Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

At finde det optimale regime til Mycobacterium Abscessus-behandling (FORMaT)

6. maj 2026 opdateret af: Claire Wainright, The University of Queensland

Sådan finder du det optimale regime til Mycobacterium Abscessus-behandling (FORMaT)

Mycobacterium abscessus (MABS) er en gruppe hurtigtvoksende, multi-lægemiddelresistente ikke-tuberkuløse mykobakterier (NTM), der forårsager infektioner hos mennesker. MABS-lungesygdom (MABS-PD) kan resultere i betydelig morbiditet, øget sundhedsudnyttelse, accelereret lungefunktionsnedgang, nedsat livskvalitet, mere udfordrende lungetransplantation og øget dødelighed. Mens det samlede antal berørte er små, er forekomsten af ​​infektioner stigende på verdensplan. Forsøget Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment (FORMaT) har til formål at producere højkvalitetsbevis for de bedste behandlingsregimer for at maksimere sundhedsresultater og minimere toksicitet og behandlingsbyrde, samt at udvikle biomarkører (serologi, genekspressionssignaturer og radiologi) at vejlede beslutninger om opstart af behandling og måling af sygdommens sværhedsgrad hos patienter med MABS PD

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Mycobacterium abscessus (MABS) er en gruppe af ikke-tuberkuløse mykobakterier (NTM), der findes i vand- og jordhabitater, der udviser høje niveauer af iboende multilægemiddelresistens. De er anerkendte opportunistiske humane patogener, der er i stand til at forårsage kronisk lungesygdom (MABS-PD), overvejende hos personer med underliggende inflammatoriske lungesygdomme

Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment (FORMaT) er et platformsforsøg, der evaluerer mikrobiologiske, funktionelle, radiologiske og livskvalitetsresultater af aktuelt anvendte antibiotikabehandlinger sammen med sundhedsomkostninger og omkostningseffektivitet til behandling af MABS PD i alle aldersgrupper i både Australien og internationalt.

Vi sigter mod at bygge en iterativ, eksperimentel klinisk forsøgsplatform med adaptive egenskaber. Dette vil omfatte to forskellige kohorter rekrutteret; en observationskohorte og interventionskohorte. Flere behandlingskombinationer vil blive evalueret hos personer med MABS-PD (interventionskohorte), der undersøger forskellige MABS-underarter og stammer med makrolidresistens. Platformen vil gøre det muligt for fremtidige nye behandlinger at komme effektivt ind i forsøget, efterhånden som de bliver tilgængelige. Forsøgsplatformen vil omfatte den nuværende standard for pleje som en komparatorarm; efterhånden som beviser akkumuleres, kan nye komparatorer indarbejdes. Forsøgsplatformen vil lette udviklingen af ​​optimal behandling af MABS-lungesygdom med det primære resultat af mikrobiel clearance med tolerance.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

300

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide Hospital
      • Birtinya, Australien
        • Rekruttering
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Camperdown, Australien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australien
        • Rekruttering
        • The Prince Charles Hospital
      • Gold Coast, Australien
        • Rekruttering
        • Gold Coast University Hospital
      • Greenslopes, Australien
        • Rekruttering
        • Greenslopes Private Hospital,
      • Nedlands, Australien
        • Rekruttering
        • Sir Charles Gairdiner Hospital
      • New Lambton, Australien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • John Hunter Hospital
      • New Lambton Heights, Australien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australien
        • Rekruttering
        • Perth Children's Hospital
      • Prahran, Australien
        • Rekruttering
        • The Alfred
      • Randwick, Australien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Rekruttering
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney, Australien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Macquarie University Hospital
      • Westmead, Australien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Australien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Westmead Hospital
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien
        • Rekruttering
        • St George Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
      • Woolloongabba, Queensland, Australien
        • Rekruttering
        • Princess Alexandra Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien
        • Rekruttering
        • Austin Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Rekruttering
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Rekruttering
        • Royal Perth Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Noah's Ark Childrens Hospital for Wales
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Hospital for Children and Young People, Edinburgh
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Queen Elizabeth University Hospital, Glasgow
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Alder Hey Children NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Brompton Hosptial
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Nottingham Children's Hosptial
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Queens Medical Centre
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Welcome Wolfson Adult CF Centre (City Hospital Campus)
      • Penarth, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospital Llandough
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Southampton General Hospital
      • Wythenshawe, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Wythenshawe Hospital
  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital
  • Israel
      • Beer-Sheeva, Israel
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Soroka Medical Centre
      • Haifa, Israel
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Israel
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Carmel Medical Centre
      • Jerusalem, Israel
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petah Tikva, Israel
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Schneider
      • Ramat Gan Tel Aviv, Israel
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Sheba Medical Centre
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 308433
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Tan Tock Seng Hospital Pte Ltd
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • National Taiwan University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for interventionskohorte:

  • Forsøgspersoner med respiratoriske kulturer positive for M. abscessus (MABS) (underart abscessus, underart bolletii eller underart massiliense) skal opfylde alle 3 American Thoracic Society-kriterier (kliniske, radiologiske og mikrobiologiske) for MABS-lungesygdom (PD).
  • Forsøgspersoner med blandede NTM-infektioner (slow growers + MABS) (tilsætning af ethambutol vil være tilladt, hvis det kræves af den behandlende læge).
  • Vilje og evne til at overholde forsøgsregimer og kravene til studiebesøg.

Eksklusionskriterier for interventionskohorte:

  • Modtagelse af aktiv behandling for MABS inden for de foregående 12 måneder, undtagen azithromycin til deltagere med cystisk fibrose og bronkiektasi.
  • Raske frivillige må ikke deltage.
  • Graviditet

Inklusionskriterier for observationskohorte:

  • Mindst én positiv MABS-kultur
  • Vilje og evne til at overholde studiebesøgskravene.

Eksklusionskriterier for observationskohorte for:

  • Modtagelse af aktiv behandling for MABS inden for de foregående 12 måneder, undtagen azithromycin til deltagere med cystisk fibrose og bronkiektasi.
  • Raske frivillige må ikke deltage.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Intensiv terapi A
Efter randomisering 1 vil deltagerne modtage intensiv lægemiddelbehandling i form af IV amikacin, IV tigecyclin, IV cefoxitin/imipenem + oral azithromycin OG clofazimin.
Medicin: Amikacin
Voksne: Intravenøs amikacin 5 mg/kg én gang dagligt eller 7,5 mg/kg to gange dagligt eller 20-25 mg/kg tre gange om ugen. Børn: Intravenøs amikacin 15-30 mg/kg én gang dagligt, maksimal dosis 1500mg
Medicin: Tigecyclin
Voksne: Intravenøs Tigecyclin 25 mg øget med 5 mg hver anden dosis, indtil enten maksimal dosis er nået (50 mg), eller indtil patienten ikke er i stand til at tolerere to gange dagligt. Børn (≥8 år) intravenøs tigecyclin: Dag 1 - 0,6 mg/kg to gange dagligt til et maksimum på 25 mg. Dag 2- 0,6 mg/kg (maksimalt 25 mg) om morgenen, 1,2 mg/kg (maksimalt 50 mg) om natten. Dag 3- 1,2 mg/kg (maks. 50 mg) to gange dagligt
Medicin: Imipenem
Voksne: Intravenøs Imipenem (≥50 kg) 500 mg to gange dagligt (
Medicin: Cefoxitin
Voksne: Hvis imipenem tolereres dårligt intravenøst ​​cefoxitin 200 mg/kg tre gange dagligt. Børn: hvis imipenem tolereres dårligt intravenøst ​​cefoxitin 50 mg/kg (maksimalt 4 g) fire gange dagligt.
Medicin: Azithromycin

Voksne: Oral azithromycin 500 mg (≥40 kg) én gang dagligt, (

Børn: Oral azithromycin: 10 mg/kg (maksimalt 500 mg) én gang dagligt. Under konsolidering 10 mg/kg én gang dagligt maksimalt 500 mg.

Medicin: Clarithromycin
Voksen: Hvis azithromycin tolereres dårligt, brug oral clarithromycin 500 mg to gange dagligt. Børn: Hvis azithromycin tolereres dårligt, brug oral clarithromycin. Til børn i alderen 1 måned - 11 år gælder følgende dosering:
Medicin: Clofazimin
Voksen: Oral clofazimin 100 mg én gang dagligt. Børn: Oral clofazimin: 3-5 mg/kg én gang dagligt. Maksimal dosis på 50 mg én gang dagligt hvis
Medicin: Ethambutol
Voksne: med bekræftede blandede NTM-infektioner (slow growers + MABS) kan oral ethambutol tilsættes enten 15 mg/kg én gang dagligt eller 25mg/kg tre gange om ugen. Børn med bekræftede blandede NTM-infektioner (slow growers + MABS) oral ethambutol kan tilsættes med 20 mg/kg én gang dagligt.
Medicin: Amikacin
voksen: Inhaleret amikacin 500 mg to gange dagligt. Børn: Inhaleret amikacin 500 mg to gange dagligt
Eksperimentel: Intensiv terapi B
Efter randomisering 1 vil deltagerne modtage inhaleret amikacin (IA), IV tigecyclin, IV cefoxitin/imipenem + oral azithromycin/oral clarithromycin OG clofazimin.
Medicin: Amikacin
Voksne: Intravenøs amikacin 5 mg/kg én gang dagligt eller 7,5 mg/kg to gange dagligt eller 20-25 mg/kg tre gange om ugen. Børn: Intravenøs amikacin 15-30 mg/kg én gang dagligt, maksimal dosis 1500mg
Medicin: Tigecyclin
Voksne: Intravenøs Tigecyclin 25 mg øget med 5 mg hver anden dosis, indtil enten maksimal dosis er nået (50 mg), eller indtil patienten ikke er i stand til at tolerere to gange dagligt. Børn (≥8 år) intravenøs tigecyclin: Dag 1 - 0,6 mg/kg to gange dagligt til et maksimum på 25 mg. Dag 2- 0,6 mg/kg (maksimalt 25 mg) om morgenen, 1,2 mg/kg (maksimalt 50 mg) om natten. Dag 3- 1,2 mg/kg (maks. 50 mg) to gange dagligt
Medicin: Imipenem
Voksne: Intravenøs Imipenem (≥50 kg) 500 mg to gange dagligt (
Medicin: Cefoxitin
Voksne: Hvis imipenem tolereres dårligt intravenøst ​​cefoxitin 200 mg/kg tre gange dagligt. Børn: hvis imipenem tolereres dårligt intravenøst ​​cefoxitin 50 mg/kg (maksimalt 4 g) fire gange dagligt.
Medicin: Azithromycin

Voksne: Oral azithromycin 500 mg (≥40 kg) én gang dagligt, (

Børn: Oral azithromycin: 10 mg/kg (maksimalt 500 mg) én gang dagligt. Under konsolidering 10 mg/kg én gang dagligt maksimalt 500 mg.

Medicin: Clarithromycin
Voksen: Hvis azithromycin tolereres dårligt, brug oral clarithromycin 500 mg to gange dagligt. Børn: Hvis azithromycin tolereres dårligt, brug oral clarithromycin. Til børn i alderen 1 måned - 11 år gælder følgende dosering:
Medicin: Clofazimin
Voksen: Oral clofazimin 100 mg én gang dagligt. Børn: Oral clofazimin: 3-5 mg/kg én gang dagligt. Maksimal dosis på 50 mg én gang dagligt hvis
Medicin: Ethambutol
Voksne: med bekræftede blandede NTM-infektioner (slow growers + MABS) kan oral ethambutol tilsættes enten 15 mg/kg én gang dagligt eller 25mg/kg tre gange om ugen. Børn med bekræftede blandede NTM-infektioner (slow growers + MABS) oral ethambutol kan tilsættes med 20 mg/kg én gang dagligt.
Medicin: Amikacin
voksen: Inhaleret amikacin 500 mg to gange dagligt. Børn: Inhaleret amikacin 500 mg to gange dagligt
Eksperimentel: Intensiv terapi C
Efter randomisering 1 vil deltagerne modtage intensiv lægemiddelbehandling i form af IV amikacin, IV tigecyclin, IV cefoxitin/imipenem + oral azithromycin/oral clarithromycin.
Medicin: Amikacin
Voksne: Intravenøs amikacin 5 mg/kg én gang dagligt eller 7,5 mg/kg to gange dagligt eller 20-25 mg/kg tre gange om ugen. Børn: Intravenøs amikacin 15-30 mg/kg én gang dagligt, maksimal dosis 1500mg
Medicin: Tigecyclin
Voksne: Intravenøs Tigecyclin 25 mg øget med 5 mg hver anden dosis, indtil enten maksimal dosis er nået (50 mg), eller indtil patienten ikke er i stand til at tolerere to gange dagligt. Børn (≥8 år) intravenøs tigecyclin: Dag 1 - 0,6 mg/kg to gange dagligt til et maksimum på 25 mg. Dag 2- 0,6 mg/kg (maksimalt 25 mg) om morgenen, 1,2 mg/kg (maksimalt 50 mg) om natten. Dag 3- 1,2 mg/kg (maks. 50 mg) to gange dagligt
Medicin: Imipenem
Voksne: Intravenøs Imipenem (≥50 kg) 500 mg to gange dagligt (
Medicin: Cefoxitin
Voksne: Hvis imipenem tolereres dårligt intravenøst ​​cefoxitin 200 mg/kg tre gange dagligt. Børn: hvis imipenem tolereres dårligt intravenøst ​​cefoxitin 50 mg/kg (maksimalt 4 g) fire gange dagligt.
Medicin: Azithromycin

Voksne: Oral azithromycin 500 mg (≥40 kg) én gang dagligt, (

Børn: Oral azithromycin: 10 mg/kg (maksimalt 500 mg) én gang dagligt. Under konsolidering 10 mg/kg én gang dagligt maksimalt 500 mg.

Medicin: Clarithromycin
Voksen: Hvis azithromycin tolereres dårligt, brug oral clarithromycin 500 mg to gange dagligt. Børn: Hvis azithromycin tolereres dårligt, brug oral clarithromycin. Til børn i alderen 1 måned - 11 år gælder følgende dosering:
Medicin: Ethambutol
Voksne: med bekræftede blandede NTM-infektioner (slow growers + MABS) kan oral ethambutol tilsættes enten 15 mg/kg én gang dagligt eller 25mg/kg tre gange om ugen. Børn med bekræftede blandede NTM-infektioner (slow growers + MABS) oral ethambutol kan tilsættes med 20 mg/kg én gang dagligt.
Medicin: Amikacin
voksen: Inhaleret amikacin 500 mg to gange dagligt. Børn: Inhaleret amikacin 500 mg to gange dagligt
Aktiv komparator: Konsolidering A
Oral clofazimin + oral azithromycin/oral clarithromycin i kombination med en til tre af følgende orale antibiotika: oral linezolid, oral co-trimoxazol, oral doxycyclin, oral moxifloxacin, oral bedaquilin (kun voksne), oral rifabutin.
Medicin: Azithromycin

Voksne: Oral azithromycin 500 mg (≥40 kg) én gang dagligt, (

Børn: Oral azithromycin: 10 mg/kg (maksimalt 500 mg) én gang dagligt. Under konsolidering 10 mg/kg én gang dagligt maksimalt 500 mg.

Medicin: Clarithromycin
Voksen: Hvis azithromycin tolereres dårligt, brug oral clarithromycin 500 mg to gange dagligt. Børn: Hvis azithromycin tolereres dårligt, brug oral clarithromycin. Til børn i alderen 1 måned - 11 år gælder følgende dosering:
Medicin: Clofazimin
Voksen: Oral clofazimin 100 mg én gang dagligt. Børn: Oral clofazimin: 3-5 mg/kg én gang dagligt. Maksimal dosis på 50 mg én gang dagligt hvis
Medicin: Ethambutol
Voksne: med bekræftede blandede NTM-infektioner (slow growers + MABS) kan oral ethambutol tilsættes enten 15 mg/kg én gang dagligt eller 25mg/kg tre gange om ugen. Børn med bekræftede blandede NTM-infektioner (slow growers + MABS) oral ethambutol kan tilsættes med 20 mg/kg én gang dagligt.
Medicin: Linezolid

Voksen: under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral linezolid 600 mg én gang dagligt.

Børn: under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Alder 1 uge - 9 år 10 mg/kg to gange daglig maksimal dosis på 300 mg. Alder 10-12 år 10 mg/kg to gange daglig maksimal dosis på 600 mg. >12 år 600 mg én gang dagligt.

Medicin: co-trimoxazol
Voksen: under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral Co-trimoxazol (TMP-SMX) 160/800 mg to gange dagligt. Børn: Under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral co-trimoxazol 5mg TMP/kg maksimal dosis på 160mg TMP/800mg SMX to gange dagligt.
Medicin: Doxycyclin
Voksen: under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral doxycyclin 100 mg én gang dagligt. Børn: Under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral doxycyclin (alder ≥ 8 år) 2 mg/kg én gang daglig maksimal dosis 100 mg.
Medicin: Moxifloxacin
Voksen: under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral moxifloxacin 400 mg én gang dagligt. Børn: Under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral moxifloxacin 10-15 mg/kg én gang dagligt, maksimal dosis 400 mg
Medicin: Bedaquilin
Voksen: under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral bedaquilin (18-64 år) 400 mg én gang dagligt i de første to uger efterfulgt af 400 mg tre gange ugentligt i 22 uger (maksimal varighed på 6 måneder).
Medicin: Rifabutin
Voksen: under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral rifabutin: 5 mg/kg én gang dagligt, maksimalt 300-450 mg. Børn: Under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral rifabutin 5 mg/kg én gang dagligt
Eksperimentel: Konsolidering B
Inhaleret amikacin (IA), oral clofazimin + oral azithromycin/oral clarithromycin i kombination med en til tre af følgende orale antibiotika: oral linezolid, oral co-trimoxazol, oral doxycyclin, oral moxifloxacin, oral bedaquilin (kun voksne), oral rifabutin.
Medicin: Amikacin
Voksne: Intravenøs amikacin 5 mg/kg én gang dagligt eller 7,5 mg/kg to gange dagligt eller 20-25 mg/kg tre gange om ugen. Børn: Intravenøs amikacin 15-30 mg/kg én gang dagligt, maksimal dosis 1500mg
Medicin: Azithromycin

Voksne: Oral azithromycin 500 mg (≥40 kg) én gang dagligt, (

Børn: Oral azithromycin: 10 mg/kg (maksimalt 500 mg) én gang dagligt. Under konsolidering 10 mg/kg én gang dagligt maksimalt 500 mg.

Medicin: Clarithromycin
Voksen: Hvis azithromycin tolereres dårligt, brug oral clarithromycin 500 mg to gange dagligt. Børn: Hvis azithromycin tolereres dårligt, brug oral clarithromycin. Til børn i alderen 1 måned - 11 år gælder følgende dosering:
Medicin: Clofazimin
Voksen: Oral clofazimin 100 mg én gang dagligt. Børn: Oral clofazimin: 3-5 mg/kg én gang dagligt. Maksimal dosis på 50 mg én gang dagligt hvis
Medicin: Ethambutol
Voksne: med bekræftede blandede NTM-infektioner (slow growers + MABS) kan oral ethambutol tilsættes enten 15 mg/kg én gang dagligt eller 25mg/kg tre gange om ugen. Børn med bekræftede blandede NTM-infektioner (slow growers + MABS) oral ethambutol kan tilsættes med 20 mg/kg én gang dagligt.
Medicin: Amikacin
voksen: Inhaleret amikacin 500 mg to gange dagligt. Børn: Inhaleret amikacin 500 mg to gange dagligt
Medicin: Linezolid

Voksen: under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral linezolid 600 mg én gang dagligt.

Børn: under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Alder 1 uge - 9 år 10 mg/kg to gange daglig maksimal dosis på 300 mg. Alder 10-12 år 10 mg/kg to gange daglig maksimal dosis på 600 mg. >12 år 600 mg én gang dagligt.

Medicin: co-trimoxazol
Voksen: under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral Co-trimoxazol (TMP-SMX) 160/800 mg to gange dagligt. Børn: Under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral co-trimoxazol 5mg TMP/kg maksimal dosis på 160mg TMP/800mg SMX to gange dagligt.
Medicin: Doxycyclin
Voksen: under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral doxycyclin 100 mg én gang dagligt. Børn: Under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral doxycyclin (alder ≥ 8 år) 2 mg/kg én gang daglig maksimal dosis 100 mg.
Medicin: Moxifloxacin
Voksen: under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral moxifloxacin 400 mg én gang dagligt. Børn: Under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral moxifloxacin 10-15 mg/kg én gang dagligt, maksimal dosis 400 mg
Medicin: Bedaquilin
Voksen: under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral bedaquilin (18-64 år) 400 mg én gang dagligt i de første to uger efterfulgt af 400 mg tre gange ugentligt i 22 uger (maksimal varighed på 6 måneder).
Medicin: Rifabutin
Voksen: under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral rifabutin: 5 mg/kg én gang dagligt, maksimalt 300-450 mg. Børn: Under konsolidering i kombination med en til tre orale antibiotika (co-trimoxazol, doxycyclin, moxifloxacin eller rifabutin) styret af deltagernes modtagelighed og tolerance. Oral rifabutin 5 mg/kg én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Det primære resultat af interventionsprogrammet er mikrobiologisk clearance af mAbs med god tolerance af interventioner.
Tidsramme: Screening (dag 0) til slutningen af behandlingen plus fire ugers off-behandling (det endelige resultatbesøg (uge 56 for dem, der er tildelt øjeblikkelig konsolidering eller uge 62 for dem, der er tildelt til langvarig intensiv).

Det primære resultat af interventionsprogrammet er mikrobiologisk clearance af mAbs med god tolerance af interventioner.

Definition af mAbs -clearance ved det endelige resultat:

Negative MAbs -kulturer fra fire på hinanden følgende sputumprøver med en af disse sputumprøver indsamlet fire uger efter afslutningen af konsolideringsterapi, eller en MAbs -negative bronchoalveolære skylning (BAL) indsamlet fire uger efter afslutningen af konsolideringen.

Definition af tolerance:

Tolerance er baseret på de fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE version 5.0). Kun bivirkninger, der tilskrives som enten "muligvis-", "sandsynligvis-" eller "bestemt-" relateret til undersøgelsesmedicin, vil blive vurderet i bestemmelsen af tolerance. "God" tolerance defineres som ingen bivirkninger, der forekommer, eller kun bivirkninger kodet som CTCAE-karakterer 1 og 2. "Dårlig" tolerance er defineret som eventuelle bivirkninger, der tilskrives som muligvis-sandsynligvis-eller bestemt relateret til at studere lægemiddel kodet som CTCAE-kvaliteter 3, 4 eller 5.
Screening (dag 0) til slutningen af behandlingen plus fire ugers off-behandling (det endelige resultatbesøg (uge 56 for dem, der er tildelt øjeblikkelig konsolidering eller uge 62 for dem, der er tildelt til langvarig intensiv).
Nestet undersøgelse A1.1 Type kort intensiv terapi - MABS -clearance fra respiratorisk prøve (er) med tolerance.
Tidsramme: Screening (dag 0) til slutningen af kort intensiv terapi (uge 6).
For at sammenligne den mikrobiologiske clearance af mAbs fra respiratoriske prøver indsamlet efter 4 uger med god tolerabilitet vurderet ved afslutningen af kort intensiv terapi mellem brugen af inhaleret amikacin (arm B) og brugen af intravenøs amikacin (arm A) givet i intensiv fase. Definition af mAbs -clearance er 3 mAbs -negative sputumprøver eller en mAbs -negativ bronchoalveolær skylning (BAL) ved slutningen af kort intensiv terapi. "God" tolerance defineres som ingen bivirkninger, der forekommer eller kun bivirkninger, der tilskrives enten "muligvis-", "sandsynligvis-" eller "bestemt-" relateret til undersøgelsesmedicin kodet som CTCAE-kvaliteter 1 og 2.
Screening (dag 0) til slutningen af kort intensiv terapi (uge 6).
Nestet undersøgelse A1.2 - Varighed af intensiv terapi til patienter, der gennemfører kort intensiv behandling med løbende positive mAbs -kulturer indsamlet efter 4 uger og randomiseret til enten en yderligere 6 ugers intensiv terapi eller øjeblikkelig konsolidering.
Tidsramme: Screening (dag 0) til enten slutningen af langvarig intensiv terapi (for dem, der er tildelt langvarig intensiv) eller uge 12 besøg (for dem, der er tildelt øjeblikkelig konsolideringsterapi).

For at sammenligne den mikrobiologiske clearance fra prøver indsamlet efter 10 uger med god tolerabilitet mellem dem, der er tildelt til langvarig intensiv terapi og dem, der er tildelt øjeblikkelig konsolidering efter kort intensiv terapi.

MABS -clearance, vurderet ved afslutningen af langvarig intensiv terapi (for dem, der er tildelt langvarig intensiv) eller efter 12 uger (for dem, der er tildelt øjeblikkelig konsolidering), defineres som negative MAbs -kulturer fra alle 3 sputumprøver eller fra en BAL -prøve indsamlet ved 10 uger. "God" tolerance defineres som ingen bivirkninger, der forekommer eller kun bivirkninger, der tilskrives enten "muligvis-", "sandsynligvis-" eller "bestemt-" relateret til undersøgelsesmedicin kodet som CTCAE-kvaliteter 1 og 2.
Screening (dag 0) til enten slutningen af langvarig intensiv terapi (for dem, der er tildelt langvarig intensiv) eller uge 12 besøg (for dem, der er tildelt øjeblikkelig konsolideringsterapi).
Nestet undersøgelse 1.3 Konsolideringsterapi - kun brug af oral terapi eller oral terapi og inhaleret amikacin til konsolideringsterapi.
Tidsramme: Start af konsolideringsterapi (dato for randomisering til konsolideringsterapi) til afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - uge 56 for dem, der er randomiseret til øjeblikkelig konsolidering eller uge 62 for dem i langvarig intensiv).

For at sammenligne den mikrobiologiske clearance med god tolerabilitet af mAbs mellem dem, der er tildelt konsolideringsterapi med oral behandling og dem, der er tildelt konsolideringsterapi med oral behandling og yderligere inhaleret amikacin ved det endelige resultat.

Definition af mAbs -clearance ved det endelige resultat: negative mAbs -kulturer fra fire på hinanden følgende sputumprøver med et af disse sputumprøver indsamlet fire uger efter afslutningen af konsolideringsterapi, eller en mAbs -negative bronchoalveolære lavage (BAL) indsamlet fire uger efter afslutningen af konsolideringen. "God" tolerance defineres som ingen bivirkninger, der forekommer eller kun bivirkninger, der tilskrives enten "muligvis-", "sandsynligvis-" eller "bestemt-" relateret til undersøgelsesmedicin kodet som CTCAE-kvaliteter 1 og 2.
Start af konsolideringsterapi (dato for randomisering til konsolideringsterapi) til afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - uge 56 for dem, der er randomiseret til øjeblikkelig konsolidering eller uge 62 for dem i langvarig intensiv).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sandsynligheden for mAbs -clearance ved det endelige resultat uanset toksicitet i henhold til deltagerens behandlingsvej.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Sandsynligheden for mAbs -clearance ved det endelige resultat uanset toksicitet i henhold til deltagerens behandlingsvej. Definition af mAbs -clearance ved det endelige resultat: negative mAbs -kulturer fra fire på hinanden følgende sputumprøver med et af disse sputumprøver indsamlet fire uger efter afslutningen af konsolideringsterapi, eller en mAbs -negative bronchoalveolære lavage (BAL) indsamlet fire uger efter afslutningen af konsolideringen.
Screening (dag 0); Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Sikkerhed ved behandlingskombinationer baseret på rapportering om bivirkninger.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Sikkerhed ved behandlingskombinationer baseret på rapportering af bivirkninger, der tilskrives enten "muligvis-", "sandsynligvis-" eller "bestemt-" relateret til undersøgelsesmedicin.
Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Sikkerhed ved behandlinger baseret på ændringer i mikrobiologisk resistens.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Sikkerhed ved behandlinger baseret på ændringer i mikrobiologisk resistens af mAbs -bakterierne i undersøgelsesbehandlingsperioden.
Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i FEV1 Z-score ved det endelige resultat sammenlignet med screening hos deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i FEV1 Z-score ved det endelige resultat sammenlignet med screening hos deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat.
Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Fænotype af de strukturelle abnormiteter i bryst -CT'er og ændringer i CT -CT -scoringer mellem screening og det endelige resultat mellem deltagere, der rydder eller ikke rydder mAbs ved det endelige resultat.
Tidsramme: Screening (dag 0); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Fænotype af de strukturelle abnormiteter i bryst -CT'er og ændringer i CT -CT -scoringer mellem screening og det endelige resultat mellem deltagere, der rydder eller ikke rydder mAbs ved det endelige resultat.
Screening (dag 0); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Forudsigelig værdi af strukturelle abnormiteter på screening af CT -scanninger for sputumkonvertering og til progression af strukturelle ændringer i forhold til behandling.
Tidsramme: Screening (dag 0); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Forudsigelig værdi af strukturelle abnormiteter på screening af CT -scanninger for sputumkonvertering og til progression af strukturelle ændringer i forhold til behandling.
Screening (dag 0); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i 6 minutters gangafstand (6MWD) for voksne deltagere fra screening til det endelige resultat i henhold til behandlingsvejen og hos deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i 6 minutters gangafstand (6MWD) for voksne deltagere fra screening til det endelige resultat i henhold til behandlingsvejen og hos deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat.
Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i HRQOL (målt ved hjælp af CFQ-R) for deltagere fra screening til det endelige resultat i henhold til behandlingsvejen og hos deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i HRQOL (målt ved hjælp af CFQ-R) for deltagere fra screening til det endelige resultat i henhold til behandlingsvejen og hos deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat. CFQ-R er cystisk fibrose-spørgeskema revideret og vil blive udfyldt af alle CF-deltagere.
Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i HRQOL (målt ved hjælp af EQ-5D) for deltagere fra screening til det endelige resultat i henhold til behandlingsvejen og hos deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i HRQOL (målt ved hjælp af EQ-5D) for deltagere fra screening til det endelige resultat i henhold til behandlingsvejen og hos deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat. EQ-5D er Euroqol 5-dimensioner og vil blive afsluttet af alle deltagere.
Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i HRQOL (målt ved hjælp af SGRQ) for deltagere fra screening til det endelige resultat i henhold til behandlingsvej og i deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i HRQOL (målt ved hjælp af SGRQ) for deltagere fra screening til det endelige resultat i henhold til behandlingsvej og i deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat. SGRQ er St George's Respiratory-spørgeskema og vil blive afsluttet af alle ikke-CF-deltagere, der er 18 år og ældre.
Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i HRQOL (målt ved hjælp af SF-36) for deltagere fra screening til det endelige resultat i henhold til behandlingsvejen og hos deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i HRQOL (målt ved hjælp af SF-36) for deltagere fra screening til det endelige resultat i henhold til behandlingsvejen og hos deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat. SF-36 er det korte form 36 spørgeskema og vil blive udfyldt af alle deltagere 16 år og ældre.
Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i HRQOL (målt ved hjælp af PEDSQL) for deltagere fra screening til det endelige resultat i henhold til behandlingsvejen og hos deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i HRQOL (målt ved hjælp af PEDSQL) for deltagere fra screening til det endelige resultat i henhold til behandlingsvejen og hos deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat. PEDSQL er spørgeskemaet for pædiatrisk livskvalitet og vil blive udfyldt af deltagerne 2 år til 16 år gammel.
Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i HRQOL (målt ved hjælp af CHU-9D) for deltagere fra screening til det endelige resultat i henhold til behandlingsvejen og hos deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Ændring i HRQOL (målt ved hjælp af CHU-9D) for deltagere fra screening til det endelige resultat i henhold til behandlingsvejen og hos deltagere, der gør og ikke rydder mAbs ved det endelige resultat. CHU-9D er Child Health Utility 9D og vil blive afsluttet af alle børn i alderen 7 til 17 år.
Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Omkostningseffektivitet af behandlingskombinationer (målt ved hjælp af omkostningsspørgeskemaet og tilknyttet administrative sundhedsudnyttelsesdata (for gældende jurisdiktioner)) på tværs af intensive og konsolideringsfaser af retssagen.
Tidsramme: Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Omkostningseffektivitet af behandlingskombinationer på tværs af intensive og konsolideringsfaser af forsøget. Omkostningseffektiviteten af behandlingerne vurderes ved hjælp af de uvaliderede "omkostningsspørgeskema", og hvor det er relevant og tilgængeligt, de tilknyttede administrative sundhedsudnyttelsesdata, f.eks. hos australske deltagere.
Screening (dag 0); Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Årsager til tidlig tilbagetrækning fra MABS-PD-behandling på grund af andre årsager end dårlig tolerance som defineret i de primære mål.
Tidsramme: Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).
Årsager til tidlig tilbagetrækning fra MABS-PD-behandling på grund af andre årsager end dårlig tolerance som defineret i de primære mål.
Ved afslutningen af kort intensiv terapi (uge 6); I slutningen af langvarig intensiv terapi eller ved uge 12 besøg; Ved afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg - enten uge 56 eller uge 62).

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagerens MABS -godkendelsesstatus 12 måneder efter det endelige resultat.
Tidsramme: 12 måneder efter afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg).
Deltagerens MABS -godkendelsesstatus 12 måneder efter det endelige resultat vurderes ved et 12 måneders opfølgningsspørgeskema, der vil blive udfyldt af webstedets efterforsker.
12 måneder efter afslutningen af behandlingen plus 4 uger fri behandling (det endelige resultatbesøg).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The University of Queensland

Samarbejdspartnere

University of Copenhagen
Erasmus Medical Center
Monash University
Newcastle University
Griffith University
Cystic Fibrosis Foundation
Murdoch Childrens Research Institute
University of Melbourne
QIMR Berghofer Medical Research Institute
Australian Government Department of Health and Ageing
South Australian Health and Medical Research Institute
Children's Hospital Foundation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. marts 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2029

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

17. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • U1111-1209-0672

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle de-identificerede rådata målt under forsøget vil blive gjort tilgængelige.

IPD-delingstidsramme

Umiddelbart efter offentliggørelse uden slutdato.

IPD-delingsadgangskriterier

Data vil blive stillet til rådighed for anerkendte akademiske institutter og kliniske teams efter skriftlig anmodning med et forslag til databrug til Chief Investigator, professor Claire Wainwright

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amikacin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner