Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Att hitta den optimala regimen för Mycobacterium Abscessus-behandling (FORMaT)

6 maj 2026 uppdaterad av: Claire Wainright, The University of Queensland

Att hitta den optimala regimen för Mycobacterium Abscessus Treatment (FORMaT)

Mycobacterium abscessus (MABS) är en grupp snabbväxande, multiresistenta icke-tuberkulösa mykobakterier (NTM) som orsakar infektioner hos människor. MABS-lungsjukdom (MABS-PD) kan resultera i betydande sjuklighet, ökat vårdutnyttjande, accelererad lungfunktionsnedgång, försämrad livskvalitet, mer utmanande lungtransplantationer och ökad dödlighet. Medan det totala antalet drabbade är litet, ökar förekomsten av infektioner över hela världen. Försöket Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment (FORMaT) syftar till att producera högkvalitativa bevis för de bästa behandlingsregimerna för att maximera hälsoresultat och minimera toxicitet och behandlingsbörda, samt att utveckla biomarkörer (serologi, genuttryckssignaturer och radiologi) att vägleda beslut för att påbörja behandling och mäta sjukdomens svårighetsgrad hos patienter med MABS PD

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Mycobacterium abscessus (MABS) är en grupp icke-tuberkulösa mykobakterier (NTM) som finns i vatten- och markmiljöer som uppvisar höga nivåer av inre resistens mot flera läkemedel. De är erkända opportunistiska mänskliga patogener som kan orsaka kronisk lungsjukdom (MABS-PD), främst hos individer med underliggande inflammatoriska lungsjukdomar

Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment (FORMaT) är en plattformsprövning som utvärderar mikrobiologiska, funktionella, radiologiska och livskvalitetsresultat av för närvarande använda antibiotikaterapier tillsammans med hälsovårdskostnader och kostnadseffektivitet för behandling av MABS PD i alla åldersgrupper i både Australien och internationellt.

Vi strävar efter att bygga en iterativ, experimentell klinisk prövningsplattform med adaptiva egenskaper. Detta kommer att omfatta två olika kohorter som rekryteras; en observationskohort och interventionskohort. Flera behandlingskombinationer kommer att utvärderas hos personer med MABS-PD (interventionskohort) som undersöker olika MABS-underarter och stammar med makrolidresistens. Plattformen kommer att göra det möjligt för framtida nya behandlingar att effektivt komma in i prövningen när de blir tillgängliga. Testplattformen kommer att inkludera den nuvarande standarden för vård som en jämförelsearm; När bevis ackumuleras kan nya komparatorer införlivas. Försöksplattformen kommer att underlätta utvecklingen av optimal hantering av MABS-lungsjukdom med det primära resultatet av mikrobiell clearance med tolerans.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

300

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Rekrytering
        • Royal Adelaide Hospital
      • Birtinya, Australien
        • Rekrytering
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Camperdown, Australien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australien
        • Rekrytering
        • The Prince Charles Hospital
      • Gold Coast, Australien
        • Rekrytering
        • Gold Coast University Hospital
      • Greenslopes, Australien
        • Rekrytering
        • Greenslopes Private Hospital,
      • Nedlands, Australien
        • Rekrytering
        • Sir Charles Gairdiner Hospital
      • New Lambton, Australien
        • Har inte rekryterat ännu
        • John Hunter Hospital
      • New Lambton Heights, Australien
        • Har inte rekryterat ännu
        • John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australien
        • Rekrytering
        • Perth Children's Hospital
      • Prahran, Australien
        • Rekrytering
        • The Alfred
      • Randwick, Australien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Rekrytering
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney, Australien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Macquarie University Hospital
      • Westmead, Australien
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Australien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Westmead Hospital
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien
        • Rekrytering
        • St George Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
      • Woolloongabba, Queensland, Australien
        • Rekrytering
        • Princess Alexandra Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien
        • Rekrytering
        • Austin Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Rekrytering
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Rekrytering
        • Royal Perth Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekrytering
        • Rigshospitalet
  • Israel
      • Beer-Sheeva, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Soroka Medical Centre
      • Haifa, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Carmel Medical Centre
      • Jerusalem, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petah Tikva, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Schneider
      • Ramat Gan Tel Aviv, Israel
        • Har inte rekryterat ännu
        • Sheba Medical Centre
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna
        • Har inte rekryterat ännu
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 308433
        • Har inte rekryterat ännu
        • Tan Tock Seng Hospital Pte Ltd
  • Storbritannien
      • Belfast, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Birmingham, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Noah's Ark Childrens Hospital for Wales
      • Edinburgh, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Royal Hospital for Children and Young People, Edinburgh
      • Glasgow, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Queen Elizabeth University Hospital, Glasgow
      • Liverpool, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Alder Hey Children NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Royal Brompton Hosptial
      • Manchester, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Nottingham Children's Hosptial
      • Nottingham, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Queens Medical Centre
      • Nottingham, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Welcome Wolfson Adult CF Centre (City Hospital Campus)
      • Penarth, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • University Hospital Llandough
      • Southampton, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Southampton General Hospital
      • Wythenshawe, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Wythenshawe Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan
        • Har inte rekryterat ännu
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Har inte rekryterat ännu
        • National Taiwan University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier för interventionskohort:

  • Försökspersoner med respiratoriska kulturer positiva för M. abscessus (MABS) (underart abscessus, underart bolletii eller underart massiliense) måste uppfylla alla 3 American Thoracic Society-kriterierna (kliniska, radiologiska och mikrobiologiska) för MABS-lungsjukdom (PD).
  • Försökspersoner med blandade NTM-infektioner (slow growers + MABS) (tillägg av etambutol kommer att tillåtas om så krävs av den behandlande läkaren).
  • Vilja och förmåga att följa prövningsregimer och kraven på studiebesök.

Uteslutningskriterier för interventionskohort:

  • Erhållit aktiv behandling för MABS under de senaste 12 månaderna, förutom azitromycin för deltagare med cystisk fibros och bronkiektasi.
  • Friska volontärer får inte delta.
  • Graviditet

Inklusionskriterier för observationskohort:

  • Minst en positiv MABS-kultur
  • Vilja och förmåga att uppfylla studiebesökskraven.

Uteslutningskriterier för observationskohort för:

  • Erhållit aktiv behandling för MABS under de senaste 12 månaderna, förutom azitromycin för deltagare med cystisk fibros och bronkiektasi.
  • Friska volontärer får inte delta.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Intensiv terapi A
Efter randomisering 1 kommer deltagarna att få intensiv läkemedelsbehandling i form av IV amikacin, IV tigecyklin, IV cefoxitin/imipenem + oral azitromycin OCH klofazimin.
Läkemedel: Amikacin
Vuxna: Intravenöst amikacin 5 mg/kg en gång dagligen eller 7,5 mg/kg två gånger dagligen eller 20-25 mg/kg tre gånger i veckan. Barn: Intravenös amikacin 15-30 mg/kg en gång dagligen, maximal dos 1500mg
Läkemedel: Tigecyklin
Vuxna: Intravenös Tigecyklin 25 mg ökat med 5 mg varannan dos tills antingen maximal dos uppnåtts (50 mg) eller tills patienten inte kan tolerera två gånger dagligen. Barn (≥8 år) intravenöst tigecyklin: Dag 1 - 0,6 mg/kg två gånger dagligen till maximalt 25 mg. Dag 2- 0,6 mg/kg (max 25 mg) på morgonen, 1,2 mg/kg (max 50 mg) på natten. Dag 3- 1,2 mg/kg (max 50 mg) två gånger dagligen
Läkemedel: Imipenem
Vuxna: Intravenös Imipenem (≥50 kg) 500 mg två gånger dagligen (
Läkemedel: Cefoxitin
Vuxna: Om imipenem tolereras dåligt intravenöst cefoxitin 200 mg/kg tre gånger dagligen. Barn: om imipenem tolereras dåligt intravenöst cefoxitin 50 mg/kg (max 4 g) fyra gånger dagligen.
Läkemedel: Azitromycin

Vuxna: Oral azitromycin 500 mg (≥40 kg) en gång dagligen, (

Barn: Oralt azitromycin: 10 mg/kg (max 500 mg) en gång dagligen. Under konsolidering 10 mg/kg en gång dagligen max 500 mg.

Läkemedel: Klaritromycin
Vuxna: Om azitromycin tolereras dåligt, använd oralt klaritromycin 500 mg två gånger dagligen. Barn: Om azitromycin tolereras dåligt, använd oralt klaritromycin. För barn 1 månad - 11 år gäller följande dosering:
Läkemedel: Klofazimin
Vuxen: Oral klofazimin 100 mg en gång dagligen. Barn: Oralt klofazimin: 3-5 mg/kg en gång dagligen. Maximal dos på 50 mg en gång dagligen om
Läkemedel: Etambutol
Vuxna: med bekräftade blandade NTM-infektioner (slow growers + MABS) kan oral etambutol tillsättas med antingen 15 mg/kg en gång dagligen eller 25 mg/kg tre gånger i veckan. Barn med bekräftade blandade NTM-infektioner (slow growers + MABS) oral etambutol kan tillsättas med 20 mg/kg en gång dagligen.
Läkemedel: Amikacin
vuxen: Inhalerad amikacin 500 mg två gånger dagligen. Barn: Inhalerad amikacin 500 mg två gånger dagligen
Experimentell: Intensiv terapi B
Efter randomisering 1 kommer deltagarna att få inhalerat amikacin (IA), IV tigecyklin, IV cefoxitin/imipenem + oralt azitromycin/oralt klaritromycin OCH klofazimin.
Läkemedel: Amikacin
Vuxna: Intravenöst amikacin 5 mg/kg en gång dagligen eller 7,5 mg/kg två gånger dagligen eller 20-25 mg/kg tre gånger i veckan. Barn: Intravenös amikacin 15-30 mg/kg en gång dagligen, maximal dos 1500mg
Läkemedel: Tigecyklin
Vuxna: Intravenös Tigecyklin 25 mg ökat med 5 mg varannan dos tills antingen maximal dos uppnåtts (50 mg) eller tills patienten inte kan tolerera två gånger dagligen. Barn (≥8 år) intravenöst tigecyklin: Dag 1 - 0,6 mg/kg två gånger dagligen till maximalt 25 mg. Dag 2- 0,6 mg/kg (max 25 mg) på morgonen, 1,2 mg/kg (max 50 mg) på natten. Dag 3- 1,2 mg/kg (max 50 mg) två gånger dagligen
Läkemedel: Imipenem
Vuxna: Intravenös Imipenem (≥50 kg) 500 mg två gånger dagligen (
Läkemedel: Cefoxitin
Vuxna: Om imipenem tolereras dåligt intravenöst cefoxitin 200 mg/kg tre gånger dagligen. Barn: om imipenem tolereras dåligt intravenöst cefoxitin 50 mg/kg (max 4 g) fyra gånger dagligen.
Läkemedel: Azitromycin

Vuxna: Oral azitromycin 500 mg (≥40 kg) en gång dagligen, (

Barn: Oralt azitromycin: 10 mg/kg (max 500 mg) en gång dagligen. Under konsolidering 10 mg/kg en gång dagligen max 500 mg.

Läkemedel: Klaritromycin
Vuxna: Om azitromycin tolereras dåligt, använd oralt klaritromycin 500 mg två gånger dagligen. Barn: Om azitromycin tolereras dåligt, använd oralt klaritromycin. För barn 1 månad - 11 år gäller följande dosering:
Läkemedel: Klofazimin
Vuxen: Oral klofazimin 100 mg en gång dagligen. Barn: Oralt klofazimin: 3-5 mg/kg en gång dagligen. Maximal dos på 50 mg en gång dagligen om
Läkemedel: Etambutol
Vuxna: med bekräftade blandade NTM-infektioner (slow growers + MABS) kan oral etambutol tillsättas med antingen 15 mg/kg en gång dagligen eller 25 mg/kg tre gånger i veckan. Barn med bekräftade blandade NTM-infektioner (slow growers + MABS) oral etambutol kan tillsättas med 20 mg/kg en gång dagligen.
Läkemedel: Amikacin
vuxen: Inhalerad amikacin 500 mg två gånger dagligen. Barn: Inhalerad amikacin 500 mg två gånger dagligen
Experimentell: Intensiv terapi C
Efter randomisering 1 kommer deltagarna att få intensiv läkemedelsbehandling i form av IV amikacin, IV tigecyklin, IV cefoxitin/imipenem + oralt azitromycin/oralt klaritromycin.
Läkemedel: Amikacin
Vuxna: Intravenöst amikacin 5 mg/kg en gång dagligen eller 7,5 mg/kg två gånger dagligen eller 20-25 mg/kg tre gånger i veckan. Barn: Intravenös amikacin 15-30 mg/kg en gång dagligen, maximal dos 1500mg
Läkemedel: Tigecyklin
Vuxna: Intravenös Tigecyklin 25 mg ökat med 5 mg varannan dos tills antingen maximal dos uppnåtts (50 mg) eller tills patienten inte kan tolerera två gånger dagligen. Barn (≥8 år) intravenöst tigecyklin: Dag 1 - 0,6 mg/kg två gånger dagligen till maximalt 25 mg. Dag 2- 0,6 mg/kg (max 25 mg) på morgonen, 1,2 mg/kg (max 50 mg) på natten. Dag 3- 1,2 mg/kg (max 50 mg) två gånger dagligen
Läkemedel: Imipenem
Vuxna: Intravenös Imipenem (≥50 kg) 500 mg två gånger dagligen (
Läkemedel: Cefoxitin
Vuxna: Om imipenem tolereras dåligt intravenöst cefoxitin 200 mg/kg tre gånger dagligen. Barn: om imipenem tolereras dåligt intravenöst cefoxitin 50 mg/kg (max 4 g) fyra gånger dagligen.
Läkemedel: Azitromycin

Vuxna: Oral azitromycin 500 mg (≥40 kg) en gång dagligen, (

Barn: Oralt azitromycin: 10 mg/kg (max 500 mg) en gång dagligen. Under konsolidering 10 mg/kg en gång dagligen max 500 mg.

Läkemedel: Klaritromycin
Vuxna: Om azitromycin tolereras dåligt, använd oralt klaritromycin 500 mg två gånger dagligen. Barn: Om azitromycin tolereras dåligt, använd oralt klaritromycin. För barn 1 månad - 11 år gäller följande dosering:
Läkemedel: Etambutol
Vuxna: med bekräftade blandade NTM-infektioner (slow growers + MABS) kan oral etambutol tillsättas med antingen 15 mg/kg en gång dagligen eller 25 mg/kg tre gånger i veckan. Barn med bekräftade blandade NTM-infektioner (slow growers + MABS) oral etambutol kan tillsättas med 20 mg/kg en gång dagligen.
Läkemedel: Amikacin
vuxen: Inhalerad amikacin 500 mg två gånger dagligen. Barn: Inhalerad amikacin 500 mg två gånger dagligen
Aktiv komparator: Konsolidering A
Oralt klofazimin + oralt azitromycin/oralt klaritromycin i kombination med en till tre av följande orala antibiotika: oral linezolid, oral co-trimoxazol, oral doxycyklin, oral moxifloxacin, oral bedaquilin (endast vuxna), oral rifabutin.
Läkemedel: Azitromycin

Vuxna: Oral azitromycin 500 mg (≥40 kg) en gång dagligen, (

Barn: Oralt azitromycin: 10 mg/kg (max 500 mg) en gång dagligen. Under konsolidering 10 mg/kg en gång dagligen max 500 mg.

Läkemedel: Klaritromycin
Vuxna: Om azitromycin tolereras dåligt, använd oralt klaritromycin 500 mg två gånger dagligen. Barn: Om azitromycin tolereras dåligt, använd oralt klaritromycin. För barn 1 månad - 11 år gäller följande dosering:
Läkemedel: Klofazimin
Vuxen: Oral klofazimin 100 mg en gång dagligen. Barn: Oralt klofazimin: 3-5 mg/kg en gång dagligen. Maximal dos på 50 mg en gång dagligen om
Läkemedel: Etambutol
Vuxna: med bekräftade blandade NTM-infektioner (slow growers + MABS) kan oral etambutol tillsättas med antingen 15 mg/kg en gång dagligen eller 25 mg/kg tre gånger i veckan. Barn med bekräftade blandade NTM-infektioner (slow growers + MABS) oral etambutol kan tillsättas med 20 mg/kg en gång dagligen.
Läkemedel: Linezolid

Vuxen: under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oral linezolid 600 mg en gång dagligen.

Barn: under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Ålder 1 vecka - 9 år 10 mg/kg två gånger dagligen maximal dos på 300 mg. Ålder 10-12 år 10 mg/kg två gånger dagligen maximal dos på 600 mg. >12 år 600mg en gång dagligen.

Läkemedel: co-trimoxazol
Vuxen: under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oral Co-trimoxazol (TMP-SMX) 160/800 mg två gånger dagligen. Barn: Under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oral co-trimoxazol 5mg TMP/kg maximal dos på 160mg TMP/800mg SMX två gånger dagligen.
Läkemedel: Doxycyklin
Vuxen: under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oral doxycyklin 100 mg en gång dagligen. Barn: Under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oral doxycyklin (ålder ≥ 8 år) 2 mg/kg en gång dagligen maximal dos 100 mg.
Läkemedel: Moxifloxacin
Vuxen: under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oralt moxifloxacin 400 mg en gång dagligen. Barn: Under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oral moxifloxacin 10-15 mg/kg en gång dagligen, maximal dos 400 mg
Läkemedel: Bedaquilin
Vuxen: under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oralt bedaquilin (18-64 år) 400 mg en gång dagligen under de första två veckorna följt av 400 mg tre gånger i veckan i 22 veckor (maximalt 6 månader).
Läkemedel: Rifabutin
Vuxen: under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oralt rifabutin: 5 mg/kg en gång dagligen, max 300-450 mg. Barn: Under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oralt rifabutin 5 mg/kg en gång dagligen
Experimentell: Konsolidering B
Inhalerad amikacin (IA), oral klofazimin + oral azitromycin/oral klaritromycin i kombination med en till tre av följande orala antibiotika: oral linezolid, oral co-trimoxazol, oral doxycyklin, oral moxifloxacin, oral bedaquilin (endast vuxna), oral rifabutin.
Läkemedel: Amikacin
Vuxna: Intravenöst amikacin 5 mg/kg en gång dagligen eller 7,5 mg/kg två gånger dagligen eller 20-25 mg/kg tre gånger i veckan. Barn: Intravenös amikacin 15-30 mg/kg en gång dagligen, maximal dos 1500mg
Läkemedel: Azitromycin

Vuxna: Oral azitromycin 500 mg (≥40 kg) en gång dagligen, (

Barn: Oralt azitromycin: 10 mg/kg (max 500 mg) en gång dagligen. Under konsolidering 10 mg/kg en gång dagligen max 500 mg.

Läkemedel: Klaritromycin
Vuxna: Om azitromycin tolereras dåligt, använd oralt klaritromycin 500 mg två gånger dagligen. Barn: Om azitromycin tolereras dåligt, använd oralt klaritromycin. För barn 1 månad - 11 år gäller följande dosering:
Läkemedel: Klofazimin
Vuxen: Oral klofazimin 100 mg en gång dagligen. Barn: Oralt klofazimin: 3-5 mg/kg en gång dagligen. Maximal dos på 50 mg en gång dagligen om
Läkemedel: Etambutol
Vuxna: med bekräftade blandade NTM-infektioner (slow growers + MABS) kan oral etambutol tillsättas med antingen 15 mg/kg en gång dagligen eller 25 mg/kg tre gånger i veckan. Barn med bekräftade blandade NTM-infektioner (slow growers + MABS) oral etambutol kan tillsättas med 20 mg/kg en gång dagligen.
Läkemedel: Amikacin
vuxen: Inhalerad amikacin 500 mg två gånger dagligen. Barn: Inhalerad amikacin 500 mg två gånger dagligen
Läkemedel: Linezolid

Vuxen: under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oral linezolid 600 mg en gång dagligen.

Barn: under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Ålder 1 vecka - 9 år 10 mg/kg två gånger dagligen maximal dos på 300 mg. Ålder 10-12 år 10 mg/kg två gånger dagligen maximal dos på 600 mg. >12 år 600mg en gång dagligen.

Läkemedel: co-trimoxazol
Vuxen: under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oral Co-trimoxazol (TMP-SMX) 160/800 mg två gånger dagligen. Barn: Under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oral co-trimoxazol 5mg TMP/kg maximal dos på 160mg TMP/800mg SMX två gånger dagligen.
Läkemedel: Doxycyklin
Vuxen: under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oral doxycyklin 100 mg en gång dagligen. Barn: Under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oral doxycyklin (ålder ≥ 8 år) 2 mg/kg en gång dagligen maximal dos 100 mg.
Läkemedel: Moxifloxacin
Vuxen: under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oralt moxifloxacin 400 mg en gång dagligen. Barn: Under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oral moxifloxacin 10-15 mg/kg en gång dagligen, maximal dos 400 mg
Läkemedel: Bedaquilin
Vuxen: under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oralt bedaquilin (18-64 år) 400 mg en gång dagligen under de första två veckorna följt av 400 mg tre gånger i veckan i 22 veckor (maximalt 6 månader).
Läkemedel: Rifabutin
Vuxen: under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin, bedaquilin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oralt rifabutin: 5 mg/kg en gång dagligen, max 300-450 mg. Barn: Under konsolidering i kombination med en till tre orala antibiotika (co-trimoxazol, doxycyklin, moxifloxacin eller rifabutin) styrt av deltagarnas känslighet och tolerans. Oralt rifabutin 5 mg/kg en gång dagligen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Det primära resultatet av interventionsprogrammet är mikrobiologisk clearance av mAbs med god tolerans för interventionerna.
Tidsram: Screening (dag 0) till slutet av behandlingen plus fyra veckor utanför behandlingen (slutresultatbesök (vecka 56 för dem som tilldelats omedelbar konsolidering eller vecka 62 för de som tilldelats till långvarig intensiv).

Det primära resultatet av interventionsprogrammet är mikrobiologisk clearance av mAbs med god tolerans för interventionerna.

Definition av MABS -clearance vid slutresultatet:

Negativa mAbs -kulturer från fyra på varandra följande sputumprover med ett av dessa sputumprover som samlades in fyra veckor efter avslutad konsolideringsterapi, eller en MABS -negativ bronkoalveolär sköljning (BAL) samlades fyra veckor efter avslutad konsolidering.

Definition av tolerans:

Tolerans är baserad på de gemensamma terminologikriterierna för biverkningar (CTCAE version 5.0). Endast biverkningar som tillskrivs antingen "eventuellt-", "förmodligen-" eller "definitivt-" relaterat till studiemedicin kommer att bedömas i bestämningen av tolerans. "Bra" tolerans definieras som inga biverkningar som inträffar eller endast biverkningar kodade som CTCAE-klass 1 och 2. "Dålig" tolerans definieras som alla biverkningar som tillskrivs eventuellt, förmodligen- eller definitivt relaterade för att studera läkemedel som CTCAE-klass 3, 4 eller 5.
Screening (dag 0) till slutet av behandlingen plus fyra veckor utanför behandlingen (slutresultatbesök (vecka 56 för dem som tilldelats omedelbar konsolidering eller vecka 62 för de som tilldelats till långvarig intensiv).
Kapslad studie A1.1 Typ av kort intensiv terapi - MABS -clearance från andningsprov med tolerans.
Tidsram: Screening (dag 0) till slutet av kort intensiv terapi (vecka 6).
För att jämföra den mikrobiologiska clearance av mAbs från andningsprover som samlats in 4 veckor med god tolerabilitet bedömd i slutet av kort intensiv terapi mellan användningen av inhalerat amikacin (arm B) och användningen av intravenös amikacin (arm A) som ges under intensiv fas. Definition av mAbs clearance är 3 mAbs negativa sputumprover eller en mAbs negativ bronkoalveolär sköljning (BAL) i slutet av kort intensiv terapi. "God" tolerans definieras som inga biverkningar som inträffar eller endast biverkningar som tillskrivs antingen "eventuellt-", "förmodligen-" eller "definitivt-" relaterat till studiedrogkodade som CTCAE-klass 1 och 2.
Screening (dag 0) till slutet av kort intensiv terapi (vecka 6).
Kapslad studie A1.2 - Varaktighet av intensiv terapi för patienter som genomför kort intensiv behandling med pågående positiva mAbs -kulturer som samlats in 4 veckor och randomiserades till antingen ytterligare 6 veckors intensiv terapi eller omedelbar konsolidering.
Tidsram: Screening (dag 0) till antingen slutet av långvarig intensiv terapi (för de tilldelade till långvarig intensiv) eller vecka 12 besök (för de som tilldelats omedelbar konsolideringsterapi).

För att jämföra det mikrobiologiska clearance från prover som samlats in vid 10 veckor med god tolerabilitet mellan dem som tilldelas långvarig intensiv terapi och de som tilldelats omedelbar konsolidering efter kort intensiv terapi.

MABS -clearance, bedömd i slutet av långvarig intensiv terapi (för de tilldelade till långvariga intensiva) eller vid 12 veckor (för de som tilldelats omedelbar konsolidering) kommer att definieras som negativa mAbs -kulturer från alla 3 sputumprover eller från ett BAL -prov som samlats in vid 10 veckor. "God" tolerans definieras som inga biverkningar som inträffar eller endast biverkningar som tillskrivs antingen "eventuellt-", "förmodligen-" eller "definitivt-" relaterat till studiedrogkodade som CTCAE-klass 1 och 2.
Screening (dag 0) till antingen slutet av långvarig intensiv terapi (för de tilldelade till långvarig intensiv) eller vecka 12 besök (för de som tilldelats omedelbar konsolideringsterapi).
Kapslad studie 1.3 Konsolideringsterapi - Användning av endast oral terapi eller oral terapi och inhalerat amikacin för konsolideringsterapi.
Tidsram: Start av konsolideringsterapi (datum för randomisering till konsolideringsterapi) till slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - vecka 56 för de som randomiseras till omedelbar konsolidering eller vecka 62 för dem i långvarig intensiv).

Att jämföra det mikrobiologiska clearance med god tolerabilitet för mAbs mellan de som tilldelats konsolideringsterapi med oral behandling och de som tilldelats konsolideringsterapi med oral behandling och ytterligare inhalerat amikacin vid slutresultatet.

Definition av mAbs -clearance vid slututfallet: Negativa mAbs -kulturer från fyra på varandra följande sputumprover med ett av dessa sputumprover som samlades in fyra veckor efter avslutad terapi, eller en MABS -negativ bronkoalveolär sköljning (BAL) samlade fyra veckor efter avslutad konsolidering. "God" tolerans definieras som inga biverkningar som inträffar eller endast biverkningar som tillskrivs antingen "eventuellt-", "förmodligen-" eller "definitivt-" relaterat till studiedrogkodade som CTCAE-klass 1 och 2.
Start av konsolideringsterapi (datum för randomisering till konsolideringsterapi) till slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - vecka 56 för de som randomiseras till omedelbar konsolidering eller vecka 62 för dem i långvarig intensiv).

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sannolikhet för mAbs -clearance vid slututfallet oavsett toxicitet enligt deltagarens behandlingsväg.
Tidsram: Screening (dag 0); I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Sannolikhet för mAbs -clearance vid slututfallet oavsett toxicitet enligt deltagarens behandlingsväg. Definition av mAbs -clearance vid slututfallet: Negativa mAbs -kulturer från fyra på varandra följande sputumprover med ett av dessa sputumprover som samlades in fyra veckor efter avslutad terapi, eller en MABS -negativ bronkoalveolär sköljning (BAL) samlade fyra veckor efter avslutad konsolidering.
Screening (dag 0); I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Säkerhet för behandlingskombinationer baserade på rapportering av biverkningar.
Tidsram: Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Säkerhet för behandlingskombinationer baserat på rapportering av biverkningar som tillskrivs antingen "eventuellt-", "förmodligen-" eller "definitivt-" relaterat till studieläkemedel.
Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Säkerhet för behandlingar baserade på förändringar i mikrobiologisk resistens.
Tidsram: Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Säkerhet för behandlingar baserade på förändringar i mikrobiologisk resistens hos mAbs -bakterierna under studiebehandlingsperioden.
Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i FEV1 Z-poäng vid slututfallet jämfört med screening hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet.
Tidsram: Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i FEV1 Z-poäng vid slututfallet jämfört med screening hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet.
Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Fenotyp av de strukturella avvikelserna hos bröst CT: er och förändringar i CT -poäng i bröstet mellan screening och slututfall mellan deltagare som rensar eller inte rensar mAbs vid slutresultatet.
Tidsram: Screening (dag 0); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Fenotyp av de strukturella avvikelserna hos bröst CT: er och förändringar i CT -poäng i bröstet mellan screening och slututfall mellan deltagare som rensar eller inte rensar mAbs vid slutresultatet.
Screening (dag 0); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förutsägbart värde på strukturella avvikelser vid screening av CT -skanningar för sputumomvandling och för utveckling av strukturella förändringar i förhållande till behandling.
Tidsram: Screening (dag 0); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förutsägbart värde på strukturella avvikelser vid screening av CT -skanningar för sputumomvandling och för utveckling av strukturella förändringar i förhållande till behandling.
Screening (dag 0); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i 6-minuters promenadavstånd (6MWD) för vuxna deltagare från screening till slututfall enligt behandlingsvägen och hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet.
Tidsram: Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i 6-minuters promenadavstånd (6MWD) för vuxna deltagare från screening till slututfall enligt behandlingsvägen och hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet.
Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i HRQOL (uppmätt med CFQ-R) för deltagare från screening till slututfall enligt behandlingsvägen och hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet.
Tidsram: Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i HRQOL (uppmätt med CFQ-R) för deltagare från screening till slututfall enligt behandlingsvägen och hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet. CFQ-R är det cystiska fibros-frågeformuläret reviderat och kommer att slutföras av alla CF-deltagare.
Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i HRQOL (uppmätt med EQ-5D) för deltagare från screening till slututfall enligt behandlingsvägen och hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet.
Tidsram: Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i HRQOL (uppmätt med EQ-5D) för deltagare från screening till slututfall enligt behandlingsvägen och hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet. EQ-5D är EuroQOL 5-dimensioner och kommer att vara klar av alla deltagare.
Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i HRQOL (uppmätt med SGRQ) för deltagare från screening till slututfall enligt behandlingsvägen och hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet.
Tidsram: Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i HRQOL (uppmätt med SGRQ) för deltagare från screening till slututfall enligt behandlingsvägen och hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet. SGRQ är ST George's Respiratory Questionnaire och kommer att fyllas i av alla icke-CF-deltagare som är 18 år och äldre.
Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i HRQOL (uppmätt med SF-36) för deltagare från screening till slututfall enligt behandlingsvägen och hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet.
Tidsram: Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i HRQOL (uppmätt med SF-36) för deltagare från screening till slututfall enligt behandlingsvägen och hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet. SF-36 är den kortformade 36-frågeformuläret och kommer att fyllas i alla deltagare 16 år och äldre.
Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i HRQOL (uppmätt med PEDSQL) för deltagare från screening till slututfall enligt behandlingsvägen och hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet.
Tidsram: Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i HRQOL (uppmätt med PEDSQL) för deltagare från screening till slututfall enligt behandlingsvägen och hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet. PEDSQL är den pediatriska livskvaliteten för livets lager och kommer att fyllas i av deltagarna som är 2 år till 16 år gamla.
Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i HRQOL (uppmätt med CHU-9D) för deltagare från screening till slututfall enligt behandlingsvägen och hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet.
Tidsram: Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Förändring i HRQOL (uppmätt med CHU-9D) för deltagare från screening till slututfall enligt behandlingsvägen och hos deltagare som gör och inte rensar mAbs vid slutresultatet. CHU-9D är barnhälsoverktyget 9D och kommer att slutföras av alla barn i åldern 7 till 17 år.
Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Kostnadseffektivitet för behandlingskombinationerna (mätt med hjälp av kostnadsfrågeformuläret och länkade administrativa hälsoanvändningsdata (för tillämpliga jurisdiktioner)) över intensiva och konsolideringsfaser i rättegången.
Tidsram: Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Kostnadseffektivitet för behandlingskombinationerna över intensiva och konsolideringsfaser i försöket. Kostnadseffektiviteten för behandlingarna kommer att bedömas med hjälp av det ovaliderade "kostnadsfrågeformuläret" och i förekommande fall och tillgängliga, de länkade administrativa information om hälso- och sjukvårdsanvändning, t.ex. i australiska deltagare.
Screening (dag 0); I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Orsaker till tidigt tillbakadragande från MABS-PD-behandling på grund av andra skäl än dålig tolerans enligt definitionen i de primära målen.
Tidsram: I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).
Orsaker till tidigt tillbakadragande från MABS-PD-behandling på grund av andra skäl än dålig tolerans enligt definitionen i de primära målen.
I slutet av kort intensiv terapi (vecka 6); I slutet av långvarig intensiv terapi eller vid vecka 12 besök; I slutet av behandlingen plus 4 veckor ledig behandling (slutresultatbesök - antingen vecka 56 eller vecka 62).

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Deltagarens MABS -clearance -status 12 månader efter slutresultatet.
Tidsram: 12 månader efter behandlingens slut plus 4 veckor av behandlingen (slutresultatbesök).
Deltagarens MABS -godkännande status 12 månader efter det slutliga resultatet kommer att bedömas med ett 12 -månaders uppföljningsfrågeformulär som kommer att fyllas i av webbplatsutredaren.
12 månader efter behandlingens slut plus 4 veckor av behandlingen (slutresultatbesök).

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The University of Queensland

Samarbetspartners

University of Copenhagen
Erasmus Medical Center
Monash University
Newcastle University
Griffith University
Cystic Fibrosis Foundation
Murdoch Childrens Research Institute
University of Melbourne
QIMR Berghofer Medical Research Institute
Australian Government Department of Health and Ageing
South Australian Health and Medical Research Institute
Children's Hospital Foundation

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 mars 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2029

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 februari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 mars 2020

Första postat (Faktisk)

17 mars 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • U1111-1209-0672

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Alla avidentifierade rådata som uppmätts under försöket kommer att göras tillgängliga.

Tidsram för IPD-delning

Omedelbart efter publicering utan slutdatum.

Kriterier för IPD Sharing Access

Data kommer att göras tillgängliga för erkända akademiska institut och kliniska team på skriftlig begäran med ett förslag om dataanvändning till chefsutredare, professor Claire Wainwright

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera