Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Optimaalisen hoito-ohjelman löytäminen Mycobacterium Abscessus -hoitoon (FORMaT)

keskiviikko 6. toukokuuta 2026 päivittänyt: Claire Wainright, The University of Queensland

Optimaalisen hoito-ohjelman löytäminen Mycobacterium Abscessus -hoitoon (FORMaT)

Mycobacterium abscessus (MABS) on joukko nopeasti kasvavia, useille lääkkeille resistenttejä ei-tuberkuloottisia mykobakteereja (NTM), jotka aiheuttavat infektioita ihmisissä. MABS-keuhkosairaus (MABS-PD) voi johtaa merkittävään sairastuvuuteen, lisääntyneeseen terveydenhuollon käyttöön, kiihtyvään keuhkojen toiminnan heikkenemiseen, heikentyneeseen elämänlaatuun, haastavampaan keuhkonsiirtoon ja lisääntyneeseen kuolleisuuteen. Vaikka tartuntojen kokonaismäärä on pieni, infektioiden esiintyvyys kasvaa maailmanlaajuisesti. Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment (FORMaT) -tutkimuksen tavoitteena on tuottaa korkealaatuista näyttöä parhaista hoito-ohjelmista terveysvaikutusten maksimoimiseksi ja toksisuuden ja hoitotaakan minimoimiseksi sekä biomarkkerien (serologia, geeniekspressiosignatuurit ja radiologia) kehittäminen. ohjaamaan päätöksiä hoidon aloittamisesta ja taudin vakavuuden mittaamisesta potilailla, joilla on MABS PD

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Mycobacterium abscessus (MABS) on ryhmä ei-tuberkuloottisia mykobakteereja (NTM), joita tavataan vedessä ja maaperässä ja joilla on korkea luontainen useille lääkkeille vastustuskyky. Ne ovat tunnustettuja opportunistisia ihmisen patogeenejä, jotka voivat aiheuttaa kroonista keuhkosairautta (MABS-PD), pääasiassa henkilöillä, joilla on taustalla tulehduksellinen keuhkosairaus.

Optimaalisen hoito-ohjelman löytäminen Mycobacterium abscessus -hoitoon (FORMaT) on alustatutkimus, jossa arvioidaan tällä hetkellä käytettyjen antibioottihoitojen mikrobiologisia, toiminnallisia, radiologisia ja elämänlaatuisia tuloksia sekä terveydenhuollon kustannuksia ja kustannustehokkuutta MABS PD:n hoidossa kaikissa ikäryhmissä molemmissa Australiassa. ja kansainvälisesti.

Pyrimme rakentamaan iteratiivisen, kokeellisen kliinisen tutkimusalustan, jolla on mukautuvat ominaisuudet. Tämä sisältää kaksi erilaista rekrytoitua kohorttia; havaintokohortti ja interventiokohortti. Useita hoitoyhdistelmiä arvioidaan ihmisillä, joilla on MABS-PD (interventiokohortti), jotka tutkivat erilaisia ​​MABS-alalajeja ja kantoja, joilla on makrolidiresistenssi. Alustan avulla tulevat uudet hoidot pääsevät tehokkaasti kokeiluun heti, kun ne tulevat saataville. Kokeilualusta sisältää nykyisen hoitostandardin vertailuhaarana; kun todisteita kertyy, voidaan ottaa mukaan uusia vertailuaineita. Kokeilualusta helpottaa MABS-keuhkosairauden optimaalisen hoidon kehittämistä, jonka pääasiallisena tuloksena on mikrobien puhdistuma ja toleranssi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

300

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Ei vielä rekrytointia
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Rekrytointi
        • Royal Adelaide Hospital
      • Birtinya, Australia
        • Rekrytointi
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Camperdown, Australia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia
        • Rekrytointi
        • The Prince Charles Hospital
      • Gold Coast, Australia
        • Rekrytointi
        • Gold Coast University Hospital
      • Greenslopes, Australia
        • Rekrytointi
        • Greenslopes Private Hospital,
      • Nedlands, Australia
        • Rekrytointi
        • Sir Charles Gairdiner Hospital
      • New Lambton, Australia
        • Ei vielä rekrytointia
        • John Hunter Hospital
      • New Lambton Heights, Australia
        • Ei vielä rekrytointia
        • John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australia
        • Rekrytointi
        • Perth Children's Hospital
      • Prahran, Australia
        • Rekrytointi
        • The Alfred
      • Randwick, Australia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Rekrytointi
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney, Australia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Macquarie University Hospital
      • Westmead, Australia
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Australia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Westmead Hospital
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia
        • Rekrytointi
        • St George Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrytointi
        • Queensland Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Woolloongabba, Queensland, Australia
        • Rekrytointi
        • Princess Alexandra Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia
        • Rekrytointi
        • Austin Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Rekrytointi
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Rekrytointi
        • Royal Perth Hospital
  • Israel
      • Beer-Sheeva, Israel
        • Ei vielä rekrytointia
        • Soroka Medical Centre
      • Haifa, Israel
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Israel
        • Ei vielä rekrytointia
        • Carmel Medical Centre
      • Jerusalem, Israel
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petah Tikva, Israel
        • Ei vielä rekrytointia
        • Schneider
      • Ramat Gan Tel Aviv, Israel
        • Ei vielä rekrytointia
        • Sheba Medical Centre
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 308433
        • Ei vielä rekrytointia
        • Tan Tock Seng Hospital Pte Ltd
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan
        • Ei vielä rekrytointia
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Ei vielä rekrytointia
        • National Taiwan University Hospital
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • Rekrytointi
        • Rigshospitalet
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Noah's Ark Childrens Hospital for Wales
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Hospital for Children and Young People, Edinburgh
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Queen Elizabeth University Hospital, Glasgow
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Alder Hey Children NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Brompton Hosptial
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Nottingham Children's Hosptial
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Queens Medical Centre
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Welcome Wolfson Adult CF Centre (City Hospital Campus)
      • Penarth, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • University Hospital Llandough
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Southampton General Hospital
      • Wythenshawe, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Wythenshawe Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Interventiokohortin sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaiden, joiden hengitysviljelmät ovat positiivisia M. abscessus (MABS) (alalaji abscessus, alalaji bolletii tai alalaji massiliense) suhteen, on täytettävä kaikki kolme American Thoracic Societyn kriteeriä (kliiniset, radiologiset ja mikrobiologiset) MABS-keuhkosairaudelle (PD).
  • Potilaat, joilla on sekamuotoisia NTM-infektioita (hitaat kasvut + MABS) (etambutolin lisääminen on sallittua, jos hoitava lääkäri niin vaatii).
  • Halu ja kyky noudattaa koeohjelmia ja opintovierailuvaatimuksia.

Interventiokohortin poissulkemiskriteerit:

  • Saanut aktiivista MABS-hoitoa edellisten 12 kuukauden aikana, paitsi atsitromysiini potilaille, joilla on kystinen fibroosi ja keuhkoputkentulehdus.
  • Terveet vapaaehtoiset eivät voi osallistua.
  • Raskaus

Havaintokohortin sisällyttämiskriteerit:

  • Vähintään yksi positiivinen MABS-viljelmä
  • Halu ja kyky täyttää opintomatkan vaatimukset.

Havaintokohortin poissulkemiskriteerit:

  • Saanut aktiivista MABS-hoitoa edellisten 12 kuukauden aikana, paitsi atsitromysiini potilaille, joilla on kystinen fibroosi ja keuhkoputkentulehdus.
  • Terveet vapaaehtoiset eivät voi osallistua.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Intensiivinen terapia A
Satunnaistuksen 1 jälkeen osallistujat saavat intensiivistä lääkehoitoa IV amikasiinin, IV tigesykliinin, IV kefoksitiini/imipeneemi + oraalinen atsitromysiini JA klofatsimiini muodossa.
Lääke: Amikasiini
Aikuiset: Suonensisäinen amikasiini 5 mg/kg kerran vuorokaudessa tai 7,5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa tai 20-25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapset: Suonensisäinen amikasiini 15-30 mg/kg kerran päivässä, enimmäisannos 1500 mg
Lääke: Tigesykliini
Aikuiset: Suonensisäinen tigesykliini 25 mg suurena 5 mg:lla joka toinen annos, kunnes saavutetaan joko enimmäisannos (50 mg) tai kunnes potilas ei siedä sitä kahdesti vuorokaudessa. Lapset (≥ 8-vuotiaat) suonensisäinen tigesykliini: Päivä 1 - 0,6 mg/kg kahdesti vuorokaudessa, enintään 25 mg. Päivä 2 - 0,6 mg/kg (enintään 25 mg) aamulla, 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) yöllä. Päivä 3 - 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) kahdesti päivässä
Lääke: Imipeneemi
Aikuiset: suonensisäinen imipeneemi (≥ 50 kg) 500 mg kahdesti päivässä (
Lääke: Kefoksitiini
Aikuiset: Jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 200 mg/kg kolmesti vuorokaudessa. Lapset: jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 50 mg/kg (enintään 4 g) neljä kertaa päivässä.
Lääke: Atsitromysiini

Aikuiset: Suun kautta otettava atsitromysiini 500 mg (≥ 40 kg) kerran päivässä, (

Lapset: Suun kautta otettava atsitromysiini: 10 mg/kg (enintään 500 mg) kerran päivässä. Konsolidaatiossa 10mg/kg kerran vuorokaudessa enintään 500mg.

Lääke: Klaritromysiini
Aikuiset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä 500 mg kahdesti vuorokaudessa. Lapset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä. 1 kuukauden ikäisille - 11-vuotiaille lapsille sovelletaan seuraavaa annostusta:
Lääke: Klofatsimiini
Aikuiset: Suun kautta otettava klofatsimiini 100 mg kerran päivässä. Lapset: Suun kautta otettava klofatsamiini: 3-5 mg/kg kerran päivässä. Suurin annos 50 mg kerran päivässä, jos
Lääke: Etambutoli
Aikuiset: vahvistetuille seka-NTM-infektioille (hitaat kasvut + MABS) voidaan lisätä oraalista etambutolia joko 15 mg/kg kerran päivässä tai 25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapsille, joilla on vahvistettu seka-NTM-infektio (hitaat kasvut + MABS), voidaan lisätä oraalista etambutolia 20 mg/kg kerran päivässä.
Lääke: Amikasiini
aikuiset: inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: Inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä
Kokeellinen: Intensiivinen terapia B
Satunnaistuksen 1 jälkeen osallistujat saavat inhaloitavaa amikasiinia (IA), IV tigesykliiniä, IV kefoksitiini/imipeneemi + oraalinen atsitromysiini/oraalinen klaritromysiini JA klofatsimiini.
Lääke: Amikasiini
Aikuiset: Suonensisäinen amikasiini 5 mg/kg kerran vuorokaudessa tai 7,5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa tai 20-25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapset: Suonensisäinen amikasiini 15-30 mg/kg kerran päivässä, enimmäisannos 1500 mg
Lääke: Tigesykliini
Aikuiset: Suonensisäinen tigesykliini 25 mg suurena 5 mg:lla joka toinen annos, kunnes saavutetaan joko enimmäisannos (50 mg) tai kunnes potilas ei siedä sitä kahdesti vuorokaudessa. Lapset (≥ 8-vuotiaat) suonensisäinen tigesykliini: Päivä 1 - 0,6 mg/kg kahdesti vuorokaudessa, enintään 25 mg. Päivä 2 - 0,6 mg/kg (enintään 25 mg) aamulla, 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) yöllä. Päivä 3 - 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) kahdesti päivässä
Lääke: Imipeneemi
Aikuiset: suonensisäinen imipeneemi (≥ 50 kg) 500 mg kahdesti päivässä (
Lääke: Kefoksitiini
Aikuiset: Jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 200 mg/kg kolmesti vuorokaudessa. Lapset: jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 50 mg/kg (enintään 4 g) neljä kertaa päivässä.
Lääke: Atsitromysiini

Aikuiset: Suun kautta otettava atsitromysiini 500 mg (≥ 40 kg) kerran päivässä, (

Lapset: Suun kautta otettava atsitromysiini: 10 mg/kg (enintään 500 mg) kerran päivässä. Konsolidaatiossa 10mg/kg kerran vuorokaudessa enintään 500mg.

Lääke: Klaritromysiini
Aikuiset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä 500 mg kahdesti vuorokaudessa. Lapset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä. 1 kuukauden ikäisille - 11-vuotiaille lapsille sovelletaan seuraavaa annostusta:
Lääke: Klofatsimiini
Aikuiset: Suun kautta otettava klofatsimiini 100 mg kerran päivässä. Lapset: Suun kautta otettava klofatsamiini: 3-5 mg/kg kerran päivässä. Suurin annos 50 mg kerran päivässä, jos
Lääke: Etambutoli
Aikuiset: vahvistetuille seka-NTM-infektioille (hitaat kasvut + MABS) voidaan lisätä oraalista etambutolia joko 15 mg/kg kerran päivässä tai 25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapsille, joilla on vahvistettu seka-NTM-infektio (hitaat kasvut + MABS), voidaan lisätä oraalista etambutolia 20 mg/kg kerran päivässä.
Lääke: Amikasiini
aikuiset: inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: Inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä
Kokeellinen: Intensiivinen terapia C
Satunnaistuksen 1 jälkeen osallistujat saavat intensiivistä lääkehoitoa IV amikasiinin, IV tigesykliinin, IV kefoksitiini/imipeneemi + oraalinen atsitromysiini/oraalinen klaritromysiini muodossa.
Lääke: Amikasiini
Aikuiset: Suonensisäinen amikasiini 5 mg/kg kerran vuorokaudessa tai 7,5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa tai 20-25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapset: Suonensisäinen amikasiini 15-30 mg/kg kerran päivässä, enimmäisannos 1500 mg
Lääke: Tigesykliini
Aikuiset: Suonensisäinen tigesykliini 25 mg suurena 5 mg:lla joka toinen annos, kunnes saavutetaan joko enimmäisannos (50 mg) tai kunnes potilas ei siedä sitä kahdesti vuorokaudessa. Lapset (≥ 8-vuotiaat) suonensisäinen tigesykliini: Päivä 1 - 0,6 mg/kg kahdesti vuorokaudessa, enintään 25 mg. Päivä 2 - 0,6 mg/kg (enintään 25 mg) aamulla, 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) yöllä. Päivä 3 - 1,2 mg/kg (enintään 50 mg) kahdesti päivässä
Lääke: Imipeneemi
Aikuiset: suonensisäinen imipeneemi (≥ 50 kg) 500 mg kahdesti päivässä (
Lääke: Kefoksitiini
Aikuiset: Jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 200 mg/kg kolmesti vuorokaudessa. Lapset: jos imipeneemi on huonosti siedetty, suonensisäinen kefoksitiini 50 mg/kg (enintään 4 g) neljä kertaa päivässä.
Lääke: Atsitromysiini

Aikuiset: Suun kautta otettava atsitromysiini 500 mg (≥ 40 kg) kerran päivässä, (

Lapset: Suun kautta otettava atsitromysiini: 10 mg/kg (enintään 500 mg) kerran päivässä. Konsolidaatiossa 10mg/kg kerran vuorokaudessa enintään 500mg.

Lääke: Klaritromysiini
Aikuiset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä 500 mg kahdesti vuorokaudessa. Lapset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä. 1 kuukauden ikäisille - 11-vuotiaille lapsille sovelletaan seuraavaa annostusta:
Lääke: Etambutoli
Aikuiset: vahvistetuille seka-NTM-infektioille (hitaat kasvut + MABS) voidaan lisätä oraalista etambutolia joko 15 mg/kg kerran päivässä tai 25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapsille, joilla on vahvistettu seka-NTM-infektio (hitaat kasvut + MABS), voidaan lisätä oraalista etambutolia 20 mg/kg kerran päivässä.
Lääke: Amikasiini
aikuiset: inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: Inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä
Active Comparator: Konsolidointi A
Suun kautta otettava klofatsimiini + oraalinen atsitromysiini/oraalinen klaritromysiini yhdistettynä yhdestä kolmeen seuraavista oraalisista antibiooteista: suun kautta otettava linetsolidi, oraalinen kotrimoksatsoli, oraalinen doksisykliini, oraalinen moksifloksasiini, oraalinen bedakiliini (vain aikuiset), oraalinen rifabutiini.
Lääke: Atsitromysiini

Aikuiset: Suun kautta otettava atsitromysiini 500 mg (≥ 40 kg) kerran päivässä, (

Lapset: Suun kautta otettava atsitromysiini: 10 mg/kg (enintään 500 mg) kerran päivässä. Konsolidaatiossa 10mg/kg kerran vuorokaudessa enintään 500mg.

Lääke: Klaritromysiini
Aikuiset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä 500 mg kahdesti vuorokaudessa. Lapset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä. 1 kuukauden ikäisille - 11-vuotiaille lapsille sovelletaan seuraavaa annostusta:
Lääke: Klofatsimiini
Aikuiset: Suun kautta otettava klofatsimiini 100 mg kerran päivässä. Lapset: Suun kautta otettava klofatsamiini: 3-5 mg/kg kerran päivässä. Suurin annos 50 mg kerran päivässä, jos
Lääke: Etambutoli
Aikuiset: vahvistetuille seka-NTM-infektioille (hitaat kasvut + MABS) voidaan lisätä oraalista etambutolia joko 15 mg/kg kerran päivässä tai 25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapsille, joilla on vahvistettu seka-NTM-infektio (hitaat kasvut + MABS), voidaan lisätä oraalista etambutolia 20 mg/kg kerran päivässä.
Lääke: Linetsolidi

Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava linetsolidi 600 mg kerran päivässä.

Lapset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin kanssa (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Ikä 1 viikko - 9 vuotta 10 mg/kg kahdesti vuorokaudessa enimmäisannos 300 mg. Ikä 10-12 vuotta 10 mg/kg kahdesti vuorokaudessa enimmäisannos 600 mg. > 12 vuotta 600 mg kerran päivässä.

Lääke: ko-trimoksatsoli
Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava kotrimoksatsoli (TMP-SMX) 160/800 mg kahdesti päivässä. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava kotrimoksatsoli 5 mg TMP/kg enimmäisannos 160 mg TMP/800 mg SMX kahdesti päivässä.
Lääke: Doksisykliini
Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava doksisykliini 100 mg kerran päivässä. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava doksisykliini (ikä ≥ 8 vuotta) 2 mg/kg kerran vuorokaudessa maksimiannos 100 mg.
Lääke: Moksifloksasiini
Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava moksifloksasiini 400 mg kerran päivässä. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava moksifloksasiini 10-15 mg/kg kerran vuorokaudessa, enimmäisannos 400 mg
Lääke: Bedakiliini
Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Bedakiliini suun kautta (18-64-vuotiaat) 400 mg kerran päivässä kahden ensimmäisen viikon ajan, minkä jälkeen 400 mg kolmesti viikossa 22 viikon ajan (enintään 6 kuukautta).
Lääke: Rifabutiini
Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava rifabutiini: 5 mg/kg kerran päivässä, enintään 300-450 mg. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava rifabutiini 5 mg/kg kerran päivässä
Kokeellinen: Konsolidointi B
Inhaloitava amikasiini (IA), oraalinen klofatsimiini + oraalinen atsitromysiini/oraalinen klaritromysiini yhdistelmänä yhden tai kolmen seuraavan suun kautta otettavan antibiootin kanssa: suun kautta otettava linetsolidi, oraalinen kotrimoksatsoli, oraalinen doksisykliini, oraalinen moksifloksasiini, oraalinen bedakiliini (vain aikuisille), oraalinen rifabutiini.
Lääke: Amikasiini
Aikuiset: Suonensisäinen amikasiini 5 mg/kg kerran vuorokaudessa tai 7,5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa tai 20-25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapset: Suonensisäinen amikasiini 15-30 mg/kg kerran päivässä, enimmäisannos 1500 mg
Lääke: Atsitromysiini

Aikuiset: Suun kautta otettava atsitromysiini 500 mg (≥ 40 kg) kerran päivässä, (

Lapset: Suun kautta otettava atsitromysiini: 10 mg/kg (enintään 500 mg) kerran päivässä. Konsolidaatiossa 10mg/kg kerran vuorokaudessa enintään 500mg.

Lääke: Klaritromysiini
Aikuiset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä 500 mg kahdesti vuorokaudessa. Lapset: Jos atsitromysiini on huonosti siedetty, käytä oraalista klaritromysiiniä. 1 kuukauden ikäisille - 11-vuotiaille lapsille sovelletaan seuraavaa annostusta:
Lääke: Klofatsimiini
Aikuiset: Suun kautta otettava klofatsimiini 100 mg kerran päivässä. Lapset: Suun kautta otettava klofatsamiini: 3-5 mg/kg kerran päivässä. Suurin annos 50 mg kerran päivässä, jos
Lääke: Etambutoli
Aikuiset: vahvistetuille seka-NTM-infektioille (hitaat kasvut + MABS) voidaan lisätä oraalista etambutolia joko 15 mg/kg kerran päivässä tai 25 mg/kg kolmesti viikossa. Lapsille, joilla on vahvistettu seka-NTM-infektio (hitaat kasvut + MABS), voidaan lisätä oraalista etambutolia 20 mg/kg kerran päivässä.
Lääke: Amikasiini
aikuiset: inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä. Lapset: Inhaloitava amikasiini 500 mg kahdesti päivässä
Lääke: Linetsolidi

Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava linetsolidi 600 mg kerran päivässä.

Lapset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin kanssa (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Ikä 1 viikko - 9 vuotta 10 mg/kg kahdesti vuorokaudessa enimmäisannos 300 mg. Ikä 10-12 vuotta 10 mg/kg kahdesti vuorokaudessa enimmäisannos 600 mg. > 12 vuotta 600 mg kerran päivässä.

Lääke: ko-trimoksatsoli
Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava kotrimoksatsoli (TMP-SMX) 160/800 mg kahdesti päivässä. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava kotrimoksatsoli 5 mg TMP/kg enimmäisannos 160 mg TMP/800 mg SMX kahdesti päivässä.
Lääke: Doksisykliini
Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava doksisykliini 100 mg kerran päivässä. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava doksisykliini (ikä ≥ 8 vuotta) 2 mg/kg kerran vuorokaudessa maksimiannos 100 mg.
Lääke: Moksifloksasiini
Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava moksifloksasiini 400 mg kerran päivässä. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava moksifloksasiini 10-15 mg/kg kerran vuorokaudessa, enimmäisannos 400 mg
Lääke: Bedakiliini
Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Bedakiliini suun kautta (18-64-vuotiaat) 400 mg kerran päivässä kahden ensimmäisen viikon ajan, minkä jälkeen 400 mg kolmesti viikossa 22 viikon ajan (enintään 6 kuukautta).
Lääke: Rifabutiini
Aikuiset: konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini, bedakiliini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava rifabutiini: 5 mg/kg kerran päivässä, enintään 300-450 mg. Lapset: Konsolidoinnin aikana yhdessä yhdestä kolmeen suun kautta otettavan antibiootin (kotrimoksatsoli, doksisykliini, moksifloksasiini tai rifabutiini) kanssa osallistujan herkkyyden ja toleranssin ohjaamana. Suun kautta otettava rifabutiini 5 mg/kg kerran päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Interventio -ohjelman ensisijainen tulos on MAb: ien mikrobiologinen puhdistuma, jolla on interventioiden hyvä toleranssi.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0) hoidon päättymiseen plus neljä viikkoa koskevaa kohtelua (lopullinen tulosvierailu (viikko 56 välittömään konsolidointiin osoitettuihin tai viikkoon 62 niille, jotka on varattu pitkäaikaiselle intensiiviselle).

Interventio -ohjelman ensisijainen tulos on MAb: ien mikrobiologinen puhdistuma, jolla on interventioiden hyvä toleranssi.

MABS -selvitys lopullisessa lopputuloksessa:

Negatiiviset MAb: n viljelmät neljästä peräkkäisestä ysköksenäytteestä, joissa oli yksi niistä ysköminäytteistä, jotka on kerätty neljä viikkoa konsolidointihoidon päättymisen jälkeen, tai mAb: n negatiivisen bronkoalveolaarisen huuhtelun (BAL) kerätyn neljä viikkoa konsolidaation päättymisen jälkeen.

Määritelmä suvaitsevaisuus:

Toleranssi perustuu haittavaikutusten yleisiin terminologiakriteereihin (CTCAE -versio 5.0). Ainoastaan haittavaikutukset, jotka johtuvat joko "mahdollisesti-", "todennäköisesti-" tai "ehdottomasti", jotka liittyvät tutkimuslääkkeeseen, arvioidaan toleranssin määrittämisessä. "Hyvä" toleranssi määritellään haittatapahtumiksi, joita ei tapahdu tai vain haittavaikutukset, jotka on koodattu CTCAE-luokiksi 1 ja 2. "Huono" toleranssi määritellään mahdollisesti mahdollisesti, todennäköisesti- tai ehdottomasti liittyväksi haittavaikutuksille CTCAE-luokina 3, 4 tai 5.
Seulonta (päivä 0) hoidon päättymiseen plus neljä viikkoa koskevaa kohtelua (lopullinen tulosvierailu (viikko 56 välittömään konsolidointiin osoitettuihin tai viikkoon 62 niille, jotka on varattu pitkäaikaiselle intensiiviselle).
Sisäkkäinen tutkimus A1.1 Lyhyt intensiivinen terapia - MAb: n puhdistuma hengitysnäytteistä (t) toleranssilla.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0) lyhyen intensiivisen hoidon loppuun (viikko 6).
Vertailemaan 4 viikossa kerättyjen hengitysteiden näytteiden MAb: ien mikrobiologista puhdistumaa hyvällä siedettävyydellä, joka on arvioitu lyhyen intensiivisen hoidon lopussa hengitetyn amikaciinin käytön (käsivarsi B) ja laskimonsisäisen amikaciinin (käsi A) käytön välillä intensiivisen vaiheen aikana. MABS -puhdistuman määritelmä on 3 mAb: n negatiivisen ysköksenäytettä tai yksi mAb: n negatiivinen bronkoalveolaarinen huuhtelu (BAL) lyhyen intensiivisen hoidon lopussa. "Hyvä" toleranssi määritellään haittavaikutuksille tai vain haittavaikutuksille, jotka johtuvat joko "mahdollisesti-", "todennäköisesti" tai "ehdottomasti", jotka liittyvät CTCAE-luokiksi 1 ja 2 tutkimukseen.
Seulonta (päivä 0) lyhyen intensiivisen hoidon loppuun (viikko 6).
Sisäkkäinen tutkimus A1.2 - intensiivisen hoidon kesto potilaille, jotka suorittavat lyhyen intensiivisen hoidon jatkuvilla positiivisilla mAb -viljelmillä, jotka on kerätty 4 viikossa ja satunnaistettiin joko vielä 6 viikon intensiiviseen terapiaan tai välittömään konsolidointiin.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0) joko pitkittyneen intensiivisen hoidon päättymiseen (pitkittyneelle intensiiviselle) tai viikon 12 vierailun kohdalle (välittömään konsolidointihoidoon osoitettuihin).

Vertailemaan 10 viikossa kerättyjen näytteiden mikrobiologista puhdistumaa ja hyvää siedettävyyttä pitkittyneelle intensiiviselle terapialle jaettujen välittömään konsolidoitumiseen jaettujen välittömän intensiivisen hoidon jälkeen.

Pitkäaikaisen intensiivisen hoidon lopussa arvioitu MAbS -puhdistuma (pitkittyneelle intensiiviselle) tai 12 viikon kohdalla (välittömään yhdistämiseen) määritellään negatiivisiksi mAb -viljelmiksi kaikista kolmesta ysköksenäytteestä tai yhdestä 10 viikossa kerätystä BAL -näytteestä. "Hyvä" toleranssi määritellään haittavaikutuksille tai vain haittavaikutuksille, jotka johtuvat joko "mahdollisesti-", "todennäköisesti" tai "ehdottomasti", jotka liittyvät CTCAE-luokiksi 1 ja 2 tutkimukseen.
Seulonta (päivä 0) joko pitkittyneen intensiivisen hoidon päättymiseen (pitkittyneelle intensiiviselle) tai viikon 12 vierailun kohdalle (välittömään konsolidointihoidoon osoitettuihin).
Sisäkkäinen tutkimus 1.3 Konsolidointihoito - vain suun hoidon käyttö tai oraalisen hoidon käyttö ja hengitetty amikasiini konsolidointihoidossa.
Aikaikkuna: Yhdistämishoidon aloittaminen (satunnaistamisen päivämäärä konsolidointihoidossa) hoidon päättymiseen plus 4 viikkoa vapaata hoidossa (lopullinen tulosvierailu - viikko 56 satunnaistettuihin välittömään konsolidointiin tai viikko 62 pitkittyneiden intensiivisten) niille).

Mikrobiologisen puhdistuman vertaamiseksi mAb: ien hyvällä siedettävyydellä niiden välillä, jotka on varattu oraalisen hoidon konsolidointihoidoon, ja niiden, jotka on osoitettu konsolidointihoidoon suun hoidossa ja ylimääräisen hengitetyn amikacinin lopputuloksessa.

MABS -puhdistuman määritelmä lopullisessa lopputuloksessa: Negatiiviset mAb -viljelmät neljästä peräkkäisestä ysköksenäytteestä yhdellä näistä ysköminäytteistä, jotka on kerätty neljä viikkoa konsolidointihoidon päättymisen jälkeen tai MAb: n negatiivisen keuhkoputken luukun (BAL) (BAL) jälkeen, kerätty neljä viikkoa konsolidoinnin valmistumisen jälkeen. "Hyvä" toleranssi määritellään haittavaikutuksille tai vain haittavaikutuksille, jotka johtuvat joko "mahdollisesti-", "todennäköisesti" tai "ehdottomasti", jotka liittyvät CTCAE-luokiksi 1 ja 2 tutkimukseen.
Yhdistämishoidon aloittaminen (satunnaistamisen päivämäärä konsolidointihoidossa) hoidon päättymiseen plus 4 viikkoa vapaata hoidossa (lopullinen tulosvierailu - viikko 56 satunnaistettuihin välittömään konsolidointiin tai viikko 62 pitkittyneiden intensiivisten) niille).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MAbS -puhdistuman todennäköisyys lopullisessa lopputuloksessa myrkyllisyydestä riippumatta osallistujan hoitoreitin mukaan.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
MAbS -puhdistuman todennäköisyys lopullisessa lopputuloksessa myrkyllisyydestä riippumatta osallistujan hoitoreitin mukaan. MABS -puhdistuman määritelmä lopullisessa lopputuloksessa: Negatiiviset mAb -viljelmät neljästä peräkkäisestä ysköksenäytteestä yhdellä näistä ysköminäytteistä, jotka on kerätty neljä viikkoa konsolidointihoidon päättymisen jälkeen tai MAb: n negatiivisen keuhkoputken luukun (BAL) (BAL) jälkeen, kerätty neljä viikkoa konsolidoinnin valmistumisen jälkeen.
Seulonta (päivä 0); Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Hoitoyhdistelmien turvallisuus, joka perustuu haittavaikutuksiin.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Hoitoyhdistelmien turvallisuus, joka perustuu haittavaikutuksiin, jotka johtuvat joko "mahdollisesti", "todennäköisesti" tai "ehdottomasti", jotka liittyvät lääkkeisiin.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Käsittelyjen turvallisuus mikrobiologisen resistenssin muutosten perusteella.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Hoitojen turvallisuus, joka perustuu muutoksiin MAbS -bakteerien mikrobiologiseen resistenssiin tutkimusjakson aikana.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
FEV1 Z -pisteen muutos lopullisessa lopputuloksessa verrattuna osallistujien seulontaan, jotka tekevät ja eivät selviä MAb: ää lopullisessa lopputuloksessa.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
FEV1 Z -pisteen muutos lopullisessa lopputuloksessa verrattuna osallistujien seulontaan, jotka tekevät ja eivät selviä MAb: ää lopullisessa lopputuloksessa.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Rinnan CTS: n rakenteellisten poikkeavuuksien fenotyyppi ja rinnan CT -pisteiden muutokset seulonnan ja lopullisen lopputuloksen välillä osallistujien välillä, jotka tyhjentävät tai eivät tyhjennä mAb: itä lopullisessa lopputuloksessa.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Rinnan CTS: n rakenteellisten poikkeavuuksien fenotyyppi ja rinnan CT -pisteiden muutokset seulonnan ja lopullisen lopputuloksen välillä osallistujien välillä, jotka tyhjentävät tai eivät tyhjennä mAb: itä lopullisessa lopputuloksessa.
Seulonta (päivä 0); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Rakenteellisten poikkeavuuksien ennustava arvo CT -skannausten seulonnassa ysköksen muuntamiseen ja hoidon rakenteellisten muutosten etenemiseen.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Rakenteellisten poikkeavuuksien ennustava arvo CT -skannausten seulonnassa ysköksen muuntamiseen ja hoidon rakenteellisten muutosten etenemiseen.
Seulonta (päivä 0); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Muutos 6 minuutin kävelymatkan etäisyydellä (6MWD) aikuisten osallistujille seulonnasta lopulliseen lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujille, jotka tekevät ja eivät selvitä mAb: ää lopullisessa lopputuloksessa.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Muutos 6 minuutin kävelymatkan etäisyydellä (6MWD) aikuisten osallistujille seulonnasta lopulliseen lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujille, jotka tekevät ja eivät selvitä mAb: ää lopullisessa lopputuloksessa.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQOL: n muutos (mitattu CFQ-R: llä) osallistujille seulonnasta lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujilla, jotka tekevät ja eivät selvitä mAb: tä lopullisessa lopputuloksessa.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQOL: n muutos (mitattu CFQ-R: llä) osallistujille seulonnasta lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujilla, jotka tekevät ja eivät selvitä mAb: tä lopullisessa lopputuloksessa. CFQ-R on kystinen fibroosikysely tarkistettu, ja kaikki CF-osallistujat täyttävät sen.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQOL: n muutos (mitattu EQ-5D: llä) osallistujille seulonnasta lopulliseen lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujilla, jotka tekevät ja eivät tyhjennä mAb: tä lopullisessa lopputuloksessa.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQOL: n muutos (mitattu EQ-5D: llä) osallistujille seulonnasta lopulliseen lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujilla, jotka tekevät ja eivät tyhjennä mAb: tä lopullisessa lopputuloksessa. EQ-5D on Euroqol 5 -ulotteet, ja kaikki osallistujat saavat sen päätökseen.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQOL: n muutos (mitattu SGRQ: lla) osallistujille seulonnasta lopulliseen lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujilla, jotka tekevät ja eivät selvitä mAb: ää lopullisessa lopputuloksessa.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQOL: n muutos (mitattu SGRQ: lla) osallistujille seulonnasta lopulliseen lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujilla, jotka tekevät ja eivät selvitä mAb: ää lopullisessa lopputuloksessa. SGRQ on St George'n hengityskysely, ja ne täyttävät kaikki muut kuin CF-osallistujat, jotka ovat 18-vuotiaita ja vanhempia.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQOL: n muutos (mitattu SF-36: lla) osallistujille seulonnasta lopulliseen lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujilla, jotka tekevät ja eivät tyhjennä mAb: itä lopullisessa lopputuloksessa.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQOL: n muutos (mitattu SF-36: lla) osallistujille seulonnasta lopulliseen lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujilla, jotka tekevät ja eivät tyhjennä mAb: itä lopullisessa lopputuloksessa. SF-36 on lyhytmuotoinen 36 kyselylomake, ja kaikki osallistujat täyttävät kaikki 16-vuotiaat ja vanhemmat.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQOL: n muutos (mitattu PEDSQL: llä) osallistujille seulonnasta lopulliseen lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujilla, jotka tekevät ja eivät selvitä mAb: itä lopullisessa lopputuloksessa.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQOL: n muutos (mitattu PEDSQL: llä) osallistujille seulonnasta lopulliseen lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujilla, jotka tekevät ja eivät selvitä mAb: itä lopullisessa lopputuloksessa. PEDSQL on lasten elämänlaadun inventaariokysely, ja sen täydentävät 2 -vuotiaat osallistujat 16 -vuotiaisiin.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQOL: n muutos (mitattuna CHU-9D: llä) osallistujille seulonnasta lopulliseen lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujilla, jotka tekevät ja eivät tyhjennä mAb: itä lopullisessa lopputuloksessa.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
HRQOL: n muutos (mitattuna CHU-9D: llä) osallistujille seulonnasta lopulliseen lopputulokseen hoitoreitin mukaan ja osallistujilla, jotka tekevät ja eivät tyhjennä mAb: itä lopullisessa lopputuloksessa. CHU-9D on lasten terveyshyödyllisyys 9D, ja sen täydentää kaikki 7–17-vuotiaat lapset.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Hoitoyhdistelmien kustannustehokkuus (mitattu kustannuskyselyssä ja linkitetyillä hallinnollisilla terveydenhuollon käyttötiedoilla (sovellettavissa lainkäyttöalueilla)) oikeudenkäynnin intensiivisten ja konsolidointivaiheiden välillä.
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Hoitoyhdistelmien kustannustehokkuus tutkimuksen intensiivisten ja konsolidointivaiheiden välillä. Hoitojen kustannustehokkuus arvioidaan validoimattoman "kustannuskyselyn" avulla, ja tarvittaessa ja käytettävissä on linkitetty hallinnolliset terveydenhuollon käyttötiedot esim. Australialaisissa osallistujissa.
Seulonta (päivä 0); Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Syyt varhaiseen vetäytymiseen MABS-PD-hoidosta muista syistä kuin huonosta toleranssista, sellaisena kuin se on määritelty ensisijaisissa tavoitteissa.
Aikaikkuna: Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).
Syyt varhaiseen vetäytymiseen MABS-PD-hoidosta muista syistä kuin huonosta toleranssista, sellaisena kuin se on määritelty ensisijaisissa tavoitteissa.
Lyhyen intensiivisen terapian lopussa (viikko 6); Pitkittyneen intensiivisen hoidon lopussa tai viikolla 12 vierailussa; Hoidon lopussa plus 4 viikkoa poolihoito (lopullinen tulosvierailu - joko viikko 56 tai viikko 62).

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujan MABS -selvitystila 12 kuukautta lopputuloksen jälkeen.
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen plus 4 viikkoa vapaata hoidosta (lopputulosvierailu).
Osallistujan MABS -selvitystila 12 kuukauden kuluttua lopputuloksesta arvioidaan 12 kuukauden seurantakyselyllä, jonka sivuston tutkija täyttää.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen plus 4 viikkoa vapaata hoidosta (lopputulosvierailu).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The University of Queensland

Yhteistyökumppanit

University of Copenhagen
Erasmus Medical Center
Monash University
Newcastle University
Griffith University
Cystic Fibrosis Foundation
Murdoch Childrens Research Institute
University of Melbourne
QIMR Berghofer Medical Research Institute
Australian Government Department of Health and Ageing
South Australian Health and Medical Research Institute
Children's Hospital Foundation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 2. maaliskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. kesäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 28. helmikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 17. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 11. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • U1111-1209-0672

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikki kokeen aikana mitatut tunnistamattomat raakatiedot asetetaan saataville.

IPD-jaon aikakehys

Heti julkaisun jälkeen ilman päättymispäivää.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tiedot toimitetaan tunnustettujen akateemisten laitosten ja kliinisten ryhmien saataville kirjallisesta pyynnöstä sekä tietojen käyttöä koskevan ehdotuksen päätutkijalle, professori Claire Wainwrightille.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa