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Trouver le régime optimal pour le traitement de Mycobacterium Abscessus (FORMaT)

6 mai 2026 mis à jour par: Claire Wainright, The University of Queensland

Trouver le régime optimal pour le traitement de Mycobacterium Abscessus (FORMaT)

Mycobacterium abscessus (MABS) est un groupe de mycobactéries non tuberculeuses (MNT) à croissance rapide et multirésistantes qui provoquent des infections chez l'homme. La maladie pulmonaire MABS (MABS-PD) peut entraîner une morbidité importante, une utilisation accrue des soins de santé, un déclin accéléré de la fonction pulmonaire, une qualité de vie altérée, une transplantation pulmonaire plus difficile et une mortalité accrue. Bien que le nombre total de personnes touchées soit faible, la prévalence des infections augmente dans le monde. L'essai FORMAT (Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment) vise à produire des preuves de haute qualité pour les meilleurs schémas thérapeutiques afin de maximiser les résultats pour la santé et de minimiser la toxicité et le fardeau du traitement, ainsi que de développer des biomarqueurs (sérologie, signatures d'expression génique et radiologie) pour guider les décisions de début de traitement et de mesure de la gravité de la maladie chez les patients atteints de MABS PD

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Mycobacterium abscessus (MABS) est un groupe de mycobactéries non tuberculeuses (NTM) présentes dans les habitats aquatiques et terrestres qui présentent des niveaux élevés de résistance intrinsèque à plusieurs médicaments. Ce sont des agents pathogènes humains opportunistes reconnus capables de provoquer une maladie pulmonaire chronique (MABS-PD), principalement chez les personnes atteintes de maladies pulmonaires inflammatoires sous-jacentes.

Trouver le régime optimal pour le traitement de Mycobacterium abscessus (FORMaT) est un essai de plate-forme évaluant les résultats microbiologiques, fonctionnels, radiologiques et de qualité de vie des thérapies antibiotiques actuellement utilisées ainsi que les coûts des soins de santé et la rentabilité du traitement de MABS PD dans tous les groupes d'âge en Australie et à l'international.

Notre objectif est de construire une plateforme d'essais cliniques itératifs et expérimentaux avec des propriétés adaptatives. Cela comprendra deux cohortes différentes recrutées ; une cohorte d'observation et une cohorte d'intervention. Plusieurs combinaisons de traitements seront évaluées chez les personnes atteintes de MABS-PD (cohorte d'intervention) en étudiant différentes sous-espèces de MABS et les souches résistantes aux macrolides. La plate-forme permettra aux futurs traitements innovants d'entrer efficacement dans l'essai dès qu'ils seront disponibles. La plateforme d'essai inclura la norme de soins actuelle en tant que bras de comparaison ; au fur et à mesure que les preuves s'accumulent, de nouveaux comparateurs peuvent être incorporés. La plateforme d'essai facilitera l'évolution de la prise en charge optimale de la maladie pulmonaire MABS avec comme résultat principal la clairance microbienne avec tolérance.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

300

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
      • Adelaide, Australie
        • Recrutement
        • Royal Adelaide Hospital
      • Birtinya, Australie
        • Recrutement
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Camperdown, Australie
        • Pas encore de recrutement
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australie
        • Recrutement
        • The Prince Charles Hospital
      • Gold Coast, Australie
        • Recrutement
        • Gold Coast University Hospital
      • Greenslopes, Australie
        • Recrutement
        • Greenslopes Private Hospital,
      • Nedlands, Australie
        • Recrutement
        • Sir Charles Gairdiner Hospital
      • New Lambton, Australie
        • Pas encore de recrutement
        • John Hunter Hospital
      • New Lambton Heights, Australie
        • Pas encore de recrutement
        • John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australie
        • Recrutement
        • Perth Children's Hospital
      • Prahran, Australie
        • Recrutement
        • The Alfred
      • Randwick, Australie
        • Pas encore de recrutement
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Recrutement
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney, Australie
        • Pas encore de recrutement
        • Macquarie University Hospital
      • Westmead, Australie
        • Pas encore de recrutement
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Australie
        • Pas encore de recrutement
        • Westmead Hospital
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australie
        • Recrutement
        • St George Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
      • Woolloongabba, Queensland, Australie
        • Recrutement
        • Princess Alexandra Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australie
        • Recrutement
        • Austin Hospital
      • Parkville, Victoria, Australie
        • Recrutement
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australie, 6000
        • Recrutement
        • Royal Perth Hospital
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
        • Recrutement
        • Rigshospitalet
  • Israël
      • Beer-Sheeva, Israël
        • Pas encore de recrutement
        • Soroka Medical Centre
      • Haifa, Israël
        • Pas encore de recrutement
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Israël
        • Pas encore de recrutement
        • Carmel Medical Centre
      • Jerusalem, Israël
        • Pas encore de recrutement
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petah Tikva, Israël
        • Pas encore de recrutement
        • Schneider
      • Ramat Gan Tel Aviv, Israël
        • Pas encore de recrutement
        • Sheba Medical Centre
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Pas encore de recrutement
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • Belfast, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Noah's Ark Childrens Hospital for Wales
      • Edinburgh, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Royal Hospital for Children and Young People, Edinburgh
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Queen Elizabeth University Hospital, Glasgow
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Alder Hey Children NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Royal Brompton Hosptial
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Nottingham Children's Hosptial
      • Nottingham, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Queens Medical Centre
      • Nottingham, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Welcome Wolfson Adult CF Centre (City Hospital Campus)
      • Penarth, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • University Hospital Llandough
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Southampton General Hospital
      • Wythenshawe, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • Wythenshawe Hospital
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 308433
        • Pas encore de recrutement
        • Tan Tock Seng Hospital Pte Ltd
  • Taïwan
      • Kaohsiung City, Taïwan
        • Pas encore de recrutement
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taipei, Taïwan
        • Pas encore de recrutement
        • National Taiwan University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion de la cohorte d'intervention :

  • Les sujets dont les cultures respiratoires sont positives pour M. abscessus (MABS) (sous-espèce abscessus, sous-espèce bolletii ou sous-espèce massiliense) doivent répondre aux 3 critères de l'American Thoracic Society (cliniques, radiologiques et microbiologiques) pour la maladie pulmonaire MABS (MP).
  • Sujets atteints d'infections mixtes à MNT (croissance lente + MABS) (l'ajout d'éthambutol sera autorisé si requis par le médecin traitant).
  • Volonté et capacité à se conformer aux schémas thérapeutiques d'essai et aux exigences de la visite d'étude.

Critères d'exclusion de la cohorte d'intervention :

  • Recevoir un traitement actif pour MABS au cours des 12 derniers mois, à l'exception de l'azithromycine pour les participants atteints de mucoviscidose et de bronchectasie.
  • Les volontaires en bonne santé ne peuvent pas participer.
  • Grossesse

Critères d'inclusion de la cohorte d'observation :

  • Au moins une culture MABS positive
  • Volonté et capacité à se conformer aux exigences de la visite d'étude.

Cohorte d'observation Critères d'exclusion pour :

  • Recevoir un traitement actif pour MABS au cours des 12 derniers mois, à l'exception de l'azithromycine pour les participants atteints de mucoviscidose et de bronchectasie.
  • Les volontaires en bonne santé ne peuvent pas participer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Thérapie intensive A
Après la randomisation 1, les participants recevront un traitement médicamenteux intensif sous forme d'amikacine IV, de tigécycline IV, de céfoxitine/imipénème IV + azithromycine ET clofazimine orales.
Médicament: Amikacine
Adultes : amikacine intraveineuse 5 mg/kg une fois par jour ou 7,5 mg/kg deux fois par jour ou 20-25 mg/kg trois fois par semaine. Enfants : Amikacine intraveineuse 15-30 mg/kg une fois par jour, dose maximale 1500 mg
Médicament: Tigécycline
Adultes : tigécycline intraveineuse 25 mg augmentée de 5 mg toutes les deux doses jusqu'à ce que la dose maximale soit atteinte (50 mg) ou jusqu'à ce que le patient soit incapable de tolérer deux fois par jour. Enfants (≥ 8 ans) tigécycline intraveineuse : Jour 1 - 0,6 mg/kg deux fois par jour jusqu'à un maximum de 25 mg. Jour 2 - 0,6 mg/kg (maximum 25 mg) le matin, 1,2 mg/kg (maximum 50 mg) le soir. Jour 3 - 1,2 mg/kg (maximum 50 mg) deux fois par jour
Médicament: Imipénème
Adultes : Imipénème intraveineux (≥ 50 kg) 500 mg deux fois par jour (
Médicament: Céfoxitine
Adultes : Si l'imipénème est mal toléré, céfoxitine intraveineuse 200 mg/kg trois fois par jour. Enfants : si l'imipénème est mal toléré, céfoxitine intraveineuse 50 mg/kg (maximum 4 g) quatre fois par jour.
Médicament: Azithromycine

Adultes : 500 mg d'azithromycine par voie orale (≥ 40 kg) une fois par jour, (

Enfants : azithromycine orale : 10 mg/kg (maximum 500 mg) une fois par jour. Pendant la consolidation 10mg/kg une fois par jour maximum 500mg.

Médicament: Clarithromycine
Adulte : si l'azithromycine est mal tolérée, utiliser de la clarithromycine orale 500 mg deux fois par jour. Enfants : si l'azithromycine est mal tolérée, utiliser de la clarithromycine orale. Chez les enfants de 1 mois à 11 ans, la posologie suivante s'applique :
Médicament: Clofazimine
Adulte : Clofazimine orale 100 mg une fois par jour. Enfants : Clofazimine orale : 3 à 5 mg/kg une fois par jour. Dose maximale de 50 mg une fois par jour si
Médicament: Éthambutol
Adultes : en cas d'infections mixtes à MNT confirmées (croissance lente + MABS), l'éthambutol oral peut être ajouté à raison de 15 mg/kg une fois par jour ou de 25 mg/kg trois fois par semaine. Chez les enfants atteints d'infections mixtes à MNT confirmées (croissance lente + MABS), l'éthambutol oral peut être ajouté à raison de 20 mg/kg une fois par jour.
Médicament: Amikacine
adulte : Amikacine inhalée 500 mg deux fois par jour. Enfants : Amikacine inhalée 500 mg deux fois par jour
Expérimental: Thérapie intensive B
Après la randomisation 1, les participants recevront de l'amikacine inhalée (IA), de la tigécycline IV, de la céfoxitine/imipénème IV + de l'azithromycine orale/clarithromycine orale ET de la clofazimine.
Médicament: Amikacine
Adultes : amikacine intraveineuse 5 mg/kg une fois par jour ou 7,5 mg/kg deux fois par jour ou 20-25 mg/kg trois fois par semaine. Enfants : Amikacine intraveineuse 15-30 mg/kg une fois par jour, dose maximale 1500 mg
Médicament: Tigécycline
Adultes : tigécycline intraveineuse 25 mg augmentée de 5 mg toutes les deux doses jusqu'à ce que la dose maximale soit atteinte (50 mg) ou jusqu'à ce que le patient soit incapable de tolérer deux fois par jour. Enfants (≥ 8 ans) tigécycline intraveineuse : Jour 1 - 0,6 mg/kg deux fois par jour jusqu'à un maximum de 25 mg. Jour 2 - 0,6 mg/kg (maximum 25 mg) le matin, 1,2 mg/kg (maximum 50 mg) le soir. Jour 3 - 1,2 mg/kg (maximum 50 mg) deux fois par jour
Médicament: Imipénème
Adultes : Imipénème intraveineux (≥ 50 kg) 500 mg deux fois par jour (
Médicament: Céfoxitine
Adultes : Si l'imipénème est mal toléré, céfoxitine intraveineuse 200 mg/kg trois fois par jour. Enfants : si l'imipénème est mal toléré, céfoxitine intraveineuse 50 mg/kg (maximum 4 g) quatre fois par jour.
Médicament: Azithromycine

Adultes : 500 mg d'azithromycine par voie orale (≥ 40 kg) une fois par jour, (

Enfants : azithromycine orale : 10 mg/kg (maximum 500 mg) une fois par jour. Pendant la consolidation 10mg/kg une fois par jour maximum 500mg.

Médicament: Clarithromycine
Adulte : si l'azithromycine est mal tolérée, utiliser de la clarithromycine orale 500 mg deux fois par jour. Enfants : si l'azithromycine est mal tolérée, utiliser de la clarithromycine orale. Chez les enfants de 1 mois à 11 ans, la posologie suivante s'applique :
Médicament: Clofazimine
Adulte : Clofazimine orale 100 mg une fois par jour. Enfants : Clofazimine orale : 3 à 5 mg/kg une fois par jour. Dose maximale de 50 mg une fois par jour si
Médicament: Éthambutol
Adultes : en cas d'infections mixtes à MNT confirmées (croissance lente + MABS), l'éthambutol oral peut être ajouté à raison de 15 mg/kg une fois par jour ou de 25 mg/kg trois fois par semaine. Chez les enfants atteints d'infections mixtes à MNT confirmées (croissance lente + MABS), l'éthambutol oral peut être ajouté à raison de 20 mg/kg une fois par jour.
Médicament: Amikacine
adulte : Amikacine inhalée 500 mg deux fois par jour. Enfants : Amikacine inhalée 500 mg deux fois par jour
Expérimental: Thérapie intensive C
Après la randomisation 1, les participants recevront un traitement médicamenteux intensif sous forme d'amikacine IV, de tigécycline IV, de céfoxitine IV/imipénème + azithromycine orale/clarithromycine orale.
Médicament: Amikacine
Adultes : amikacine intraveineuse 5 mg/kg une fois par jour ou 7,5 mg/kg deux fois par jour ou 20-25 mg/kg trois fois par semaine. Enfants : Amikacine intraveineuse 15-30 mg/kg une fois par jour, dose maximale 1500 mg
Médicament: Tigécycline
Adultes : tigécycline intraveineuse 25 mg augmentée de 5 mg toutes les deux doses jusqu'à ce que la dose maximale soit atteinte (50 mg) ou jusqu'à ce que le patient soit incapable de tolérer deux fois par jour. Enfants (≥ 8 ans) tigécycline intraveineuse : Jour 1 - 0,6 mg/kg deux fois par jour jusqu'à un maximum de 25 mg. Jour 2 - 0,6 mg/kg (maximum 25 mg) le matin, 1,2 mg/kg (maximum 50 mg) le soir. Jour 3 - 1,2 mg/kg (maximum 50 mg) deux fois par jour
Médicament: Imipénème
Adultes : Imipénème intraveineux (≥ 50 kg) 500 mg deux fois par jour (
Médicament: Céfoxitine
Adultes : Si l'imipénème est mal toléré, céfoxitine intraveineuse 200 mg/kg trois fois par jour. Enfants : si l'imipénème est mal toléré, céfoxitine intraveineuse 50 mg/kg (maximum 4 g) quatre fois par jour.
Médicament: Azithromycine

Adultes : 500 mg d'azithromycine par voie orale (≥ 40 kg) une fois par jour, (

Enfants : azithromycine orale : 10 mg/kg (maximum 500 mg) une fois par jour. Pendant la consolidation 10mg/kg une fois par jour maximum 500mg.

Médicament: Clarithromycine
Adulte : si l'azithromycine est mal tolérée, utiliser de la clarithromycine orale 500 mg deux fois par jour. Enfants : si l'azithromycine est mal tolérée, utiliser de la clarithromycine orale. Chez les enfants de 1 mois à 11 ans, la posologie suivante s'applique :
Médicament: Éthambutol
Adultes : en cas d'infections mixtes à MNT confirmées (croissance lente + MABS), l'éthambutol oral peut être ajouté à raison de 15 mg/kg une fois par jour ou de 25 mg/kg trois fois par semaine. Chez les enfants atteints d'infections mixtes à MNT confirmées (croissance lente + MABS), l'éthambutol oral peut être ajouté à raison de 20 mg/kg une fois par jour.
Médicament: Amikacine
adulte : Amikacine inhalée 500 mg deux fois par jour. Enfants : Amikacine inhalée 500 mg deux fois par jour
Comparateur actif: Consolidation A
Clofazimine orale + azithromycine orale/clarithromycine orale en association avec un à trois des antibiotiques oraux suivants : linézolide oral, cotrimoxazole oral, doxycycline orale, moxifloxacine orale, bédaquiline orale (adultes uniquement), rifabutine orale.
Médicament: Azithromycine

Adultes : 500 mg d'azithromycine par voie orale (≥ 40 kg) une fois par jour, (

Enfants : azithromycine orale : 10 mg/kg (maximum 500 mg) une fois par jour. Pendant la consolidation 10mg/kg une fois par jour maximum 500mg.

Médicament: Clarithromycine
Adulte : si l'azithromycine est mal tolérée, utiliser de la clarithromycine orale 500 mg deux fois par jour. Enfants : si l'azithromycine est mal tolérée, utiliser de la clarithromycine orale. Chez les enfants de 1 mois à 11 ans, la posologie suivante s'applique :
Médicament: Clofazimine
Adulte : Clofazimine orale 100 mg une fois par jour. Enfants : Clofazimine orale : 3 à 5 mg/kg une fois par jour. Dose maximale de 50 mg une fois par jour si
Médicament: Éthambutol
Adultes : en cas d'infections mixtes à MNT confirmées (croissance lente + MABS), l'éthambutol oral peut être ajouté à raison de 15 mg/kg une fois par jour ou de 25 mg/kg trois fois par semaine. Chez les enfants atteints d'infections mixtes à MNT confirmées (croissance lente + MABS), l'éthambutol oral peut être ajouté à raison de 20 mg/kg une fois par jour.
Médicament: Linézolide

Adulte : lors de la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine, bédaquiline ou rifabutine) guidé par la sensibilité et la tolérance des participants. Linézolide oral 600 mg une fois par jour.

Enfants : lors de la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine ou rifabutine) guidés par la sensibilité et la tolérance des participants. Âge 1 semaine - 9 ans 10mg/kg deux fois par jour dose maximale de 300mg. Âge 10-12 ans 10mg/kg deux fois par jour dose maximale de 600mg. >12 ans 600 mg une fois par jour.

Médicament: co-trimoxazole
Adulte : lors de la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine, bédaquiline ou rifabutine) guidé par la sensibilité et la tolérance des participants. Co-trimoxazole oral (TMP-SMX) 160/800 mg deux fois par jour. Enfants : Pendant la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine ou rifabutine) guidés par la sensibilité et la tolérance des participants. Co-trimoxazole oral 5mg TMP/kg dose maximale de 160mg TMP/ 800mg SMX deux fois par jour.
Médicament: Doxycycline
Adulte : lors de la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine, bédaquiline ou rifabutine) guidé par la sensibilité et la tolérance des participants. Doxycycline orale 100 mg une fois par jour. Enfants : Pendant la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine ou rifabutine) guidés par la sensibilité et la tolérance des participants. Doxycycline orale (âges ≥ 8 ans) 2 mg/kg une fois par jour, dose maximale de 100 mg.
Médicament: Moxifloxacine
Adulte : lors de la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine, bédaquiline ou rifabutine) guidé par la sensibilité et la tolérance des participants. Moxifloxacine orale 400 mg une fois par jour. Enfants : Pendant la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine ou rifabutine) guidés par la sensibilité et la tolérance des participants. Moxifloxacine orale 10-15 mg/kg une fois par jour, dose maximale 400 mg
Médicament: Bédaquiline
Adulte : lors de la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine, bédaquiline ou rifabutine) guidé par la sensibilité et la tolérance des participants. Bédaquiline orale (18-64 ans) 400 mg une fois par jour pendant les deux premières semaines suivi de 400 mg trois fois par semaine pendant 22 semaines (durée maximale de 6 mois).
Médicament: Rifabutine
Adulte : lors de la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine, bédaquiline ou rifabutine) guidé par la sensibilité et la tolérance des participants. Rifabutine orale : 5mg/kg une fois par jour, maximum 300-450mg. Enfants : Pendant la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine ou rifabutine) guidés par la sensibilité et la tolérance des participants. Rifabutine orale 5mg/kg une fois par jour
Expérimental: Consolidation B
Amikacine inhalée (IA), clofazimine orale + azithromycine orale/clarithromycine orale en association avec un à trois des antibiotiques oraux suivants : linézolide oral, cotrimoxazole oral, doxycycline orale, moxifloxacine orale, bédaquiline orale (adultes uniquement), rifabutine orale.
Médicament: Amikacine
Adultes : amikacine intraveineuse 5 mg/kg une fois par jour ou 7,5 mg/kg deux fois par jour ou 20-25 mg/kg trois fois par semaine. Enfants : Amikacine intraveineuse 15-30 mg/kg une fois par jour, dose maximale 1500 mg
Médicament: Azithromycine

Adultes : 500 mg d'azithromycine par voie orale (≥ 40 kg) une fois par jour, (

Enfants : azithromycine orale : 10 mg/kg (maximum 500 mg) une fois par jour. Pendant la consolidation 10mg/kg une fois par jour maximum 500mg.

Médicament: Clarithromycine
Adulte : si l'azithromycine est mal tolérée, utiliser de la clarithromycine orale 500 mg deux fois par jour. Enfants : si l'azithromycine est mal tolérée, utiliser de la clarithromycine orale. Chez les enfants de 1 mois à 11 ans, la posologie suivante s'applique :
Médicament: Clofazimine
Adulte : Clofazimine orale 100 mg une fois par jour. Enfants : Clofazimine orale : 3 à 5 mg/kg une fois par jour. Dose maximale de 50 mg une fois par jour si
Médicament: Éthambutol
Adultes : en cas d'infections mixtes à MNT confirmées (croissance lente + MABS), l'éthambutol oral peut être ajouté à raison de 15 mg/kg une fois par jour ou de 25 mg/kg trois fois par semaine. Chez les enfants atteints d'infections mixtes à MNT confirmées (croissance lente + MABS), l'éthambutol oral peut être ajouté à raison de 20 mg/kg une fois par jour.
Médicament: Amikacine
adulte : Amikacine inhalée 500 mg deux fois par jour. Enfants : Amikacine inhalée 500 mg deux fois par jour
Médicament: Linézolide

Adulte : lors de la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine, bédaquiline ou rifabutine) guidé par la sensibilité et la tolérance des participants. Linézolide oral 600 mg une fois par jour.

Enfants : lors de la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine ou rifabutine) guidés par la sensibilité et la tolérance des participants. Âge 1 semaine - 9 ans 10mg/kg deux fois par jour dose maximale de 300mg. Âge 10-12 ans 10mg/kg deux fois par jour dose maximale de 600mg. >12 ans 600 mg une fois par jour.

Médicament: co-trimoxazole
Adulte : lors de la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine, bédaquiline ou rifabutine) guidé par la sensibilité et la tolérance des participants. Co-trimoxazole oral (TMP-SMX) 160/800 mg deux fois par jour. Enfants : Pendant la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine ou rifabutine) guidés par la sensibilité et la tolérance des participants. Co-trimoxazole oral 5mg TMP/kg dose maximale de 160mg TMP/ 800mg SMX deux fois par jour.
Médicament: Doxycycline
Adulte : lors de la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine, bédaquiline ou rifabutine) guidé par la sensibilité et la tolérance des participants. Doxycycline orale 100 mg une fois par jour. Enfants : Pendant la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine ou rifabutine) guidés par la sensibilité et la tolérance des participants. Doxycycline orale (âges ≥ 8 ans) 2 mg/kg une fois par jour, dose maximale de 100 mg.
Médicament: Moxifloxacine
Adulte : lors de la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine, bédaquiline ou rifabutine) guidé par la sensibilité et la tolérance des participants. Moxifloxacine orale 400 mg une fois par jour. Enfants : Pendant la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine ou rifabutine) guidés par la sensibilité et la tolérance des participants. Moxifloxacine orale 10-15 mg/kg une fois par jour, dose maximale 400 mg
Médicament: Bédaquiline
Adulte : lors de la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine, bédaquiline ou rifabutine) guidé par la sensibilité et la tolérance des participants. Bédaquiline orale (18-64 ans) 400 mg une fois par jour pendant les deux premières semaines suivi de 400 mg trois fois par semaine pendant 22 semaines (durée maximale de 6 mois).
Médicament: Rifabutine
Adulte : lors de la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine, bédaquiline ou rifabutine) guidé par la sensibilité et la tolérance des participants. Rifabutine orale : 5mg/kg une fois par jour, maximum 300-450mg. Enfants : Pendant la consolidation en association avec un à trois antibiotiques oraux (co-trimoxazole, doxycycline, moxifloxacine ou rifabutine) guidés par la sensibilité et la tolérance des participants. Rifabutine orale 5mg/kg une fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le principal résultat du programme d'intervention est la clairance microbiologique des mAbs avec une bonne tolérance des interventions.
Délai: Dépistage (jour 0) à la fin du traitement plus quatre semaines de repos (visite finale des résultats (semaine 56 pour les personnes allouées à la consolidation immédiate ou à la semaine 62 pour ceux qui sont alloués à une intensité prolongée).

Le principal résultat du programme d'intervention est la clairance microbiologique des mAbs avec une bonne tolérance des interventions.

Définition de l'autorisation des mabs au résultat final:

Cultures de mAb négatives à partir de quatre échantillons d'expectorations consécutifs avec l'un de ces échantillons d'expectorations prélevés quatre semaines après l'achèvement de la thérapie de consolidation, ou un lavage bronchoalvéolaire (BAL) négatif MABS a collecté quatre semaines après la fin de la consolidation.

Définition de la tolérance:

La tolérance est basée sur les critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE version 5.0). Seuls les événements indésirables qui sont attribués comme «éventuellement», «probablement» ou «définitivement» liés au médicament d'étude seront évalués dans la détermination de la tolérance. La tolérance "bonne" est définie comme aucun événement indésirable ne se produisant ou uniquement des événements indésirables codés comme les CTCAE les classes 1 et 2. La tolérance «mauvaise» est définie comme tout événement indésirable attribué comme peut-être, probablement, ou définitivement lié à l'étude codé par le médicament CTCAE 3, 4 ou 5.
Dépistage (jour 0) à la fin du traitement plus quatre semaines de repos (visite finale des résultats (semaine 56 pour les personnes allouées à la consolidation immédiate ou à la semaine 62 pour ceux qui sont alloués à une intensité prolongée).
Étude imbriquée A1.1 Type de thérapie à intensité courte - Déclaration des mAb à partir des échantillons respiratoires avec tolérance.
Délai: Dépistage (jour 0) à la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6).
Pour comparer la clairance microbiologique des mAbs à partir d'échantillons respiratoires prélevés à 4 semaines avec une bonne tolérabilité évaluée à la fin de la brève thérapie intensive entre l'utilisation de l'amikacine inhalée (ARM B) et l'utilisation de l'amikacine intraveineuse (ARM A) données pendant la phase intensive. La définition de la clairance des mAb est de 3 échantillons d'expectorations négatifs de mAbs ou d'un lavage bronchoalvéolaire négatif de mAb (BAL) à la fin d'une courte thérapie intensive. La tolérance "bonne" est définie comme aucun événement indésirable ne se produisant ni uniquement des événements indésirables qui sont attribués comme "éventuellement", "probablement", ou "définitivement" liés au médicament à l'étude codé comme CTCAE les classes 1 et 2.
Dépistage (jour 0) à la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6).
Étude imbriquée A1.2 - Durée du traitement intensif pour les patients terminant un traitement intensif à courte durée avec des cultures de mAb positives continues collectées à 4 semaines et randomisées pour 6 semaines de traitement intensif ou une consolidation immédiate.
Délai: Dépistage (jour 0) à la fin d'une thérapie intensive prolongée (pour ceux qui ont été alloués à une visite intensive prolongée) ou à la semaine 12 (pour ceux qui sont alloués à une thérapie de consolidation immédiate).

Pour comparer la clairance microbiologique des échantillons prélevés à 10 semaines avec une bonne tolérabilité entre ceux qui sont alloués à une thérapie intensive prolongée et à celles allouées à une consolidation immédiate après une courte thérapie intensive.

L'autorisation des mAbs, évaluée à la fin d'une thérapie intensive prolongée (pour celles allouées à une intensité prolongée) ou à 12 semaines (pour celles allouées à une consolidation immédiate) sera définie comme des cultures de mAb négatives des 3 échantillons d'expectoration ou d'un échantillon de BAL prélevé à 10 semaines. La tolérance "bonne" est définie comme aucun événement indésirable ne se produisant ni uniquement des événements indésirables qui sont attribués comme "éventuellement", "probablement", ou "définitivement" liés au médicament à l'étude codé comme CTCAE les classes 1 et 2.
Dépistage (jour 0) à la fin d'une thérapie intensive prolongée (pour ceux qui ont été alloués à une visite intensive prolongée) ou à la semaine 12 (pour ceux qui sont alloués à une thérapie de consolidation immédiate).
Étude imbriquée 1.3 Thérapie de consolidation - L'utilisation de la thérapie orale uniquement ou de la thérapie orale et de l'amikacine inhalée pour le traitement de la consolidation.
Délai: Début de la thérapie de consolidation (date de randomisation à la thérapie de consolidation) à la fin du traitement plus 4 semaines de traitement (visite finale des résultats - semaine 56 pour ceux qui sont randomisés à la consolidation immédiate ou la semaine 62 pour ceux qui sont prolongés intensifs).

Pour comparer la clairance microbiologique avec une bonne tolérabilité des MAb entre ceux qui ont été attribués à la thérapie de consolidation avec un traitement oral et ceux alloués à la thérapie de consolidation avec un traitement oral et un amikacine inhalée supplémentaire au résultat final.

Définition de l'autorisation des mAbs à l'issue finale: cultures de mAb négatives à partir de quatre échantillons d'expectorations consécutifs avec l'un de ces échantillons d'expectorations collectés quatre semaines après l'achèvement de la thérapie de consolidation, ou un lavage broncho-alvéolaire (BAL) négatif de MABS, ou une consolidation de MAB. La tolérance "bonne" est définie comme aucun événement indésirable ne se produisant ni uniquement des événements indésirables qui sont attribués comme "éventuellement", "probablement", ou "définitivement" liés au médicament à l'étude codé comme CTCAE les classes 1 et 2.
Début de la thérapie de consolidation (date de randomisation à la thérapie de consolidation) à la fin du traitement plus 4 semaines de traitement (visite finale des résultats - semaine 56 pour ceux qui sont randomisés à la consolidation immédiate ou la semaine 62 pour ceux qui sont prolongés intensifs).

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Probabilité de l'autorisation des mAbs aux résultats finaux, quelle que soit la toxicité selon la voie de traitement du participant.
Délai: Dépistage (jour 0); À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Probabilité de l'autorisation des mAbs aux résultats finaux, quelle que soit la toxicité selon la voie de traitement du participant. Définition de l'autorisation des mAbs à l'issue finale: cultures de mAb négatives à partir de quatre échantillons d'expectorations consécutifs avec l'un de ces échantillons d'expectorations collectés quatre semaines après l'achèvement de la thérapie de consolidation, ou un lavage broncho-alvéolaire (BAL) négatif de MABS, ou une consolidation de MAB.
Dépistage (jour 0); À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Sécurité des combinaisons de traitement basées sur les rapports d'événements indésirables.
Délai: Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Sécurité des combinaisons de traitement basées sur la déclaration des événements indésirables qui sont attribués comme "peut-être", "probablement" ou "définitivement" liés aux médicaments d'étude.
Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Innocuité des traitements en fonction des changements de résistance microbiologique.
Délai: Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Innocuité des traitements en fonction des modifications de la résistance microbiologique des bactéries MABS pendant la période de traitement de l'étude.
Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement dans le score Z FEV1 au résultat final par rapport au dépistage des participants qui font et ne nettoient pas les mAbs au résultat final.
Délai: Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement dans le score Z FEV1 au résultat final par rapport au dépistage des participants qui font et ne nettoient pas les mAbs au résultat final.
Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Phénotype des anomalies structurelles de CTS thoracique et changements dans les scores CT thoracique entre le dépistage et les résultats finaux entre les participants qui dégagent ou ne dégagent pas de mAbs au résultat final.
Délai: Dépistage (jour 0); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Phénotype des anomalies structurelles de CTS thoracique et changements dans les scores CT thoracique entre le dépistage et les résultats finaux entre les participants qui dégagent ou ne dégagent pas de mAbs au résultat final.
Dépistage (jour 0); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Valeur prédictive des anomalies structurelles sur le dépistage des tomodensitogrammes pour la conversion des expectorations et pour la progression des changements structurels par rapport au traitement.
Délai: Dépistage (jour 0); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Valeur prédictive des anomalies structurelles sur le dépistage des tomodensitogrammes pour la conversion des expectorations et pour la progression des changements structurels par rapport au traitement.
Dépistage (jour 0); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement de la distance de marche de 6 minutes (6 MWD) pour les participants adultes du dépistage au résultat final selon le traitement du traitement et chez les participants qui font et ne nettoient pas les mAbs lors des résultats finaux.
Délai: Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement de la distance de marche de 6 minutes (6 MWD) pour les participants adultes du dépistage au résultat final selon le traitement du traitement et chez les participants qui font et ne nettoient pas les mAbs lors des résultats finaux.
Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement de HRQOL (mesuré à l'aide du CFQ-R) pour les participants du dépistage aux résultats finaux selon la voie du traitement et chez les participants qui font et ne nettoient pas les mAbs lors des résultats finaux.
Délai: Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement de HRQOL (mesuré à l'aide du CFQ-R) pour les participants du dépistage aux résultats finaux selon la voie du traitement et chez les participants qui font et ne nettoient pas les mAbs lors des résultats finaux. CFQ-R est le questionnaire de fibrose kystique révisé et sera rempli par tous les participants de la FC.
Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement de HRQOL (mesuré à l'aide de l'EQ-5D) pour les participants du dépistage au résultat final selon la voie du traitement et chez les participants qui font et ne nettoient pas les mAbs au résultat final.
Délai: Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement de HRQOL (mesuré à l'aide de l'EQ-5D) pour les participants du dépistage au résultat final selon la voie du traitement et chez les participants qui font et ne nettoient pas les mAbs au résultat final. EQ-5D est les dimensions Euroqol 5 et sera achevé par tous les participants.
Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement de HRQOL (mesuré en utilisant le SGRQ) pour les participants du dépistage aux résultats finaux selon la voie du traitement et chez les participants qui font et ne nettoient pas les mAbs à l'issue finale.
Délai: Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement de HRQOL (mesuré en utilisant le SGRQ) pour les participants du dépistage aux résultats finaux selon la voie du traitement et chez les participants qui font et ne nettoient pas les mAbs à l'issue finale. SGRQ est le questionnaire respiratoire de St George et sera rempli par tous les participants non CF qui ont 18 ans et plus.
Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement de HRQOL (mesuré à l'aide du SF-36) pour les participants du dépistage au résultat final selon la voie du traitement et chez les participants qui font et ne nettoient pas les mAbs lors des résultats finaux.
Délai: Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement de HRQOL (mesuré à l'aide du SF-36) pour les participants du dépistage au résultat final selon la voie du traitement et chez les participants qui font et ne nettoient pas les mAbs lors des résultats finaux. Le SF-36 est le questionnaire à court terme 36 et sera rempli par tous les participants de 16 ans et plus.
Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement de HRQOL (mesuré à l'aide du PEDSQL) pour les participants du dépistage aux résultats finaux selon la voie du traitement et chez les participants qui font et ne nettoient pas les mAbs lors des résultats finaux.
Délai: Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement de HRQOL (mesuré à l'aide du PEDSQL) pour les participants du dépistage aux résultats finaux selon la voie du traitement et chez les participants qui font et ne nettoient pas les mAbs lors des résultats finaux. Le Pedsql est le questionnaire pédiatrique sur les stocks de la qualité de vie et sera rempli par les participants âgés de 2 ans à 16 ans.
Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement de HRQOL (mesuré à l'aide du CHU-9D) pour les participants du dépistage au résultat final selon la voie du traitement et chez les participants qui font et ne nettoient pas les mAbs lors des résultats finaux.
Délai: Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Changement de HRQOL (mesuré à l'aide du CHU-9D) pour les participants du dépistage au résultat final selon la voie du traitement et chez les participants qui font et ne nettoient pas les mAbs lors des résultats finaux. CHU-9D est le service de santé infantile 9D et sera achevé par tous les enfants âgés de 7 à 17 ans.
Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Cossibilité des combinaisons de traitement (mesurées à l'aide du questionnaire sur les coûts et des données d'utilisation des soins de santé administratives liées (pour les juridictions applicables))) entre les phases intensives et de consolidation de l'essai.
Délai: Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Cossibilité des combinaisons de traitement à travers les phases intensives et de consolidation de l'essai. La rentabilité des traitements sera évaluée à l'aide du «questionnaire sur les coûts» non validé et, le cas échéant et disponible, les données d'utilisation des soins de santé administratives liées, par exemple chez les participants australiens.
Dépistage (jour 0); À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Causes de retrait précoce du traitement MABS-PD pour des raisons autres que la mauvaise tolérance telle que définie dans les objectifs primaires.
Délai: À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).
Causes de retrait précoce du traitement MABS-PD pour des raisons autres que la mauvaise tolérance telle que définie dans les objectifs primaires.
À la fin de la courte thérapie intensive (semaine 6); À la fin d'une thérapie intensive prolongée ou à la visite de la semaine 12; À la fin du traitement plus 4 semaines de congé (visite finale des résultats - Semaine 56 ou semaine 62).

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le statut d'autorisation des mabs des participants 12 mois après le résultat final.
Délai: 12 mois après la fin du traitement plus 4 semaines de traitement (visite finale des résultats).
Le statut d'autorisation des mAb du participant 12 mois après le résultat final sera évalué par un questionnaire de suivi de 12 mois qui sera rempli par l'enquêteur du site.
12 mois après la fin du traitement plus 4 semaines de traitement (visite finale des résultats).

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The University of Queensland

Collaborateurs

University of Copenhagen
Erasmus Medical Center
Monash University
Newcastle University
Griffith University
Cystic Fibrosis Foundation
Murdoch Childrens Research Institute
University of Melbourne
QIMR Berghofer Medical Research Institute
Australian Government Department of Health and Ageing
South Australian Health and Medical Research Institute
Children's Hospital Foundation

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 mars 2020

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 février 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2020

Première publication (Réel)

17 mars 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • U1111-1209-0672

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Toutes les données brutes anonymisées mesurées pendant l'essai seront mises à disposition.

Délai de partage IPD

Immédiatement après la publication sans date de fin.

Critères d'accès au partage IPD

Les données seront mises à la disposition des instituts universitaires et des équipes cliniques reconnus sur demande écrite avec une proposition d'utilisation des données à la chercheuse en chef, la professeure Claire Wainwright

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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