ganger daglig
Aktiv komparator: Konsolidering A
Oral klofazimin + oral azitromycin/oral klaritromycin i kombinasjon med en til tre av følgende orale antibiotika: oral linezolid, oral co-trimoxazol, oral doksycyklin, oral moksifloksacin, oral bedaquilin (kun for voksne), oral rifabutin.
Legemiddel: Azitromycin

Voksne: Oral azitromycin 500 mg (≥40 kg) én gang daglig, (

Barn: Oralt azitromycin: 10 mg/kg (maksimalt 500 mg) en gang daglig. Under konsolidering 10 mg/kg én gang daglig maksimalt 500 mg.

Legemiddel: Klaritromycin
Voksen: Hvis azitromycin tolereres dårlig, bruk oral klaritromycin 500 mg to ganger daglig. Barn: Hvis azitromycin tolereres dårlig, bruk oral klaritromycin. For barn 1 måned – 11 år gjelder følgende dosering:
Legemiddel: Klofazimin
Voksen: Oral klofazimin 100 mg en gang daglig. Barn: Oral klofazimin: 3-5 mg/kg en gang daglig. Maksimal dose på 50 mg en gang daglig hvis
Legemiddel: Ethambutol
Voksne: med bekreftede blandede NTM-infeksjoner (slow growers + MABS) kan oral etambutol tilsettes enten 15 mg/kg én gang daglig eller 25mg/kg tre ganger i uken. Barn med bekreftede blandede NTM-infeksjoner (slow growers + MABS) oral etambutol kan tilsettes 20 mg/kg en gang daglig.
Legemiddel: Linezolid

Voksen: under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral linezolid 600 mg en gang daglig.

Barn: under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Alder 1 uke - 9 år 10 mg/kg to ganger daglig maksimal dose på 300 mg. Alder 10-12 år 10 mg/kg to ganger daglig maksimal dose på 600 mg. >12 år 600 mg en gang daglig.

Legemiddel: co-trimoksazol
Voksen: under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral Co-trimoxazole (TMP-SMX) 160/800 mg to ganger daglig. Barn: Under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral ko-trimoksazol 5 mg TMP/kg maksimal dose på 160 mg TMP/800 mg SMX to ganger daglig.
Legemiddel: Doksycyklin
Voksen: under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral doksycyklin 100 mg en gang daglig. Barn: Under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral doksycyklin (alder ≥ 8 år) 2 mg/kg én gang daglig maksimal dose 100 mg.
Legemiddel: Moxifloxacin
Voksen: under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral moxifloxacin 400 mg en gang daglig. Barn: Under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral moxifloxacin 10-15 mg/kg én gang daglig, maksimal dose 400 mg
Legemiddel: Bedaquilin
Voksen: under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral bedaquilin (18-64 år) 400 mg én gang daglig de to første ukene etterfulgt av 400 mg tre ganger ukentlig i 22 uker (maksimal varighet på 6 måneder).
Legemiddel: Rifabutin
Voksen: under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oralt rifabutin: 5mg/kg en gang daglig, maksimalt 300-450mg. Barn: Under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral rifabutin 5mg/kg en gang daglig
Eksperimentell: Konsolidering B
Inhalert amikacin (IA), oral klofazimin + oral azitromycin/oral klaritromycin i kombinasjon med en til tre av følgende orale antibiotika: oral linezolid, oral co-trimoksazol, oral doksycyklin, oral moxifloxacin, oral bedaquilin (kun voksne), oral rifabutin.
Legemiddel: Amikacin
Voksne: Intravenøs amikacin 5 mg/kg én gang daglig eller 7,5 mg/kg to ganger daglig eller 20-25 mg/kg tre ganger i uken. Barn: Intravenøs amikacin 15-30 mg/kg en gang daglig, maksimal dose 1500mg
Legemiddel: Azitromycin

Voksne: Oral azitromycin 500 mg (≥40 kg) én gang daglig, (

Barn: Oralt azitromycin: 10 mg/kg (maksimalt 500 mg) en gang daglig. Under konsolidering 10 mg/kg én gang daglig maksimalt 500 mg.

Legemiddel: Klaritromycin
Voksen: Hvis azitromycin tolereres dårlig, bruk oral klaritromycin 500 mg to ganger daglig. Barn: Hvis azitromycin tolereres dårlig, bruk oral klaritromycin. For barn 1 måned – 11 år gjelder følgende dosering:
Legemiddel: Klofazimin
Voksen: Oral klofazimin 100 mg en gang daglig. Barn: Oral klofazimin: 3-5 mg/kg en gang daglig. Maksimal dose på 50 mg en gang daglig hvis
Legemiddel: Ethambutol
Voksne: med bekreftede blandede NTM-infeksjoner (slow growers + MABS) kan oral etambutol tilsettes enten 15 mg/kg én gang daglig eller 25mg/kg tre ganger i uken. Barn med bekreftede blandede NTM-infeksjoner (slow growers + MABS) oral etambutol kan tilsettes 20 mg/kg en gang daglig.
Legemiddel: Amikacin
voksen: Inhalert amikacin 500 mg to ganger daglig. Barn: Inhalert amikacin 500 mg to ganger daglig
Legemiddel: Linezolid

Voksen: under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral linezolid 600 mg en gang daglig.

Barn: under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Alder 1 uke - 9 år 10 mg/kg to ganger daglig maksimal dose på 300 mg. Alder 10-12 år 10 mg/kg to ganger daglig maksimal dose på 600 mg. >12 år 600 mg en gang daglig.

Legemiddel: co-trimoksazol
Voksen: under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral Co-trimoxazole (TMP-SMX) 160/800 mg to ganger daglig. Barn: Under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral ko-trimoksazol 5 mg TMP/kg maksimal dose på 160 mg TMP/800 mg SMX to ganger daglig.
Legemiddel: Doksycyklin
Voksen: under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral doksycyklin 100 mg en gang daglig. Barn: Under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral doksycyklin (alder ≥ 8 år) 2 mg/kg én gang daglig maksimal dose 100 mg.
Legemiddel: Moxifloxacin
Voksen: under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral moxifloxacin 400 mg en gang daglig. Barn: Under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral moxifloxacin 10-15 mg/kg én gang daglig, maksimal dose 400 mg
Legemiddel: Bedaquilin
Voksen: under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral bedaquilin (18-64 år) 400 mg én gang daglig de to første ukene etterfulgt av 400 mg tre ganger ukentlig i 22 uker (maksimal varighet på 6 måneder).
Legemiddel: Rifabutin
Voksen: under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oralt rifabutin: 5mg/kg en gang daglig, maksimalt 300-450mg. Barn: Under konsolidering i kombinasjon med en til tre orale antibiotika (ko-trimoksazol, doksycyklin, moksifloksacin eller rifabutin) styrt av deltakernes følsomhet og toleranse. Oral rifabutin 5mg/kg en gang daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Det primære utfallet av intervensjonsprogrammet er mikrobiologisk clearance av mAbs med god toleranse for intervensjonene.
Tidsramme: Screening (dag 0) til slutt av behandlingen pluss fire ukers frihet (endelig utfallsbesøk (uke 56 for de som er tildelt øyeblikkelig konsolidering eller uke 62 for de som er tildelt langvarig intensiv).

Det primære utfallet av intervensjonsprogrammet er mikrobiologisk clearance av mAbs med god toleranse for intervensjonene.

Definisjon av mAbs -klaring ved endelig utfall:

Negative mAbs -kulturer fra fire påfølgende sputumprøver med en av disse sputumprøvene samlet inn fire uker etter fullført konsolideringsterapi, eller en MABS -negativ bronkoalveolar lavage (BAL) samlet fire uker etter fullføring av konsolidering.

Definisjon av toleranse:

Toleranse er basert på de vanlige terminologikriteriene for bivirkninger (CTCAE versjon 5.0). Bare bivirkninger som tilskrives som enten "muligens-", "sannsynligvis-" eller "definitivt-" relatert til studiemedisin, vil bli vurdert i bestemmelsen av toleranse. "God" -toleranse er definert som ingen bivirkninger som oppstår eller bare bivirkninger som er kodet som CTCAE-grad 1 og 2. "Dårlig" -toleranse er definert som eventuelle bivirkninger som tilskrives som muligens-, sannsynligvis- eller definitivt relatert til å studere medikamentkodet som CTCAE-grad 3, 4 eller 5.
Screening (dag 0) til slutt av behandlingen pluss fire ukers frihet (endelig utfallsbesøk (uke 56 for de som er tildelt øyeblikkelig konsolidering eller uke 62 for de som er tildelt langvarig intensiv).
Nestet studie A1.1 Type kort intensiv terapi - MAbs -klaring fra luftveisprøve (er) med toleranse.
Tidsramme: Screening (dag 0) til slutten av kort intensiv terapi (uke 6).
For å sammenligne den mikrobiologiske clearance av mAbs fra luftveisprøver samlet ved 4 uker med god tolerabilitet vurdert ved slutten av kort intensiv terapi mellom bruk av inhalert amikacin (ARM B) og bruk av intravenøs amikacin (ARM A) gitt i intensiv fase. Definisjon av mAbs -klaring er 3 mAbs negative sputumprøver eller en mAbs negativ bronkoalveolar skylling (BAL) ved slutten av kort intensiv terapi. "God" toleranse er definert som ingen bivirkninger som oppstår eller bare bivirkninger som tilskrives som enten "muligens-", "sannsynligvis-", eller "definitivt-" relatert til studiemedisinsk kodet som CTCAE-grad 1 og 2.
Screening (dag 0) til slutten av kort intensiv terapi (uke 6).
Nestet studie A1.2 - Varighet av intensiv terapi for pasienter som fullførte kort intensiv behandling med pågående positive MAbs -kulturer samlet etter 4 uker og randomisert til enten ytterligere 6 ukers intensiv terapi eller øyeblikkelig konsolidering.
Tidsramme: Screening (dag 0) til enten slutten av langvarig intensiv terapi (for de som er tildelt langvarig intensiv) eller uke 12 -besøk (for de som er tildelt øyeblikkelig konsolideringsterapi).

For å sammenligne den mikrobiologiske clearance fra prøver samlet inn 10 uker med god toleranse mellom de som blir tildelt langvarig intensiv terapi og de som er tildelt øyeblikkelig konsolidering etter kort intensiv terapi.

MAbs -klaring, vurdert ved slutten av langvarig intensiv terapi (for de som er tildelt langvarig intensiv) eller etter 12 uker (for de som er tildelt øyeblikkelig konsolidering) vil bli definert som negative mAbs -kulturer fra alle 3 sputumprøver eller fra en BAL -prøve samlet etter 10 uker. "God" toleranse er definert som ingen bivirkninger som oppstår eller bare bivirkninger som tilskrives som enten "muligens-", "sannsynligvis-", eller "definitivt-" relatert til studiemedisinsk kodet som CTCAE-grad 1 og 2.
Screening (dag 0) til enten slutten av langvarig intensiv terapi (for de som er tildelt langvarig intensiv) eller uke 12 -besøk (for de som er tildelt øyeblikkelig konsolideringsterapi).
Nestet studie 1.3 Konsolideringsterapi - Bruk av oral terapi bare eller oral terapi og inhalert amikacin for konsolideringsterapi.
Tidsramme: Start av konsolideringsterapi (dato for randomisering til konsolideringsterapi) til slutt på behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - uke 56 for de som er randomisert til øyeblikkelig konsolidering eller uke 62 for de som er i langvarig intensiv).

For å sammenligne den mikrobiologiske clearance med god toleranse av mAbs mellom de som er tildelt til konsolideringsterapi med oral behandling og de som er tildelt konsolideringsterapi med oral behandling og ytterligere inhalert amikacin ved sluttresultatet.

Definisjon av mAbs -clearance ved endelig utfall: Negative MAbs -kulturer fra fire påfølgende sputumprøver med et av disse sputumprøvene samlet fire uker etter fullført konsolideringsterapi, eller en MAbs negativ bronkoalveolar lavage (BAL) samlet fire uker etter fullført konsolidering. "God" toleranse er definert som ingen bivirkninger som oppstår eller bare bivirkninger som tilskrives som enten "muligens-", "sannsynligvis-", eller "definitivt-" relatert til studiemedisinsk kodet som CTCAE-grad 1 og 2.
Start av konsolideringsterapi (dato for randomisering til konsolideringsterapi) til slutt på behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - uke 56 for de som er randomisert til øyeblikkelig konsolidering eller uke 62 for de som er i langvarig intensiv).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sannsynlighet for mAbs -klaring ved endelig utfall uavhengig av toksisitet i henhold til deltakerens behandlingsvei.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Sannsynlighet for mAbs -klaring ved endelig utfall uavhengig av toksisitet i henhold til deltakerens behandlingsvei. Definisjon av mAbs -clearance ved endelig utfall: Negative MAbs -kulturer fra fire påfølgende sputumprøver med et av disse sputumprøvene samlet fire uker etter fullført konsolideringsterapi, eller en MAbs negativ bronkoalveolar lavage (BAL) samlet fire uker etter fullført konsolidering.
Screening (dag 0); Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Sikkerhet for behandlingskombinasjoner basert på rapportering av bivirkninger.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Sikkerhet for behandlingskombinasjoner basert på rapportering av bivirkninger som tilskrives som enten "muligens-", "sannsynligvis-" eller "definitivt-" relatert til studiemedisiner.
Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Sikkerhet for behandlinger basert på endringer i mikrobiologisk resistens.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Sikkerhet for behandlinger basert på endringer i mikrobiologisk resistens av MAbs -bakteriene i løpet av studiebehandlingsperioden.
Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i FEV1 Z-poengsum ved det endelige utfallet sammenlignet med screening hos deltakere som gjør og ikke fjerner mAbs ved det endelige utfallet.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i FEV1 Z-poengsum ved det endelige utfallet sammenlignet med screening hos deltakere som gjør og ikke fjerner mAbs ved det endelige utfallet.
Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Fenotype av de strukturelle abnormitetene til CT -er i brystet og endringer i CT -score mellom brystet mellom screening og endelig utfall mellom deltakere som fjerner eller ikke fjerner mAbs ved endelig utfall.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Fenotype av de strukturelle abnormitetene til CT -er i brystet og endringer i CT -score mellom brystet mellom screening og endelig utfall mellom deltakere som fjerner eller ikke fjerner mAbs ved endelig utfall.
Screening (dag 0); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Forutsigbar verdi av strukturelle avvik ved screening av CT -skanninger for sputumkonvertering og for progresjon av strukturelle endringer i forhold til behandling.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Forutsigbar verdi av strukturelle avvik ved screening av CT -skanninger for sputumkonvertering og for progresjon av strukturelle endringer i forhold til behandling.
Screening (dag 0); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i 6-minutters gangavstand (6MWD) for voksne deltakere fra screening til endelig utfall i henhold til behandlingsvei og hos deltakere som gjør det og ikke fjerner mAbs ved endelig utfall.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i 6-minutters gangavstand (6MWD) for voksne deltakere fra screening til endelig utfall i henhold til behandlingsvei og hos deltakere som gjør det og ikke fjerner mAbs ved endelig utfall.
Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i HRQOL (målt ved bruk av CFQ-R) for deltakere fra screening til endelig utfall i henhold til behandlingsvei og hos deltakere som gjør det og ikke fjerner mAbs ved endelig utfall.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i HRQOL (målt ved bruk av CFQ-R) for deltakere fra screening til endelig utfall i henhold til behandlingsvei og hos deltakere som gjør det og ikke fjerner mAbs ved endelig utfall. CFQ-R er cystisk fibrose-spørreskjema revidert og vil være fullført av alle CF-deltakere.
Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i HRQOL (målt ved bruk av EQ-5D) for deltakere fra screening til endelig utfall i henhold til behandlingsvei og hos deltakere som gjør det og ikke fjerner mAbs ved det endelige utfallet.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i HRQOL (målt ved bruk av EQ-5D) for deltakere fra screening til endelig utfall i henhold til behandlingsvei og hos deltakere som gjør det og ikke fjerner mAbs ved det endelige utfallet. EQ-5D er Euroqol 5-dimensjoner og vil være fullført av alle deltakere.
Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i HRQOL (målt ved bruk av SGRQ) for deltakere fra screening til endelig utfall i henhold til behandlingsvei og hos deltakere som gjør det og ikke fjerner mAbs ved endelig utfall.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i HRQOL (målt ved bruk av SGRQ) for deltakere fra screening til endelig utfall i henhold til behandlingsvei og hos deltakere som gjør det og ikke fjerner mAbs ved endelig utfall. SGRQ er St George's Respiratory-spørreskjema og vil være fullført av alle ikke-CF-deltakere som er 18 år og eldre.
Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i HRQOL (målt ved bruk av SF-36) for deltakere fra screening til endelig utfall i henhold til behandlingsvei og hos deltakere som gjør det og ikke fjerner mAbs ved det endelige utfallet.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i HRQOL (målt ved bruk av SF-36) for deltakere fra screening til endelig utfall i henhold til behandlingsvei og hos deltakere som gjør det og ikke fjerner mAbs ved det endelige utfallet. SF-36 er det kortformede 36-spørreskjemaet og vil være fullført av alle deltakere 16 år og eldre.
Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i HRQOL (målt ved bruk av PEDSQL) for deltakere fra screening til endelig utfall i henhold til behandlingsvei og hos deltakere som gjør det og ikke fjerner mAbs ved endelig utfall.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i HRQOL (målt ved bruk av PEDSQL) for deltakere fra screening til endelig utfall i henhold til behandlingsvei og hos deltakere som gjør det og ikke fjerner mAbs ved endelig utfall. Pedsql er pediatrisk kvalitet på Life Inventory -spørreskjemaet og vil være fullført av deltakerne 2 år til 16 år gammel.
Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i HRQOL (målt ved bruk av CHU-9D) for deltakere fra screening til endelig utfall i henhold til behandlingsvei og hos deltakere som gjør det og ikke fjerner mAbs ved det endelige utfallet.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Endring i HRQOL (målt ved bruk av CHU-9D) for deltakere fra screening til endelig utfall i henhold til behandlingsvei og hos deltakere som gjør det og ikke fjerner mAbs ved det endelige utfallet. CHU-9D er Child Health Utility 9D og vil være fullført av alle barn i alderen 7 til 17 år.
Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Kostnadseffektivitet av behandlingskombinasjonene (målt ved bruk av kostnadene spørreskjema og koblede administrative helsevesenets utnyttelsesdata (for aktuelle jurisdiksjoner)) på tvers av intensive og konsolideringsfaser av forsøket.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Kostnadseffektivitet av behandlingskombinasjonene på tvers av intensive og konsolideringsfaser av studien. Kostnadseffektiviteten til behandlingene vil bli vurdert ved bruk av det ikke -validerte "Kostnadsspørreskjemaet" og der det er aktuelt og tilgjengelig, de koblede administrative helsetjenesters utnyttelsesdata f.eks. i australske deltakere.
Screening (dag 0); Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Årsaker for tidlig tilbaketrekning fra MABS-PD-behandling på grunn av andre årsaker enn dårlig toleranse som definert i de primære målene.
Tidsramme: Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).
Årsaker for tidlig tilbaketrekning fra MABS-PD-behandling på grunn av andre årsaker enn dårlig toleranse som definert i de primære målene.
Ved slutten av kort intensiv terapi (uke 6); Ved slutten av langvarig intensiv terapi eller på uke 12 besøk; Ved slutten av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk - enten uke 56 eller uke 62).

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deltakerens MABS -klareringsstatus 12 måneder etter endelig utfall.
Tidsramme: 12 måneder etter behandlingen av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk).
Deltakers MAbs -klareringsstatus 12 måneder etter endelig utfall vil bli vurdert med et 12 måneders oppfølgingsspørreskjema som vil bli fullført av nettstedetterforskeren.
12 måneder etter behandlingen av behandlingen pluss 4 ukers behandling (endelig utfallsbesøk).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The University of Queensland

Samarbeidspartnere

University of Copenhagen
Erasmus Medical Center
Monash University
Newcastle University
Griffith University
Cystic Fibrosis Foundation
Murdoch Childrens Research Institute
University of Melbourne
QIMR Berghofer Medical Research Institute
Australian Government Department of Health and Ageing
South Australian Health and Medical Research Institute
Children's Hospital Foundation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. mars 2020

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2029

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2020

Først lagt ut (Faktiske)

17. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • U1111-1209-0672

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle avidentifiserte rådata målt under forsøket vil bli gjort tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Umiddelbart etter publisering uten sluttdato.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Data vil bli gjort tilgjengelig for anerkjente akademiske institutter og kliniske team etter skriftlig forespørsel med forslag om databruk til sjefsetterforsker, professor Claire Wainwright

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere