Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Optimaalisen hoito-ohjelman löytäminen Mycobacterium Abscessus -hoitoon (FORMaT)

torstai 3. elokuuta 2023 päivittänyt: Claire Wainright, The University of Queensland

Optimaalisen hoito-ohjelman löytäminen Mycobacterium Abscessus -hoitoon (FORMaT)

Mycobacterium abscessus (MABS) on joukko nopeasti kasvavia, useille lääkkeille resistenttejä ei-tuberkuloottisia mykobakteereja (NTM), jotka aiheuttavat infektioita ihmisissä. MABS-keuhkosairaus (MABS-PD) voi johtaa merkittävään sairastuvuuteen, lisääntyneeseen terveydenhuollon käyttöön, kiihtyvään keuhkojen toiminnan heikkenemiseen, heikentyneeseen elämänlaatuun, haastavampaan keuhkonsiirtoon ja lisääntyneeseen kuolleisuuteen. Vaikka tartuntojen kokonaismäärä on pieni, infektioiden esiintyvyys kasvaa maailmanlaajuisesti. Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment (FORMaT) -tutkimuksen tavoitteena on tuottaa korkealaatuista näyttöä parhaista hoito-ohjelmista terveysvaikutusten maksimoimiseksi ja toksisuuden ja hoitotaakan minimoimiseksi sekä biomarkkerien (serologia, geeniekspressiosignatuurit ja radiologia) kehittäminen. ohjaamaan päätöksiä hoidon aloittamisesta ja taudin vakavuuden mittaamisesta potilailla, joilla on MABS PD

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Mykobakteerien aiheuttama keuhkosairaus (diagnoosi)

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Mycobacterium abscessus (MABS) on ryhmä ei-tuberkuloottisia mykobakteereja (NTM), joita tavataan vedessä ja maaperässä ja joilla on korkea luontainen useille lääkkeille vastustuskyky. Ne ovat tunnustettuja opportunistisia ihmisen patogeenejä, jotka voivat aiheuttaa kroonista keuhkosairautta (MABS-PD), pääasiassa henkilöillä, joilla on taustalla tulehduksellinen keuhkosairaus.

Optimaalisen hoito-ohjelman löytäminen Mycobacterium abscessus -hoitoon (FORMaT) on alustatutkimus, jossa arvioidaan tällä hetkellä käytettyjen antibioottihoitojen mikrobiologisia, toiminnallisia, radiologisia ja elämänlaatuisia tuloksia sekä terveydenhuollon kustannuksia ja kustannustehokkuutta MABS PD:n hoidossa kaikissa ikäryhmissä molemmissa Australiassa. ja kansainvälisesti.

Pyrimme rakentamaan iteratiivisen, kokeellisen kliinisen tutkimusalustan, jolla on mukautuvat ominaisuudet. Tämä sisältää kaksi erilaista rekrytoitua kohorttia; havaintokohortti ja interventiokohortti. Useita hoitoyhdistelmiä arvioidaan ihmisillä, joilla on MABS-PD (interventiokohortti), jotka tutkivat erilaisia MABS-alalajeja ja kantoja, joilla on makrolidiresistenssi. Alustan avulla tulevat uudet hoidot pääsevät tehokkaasti kokeiluun heti, kun ne tulevat saataville. Kokeilualusta sisältää nykyisen hoitostandardin vertailuhaarana; kun todisteita kertyy, voidaan ottaa mukaan uusia vertailuaineita. Kokeilualusta helpottaa MABS-keuhkosairauden optimaalisen hoidon kehittämistä, jonka pääasiallisena tuloksena on mikrobien puhdistuma ja toleranssi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

300

Vaihe

Vaihe 2
Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Nimi: Claire Wainwright, MD
Puhelinnumero: +61730697322
Sähköposti: claire.wainwright@health.qld.gov.au

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Nimi: Kara Brady, MPharm
Puhelinnumero: +61730697618
Sähköposti: FORMaTtrial@health.qld.gov.au

Opiskelupaikat

Alankomaat
- - Rotterdam, Alankomaat
    - Ei vielä rekrytointia
    - Erasmus MC Sophia Children's Hospital
Australia
- - Adelaide, Australia
    - Rekrytointi
    - Royal Adelaide Hospital
  - Birtinya, Australia
    - Rekrytointi
    - Sunshine Coast University Hospital
  - Cairns, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Cairns Base Hospital
  - Camperdown, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Royal Prince Alfred Hospital
  - Chermside, Australia
    - Rekrytointi
    - The Prince Charles Hospital
  - Clayton, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Monash Children's Hospital
  - Clayton, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Monash Medical Centre
  - Concord, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Concord Repatriation Hospital
  - Gladstone, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Gladstone Hospital
  - Gold Coast, Australia
    - Rekrytointi
    - Gold Coast University Hospital
  - Greenslopes, Australia
    - Rekrytointi
    - Greenslopes Private Hospital,
  - Herston, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Royal Brisbane & Women's Hospital
  - Hobart, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Royal Hobart Hospital
  - Mackay, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Mackay Base Hospital
  - Nedlands, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Sir Charles Gardiner Hospital
  - New Lambton, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - John Hunter Hospital
  - Perth, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Perth Children's Hospital
  - Prahran, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - The Alfred
  - Randwick, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Sydney Children's Hospital
  - Rockhampton, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Rockhampton Hospital
  - South Brisbane, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Mater Adult Hospital
  - Townsville, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Townsville Hospital
  - Westmead, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - The Children's Hospital at Westmead
  - Westmead, Australia
    - Ei vielä rekrytointia
    - Westmead Hospital
- Queensland
  - South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
    - Rekrytointi
    - Queensland Children's Hospital
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Tiffany Jong
      
      Puhelinnumero: +61730697620
      
      Sähköposti: FORMaTtrial@health.qld.gov.au
  - Woolloongabba, Queensland, Australia
    - Rekrytointi
    - Princess Alexandra Hospital
Irlanti
- - Dublin, Irlanti
    - Ei vielä rekrytointia
    - St Vincent's University Hospital
Kanada
- - Toronto, Kanada
    - Ei vielä rekrytointia
    - St Michaels Hospital
  - Toronto, Kanada
    - Ei vielä rekrytointia
    - The Hospital For Sick Kids
Ranska
- - Paris, Ranska
    - Ei vielä rekrytointia
    - Hospital Cochin
Singapore
- - Singapore, Singapore, 308433
    - Ei vielä rekrytointia
    - Tan Tock Seng Hospital Pte Ltd
Tanska
- - Aarhus, Tanska
    - Ei vielä rekrytointia
    - Skejby University Hospital
  - København, Tanska
    - Rekrytointi
    - Rigshospitalet
Uusi Seelanti
- - Auckland, Uusi Seelanti
    - Ei vielä rekrytointia
    - Starship Children's Hosptial
  - Christchurch, Uusi Seelanti
    - Ei vielä rekrytointia
    - St George's Hospital
Yhdistynyt kuningaskunta
- - London, Yhdistynyt kuningaskunta
    - Ei vielä rekrytointia
    - Royal Brompton Hosptial
  - Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
    - Ei vielä rekrytointia
    - Nottingham Children's Hosptial

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Lapsi
Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Kuvaus

Interventiokohortin sisällyttämiskriteerit:

Potilaiden, joiden hengitysviljelmät ovat positiivisia M. abscessus (MABS) (alalaji abscessus, alalaji bolletii tai alalaji massiliense) suhteen, on täytettävä kaikki kolme American Thoracic Societyn kriteeriä (kliiniset, radiologiset ja mikrobiologiset) MABS-keuhkosairaudelle (PD).
Potilaat, joilla on sekamuotoisia NTM-infektioita (hitaat kasvut + MABS) (etambutolin lisääminen on sallittua, jos hoitava lääkäri niin vaatii).
Halu ja kyky noudattaa koeohjelmia ja opintovierailuvaatimuksia.

Interventiokohortin poissulkemiskriteerit:

Saanut aktiivista MABS-hoitoa edellisten 12 kuukauden aikana, paitsi atsitromysiini potilaille, joilla on kystinen fibroosi ja keuhkoputkentulehdus.
Terveet vapaaehtoiset eivät voi osallistua.
Raskaus

Havaintokohortin sisällyttämiskriteerit:

Vähintään yksi positiivinen MABS-viljelmä
Halu ja kyky täyttää opintomatkan vaatimukset.

Havaintokohortin poissulkemiskriteerit:

Saanut aktiivista MABS-hoitoa edellisten 12 kuukauden aikana, paitsi atsitromysiini potilaille, joilla on kystinen fibroosi ja keuhkoputkentulehdus.
Terveet vapaaehtoiset eivät voi osallistua.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Jako: Satunnaistettu
Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseiden lukumäärä

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm	Interventio / Hoito
Active Comparator: Intensiivinen terapia A Satunnaistuksen 1 jälkeen osallistujat saavat intensiivistä lääkehoitoa IV amikasiinin, IV tigesykliinin, IV kefoksitiini/imipeneemi + oraalinen atsitromysiini JA klofatsimiini muodossa.	Lääke: Amikasiini Aikuiset: Suonensisäinen amikasiini 5 mg/kg kerran vuorokaudessa tai 7,5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa tai 20-25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapset: Suonensisäinen amikasiini 15-30 mg/kg kerran päivässä, enimmäisannos 1500 mg Lääke: Tigesykliini Aikuiset: Suonensisäinen tigesykliini 25 mg suurena 5 mg:lla joka toinen annos, kunnes saavutetaan joko enimmäisannos (50 mg) tai kunnes potilas ei siedä sitä kahdesti vuorokaudessa. Lapset (≥ 8-vuotiaat) suonensisäinen tigesykliini: Päivä 1 - 0,6 mg/kg kahdesti vuorokaudessa, enintään 25 mg. Päivä 2 - 0,6 mg/kg (enintään 25 mg) aamulla, 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) yöllä. Päivä 3 - 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) kahdesti päivässä Lääke: Imipeneemi Aikuiset: suonensisäinen imipeneemi (≥ 50 kg) 500 mg kahdesti päivässä ( Lääke: Kefoksitiini Aikuiset: Jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 200 mg/kg kolmesti vuorokaudessa. Lapset: jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 50 mg/kg (enintään 4 g) neljä kertaa päivässä. Lääke: Atsitromysiini Aikuiset: Suun kautta otettava atsitromysiini 500 mg (≥ 40 kg) kerran päivässä, ( Lapset: Suun kautta otettava atsitromysiini: 10 mg/kg (enintään 500 mg) kerran päivässä. Konsolidaatiossa 10mg/kg kerran vuorokaudessa enintään 500mg. Lääke: Klaritromysiini Aikuiset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä 500 mg kahdesti vuorokaudessa. Lapset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä. 1 kuukauden ikäisille - 11-vuotiaille lapsille sovelletaan seuraavaa annostusta: Lääke: Klofatsimiini Aikuiset: Suun kautta otettava klofatsimiini 100 mg kerran päivässä. Lapset: Suun kautta otettava klofatsamiini: 3-5 mg/kg kerran päivässä. Suurin annos 50 mg kerran päivässä, jos Lääke: Etambutoli Aikuiset: vahvistetuille seka-NTM-infektioille (hitaat kasvut + MABS) voidaan lisätä oraalista etambutolia joko 15 mg/kg kerran päivässä tai 25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapsille, joilla on vahvistettu seka-NTM-infektio (hitaat kasvut + MABS), voidaan lisätä oraalista etambutolia 20 mg/kg kerran päivässä. Lääke: Amikasiini aikuiset: inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: Inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä
Kokeellinen: Intensiivinen terapia B Satunnaistuksen 1 jälkeen osallistujat saavat inhaloitavaa amikasiinia (IA), IV tigesykliiniä, IV kefoksitiini/imipeneemi + oraalinen atsitromysiini/oraalinen klaritromysiini JA klofatsimiini.	Lääke: Amikasiini Aikuiset: Suonensisäinen amikasiini 5 mg/kg kerran vuorokaudessa tai 7,5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa tai 20-25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapset: Suonensisäinen amikasiini 15-30 mg/kg kerran päivässä, enimmäisannos 1500 mg Lääke: Tigesykliini Aikuiset: Suonensisäinen tigesykliini 25 mg suurena 5 mg:lla joka toinen annos, kunnes saavutetaan joko enimmäisannos (50 mg) tai kunnes potilas ei siedä sitä kahdesti vuorokaudessa. Lapset (≥ 8-vuotiaat) suonensisäinen tigesykliini: Päivä 1 - 0,6 mg/kg kahdesti vuorokaudessa, enintään 25 mg. Päivä 2 - 0,6 mg/kg (enintään 25 mg) aamulla, 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) yöllä. Päivä 3 - 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) kahdesti päivässä Lääke: Imipeneemi Aikuiset: suonensisäinen imipeneemi (≥ 50 kg) 500 mg kahdesti päivässä ( Lääke: Kefoksitiini Aikuiset: Jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 200 mg/kg kolmesti vuorokaudessa. Lapset: jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 50 mg/kg (enintään 4 g) neljä kertaa päivässä. Lääke: Atsitromysiini Aikuiset: Suun kautta otettava atsitromysiini 500 mg (≥ 40 kg) kerran päivässä, ( Lapset: Suun kautta otettava atsitromysiini: 10 mg/kg (enintään 500 mg) kerran päivässä. Konsolidaatiossa 10mg/kg kerran vuorokaudessa enintään 500mg. Lääke: Klaritromysiini Aikuiset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä 500 mg kahdesti vuorokaudessa. Lapset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä. 1 kuukauden ikäisille - 11-vuotiaille lapsille sovelletaan seuraavaa annostusta: Lääke: Klofatsimiini Aikuiset: Suun kautta otettava klofatsimiini 100 mg kerran päivässä. Lapset: Suun kautta otettava klofatsamiini: 3-5 mg/kg kerran päivässä. Suurin annos 50 mg kerran päivässä, jos Lääke: Etambutoli Aikuiset: vahvistetuille seka-NTM-infektioille (hitaat kasvut + MABS) voidaan lisätä oraalista etambutolia joko 15 mg/kg kerran päivässä tai 25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapsille, joilla on vahvistettu seka-NTM-infektio (hitaat kasvut + MABS), voidaan lisätä oraalista etambutolia 20 mg/kg kerran päivässä. Lääke: Amikasiini aikuiset: inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: Inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä
Kokeellinen: Intensiivinen terapia C Satunnaistuksen 1 jälkeen osallistujat saavat intensiivistä lääkehoitoa IV amikasiinin, IV tigesykliinin, IV kefoksitiini/imipeneemi + oraalinen atsitromysiini/oraalinen klaritromysiini muodossa.	Lääke: Amikasiini Aikuiset: Suonensisäinen amikasiini 5 mg/kg kerran vuorokaudessa tai 7,5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa tai 20-25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapset: Suonensisäinen amikasiini 15-30 mg/kg kerran päivässä, enimmäisannos 1500 mg Lääke: Tigesykliini Aikuiset: Suonensisäinen tigesykliini 25 mg suurena 5 mg:lla joka toinen annos, kunnes saavutetaan joko enimmäisannos (50 mg) tai kunnes potilas ei siedä sitä kahdesti vuorokaudessa. Lapset (≥ 8-vuotiaat) suonensisäinen tigesykliini: Päivä 1 - 0,6 mg/kg kahdesti vuorokaudessa, enintään 25 mg. Päivä 2 - 0,6 mg/kg (enintään 25 mg) aamulla, 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) yöllä. Päivä 3 - 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) kahdesti päivässä Lääke: Imipeneemi Aikuiset: suonensisäinen imipeneemi (≥ 50 kg) 500 mg kahdesti päivässä ( Lääke: Kefoksitiini Aikuiset: Jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 200 mg/kg kolmesti vuorokaudessa. Lapset: jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 50 mg/kg (enintään 4 g) neljä kertaa päivässä. Lääke: Atsitromysiini Aikuiset: Suun kautta otettava atsitromysiini 500 mg (≥ 40 kg) kerran päivässä, ( Lapset: Suun kautta otettava atsitromysiini: 10 mg/kg (enintään 500 mg) kerran päivässä. Konsolidaatiossa 10mg/kg kerran vuorokaudessa enintään 500mg. Lääke: Klaritromysiini Aikuiset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä 500 mg kahdesti vuorokaudessa. Lapset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä. 1 kuukauden ikäisille - 11-vuotiaille lapsille sovelletaan seuraavaa annostusta: Lääke: Etambutoli Aikuiset: vahvistetuille seka-NTM-infektioille (hitaat kasvut + MABS) voidaan lisätä oraalista etambutolia joko 15 mg/kg kerran päivässä tai 25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapsille, joilla on vahvistettu seka-NTM-infektio (hitaat kasvut + MABS), voidaan lisätä oraalista etambutolia 20 mg/kg kerran päivässä. Lääke: Amikasiini aikuiset: inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: Inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä
Active Comparator: Konsolidointi A Suun kautta otettava klofatsimiini + oraalinen atsitromysiini/oraalinen klaritromysiini yhdistettynä yhdestä kolmeen seuraavista oraalisista antibiooteista: suun kautta otettava linetsolidi, oraalinen kotrimoksatsoli, oraalinen doksisykliini, oraalinen moksifloksasiini, oraalinen bedakiliini (vain aikuiset), oraalinen rifabutiini.	Lääke: Atsitromysiini Aikuiset: Suun kautta otettava atsitromysiini 500 mg (≥ 40 kg) kerran päivässä, ( Lapset: Suun kautta otettava atsitromysiini: 10 mg/kg (enintään 500 mg) kerran päivässä. Konsolidaatiossa 10mg/kg kerran vuorokaudessa enintään 500mg. Lääke: Klaritromysiini Aikuiset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä 500 mg kahdesti vuorokaudessa. Lapset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä. 1 kuukauden ikäisille - 11-vuotiaille lapsille sovelletaan seuraavaa annostusta: Lääke: Klofatsimiini Aikuiset: Suun kautta otettava klofatsimiini 100 mg kerran päivässä. Lapset: Suun kautta otettava klofatsamiini: 3-5 mg/kg kerran päivässä. Suurin annos 50 mg kerran päivässä, jos Lääke: Etambutoli Aikuiset: vahvistetuille seka-NTM-infektioille (hitaat kasvut + MABS) voidaan lisätä oraalista etambutolia joko 15 mg/kg kerran päivässä tai 25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapsille, joilla on vahvistettu seka-NTM-infektio (hitaat kasvut + MABS), voidaan lisätä oraalista etambutolia 20 mg/kg kerran päivässä. Lääke: Linetsolidi Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava linetsolidi 600 mg kerran päivässä. Lapset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin kanssa (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Ikä 1 viikko - 9 vuotta 10 mg/kg kahdesti vuorokaudessa enimmäisannos 300 mg. Ikä 10-12 vuotta 10 mg/kg kahdesti vuorokaudessa enimmäisannos 600 mg. > 12 vuotta 600 mg kerran päivässä. Lääke: ko-trimoksatsoli Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava kotrimoksatsoli (TMP-SMX) 160/800 mg kahdesti päivässä. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava kotrimoksatsoli 5 mg TMP/kg enimmäisannos 160 mg TMP/800 mg SMX kahdesti päivässä. Lääke: Doksisykliini Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava doksisykliini 100 mg kerran päivässä. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava doksisykliini (ikä ≥ 8 vuotta) 2 mg/kg kerran vuorokaudessa maksimiannos 100 mg. Lääke: Moksifloksasiini Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava moksifloksasiini 400 mg kerran päivässä. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava moksifloksasiini 10-15 mg/kg kerran vuorokaudessa, enimmäisannos 400 mg Lääke: Bedakiliini Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Bedakiliini suun kautta (18-64-vuotiaat) 400 mg kerran päivässä kahden ensimmäisen viikon ajan, minkä jälkeen 400 mg kolmesti viikossa 22 viikon ajan (enintään 6 kuukautta). Lääke: Rifabutiini Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava rifabutiini: 5 mg/kg kerran päivässä, enintään 300-450 mg. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava rifabutiini 5 mg/kg kerran päivässä
Kokeellinen: Konsolidointi B Inhaloitava amikasiini (IA), oraalinen klofatsimiini + oraalinen atsitromysiini/oraalinen klaritromysiini yhdistelmänä yhden tai kolmen seuraavan suun kautta otettavan antibiootin kanssa: suun kautta otettava linetsolidi, oraalinen kotrimoksatsoli, oraalinen doksisykliini, oraalinen moksifloksasiini, oraalinen bedakiliini (vain aikuisille), oraalinen rifabutiini.	Lääke: Amikasiini Aikuiset: Suonensisäinen amikasiini 5 mg/kg kerran vuorokaudessa tai 7,5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa tai 20-25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapset: Suonensisäinen amikasiini 15-30 mg/kg kerran päivässä, enimmäisannos 1500 mg Lääke: Atsitromysiini Aikuiset: Suun kautta otettava atsitromysiini 500 mg (≥ 40 kg) kerran päivässä, ( Lapset: Suun kautta otettava atsitromysiini: 10 mg/kg (enintään 500 mg) kerran päivässä. Konsolidaatiossa 10mg/kg kerran vuorokaudessa enintään 500mg. Lääke: Klaritromysiini Aikuiset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä 500 mg kahdesti vuorokaudessa. Lapset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä. 1 kuukauden ikäisille - 11-vuotiaille lapsille sovelletaan seuraavaa annostusta: Lääke: Klofatsimiini Aikuiset: Suun kautta otettava klofatsimiini 100 mg kerran päivässä. Lapset: Suun kautta otettava klofatsamiini: 3-5 mg/kg kerran päivässä. Suurin annos 50 mg kerran päivässä, jos Lääke: Etambutoli Aikuiset: vahvistetuille seka-NTM-infektioille (hitaat kasvut + MABS) voidaan lisätä oraalista etambutolia joko 15 mg/kg kerran päivässä tai 25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapsille, joilla on vahvistettu seka-NTM-infektio (hitaat kasvut + MABS), voidaan lisätä oraalista etambutolia 20 mg/kg kerran päivässä. Lääke: Amikasiini aikuiset: inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: Inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä Lääke: Linetsolidi Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava linetsolidi 600 mg kerran päivässä. Lapset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin kanssa (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Ikä 1 viikko - 9 vuotta 10 mg/kg kahdesti vuorokaudessa enimmäisannos 300 mg. Ikä 10-12 vuotta 10 mg/kg kahdesti vuorokaudessa enimmäisannos 600 mg. > 12 vuotta 600 mg kerran päivässä. Lääke: ko-trimoksatsoli Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava kotrimoksatsoli (TMP-SMX) 160/800 mg kahdesti päivässä. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava kotrimoksatsoli 5 mg TMP/kg enimmäisannos 160 mg TMP/800 mg SMX kahdesti päivässä. Lääke: Doksisykliini Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava doksisykliini 100 mg kerran päivässä. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava doksisykliini (ikä ≥ 8 vuotta) 2 mg/kg kerran vuorokaudessa maksimiannos 100 mg. Lääke: Moksifloksasiini Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava moksifloksasiini 400 mg kerran päivässä. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava moksifloksasiini 10-15 mg/kg kerran vuorokaudessa, enimmäisannos 400 mg Lääke: Bedakiliini Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Bedakiliini suun kautta (18-64-vuotiaat) 400 mg kerran päivässä kahden ensimmäisen viikon ajan, minkä jälkeen 400 mg kolmesti viikossa 22 viikon ajan (enintään 6 kuukautta). Lääke: Rifabutiini Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava rifabutiini: 5 mg/kg kerran päivässä, enintään 300-450 mg. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava rifabutiini 5 mg/kg kerran päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Liite A1 - MABS-puhdistuma hengitysnäytteistä toleranssilla lopputuloksessa Aikaikkuna: 56 viikkoa osallistujille, jotka saivat lyhyttä intensiivistä hoitoa ja 62 viikkoa osallistujille, jotka saivat pitkäaikaista intensiivistä hoitoa.	MABS-puhdistuman todennäköisyys hyvällä toleranssilla lopputuloksessa. MABS-puhdistuma määritellään seuraavasti: Negatiiviset MABS-viljelmät neljästä peräkkäisestä yskösnäytteestä, joista yksi on kerätty neljä viikkoa konsolidointihoidon päättymisen jälkeen, tai MABS-negatiivinen BAL, joka on kerätty neljä viikkoa konsolidoinnin päättymisen jälkeen. Toleranssi määritellään haitallisten tapahtumien yleisten terminologian kriteerien avulla (CTCAE-versio 5.0). Toleranssia määritettäessä arvioidaan vain haittatapahtumat, joiden katsotaan liittyvän joko mahdollisesti, todennäköisesti tai varmasti tutkimuslääkkeeseen. "Hyvä" sietokyky määritellään siten, että haittatapahtumia ei esiinny tai vain haittatapahtumat on koodattu CTCAE-luokilla 1 ja 2. "Huono" tarkoittaa mitä tahansa haittavaikutusta, joka on koodattu CTCAE-luokilla 3, 4 tai 5.	56 viikkoa osallistujille, jotka saivat lyhyttä intensiivistä hoitoa ja 62 viikkoa osallistujille, jotka saivat pitkäaikaista intensiivistä hoitoa.
Sisäkkäinen tutkimus A1.1 lyhyt intensiivinen hoito – MABS-puhdistuma Aikaikkuna: Näytteet kerättiin 4 viikon kohdalla ja viljelytulokset määritettiin 6 viikon kohdalla	Niiden potilaiden lukumäärä kussakin ryhmässä, joilla on MABS:n mikrobiologinen puhdistuma ja hyvä sietokyky (CTCAE:n mukaisesti). MAB-puhdistuma perustuu kolmen yskösnäytteen tai yhden BAL:n tuloksiin. Toleranssi määritellään haitallisten tapahtumien yleisten terminologian kriteerien avulla (CTCAE-versio 5.0). Toleranssia määritettäessä arvioidaan vain haittatapahtumat, joiden katsotaan liittyvän joko mahdollisesti, todennäköisesti tai varmasti tutkimuslääkkeeseen. "Hyvä" sietokyky määritellään siten, että haittatapahtumia ei esiinny tai vain haittatapahtumat on koodattu CTCAE-luokilla 1 ja 2. "Huono" tarkoittaa mitä tahansa haittavaikutusta, joka on koodattu CTCAE-luokilla 3, 4 tai 5.	Näytteet kerättiin 4 viikon kohdalla ja viljelytulokset määritettiin 6 viikon kohdalla
Sisäkkäinen tutkimus A1.1.1 Inhaloitavan amikasiinin teho intensiivisen hoidon aikana verrattuna suonensisäiseen amikasiiniin MABS-PD:n hoidossa Aikaikkuna: näytteet kerättiin 4 viikon kohdalla ja viljelytulokset määritettiin 6 viikon kohdalla	Niiden potilaiden lukumäärä kussakin ryhmässä, joilla on MABS:n mikrobiologinen puhdistuma ja hyvä siedettävyys lyhyen intensiivisen hoidon päätyttyä käytettäessä inhaloitavaa amikasiinia (haara B) ja käytettäessä IV amikasiinia (haara A) intensiivisen vaiheen aikana. Puhdistus perustuu kolmen peräkkäisen ysköksen tai 1 BAL-näytteen tuloksiin. Toleranssi määritellään haitallisten tapahtumien yleisten terminologian kriteerien (CTCAE-versio 5.0) avulla. Toleranssia määritettäessä arvioidaan vain haittatapahtumat, joiden katsotaan liittyvän joko mahdollisesti, todennäköisesti tai varmasti tutkimuslääkkeeseen. "Hyvä" sietokyky määritellään siten, että haittatapahtumia ei esiinny tai vain haittatapahtumat on koodattu CTCAE-luokilla 1 ja 2. "Huono" tarkoittaa mitä tahansa haittavaikutusta, joka on koodattu CTCAE-luokilla 3, 4 tai 5.	näytteet kerättiin 4 viikon kohdalla ja viljelytulokset määritettiin 6 viikon kohdalla
Sisäkkäinen tutkimus A1.1.2 Ylimääräisen klofatsimiinin teho lyhyen intensiivisen hoidon aikana verrattuna siihen, että klofatsimiinia ei lisätty MABS-PD:n hoidossa Aikaikkuna: näytteet kerättiin 4 viikon kohdalla ja viljelytulokset määritettiin 6 viikon kohdalla	Niiden potilaiden lukumäärä kussakin ryhmässä, joilla on MABS:n mikrobiologinen puhdistuma ja hyvä siedettävyys lyhyen intensiivisen hoidon päätyttyä käyttämällä ylimääräistä klofatsimiinia (haara A) ja ilman intensiivisen vaiheen aikana annettua ylimääräistä klofatsimiinia (haara C). Puhdistus perustuu kolmen peräkkäisen ysköksen tai 1 BAL-näytteen tuloksiin. Toleranssi määritellään haitallisten tapahtumien yleisten terminologian kriteerien (CTCAE-versio 5.0) avulla. Toleranssia määritettäessä arvioidaan vain haittatapahtumat, joiden katsotaan liittyvän joko mahdollisesti, todennäköisesti tai varmasti tutkimuslääkkeeseen. "Hyvä" sietokyky määritellään siten, että haittatapahtumia ei esiinny tai vain haittatapahtumat on koodattu CTCAE-luokilla 1 ja 2. "Huono" tarkoittaa mitä tahansa haittavaikutusta, joka on koodattu CTCAE-luokilla 3, 4 tai 5.	näytteet kerättiin 4 viikon kohdalla ja viljelytulokset määritettiin 6 viikon kohdalla
Sisäkkäinen tutkimus A1.2 - MABS:n mikrobiologisen puhdistuman vertailu hyvän siedettävyyden kohdalla 12 viikon kohdalla potilailla, joilla oli MABS-positiivisia viljelmiä 6 viikon kohdalla ja jotka on allokoitu pitkäaikaiseen intensiivihoitoon ja konsolidointihoitoon. Aikaikkuna: näytteet kerättiin 10 viikolla ja viljelytulokset määritettiin 12 viikon kohdalla	Niiden potilaiden lukumäärä kussakin ryhmässä, joiden MABS:n puhdistuma 12 viikon kohdalla ja hyvä sietokyky. Puhdistus perustuu kolmen peräkkäisen yskösnäytteen tai 1 BAL-näytteen tuloksiin. Toleranssi määritellään haitallisten tapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE-versio 5.0) avulla. Toleranssia määritettäessä arvioidaan vain haittatapahtumat, joiden katsotaan liittyvän joko mahdollisesti, todennäköisesti tai varmasti tutkimuslääkkeeseen. "Hyvä" sietokyky määritellään siten, että haittatapahtumia ei esiinny tai vain haittatapahtumat on koodattu CTCAE-luokilla 1 ja 2. "Huono" tarkoittaa mitä tahansa haittavaikutusta, joka on koodattu CTCAE-luokilla 3, 4 tai 5.	näytteet kerättiin 10 viikolla ja viljelytulokset määritettiin 12 viikon kohdalla
Nested Study 1.3 Consolidation Therapy – MABS-puhdistuman vertailu oraaliseen hoitoon ja konsolidaatiohoitoon oraalisella hoidolla ja ylimääräisellä inhaloitavalla amikasiinilla Aikaikkuna: 52 viikkoa tai 58 viikkoa riippuen MABS:n selvittämisestä 4 viikon kohdalla, lyhyen IT:n valmistuessa 52 viikon kohdalla ja pitkittyneen IT:n valmistumisesta 58 viikon kohdalla.	Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on MABS:n mikrobiologinen puhdistuma ja hyvä siedettävyys niiden potilaiden välillä, jotka saivat konsolidaatiohoitoa suun kautta hoidetulla hoidolla, ja niiden potilaiden välillä, jotka on jaettu konsolidaatiohoitoon suun kautta ja lisäinhaloitavalla amikasiinilla. MABS-puhdistuma perustuu kolmeen peräkkäiseen yskösnäytteeseen tai yhteen BAL-näytteeseen. Toleranssi määritellään käyttämällä yleisiä haitallisten tapahtumien terminologiakriteerejä (CTCAE-versio 5.0). Toleranssia määritettäessä arvioidaan vain haittatapahtumat, joiden katsotaan liittyvän joko mahdollisesti, todennäköisesti tai varmasti tutkimuslääkkeeseen. "Hyvä" sietokyky määritellään siten, että haittatapahtumia ei esiinny tai vain haittatapahtumat on koodattu CTCAE-luokilla 1 ja 2. "Huono" tarkoittaa mitä tahansa haittavaikutusta, joka on koodattu CTCAE-luokilla 3, 4 tai 5.	52 viikkoa tai 58 viikkoa riippuen MABS:n selvittämisestä 4 viikon kohdalla, lyhyen IT:n valmistuessa 52 viikon kohdalla ja pitkittyneen IT:n valmistumisesta 58 viikon kohdalla.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Hoitoyhdistelmien turvallisuus MABS-potilailla Aikaikkuna: 6 viikkoa ja 12 viikkoa sekä konsolidoinnin lopussa (52 ja 58 viikkoa) ja kokeilun päätyttyä	Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittatapahtumia, arvioituna CTCAE:n versiolla 5 lyhyen IT-hoidon jälkeen, pitkittyneen IT-hoidon jälkeen, TT:n päätyttyä ja lopputuloksissa.	6 viikkoa ja 12 viikkoa sekä konsolidoinnin lopussa (52 ja 58 viikkoa) ja kokeilun päätyttyä
Muutos prosentuaalisessa keuhkoputkentulehduksessa, joka pisteytettiin PRAGMAlla rintakehän TT:ssä päivän 0 (seulonta) ja 12 viikon välillä ja lopputuloksessa sekä niiden välillä, joiden MABS paranee ja jotka eivät poistuneet Aikaikkuna: Päivät 0 ja 12 viikkoa ja lopputuloksessa joko 56 viikon tai 62 viikon kohdalla hoitopolun mukaan	Muutos bronkiektaasiprosentissa PRAGMA CT:llä seulontapäivän 0 ja viikon 12 välillä sekä lopputuloksessa	Päivät 0 ja 12 viikkoa ja lopputuloksessa joko 56 viikon tai 62 viikon kohdalla hoitopolun mukaan
Muutos ilmailun prosenttiosuudessa, joka on pisteytetty käyttämällä PRAGMAa rintakehän TT:ssä päivän 0 (seulonta) ja 12 viikon välillä ja lopputuloksessa sekä niiden välillä, joilla MABS paranee ja jotka eivät poistuneet Aikaikkuna: Päivät 0 ja 12 viikkoa ja lopputuloksessa joko 56 viikon tai 62 viikon kohdalla hoitopolun mukaan	Muutos loukkuun jääneen ilman prosentissa käyttämällä PRAGMA CT:tä seulontapäivän 0 ja viikon 12 välillä sekä lopputuloksessa	Päivät 0 ja 12 viikkoa ja lopputuloksessa joko 56 viikon tai 62 viikon kohdalla hoitopolun mukaan
Muutos prosenttiosuudessa sairaudesta pisteytettynä PRAGMAlla rintakehän TT:ssä päivän 0 (seulonta) ja 12 viikon välillä ja lopputuloksessa sekä niiden välillä, joilla MABS paranee ja jotka eivät poistuneet Aikaikkuna: Päivät 0 ja 12 viikkoa ja lopputuloksessa joko 56 viikon tai 62 viikon kohdalla hoitopolun mukaan	Muutos sairauden prosentissa PRAGMA CT:llä seulontapäivän 0 ja viikon 12 välillä sekä lopputuloksessa	Päivät 0 ja 12 viikkoa ja lopputuloksessa joko 56 viikon tai 62 viikon kohdalla hoitopolun mukaan
Rakenteellisten poikkeavuuksien ennustearvo päivän 0 (seulonta) TT:ssä ysköksen konversion ja rakenteellisten muutosten etenemisen suhteen suhteessa hoitoon. Aikaikkuna: Päivät 0 ja 12 viikkoa ja lopputuloksessa joko 56 viikon tai 62 viikon kohdalla hoitopolun mukaan	Yhteys rakenteellisten poikkeavuuksien (%Bronkiektaasi,%Ilman loukkuun ja %sairaus) välillä seulontapäivänä 0 ja MAB:iden puhdistuman välillä 12 viikon kohdalla ja lopputuloksessa sekä prosentuaalisen keuhkoputkentulehduksen, ilmanloukkuun ja %sairauden prosenteissa seulontapäivän 0 ja 12 välillä viikkoa ja lopputuloksesta	Päivät 0 ja 12 viikkoa ja lopputuloksessa joko 56 viikon tai 62 viikon kohdalla hoitopolun mukaan
Muutos CFQ-R-hengitysdomeenissa CF-potilailla hoitoryhmien välillä lyhyiden intensiivisten, pitkittyneiden intensiivisten ja konsolidaatiovaiheiden välillä sekä päivän 0 ja lopputuloksen välillä sekä osallistujien välillä, joilla on MABS-puhdistuma ja ilman sitä. Aikaikkuna: Päivä 0 ja 6 viikkoa ja 12 viikkoa sekä konsolidoinnin päätyttyä (viikon 52 ja 58 kohdalla niille, jotka ovat suorittaneet lyhyen tai pitkittyneen IT-jakson) ja lopputuloksessa (viikon 56 ja 62 kohdalla niille, jotka suorittivat lyhyen tai pitkittyneen IT-jakson)	Muutos CFQ-R-hengitysalueella potilailla, joilla on CF:n välillä lähtötilanteen ja 6 viikon, 12 viikon ja 56 viikon välillä niillä, jotka saivat lyhyttä intensiivistä hoitoa ja 62 viikkoa potilailla, jotka saivat pitkäaikaista intensiivistä hoitoa	Päivä 0 ja 6 viikkoa ja 12 viikkoa sekä konsolidoinnin päätyttyä (viikon 52 ja 58 kohdalla niille, jotka ovat suorittaneet lyhyen tai pitkittyneen IT-jakson) ja lopputuloksessa (viikon 56 ja 62 kohdalla niille, jotka suorittivat lyhyen tai pitkittyneen IT-jakson)
Muutos HRQOL:ssa aikuisilla, hoitoryhmien välillä lyhyiden intensiivisten, pitkittyneiden intensiivisten ja konsolidaatiovaiheiden osalta sekä päivän 0 ja lopputuloksen välillä sekä osallistujien välillä, joilla on MABS-puhdistuma ja ilman sitä. Aikaikkuna: Päivä 0 ja 6 viikkoa ja 12 viikkoa sekä konsolidoinnin päätyttyä (viikon 52 ja 58 kohdalla niille, jotka ovat suorittaneet lyhyen tai pitkittyneen IT-jakson) ja lopputuloksessa (viikon 56 ja 62 kohdalla niille, jotka suorittivat lyhyen tai pitkittyneen IT-jakson)	Muutos HRQOL:ssa mitattuna SF36:lla	Päivä 0 ja 6 viikkoa ja 12 viikkoa sekä konsolidoinnin päätyttyä (viikon 52 ja 58 kohdalla niille, jotka ovat suorittaneet lyhyen tai pitkittyneen IT-jakson) ja lopputuloksessa (viikon 56 ja 62 kohdalla niille, jotka suorittivat lyhyen tai pitkittyneen IT-jakson)
Muutos lasten HRQoL:ssa hoitoryhmien välillä lyhyiden intensiivisten, pitkittyneiden intensiivisten ja konsolidaatiovaiheiden välillä sekä päivän 0 ja lopputuloksen välillä sekä osallistujien välillä, joilla on MABS-puhdistuma ja ilman sitä. Aikaikkuna: Päivä 0 ja 6 viikkoa ja 12 viikkoa sekä konsolidoinnin päätyttyä (viikon 52 ja 58 kohdalla niille, jotka ovat suorittaneet lyhyen tai pitkittyneen IT-jakson) ja lopputuloksessa (viikon 56 ja 62 kohdalla niille, jotka suorittivat lyhyen tai pitkittyneen IT-jakson)	Muutos HRQOL:ssa mitattuna Peds-QL™:llä	Päivä 0 ja 6 viikkoa ja 12 viikkoa sekä konsolidoinnin päätyttyä (viikon 52 ja 58 kohdalla niille, jotka ovat suorittaneet lyhyen tai pitkittyneen IT-jakson) ja lopputuloksessa (viikon 56 ja 62 kohdalla niille, jotka suorittivat lyhyen tai pitkittyneen IT-jakson)
MABS:n mikrobiologisen puhdistuman todennäköisyys lopullisena ajankohtana riippumatta osallistujien toksisuudesta hoitopolun mukaan. Aikaikkuna: 6 viikkoa, 12 viikkoa, konsolidoinnin lopussa (52 ja 58 viikkoa) ja lopputuloksissa 56 viikon ja 62 viikon kohdalla	Mikrobiologisen puhdistuman todennäköisyys haittatapahtumien raportoinnista riippumatta.	6 viikkoa, 12 viikkoa, konsolidoinnin lopussa (52 ja 58 viikkoa) ja lopputuloksissa 56 viikon ja 62 viikon kohdalla
Suhteellinen muutos FEV1 z-pisteessä hoitoryhmien välillä lopullisen ajankohdan osalta verrattuna ajankohdan alkamiseen potilailla, jotka poistavat MABS:n ja jotka eivät poistuneet lopullisesta ajankohdasta. Aikaikkuna: Päivä 0, 6 viikkoa, 12 viikkoa, konsolidoinnin lopussa (52 ja 58 viikkoa) ja lopputuloksissa 56 viikon ja 62 viikon kohdalla	Suhteellinen muutos FEV1 z -pisteissä verrattuna hoitoryhmiin	Päivä 0, 6 viikkoa, 12 viikkoa, konsolidoinnin lopussa (52 ja 58 viikkoa) ja lopputuloksissa 56 viikon ja 62 viikon kohdalla
Ehdotettujen hoitoyhdistelmien kustannustehokkuus sekä tutkimuksen intensiivisessä että konsolidointivaiheessa. Aikaikkuna: satunnaistamisen päivästä hoidon ajaksi enintään 56 viikkoon lyhytaikaiseen IT-hoitoon ja enintään 62 viikkoon pitkäaikaiseen IT-hoitoon.	Hoitojen välinen kokonaiskustannus laskettuna terveydenhuollon resurssien käytön ja resurssiyksikköhinnan tulona hoitojakson aikana.	satunnaistamisen päivästä hoidon ajaksi enintään 56 viikkoon lyhytaikaiseen IT-hoitoon ja enintään 62 viikkoon pitkäaikaiseen IT-hoitoon.
Muutos kuuden minuutin kävelymatkassa aikuisilla osallistujilla satunnaistamisen päivämäärästä 62 viikkoon hoitopolun mukaan ja osallistujilla, jotka poistavat MABS:n lopullisessa vaiheessa tai eivät poista sitä. Aikaikkuna: satunnaistamisen päivästä hoidon ajaksi enintään 56 viikkoon lyhytaikaiseen IT-hoitoon ja enintään 62 viikkoon pitkäaikaiseen IT-hoitoon.	Muuta 6 minuutin kävelymatkaa käyttämällä kuuden minuutin kävelytestiä aikuisilla osallistujilla	satunnaistamisen päivästä hoidon ajaksi enintään 56 viikkoon lyhytaikaiseen IT-hoitoon ja enintään 62 viikkoon pitkäaikaiseen IT-hoitoon.

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Tarkista MABS-puhdistuman tila kahdentoista (12 kuukauden) kohdalla viimeisen ajankohdan jälkeen Aikaikkuna: 12 kuukautta kokeilun päättymisen jälkeen	Sen tutkiminen, onko MABS selvitetty 12 kuukauden kokeen päättymisen jälkeen käyttämällä 12 kuukauden seurantapaikan päätutkijan kyselylomaketta.	12 kuukautta kokeilun päättymisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The University of Queensland

Yhteistyökumppanit

University of Copenhagen

Erasmus Medical Center

Cystic Fibrosis Foundation

Murdoch Childrens Research Institute

University of Melbourne

James Cook University, Queensland, Australia

Australian Government Department of Health and Ageing

South Australian Health and Medical Research Institute

Children's Hospital Foundation

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 2. maaliskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. elokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 28. helmikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 17. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

U1111-1209-0672

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikki kokeen aikana mitatut tunnistamattomat raakatiedot asetetaan saataville.

IPD-jaon aikakehys

Heti julkaisun jälkeen ilman päättymispäivää.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tiedot toimitetaan tunnustettujen akateemisten laitosten ja kliinisten ryhmien saataville kirjallisesta pyynnöstä sekä tietojen käyttöä koskevan ehdotuksen päätutkijalle, professori Claire Wainwrightille.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

STUDY_PROTOCOL
ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Optimaalisen hoito-ohjelman löytäminen Mycobacterium Abscessus -hoitoon (FORMaT)