Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Znalezienie optymalnego schematu leczenia Mycobacterium Abscessus (FORMaT)

6 maja 2026 zaktualizowane przez: Claire Wainright, The University of Queensland

Znalezienie optymalnego schematu leczenia Mycobacterium Abscessus (FORMaT)

Mycobacterium abscessus (MABS) to grupa szybko rosnących, wielolekoopornych prątków niegruźliczych (NTM) wywołujących zakażenia u ludzi. Choroba płuc MABS (MABS-PD) może prowadzić do znacznej zachorowalności, zwiększonego wykorzystania opieki zdrowotnej, przyspieszonego pogorszenia czynności płuc, pogorszenia jakości życia, trudniejszego przeszczepu płuc i zwiększonej śmiertelności. Chociaż ogólna liczba dotkniętych chorobą jest niewielka, częstość występowania infekcji rośnie na całym świecie. Badanie Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment (FORMaT) ma na celu uzyskanie wysokiej jakości dowodów na najlepsze schematy leczenia w celu maksymalizacji wyników zdrowotnych i zminimalizowania toksyczności oraz obciążenia związanego z leczeniem, a także opracowanie biomarkerów (serologia, sygnatury ekspresji genów i radiologia) aby kierować decyzjami dotyczącymi rozpoczęcia leczenia i pomiaru ciężkości choroby u pacjentów z MABS PD

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Mycobacterium abscessus (MABS) to grupa prątków niegruźliczych (NTM) występujących w siedliskach wodnych i glebowych, które wykazują wysoki poziom wewnętrznej oporności wielolekowej. Są uznanymi oportunistycznymi ludzkimi patogenami zdolnymi do wywoływania przewlekłej choroby płuc (MABS-PD), głównie u osób z chorobami zapalnymi płuc

Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment (FORMaT) to badanie platformowe oceniające mikrobiologiczne, funkcjonalne, radiologiczne i jakości życia wyniki obecnie stosowanych antybiotykoterapii wraz z kosztami opieki zdrowotnej i efektywnością kosztową leczenia MABS PD we wszystkich grupach wiekowych zarówno w Australii i na arenie międzynarodowej.

Naszym celem jest zbudowanie iteracyjnej, eksperymentalnej platformy badań klinicznych o właściwościach adaptacyjnych. Obejmuje to rekrutację dwóch różnych kohort; kohorta obserwacyjna i kohorta interwencyjna. Wiele kombinacji leczenia zostanie ocenionych u osób z MABS-PD (kohorta interwencyjna), badając różne podgatunki MABS i szczepy oporne na makrolidy. Platforma umożliwi przyszłym nowatorskim terapiom sprawne wejście do badań, gdy tylko staną się dostępne. Platforma próbna będzie obejmować obecny standard opieki jako ramię porównawcze; w miarę gromadzenia dowodów można włączyć nowe komparatory. Platforma próbna ułatwi ewolucję optymalnego postępowania w chorobie płuc MABS, której głównym celem będzie klirens drobnoustrojów z tolerancją.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

300

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Royal Adelaide Hospital
      • Birtinya, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Camperdown, Australia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia
        • Rekrutacyjny
        • The Prince Charles Hospital
      • Gold Coast, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Gold Coast University Hospital
      • Greenslopes, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Greenslopes Private Hospital,
      • Nedlands, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Sir Charles Gairdiner Hospital
      • New Lambton, Australia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • John Hunter Hospital
      • New Lambton Heights, Australia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Perth Children's Hospital
      • Prahran, Australia
        • Rekrutacyjny
        • The Alfred
      • Randwick, Australia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney, Australia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Macquarie University Hospital
      • Westmead, Australia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Australia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Westmead Hospital
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia
        • Rekrutacyjny
        • St George Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
      • Woolloongabba, Queensland, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Princess Alexandra Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Austin Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Rekrutacyjny
        • Royal Perth Hospital
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Rekrutacyjny
        • Rigshospitalet
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital
  • Izrael
      • Beer-Sheeva, Izrael
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Soroka Medical Centre
      • Haifa, Izrael
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Izrael
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Carmel Medical Centre
      • Jerusalem, Izrael
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petah Tikva, Izrael
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Schneider
      • Ramat Gan Tel Aviv, Izrael
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Sheba Medical Centre
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 308433
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Tan Tock Seng Hospital Pte Ltd
  • Tajwan
      • Kaohsiung City, Tajwan
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taipei, Tajwan
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • National Taiwan University Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Noah's Ark Childrens Hospital for Wales
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Hospital for Children and Young People, Edinburgh
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Queen Elizabeth University Hospital, Glasgow
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Alder Hey Children NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Brompton Hosptial
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Nottingham Children's Hosptial
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Queens Medical Centre
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Welcome Wolfson Adult CF Centre (City Hospital Campus)
      • Penarth, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospital Llandough
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Southampton General Hospital
      • Wythenshawe, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Wythenshawe Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia kohorty interwencyjnej:

  • Osoby z posiewami z dróg oddechowych dodatnimi w kierunku M. abscessus (MABS) (podgatunek abscessus, podgatunek bolletii lub podgatunek massiliense) muszą spełniać wszystkie 3 kryteria Amerykańskiego Towarzystwa Klatki Piersiowej (kliniczne, radiologiczne i mikrobiologiczne) choroby płuc (PD) MABS.
  • Pacjenci z mieszanymi infekcjami NTM (wolno rosnący + MABS) (dodanie etambutolu będzie dozwolone, jeśli zaleci to lekarz prowadzący).
  • Chęć i zdolność do przestrzegania schematów badań i wymagań dotyczących wizyty studyjnej.

Kohorta interwencyjna Kryteria wykluczenia:

  • Otrzymywanie aktywnego leczenia MABS w ciągu ostatnich 12 miesięcy, z wyjątkiem azytromycyny dla uczestników z mukowiscydozą i rozstrzeniami oskrzeli.
  • Zdrowi ochotnicy nie mogą brać udziału.
  • Ciąża

Kryteria włączenia kohorty obserwacyjnej:

  • Co najmniej jedna pozytywna kultura MABS
  • Chęć i zdolność do spełnienia wymagań dotyczących wizyty studyjnej.

Kohorta obserwacyjna Kryteria wykluczenia dla:

  • Otrzymywanie aktywnego leczenia MABS w ciągu ostatnich 12 miesięcy, z wyjątkiem azytromycyny dla uczestników z mukowiscydozą i rozstrzeniami oskrzeli.
  • Zdrowi ochotnicy nie mogą brać udziału.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Intensywna terapia A
Po Randomizacji 1 Uczestnicy otrzymają intensywną terapię lekową w postaci IV amikacyny, IV tygecykliny, IV cefoksytyny/imipenemu + doustna azytromycyna ORAZ klofazymina.
Lek: Amikacyna
Dorośli: dożylnie amikacyna 5 mg/kg mc. raz dziennie lub 7,5 mg/kg mc. dwa razy dziennie lub 20-25 mg/kg mc. trzy razy w tygodniu. Dzieci: dożylna amikacyna 15-30 mg/kg raz dziennie, maksymalna dawka 1500 mg
Lek: Tygecyklina
Dorośli: Tygecyklina podawana dożylnie 25 mg, zwiększana o 5 mg co dwie dawki, aż do osiągnięcia dawki maksymalnej (50 mg) lub do momentu, gdy pacjent nie będzie tolerował leku dwa razy na dobę. Dzieci (w wieku ≥8 lat) dożylna tygecyklina: Dzień 1 – 0,6 mg/kg mc. dwa razy na dobę, maksymalnie 25 mg. Dzień 2 - 0,6 mg/kg (maksymalnie 25 mg) rano, 1,2 mg/kg (maksymalnie 50 mg) wieczorem. Dzień 3 - 1,2 mg/kg (maksymalnie 50 mg) dwa razy dziennie
Lek: Imipenem
Dorośli: Imipenem podawany dożylnie (≥50 kg) 500 mg dwa razy na dobę (
Lek: Cefoksytyna
Dorośli: jeśli imipenem jest źle tolerowany, należy podać dożylnie cefoksytynę w dawce 200 mg/kg mc. trzy razy na dobę. Dzieci: jeśli imipenem jest źle tolerowany, należy podać dożylnie cefoksytynę w dawce 50 mg/kg (maksymalnie 4 g) cztery razy dziennie.
Lek: Azytromycyna

Dorośli: azytromycyna doustna 500 mg (≥40 kg) raz na dobę (

Dzieci: azytromycyna doustna: 10 mg/kg mc. (maksymalnie 500 mg) raz dziennie. Podczas konsolidacji 10 mg/kg raz dziennie maksymalnie 500 mg.

Lek: Klarytromycyna
Dorośli: Jeśli azytromycyna jest źle tolerowana, należy stosować klarytromycynę doustnie w dawce 500 mg dwa razy na dobę. Dzieci: Jeśli azytromycyna jest źle tolerowana, należy stosować klarytromycynę doustnie. U dzieci w wieku od 1 miesiąca do 11 lat stosuje się następujące dawkowanie:
Lek: Klofazymina
Dorośli: klofazymina doustna 100 mg raz dziennie. Dzieci: klofazymina doustna: 3-5 mg/kg raz dziennie. Maksymalna dawka 50 mg raz na dobę, jeśli
Lek: Etambutol
Dorośli: z potwierdzonymi mieszanymi infekcjami NTM (wolno rosnący + MABS) można dodać doustnie etambutol w dawce 15 mg/kg raz dziennie lub 25 mg/kg trzy razy w tygodniu. Dzieciom z potwierdzonym mieszanym zakażeniem NTM (wolny wzrost + MABS) doustny etambutol można dodać w dawce 20 mg/kg raz dziennie.
Lek: Amikacyna
dorośli: wziewnie amikacyna 500 mg dwa razy dziennie. Dzieci: wziewnie amikacyna 500 mg dwa razy dziennie
Eksperymentalny: Intensywna terapia B
Po randomizacji 1 uczestnicy otrzymają wziewną amikacynę (IA), tygecyklinę dożylnie, cefoksytynę/imipenem dożylnie + doustną azytromycynę/doustną klarytromycynę ORAZ klofazyminę.
Lek: Amikacyna
Dorośli: dożylnie amikacyna 5 mg/kg mc. raz dziennie lub 7,5 mg/kg mc. dwa razy dziennie lub 20-25 mg/kg mc. trzy razy w tygodniu. Dzieci: dożylna amikacyna 15-30 mg/kg raz dziennie, maksymalna dawka 1500 mg
Lek: Tygecyklina
Dorośli: Tygecyklina podawana dożylnie 25 mg, zwiększana o 5 mg co dwie dawki, aż do osiągnięcia dawki maksymalnej (50 mg) lub do momentu, gdy pacjent nie będzie tolerował leku dwa razy na dobę. Dzieci (w wieku ≥8 lat) dożylna tygecyklina: Dzień 1 – 0,6 mg/kg mc. dwa razy na dobę, maksymalnie 25 mg. Dzień 2 - 0,6 mg/kg (maksymalnie 25 mg) rano, 1,2 mg/kg (maksymalnie 50 mg) wieczorem. Dzień 3 - 1,2 mg/kg (maksymalnie 50 mg) dwa razy dziennie
Lek: Imipenem
Dorośli: Imipenem podawany dożylnie (≥50 kg) 500 mg dwa razy na dobę (
Lek: Cefoksytyna
Dorośli: jeśli imipenem jest źle tolerowany, należy podać dożylnie cefoksytynę w dawce 200 mg/kg mc. trzy razy na dobę. Dzieci: jeśli imipenem jest źle tolerowany, należy podać dożylnie cefoksytynę w dawce 50 mg/kg (maksymalnie 4 g) cztery razy dziennie.
Lek: Azytromycyna

Dorośli: azytromycyna doustna 500 mg (≥40 kg) raz na dobę (

Dzieci: azytromycyna doustna: 10 mg/kg mc. (maksymalnie 500 mg) raz dziennie. Podczas konsolidacji 10 mg/kg raz dziennie maksymalnie 500 mg.

Lek: Klarytromycyna
Dorośli: Jeśli azytromycyna jest źle tolerowana, należy stosować klarytromycynę doustnie w dawce 500 mg dwa razy na dobę. Dzieci: Jeśli azytromycyna jest źle tolerowana, należy stosować klarytromycynę doustnie. U dzieci w wieku od 1 miesiąca do 11 lat stosuje się następujące dawkowanie:
Lek: Klofazymina
Dorośli: klofazymina doustna 100 mg raz dziennie. Dzieci: klofazymina doustna: 3-5 mg/kg raz dziennie. Maksymalna dawka 50 mg raz na dobę, jeśli
Lek: Etambutol
Dorośli: z potwierdzonymi mieszanymi infekcjami NTM (wolno rosnący + MABS) można dodać doustnie etambutol w dawce 15 mg/kg raz dziennie lub 25 mg/kg trzy razy w tygodniu. Dzieciom z potwierdzonym mieszanym zakażeniem NTM (wolny wzrost + MABS) doustny etambutol można dodać w dawce 20 mg/kg raz dziennie.
Lek: Amikacyna
dorośli: wziewnie amikacyna 500 mg dwa razy dziennie. Dzieci: wziewnie amikacyna 500 mg dwa razy dziennie
Eksperymentalny: Intensywna terapia C
Po Randomizacji 1 Uczestnicy otrzymają intensywną terapię lekową w postaci dożylnej amikacyny, dożylnej tygecykliny, dożylnej cefoksytyny/imipenemu + doustna azytromycyna/doustna klarytromycyna.
Lek: Amikacyna
Dorośli: dożylnie amikacyna 5 mg/kg mc. raz dziennie lub 7,5 mg/kg mc. dwa razy dziennie lub 20-25 mg/kg mc. trzy razy w tygodniu. Dzieci: dożylna amikacyna 15-30 mg/kg raz dziennie, maksymalna dawka 1500 mg
Lek: Tygecyklina
Dorośli: Tygecyklina podawana dożylnie 25 mg, zwiększana o 5 mg co dwie dawki, aż do osiągnięcia dawki maksymalnej (50 mg) lub do momentu, gdy pacjent nie będzie tolerował leku dwa razy na dobę. Dzieci (w wieku ≥8 lat) dożylna tygecyklina: Dzień 1 – 0,6 mg/kg mc. dwa razy na dobę, maksymalnie 25 mg. Dzień 2 - 0,6 mg/kg (maksymalnie 25 mg) rano, 1,2 mg/kg (maksymalnie 50 mg) wieczorem. Dzień 3 - 1,2 mg/kg (maksymalnie 50 mg) dwa razy dziennie
Lek: Imipenem
Dorośli: Imipenem podawany dożylnie (≥50 kg) 500 mg dwa razy na dobę (
Lek: Cefoksytyna
Dorośli: jeśli imipenem jest źle tolerowany, należy podać dożylnie cefoksytynę w dawce 200 mg/kg mc. trzy razy na dobę. Dzieci: jeśli imipenem jest źle tolerowany, należy podać dożylnie cefoksytynę w dawce 50 mg/kg (maksymalnie 4 g) cztery razy dziennie.
Lek: Azytromycyna

Dorośli: azytromycyna doustna 500 mg (≥40 kg) raz na dobę (

Dzieci: azytromycyna doustna: 10 mg/kg mc. (maksymalnie 500 mg) raz dziennie. Podczas konsolidacji 10 mg/kg raz dziennie maksymalnie 500 mg.

Lek: Klarytromycyna
Dorośli: Jeśli azytromycyna jest źle tolerowana, należy stosować klarytromycynę doustnie w dawce 500 mg dwa razy na dobę. Dzieci: Jeśli azytromycyna jest źle tolerowana, należy stosować klarytromycynę doustnie. U dzieci w wieku od 1 miesiąca do 11 lat stosuje się następujące dawkowanie:
Lek: Etambutol
Dorośli: z potwierdzonymi mieszanymi infekcjami NTM (wolno rosnący + MABS) można dodać doustnie etambutol w dawce 15 mg/kg raz dziennie lub 25 mg/kg trzy razy w tygodniu. Dzieciom z potwierdzonym mieszanym zakażeniem NTM (wolny wzrost + MABS) doustny etambutol można dodać w dawce 20 mg/kg raz dziennie.
Lek: Amikacyna
dorośli: wziewnie amikacyna 500 mg dwa razy dziennie. Dzieci: wziewnie amikacyna 500 mg dwa razy dziennie
Aktywny komparator: Konsolidacja A
Doustna klofazymina + doustna azytromycyna/doustna klarytromycyna w połączeniu z jednym do trzech z następujących doustnych antybiotyków: doustny linezolid, doustny ko-trimoksazol, doustna doksycyklina, doustna moksyfloksacyna, doustna bedakilina (tylko dorośli), doustna ryfabutyna.
Lek: Azytromycyna

Dorośli: azytromycyna doustna 500 mg (≥40 kg) raz na dobę (

Dzieci: azytromycyna doustna: 10 mg/kg mc. (maksymalnie 500 mg) raz dziennie. Podczas konsolidacji 10 mg/kg raz dziennie maksymalnie 500 mg.

Lek: Klarytromycyna
Dorośli: Jeśli azytromycyna jest źle tolerowana, należy stosować klarytromycynę doustnie w dawce 500 mg dwa razy na dobę. Dzieci: Jeśli azytromycyna jest źle tolerowana, należy stosować klarytromycynę doustnie. U dzieci w wieku od 1 miesiąca do 11 lat stosuje się następujące dawkowanie:
Lek: Klofazymina
Dorośli: klofazymina doustna 100 mg raz dziennie. Dzieci: klofazymina doustna: 3-5 mg/kg raz dziennie. Maksymalna dawka 50 mg raz na dobę, jeśli
Lek: Etambutol
Dorośli: z potwierdzonymi mieszanymi infekcjami NTM (wolno rosnący + MABS) można dodać doustnie etambutol w dawce 15 mg/kg raz dziennie lub 25 mg/kg trzy razy w tygodniu. Dzieciom z potwierdzonym mieszanym zakażeniem NTM (wolny wzrost + MABS) doustny etambutol można dodać w dawce 20 mg/kg raz dziennie.
Lek: Linezolid

Dorośli: podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna, bedakilina lub ryfabutyna), kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Linezolid doustnie 600 mg raz dziennie.

Dzieci: podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazolem, doksycykliną, moksyfloksacyną lub ryfabutyną) kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Wiek 1 tydzień - 9 lat 10 mg/kg dwa razy dziennie maksymalna dawka 300 mg. Wiek 10-12 lat 10 mg/kg dwa razy dziennie maksymalna dawka 600 mg. >12 lat 600 mg raz na dobę.

Lek: kotrimoksazol
Dorośli: podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna, bedakilina lub ryfabutyna), kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Doustny ko-trimoksazol (TMP-SMX) 160/800 mg dwa razy dziennie. Dzieci: Podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna lub ryfabutyna) kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Doustny ko-trimoksazol 5mg TMP/kg maksymalna dawka 160mg TMP/800mg SMX dwa razy dziennie.
Lek: Doksycyklina
Dorośli: podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna, bedakilina lub ryfabutyna), kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Doksycyklina doustna 100 mg raz dziennie. Dzieci: Podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna lub ryfabutyna) kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Doksycyklina doustna (w wieku ≥ 8 lat) 2 mg/kg raz na dobę maksymalna dawka 100 mg.
Lek: Moksyfloksacyna
Dorośli: podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna, bedakilina lub ryfabutyna), kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Doustna moksyfloksacyna 400 mg raz dziennie. Dzieci: Podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna lub ryfabutyna) kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Moksyfloksacyna doustna 10-15 mg/kg raz dziennie, maksymalna dawka 400 mg
Lek: Bedakilina
Dorośli: podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna, bedakilina lub ryfabutyna), kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Bedakilina doustnie (w wieku 18-64 lat) 400 mg raz dziennie przez pierwsze dwa tygodnie, a następnie 400 mg trzy razy w tygodniu przez 22 tygodnie (maksymalnie 6 miesięcy).
Lek: Ryfabutyna
Dorośli: podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna, bedakilina lub ryfabutyna), kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Ryfabutyna doustna: 5 mg/kg raz dziennie, maksymalnie 300-450 mg. Dzieci: Podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna lub ryfabutyna) kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Doustna ryfabutyna 5 mg/kg raz dziennie
Eksperymentalny: Konsolidacja B
Amikacyna wziewna (IA), doustna klofazymina + doustna azytromycyna/doustna klarytromycyna w połączeniu z jednym do trzech z następujących doustnych antybiotyków: doustny linezolid, doustny kotrimoksazol, doustna doksycyklina, doustna moksyfloksacyna, doustna bedakilina (tylko dorośli), doustna ryfabutyna.
Lek: Amikacyna
Dorośli: dożylnie amikacyna 5 mg/kg mc. raz dziennie lub 7,5 mg/kg mc. dwa razy dziennie lub 20-25 mg/kg mc. trzy razy w tygodniu. Dzieci: dożylna amikacyna 15-30 mg/kg raz dziennie, maksymalna dawka 1500 mg
Lek: Azytromycyna

Dorośli: azytromycyna doustna 500 mg (≥40 kg) raz na dobę (

Dzieci: azytromycyna doustna: 10 mg/kg mc. (maksymalnie 500 mg) raz dziennie. Podczas konsolidacji 10 mg/kg raz dziennie maksymalnie 500 mg.

Lek: Klarytromycyna
Dorośli: Jeśli azytromycyna jest źle tolerowana, należy stosować klarytromycynę doustnie w dawce 500 mg dwa razy na dobę. Dzieci: Jeśli azytromycyna jest źle tolerowana, należy stosować klarytromycynę doustnie. U dzieci w wieku od 1 miesiąca do 11 lat stosuje się następujące dawkowanie:
Lek: Klofazymina
Dorośli: klofazymina doustna 100 mg raz dziennie. Dzieci: klofazymina doustna: 3-5 mg/kg raz dziennie. Maksymalna dawka 50 mg raz na dobę, jeśli
Lek: Etambutol
Dorośli: z potwierdzonymi mieszanymi infekcjami NTM (wolno rosnący + MABS) można dodać doustnie etambutol w dawce 15 mg/kg raz dziennie lub 25 mg/kg trzy razy w tygodniu. Dzieciom z potwierdzonym mieszanym zakażeniem NTM (wolny wzrost + MABS) doustny etambutol można dodać w dawce 20 mg/kg raz dziennie.
Lek: Amikacyna
dorośli: wziewnie amikacyna 500 mg dwa razy dziennie. Dzieci: wziewnie amikacyna 500 mg dwa razy dziennie
Lek: Linezolid

Dorośli: podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna, bedakilina lub ryfabutyna), kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Linezolid doustnie 600 mg raz dziennie.

Dzieci: podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazolem, doksycykliną, moksyfloksacyną lub ryfabutyną) kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Wiek 1 tydzień - 9 lat 10 mg/kg dwa razy dziennie maksymalna dawka 300 mg. Wiek 10-12 lat 10 mg/kg dwa razy dziennie maksymalna dawka 600 mg. >12 lat 600 mg raz na dobę.

Lek: kotrimoksazol
Dorośli: podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna, bedakilina lub ryfabutyna), kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Doustny ko-trimoksazol (TMP-SMX) 160/800 mg dwa razy dziennie. Dzieci: Podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna lub ryfabutyna) kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Doustny ko-trimoksazol 5mg TMP/kg maksymalna dawka 160mg TMP/800mg SMX dwa razy dziennie.
Lek: Doksycyklina
Dorośli: podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna, bedakilina lub ryfabutyna), kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Doksycyklina doustna 100 mg raz dziennie. Dzieci: Podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna lub ryfabutyna) kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Doksycyklina doustna (w wieku ≥ 8 lat) 2 mg/kg raz na dobę maksymalna dawka 100 mg.
Lek: Moksyfloksacyna
Dorośli: podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna, bedakilina lub ryfabutyna), kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Doustna moksyfloksacyna 400 mg raz dziennie. Dzieci: Podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna lub ryfabutyna) kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Moksyfloksacyna doustna 10-15 mg/kg raz dziennie, maksymalna dawka 400 mg
Lek: Bedakilina
Dorośli: podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna, bedakilina lub ryfabutyna), kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Bedakilina doustnie (w wieku 18-64 lat) 400 mg raz dziennie przez pierwsze dwa tygodnie, a następnie 400 mg trzy razy w tygodniu przez 22 tygodnie (maksymalnie 6 miesięcy).
Lek: Ryfabutyna
Dorośli: podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna, bedakilina lub ryfabutyna), kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Ryfabutyna doustna: 5 mg/kg raz dziennie, maksymalnie 300-450 mg. Dzieci: Podczas konsolidacji w skojarzeniu z jednym do trzech doustnych antybiotyków (ko-trimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna lub ryfabutyna) kierując się wrażliwością i tolerancją uczestnika. Doustna ryfabutyna 5 mg/kg raz dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podstawowym wynikiem programu interwencyjnego jest mikrobiologiczny klirens mAb o dobrej tolerancji interwencji.
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (dzień 0) do końca leczenia plus cztery tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku (tydzień 56 dla osób przydzielonych do natychmiastowej konsolidacji lub 62 tygodnia dla osób przydzielonych do przedłużonego intensywnego).

Podstawowym wynikiem programu interwencyjnego jest mikrobiologiczny klirens mAb o dobrej tolerancji interwencji.

Definicja prześwitu MABS w końcowym wyniku:

Ujemne kultury mAb z czterech kolejnych próbek plwociny z jedną z tych próbek plwociny zebranych czterech tygodni po zakończeniu leczenia konsolidacyjnego lub ujemne płukanie oskrzelowo -pęcherzykowe (BAL) zebrane cztery tygodnie po zakończeniu konsolidacji.

Definicja tolerancji:

Tolerancja opiera się na wspólnych kryteriach terminologii zdarzeń niepożądanych (CTCAE w wersji 5.0). Tylko zdarzenia niepożądane, które są przypisywane jako „ewentualnie-”, „prawdopodobnie-” lub „zdecydowanie-” związane z badaniem leku, zostaną ocenione przy określaniu tolerancji. „Dobra” tolerancja jest zdefiniowana jako brak zdarzeń niepożądanych lub tylko zdarzenia niepożądane zakodowane jako klasy CTCAE 1 i 2. „Słaba” tolerancja definiowana jako wszelkie zdarzenia niepożądane przypisywane jako możliwe, prawdopodobnie-lub zdecydowanie związane z badaniem leku zakodowanego jako klasy CTCAE 3, 4 lub 5.
Badanie przesiewowe (dzień 0) do końca leczenia plus cztery tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku (tydzień 56 dla osób przydzielonych do natychmiastowej konsolidacji lub 62 tygodnia dla osób przydzielonych do przedłużonego intensywnego).
Badanie zagnieżdżone A1.1 Rodzaj krótkiej intensywnej terapii - MABS zezwolenia z próbek oddechowych z tolerancją.
Ramy czasowe: Badanie badań (dzień 0) do końca krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6).
W celu porównania mikrobiologicznego klirensu mAb z próbek oddechowych zebranych po 4 tygodniach z dobrą tolerancją ocenianą pod koniec krótkiej intensywnej terapii między zastosowaniem wziewnej amikacyny (ARM B) a użyciem dożylnej amikacyny (ARM A) podanej podczas fazy intensywnej. Definicja klirensu MABS wynosi 3 mAbs ujemne próbki plwociny lub jeden mAbs ujemne płukanie oskrzelowo -pęcherzykowe (BAL) pod koniec krótkiej intensywnej terapii. „Dobra” tolerancja jest zdefiniowana jako brak zdarzeń niepożądanych lub tylko zdarzenia niepożądane, które są przypisywane jako „ewentualnie-”, „prawdopodobnie-” lub „zdecydowanie-” związane z badaniem leku zakodowanym jako klasy CTCAE 1 i 2.
Badanie badań (dzień 0) do końca krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6).
Badanie zagnieżdżone A1.2 - Czas trwania intensywnej terapii u pacjentów wykonujących krótkie intensywne leczenie trwającymi pozytywnymi kulturami MAB zebranymi po 4 tygodniach i losowo losowo do kolejnych 6 tygodni intensywnej terapii lub natychmiastowej konsolidacji.
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (dzień 0) na koniec przedłużonej intensywnej terapii (dla osób przydzielonych do przedłużonej intensywnej wizyty) lub wizyty w 12. tygodniu (dla osób przydzielonych do natychmiastowej terapii konsolidacyjnej).

Aby porównać klirens mikrobiologiczny z próbek zebranych po 10 tygodniach z dobrą tolerancją między osobami, które są przydzielane do przedłużonej intensywnej terapii, a tymi przydzielonymi do natychmiastowej konsolidacji po krótkiej intensywnej terapii.

MAB, oceniany pod koniec przedłużonej intensywnej terapii (dla osób przydzielonych do przedłużonego intensywnego) lub po 12 tygodniach (dla osób przydzielonych do natychmiastowej konsolidacji) zostanie zdefiniowany jako hodowle negatywnych mAb ze wszystkich 3 próbek plwociny lub z jednej próbki BAL zebranej po 10 tygodniach. „Dobra” tolerancja jest zdefiniowana jako brak zdarzeń niepożądanych lub tylko zdarzenia niepożądane, które są przypisywane jako „ewentualnie-”, „prawdopodobnie-” lub „zdecydowanie-” związane z badaniem leku zakodowanym jako klasy CTCAE 1 i 2.
Badanie przesiewowe (dzień 0) na koniec przedłużonej intensywnej terapii (dla osób przydzielonych do przedłużonej intensywnej wizyty) lub wizyty w 12. tygodniu (dla osób przydzielonych do natychmiastowej terapii konsolidacyjnej).
Badanie zagnieżdżone 1.3 Terapia konsolidacyjna - stosowanie tylko terapii doustnej lub terapii doustnej i wdychanego amikacyny do terapii konsolidacyjnej.
Ramy czasowe: Rozpoczęcie terapii konsolidacyjnej (data randomizacji terapii konsolidacyjnej) na koniec leczenia plus 4 tygodnie wolne od leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 dla osób losowych do natychmiastowej konsolidacji lub 62 tygodnia dla osób przedłużonych intensywnych).

Aby porównać klirens mikrobiologiczny z dobrą tolerancją mAb między tymi przydzielonymi do terapii konsolidacyjnej za pomocą leczenia doustnego a tymi przydzielonymi do leczenia konsolidacyjnego za pomocą doustnego leczenia i dodatkową amikacyną w końcowym wyniku.

Definicja klirensu MAB w końcowym wyniku: ujemne kultury MAB z czterech kolejnych próbek plwociny z jedną z tych próbek plwociny zebranych czterech tygodni po zakończeniu terapii konsolidacyjnej lub ujemne płukanie oskrzelowo -pęcherzykowe (BAL) zebrano cztery tygodnie po zakończeniu konsolidacji. „Dobra” tolerancja jest zdefiniowana jako brak zdarzeń niepożądanych lub tylko zdarzenia niepożądane, które są przypisywane jako „ewentualnie-”, „prawdopodobnie-” lub „zdecydowanie-” związane z badaniem leku zakodowanym jako klasy CTCAE 1 i 2.
Rozpoczęcie terapii konsolidacyjnej (data randomizacji terapii konsolidacyjnej) na koniec leczenia plus 4 tygodnie wolne od leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 dla osób losowych do natychmiastowej konsolidacji lub 62 tygodnia dla osób przedłużonych intensywnych).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Prawdopodobieństwo rozliczenia MAB w końcowym wyniku niezależnie od toksyczności zgodnie z szlakiem leczenia uczestnika.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Prawdopodobieństwo rozliczenia MAB w końcowym wyniku niezależnie od toksyczności zgodnie z szlakiem leczenia uczestnika. Definicja klirensu MAB w końcowym wyniku: ujemne kultury MAB z czterech kolejnych próbek plwociny z jedną z tych próbek plwociny zebranych czterech tygodni po zakończeniu terapii konsolidacyjnej lub ujemne płukanie oskrzelowo -pęcherzykowe (BAL) zebrano cztery tygodnie po zakończeniu konsolidacji.
Badanie (dzień 0); Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Bezpieczeństwo kombinacji leczenia w oparciu o niepożądane zgłaszanie zdarzeń.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Bezpieczeństwo kombinacji leczenia w oparciu o zgłaszanie zdarzeń niepożądanych, które są przypisywane jako „ewentualnie-”, „prawdopodobnie-” lub „zdecydowanie-” związane z badaniem leków.
Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Bezpieczeństwo zabiegów w oparciu o zmiany oporności na mikrobiologiczne.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Bezpieczeństwo zabiegów w oparciu o zmiany oporności mikrobiologicznej bakterii MABS podczas badania leczenia.
Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana wyniku Z FEV1 w końcowym wyniku w porównaniu z badaniami przesiewowymi u uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana wyniku Z FEV1 w końcowym wyniku w porównaniu z badaniami przesiewowymi u uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku.
Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Fenotyp strukturalnych nieprawidłowości CT klatki piersiowej i zmiany wyników CT klatki piersiowej między badaniami przesiewowymi a końcowym wynikiem między uczestnikami, którzy usuwają lub nie usuwają mAb w końcowym wyniku.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Fenotyp strukturalnych nieprawidłowości CT klatki piersiowej i zmiany wyników CT klatki piersiowej między badaniami przesiewowymi a końcowym wynikiem między uczestnikami, którzy usuwają lub nie usuwają mAb w końcowym wyniku.
Badanie (dzień 0); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Wartość predykcyjna nieprawidłowości strukturalnych podczas przesiewowych skanów CT pod kątem konwersji plwociny i postępu zmian strukturalnych w odniesieniu do leczenia.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Wartość predykcyjna nieprawidłowości strukturalnych podczas przesiewowych skanów CT pod kątem konwersji plwociny i postępu zmian strukturalnych w odniesieniu do leczenia.
Badanie (dzień 0); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana w 6-minutowej odległości (6 MWD) dla dorosłych uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku według ścieżki leczenia oraz u uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana w 6-minutowej odległości (6 MWD) dla dorosłych uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku według ścieżki leczenia oraz u uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku.
Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana w HRQOL (mierzona za pomocą CFQ-R) dla uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku według ścieżki leczenia oraz uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana w HRQOL (mierzona za pomocą CFQ-R) dla uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku według ścieżki leczenia oraz uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku. CFQ-R jest poprawionym kwestionariuszem mukowiscydozy i zostanie zakończony przez wszystkich uczestników CF.
Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana HRQOL (mierzona za pomocą EQ-5D) dla uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku zgodnie z ścieżką leczenia oraz uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana HRQOL (mierzona za pomocą EQ-5D) dla uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku zgodnie z ścieżką leczenia oraz uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku. EQ-5D to wymiary Euroqol 5 i zostaną ukończone przez wszystkich uczestników.
Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana HRQOL (mierzona za pomocą SGRQ) dla uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku zgodnie z ścieżką leczenia oraz uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana HRQOL (mierzona za pomocą SGRQ) dla uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku zgodnie z ścieżką leczenia oraz uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku. SGRQ jest kwestionariuszem oddechowym St George i zostanie ukończony przez wszystkich uczestników spoza CF, którzy mają 18 lat i starsi.
Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana HRQOL (mierzona za pomocą SF-36) dla uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku w zależności od szlaku leczenia oraz uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana HRQOL (mierzona za pomocą SF-36) dla uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku w zależności od szlaku leczenia oraz uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku. SF-36 jest kwestionariuszem krótkoterminowym 36 i zostanie ukończony przez wszystkich uczestników 16 lat i starszych.
Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana HRQOL (mierzona za pomocą PEDSQL) dla uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku według ścieżki leczenia oraz uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana HRQOL (mierzona za pomocą PEDSQL) dla uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku według ścieżki leczenia oraz uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku. Pedsql jest kwestionariuszem zapasów jakości pediatrycznej jakości życia i zostanie ukończony przez uczestników w wieku od 2 lat do 16 lat.
Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana HRQOL (mierzona za pomocą CHU-9D) dla uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku według ścieżki leczenia i uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana HRQOL (mierzona za pomocą CHU-9D) dla uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku według ścieżki leczenia i uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku. CHU-9D jest użytecznością zdrowia dzieci 9D i zostanie ukończona przez wszystkie dzieci w wieku od 7 do 17 lat.
Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Skuteczność opłacalności kombinacji leczenia (mierzona przy użyciu kwestionariusza kosztów i powiązanych danych z wykorzystania opieki zdrowotnej (dla obowiązujących jurysdykcji)) w fazach intensywnych i konsolidacji badania.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Skuteczność opłacalności kombinacji leczenia w fazach intensywnych i konsolidacji badania. Skuteczność opłacalności leczenia zostanie oceniona przy użyciu niezamierzonego „kwestionariusza kosztów” oraz w stosownych przypadkach i dostępnych danych dotyczących wykorzystania opieki zdrowotnej, np. U uczestników australijskich.
Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Przyczyny wczesnego wycofania się z leczenia MABS-PD z powodów innej niż słaba tolerancja zdefiniowana w podstawowych celach.
Ramy czasowe: Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Przyczyny wczesnego wycofania się z leczenia MABS-PD z powodów innej niż słaba tolerancja zdefiniowana w podstawowych celach.
Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Status odprawy MABS uczestnika 12 miesięcy po ostatecznym wyniku.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku).
Status odprawy MABS uczestnika 12 miesięcy po ostatecznym wyniku zostanie oceniony przez 12 -miesięczny kwestionariusz obserwacyjny, który zostanie zakończony przez śledczego na stronie.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The University of Queensland

Współpracownicy

University of Copenhagen
Erasmus Medical Center
Monash University
Newcastle University
Griffith University
Cystic Fibrosis Foundation
Murdoch Childrens Research Institute
University of Melbourne
QIMR Berghofer Medical Research Institute
Australian Government Department of Health and Ageing
South Australian Health and Medical Research Institute
Children's Hospital Foundation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 marca 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • U1111-1209-0672

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie surowe dane pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, zmierzone podczas okresu próbnego, zostaną udostępnione.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Bezpośrednio po publikacji bez daty końcowej.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane zostaną udostępnione uznanym instytutom akademickim i zespołom klinicznym na pisemny wniosek z propozycją wykorzystania danych skierowaną do głównego badacza, profesor Claire Wainwright

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj