Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Het optimale regime vinden voor de behandeling van Mycobacterium Abscessus (FORMaT)

6 mei 2026 bijgewerkt door: Claire Wainright, The University of Queensland

Het optimale regime vinden voor de behandeling van Mycobacterium Abscessus (FORMaT)

Mycobacterium abscessus (MABS) is een groep snelgroeiende, multiresistente niet-tuberculeuze mycobacteriën (NTM) die infecties bij mensen veroorzaken. MABS-longziekte (MABS-PD) kan leiden tot aanzienlijke morbiditeit, meer gebruik van de gezondheidszorg, versnelde achteruitgang van de longfunctie, verminderde kwaliteit van leven, moeilijkere longtransplantatie en verhoogde mortaliteit. Hoewel het totale aantal getroffenen klein is, neemt de prevalentie van infecties wereldwijd toe. De studie Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment (FORMaT) heeft tot doel bewijs van hoge kwaliteit te produceren voor de beste behandelingsregimes om gezondheidsresultaten te maximaliseren en toxiciteit en behandelingslast te minimaliseren, evenals het ontwikkelen van biomarkers (serologie, genexpressiehandtekeningen en radiologie). om beslissingen te begeleiden voor het starten van de behandeling en het meten van de ernst van de ziekte bij patiënten met MABS PD

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Mycobacterium abscessus (MABS) is een groep niet-tuberculeuze mycobacteriën (NTM) die worden aangetroffen in water- en bodemhabitats en die een hoge mate van intrinsieke resistentie tegen meerdere geneesmiddelen vertonen. Het zijn erkende opportunistische menselijke pathogenen die chronische longziekte (MABS-PD) kunnen veroorzaken, voornamelijk bij personen met onderliggende inflammatoire longziekten

Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment (FORMaT) is een platformstudie die de microbiologische, functionele, radiologische en kwaliteit van leven-resultaten van momenteel gebruikte antibiotische therapieën evalueert, samen met de kosten voor gezondheidszorg en kosteneffectiviteit voor de behandeling van MABS PD in alle leeftijdsgroepen in zowel Australië als Australië. en internationaal.

We streven ernaar een iteratief, experimenteel klinisch proefplatform met adaptieve eigenschappen te bouwen. Dit omvat twee verschillende aangeworven cohorten; een observatiecohort en een interventiecohort. Meerdere behandelingscombinaties zullen worden geëvalueerd bij mensen met MABS-PD (interventiecohort) die verschillende MABS-ondersoorten onderzoeken, en stammen met macrolideresistentie. Het platform zal toekomstige nieuwe behandelingen in staat stellen om efficiënt deel te nemen aan de proef zodra ze beschikbaar komen. Het proefplatform zal de huidige zorgstandaard als vergelijkingsarm bevatten; naarmate het bewijsmateriaal wordt verzameld, kunnen nieuwe comparatoren worden opgenomen. Het proefplatform zal de evolutie van een optimale behandeling van MABS-longziekte vergemakkelijken, met als primair resultaat microbiële klaring met tolerantie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

300

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië
        • Werving
        • Royal Adelaide Hospital
      • Birtinya, Australië
        • Werving
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Camperdown, Australië
        • Nog niet aan het werven
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australië
        • Werving
        • The Prince Charles Hospital
      • Gold Coast, Australië
        • Werving
        • Gold Coast University Hospital
      • Greenslopes, Australië
        • Werving
        • Greenslopes Private Hospital,
      • Nedlands, Australië
        • Werving
        • Sir Charles Gairdiner Hospital
      • New Lambton, Australië
        • Nog niet aan het werven
        • John Hunter Hospital
      • New Lambton Heights, Australië
        • Nog niet aan het werven
        • John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australië
        • Werving
        • Perth Children's Hospital
      • Prahran, Australië
        • Werving
        • The Alfred
      • Randwick, Australië
        • Nog niet aan het werven
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australië
        • Werving
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney, Australië
        • Nog niet aan het werven
        • Macquarie University Hospital
      • Westmead, Australië
        • Nog niet aan het werven
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Australië
        • Nog niet aan het werven
        • Westmead Hospital
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australië
        • Werving
        • St George Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
      • Woolloongabba, Queensland, Australië
        • Werving
        • Princess Alexandra Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australië
        • Werving
        • Austin Hospital
      • Parkville, Victoria, Australië
        • Werving
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australië, 6000
        • Werving
        • Royal Perth Hospital
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Werving
        • Rigshospitalet
  • Israël
      • Beer-Sheeva, Israël
        • Nog niet aan het werven
        • Soroka Medical Centre
      • Haifa, Israël
        • Nog niet aan het werven
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Israël
        • Nog niet aan het werven
        • Carmel Medical Centre
      • Jerusalem, Israël
        • Nog niet aan het werven
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petah Tikva, Israël
        • Nog niet aan het werven
        • Schneider
      • Ramat Gan Tel Aviv, Israël
        • Nog niet aan het werven
        • Sheba Medical Centre
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • Nog niet aan het werven
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 308433
        • Nog niet aan het werven
        • Tan Tock Seng Hospital Pte Ltd
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan
        • Nog niet aan het werven
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Nog niet aan het werven
        • National Taiwan University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Belfast, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Noah's Ark Childrens Hospital for Wales
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Royal Hospital for Children and Young People, Edinburgh
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Queen Elizabeth University Hospital, Glasgow
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Alder Hey Children NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Royal Brompton Hosptial
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Nottingham Children's Hosptial
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Queens Medical Centre
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Welcome Wolfson Adult CF Centre (City Hospital Campus)
      • Penarth, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • University Hospital Llandough
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Southampton General Hospital
      • Wythenshawe, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Wythenshawe Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Criteria voor opname in het interventiecohort:

  • Proefpersonen met respiratoire culturen die positief zijn voor M. abscessus (MABS) (subsoort abscessus, subsoort bolletii of subsoort massiliense) moeten voldoen aan alle 3 criteria van de American Thoracic Society (klinisch, radiologisch en microbiologisch) voor MABS-longziekte (PD).
  • Proefpersonen met gemengde NTM-infecties (langzame groeiers + MABS) (toevoeging van ethambutol is toegestaan ​​indien behandelend arts dit vereist).
  • Bereidheid en bekwaamheid om te voldoen aan proefregimes en de vereisten voor studiebezoeken.

Interventiecohort Uitsluitingscriteria:

  • Actieve behandeling ontvangen voor MABS in de afgelopen 12 maanden, behalve azithromycine voor deelnemers met cystische fibrose en bronchiëctasie.
  • Gezonde vrijwilligers mogen niet deelnemen.
  • Zwangerschap

Observatie Cohort Inclusie Criteria:

  • Ten minste één positieve MABS-cultuur
  • Bereidheid en bekwaamheid om te voldoen aan de vereisten voor studiebezoeken.

Observatiecohort Uitsluitingscriteria voor:

  • Actieve behandeling ontvangen voor MABS in de afgelopen 12 maanden, behalve azithromycine voor deelnemers met cystische fibrose en bronchiëctasie.
  • Gezonde vrijwilligers mogen niet deelnemen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Intensieve therapie A
Na randomisatie 1 zullen deelnemers intensieve medicamenteuze therapie krijgen in de vorm van IV amikacine, IV tigecycline, IV cefoxitine/imipenem + orale azithromycine EN clofazimine.
Geneesmiddel: Amikacine
Volwassenen: intraveneus amikacine 5 mg/kg eenmaal daags of 7,5 mg/kg tweemaal daags of 20-25 mg/kg driemaal per week. Kinderen: intraveneus amikacine 15-30 mg/kg eenmaal daags, maximale dosis 1500 mg
Geneesmiddel: Tigecycline
Volwassenen: Intraveneuze Tigecycline 25 mg, elke twee doses met 5 mg verhogen totdat de maximale dosis is bereikt (50 mg) of totdat de patiënt tweemaal daags niet meer kan verdragen. Kinderen (≥8 jaar) intraveneuze tigecycline: Dag 1 - 0,6 mg/kg tweemaal daags tot een maximum van 25 mg. Dag 2 - 0,6 mg/kg (maximaal 25 mg) 's morgens, 1,2 mg/kg (maximaal 50 mg) 's avonds. Dag 3 - 1,2 mg/kg (maximaal 50 mg) tweemaal daags
Geneesmiddel: Imipenem
Volwassenen: intraveneus imipenem (≥50 kg) 500 mg tweemaal daags (
Geneesmiddel: Cefoxitine
Volwassenen: Als imipenem slecht wordt verdragen, intraveneus cefoxitine 200 mg/kg driemaal daags. Kinderen: als imipenem slecht wordt verdragen intraveneus cefoxitine 50 mg/kg (maximaal 4 g) viermaal daags.
Geneesmiddel: Azitromycine

Volwassenen: oraal azitromycine 500 mg (≥ 40 kg) eenmaal daags, (

Kinderen: oraal azitromycine: 10 mg/kg (maximaal 500 mg) eenmaal daags. Tijdens consolidatie 10 mg/kg eenmaal daags maximaal 500 mg.

Geneesmiddel: Claritromycine
Volwassenen: Als azitromycine slecht wordt verdragen, gebruik dan oraal claritromycine 500 mg tweemaal daags. Kinderen: als azitromycine slecht wordt verdragen, gebruik dan oraal claritromycine. Bij kinderen van 1 maand tot 11 jaar is de volgende dosering van toepassing:
Geneesmiddel: Clofazimine
Volwassenen: oraal clofazimine 100 mg eenmaal daags. Kinderen: Oraal clofazimine: 3-5 mg/kg eenmaal daags. Maximale dosis van 50 mg eenmaal daags indien
Geneesmiddel: Ethambutol
Volwassenen: bij bevestigde gemengde NTM-infecties (langzame groeiers + MABS) kan ethambutol oraal worden toegevoegd in een dosis van 15 mg/kg eenmaal daags of 25 mg/kg driemaal per week. Kinderen met bevestigde gemengde NTM-infecties (langzame groeiers + MABS) orale ethambutol kan worden toegevoegd in een dosis van 20 mg/kg eenmaal daags.
Geneesmiddel: Amikacine
volwassene: Geïnhaleerde amikacine 500 mg tweemaal daags. Kinderen: Geïnhaleerde amikacine 500 mg tweemaal daags
Experimenteel: Intensieve therapie B
Na randomisatie 1 zullen de deelnemers geïnhaleerd amikacine (IA), i.v. tigecycline, i.v. cefoxitine/imipenem + oraal azitromycine/oraal claritromycine EN clofazimine krijgen.
Geneesmiddel: Amikacine
Volwassenen: intraveneus amikacine 5 mg/kg eenmaal daags of 7,5 mg/kg tweemaal daags of 20-25 mg/kg driemaal per week. Kinderen: intraveneus amikacine 15-30 mg/kg eenmaal daags, maximale dosis 1500 mg
Geneesmiddel: Tigecycline
Volwassenen: Intraveneuze Tigecycline 25 mg, elke twee doses met 5 mg verhogen totdat de maximale dosis is bereikt (50 mg) of totdat de patiënt tweemaal daags niet meer kan verdragen. Kinderen (≥8 jaar) intraveneuze tigecycline: Dag 1 - 0,6 mg/kg tweemaal daags tot een maximum van 25 mg. Dag 2 - 0,6 mg/kg (maximaal 25 mg) 's morgens, 1,2 mg/kg (maximaal 50 mg) 's avonds. Dag 3 - 1,2 mg/kg (maximaal 50 mg) tweemaal daags
Geneesmiddel: Imipenem
Volwassenen: intraveneus imipenem (≥50 kg) 500 mg tweemaal daags (
Geneesmiddel: Cefoxitine
Volwassenen: Als imipenem slecht wordt verdragen, intraveneus cefoxitine 200 mg/kg driemaal daags. Kinderen: als imipenem slecht wordt verdragen intraveneus cefoxitine 50 mg/kg (maximaal 4 g) viermaal daags.
Geneesmiddel: Azitromycine

Volwassenen: oraal azitromycine 500 mg (≥ 40 kg) eenmaal daags, (

Kinderen: oraal azitromycine: 10 mg/kg (maximaal 500 mg) eenmaal daags. Tijdens consolidatie 10 mg/kg eenmaal daags maximaal 500 mg.

Geneesmiddel: Claritromycine
Volwassenen: Als azitromycine slecht wordt verdragen, gebruik dan oraal claritromycine 500 mg tweemaal daags. Kinderen: als azitromycine slecht wordt verdragen, gebruik dan oraal claritromycine. Bij kinderen van 1 maand tot 11 jaar is de volgende dosering van toepassing:
Geneesmiddel: Clofazimine
Volwassenen: oraal clofazimine 100 mg eenmaal daags. Kinderen: Oraal clofazimine: 3-5 mg/kg eenmaal daags. Maximale dosis van 50 mg eenmaal daags indien
Geneesmiddel: Ethambutol
Volwassenen: bij bevestigde gemengde NTM-infecties (langzame groeiers + MABS) kan ethambutol oraal worden toegevoegd in een dosis van 15 mg/kg eenmaal daags of 25 mg/kg driemaal per week. Kinderen met bevestigde gemengde NTM-infecties (langzame groeiers + MABS) orale ethambutol kan worden toegevoegd in een dosis van 20 mg/kg eenmaal daags.
Geneesmiddel: Amikacine
volwassene: Geïnhaleerde amikacine 500 mg tweemaal daags. Kinderen: Geïnhaleerde amikacine 500 mg tweemaal daags
Experimenteel: Intensieve therapie C
Na randomisatie 1 zullen de deelnemers intensieve medicamenteuze therapie krijgen in de vorm van i.v. amikacine, i.v. tigecycline, i.v. cefoxitine/imipenem + oraal azitromycine/oraal claritromycine.
Geneesmiddel: Amikacine
Volwassenen: intraveneus amikacine 5 mg/kg eenmaal daags of 7,5 mg/kg tweemaal daags of 20-25 mg/kg driemaal per week. Kinderen: intraveneus amikacine 15-30 mg/kg eenmaal daags, maximale dosis 1500 mg
Geneesmiddel: Tigecycline
Volwassenen: Intraveneuze Tigecycline 25 mg, elke twee doses met 5 mg verhogen totdat de maximale dosis is bereikt (50 mg) of totdat de patiënt tweemaal daags niet meer kan verdragen. Kinderen (≥8 jaar) intraveneuze tigecycline: Dag 1 - 0,6 mg/kg tweemaal daags tot een maximum van 25 mg. Dag 2 - 0,6 mg/kg (maximaal 25 mg) 's morgens, 1,2 mg/kg (maximaal 50 mg) 's avonds. Dag 3 - 1,2 mg/kg (maximaal 50 mg) tweemaal daags
Geneesmiddel: Imipenem
Volwassenen: intraveneus imipenem (≥50 kg) 500 mg tweemaal daags (
Geneesmiddel: Cefoxitine
Volwassenen: Als imipenem slecht wordt verdragen, intraveneus cefoxitine 200 mg/kg driemaal daags. Kinderen: als imipenem slecht wordt verdragen intraveneus cefoxitine 50 mg/kg (maximaal 4 g) viermaal daags.
Geneesmiddel: Azitromycine

Volwassenen: oraal azitromycine 500 mg (≥ 40 kg) eenmaal daags, (

Kinderen: oraal azitromycine: 10 mg/kg (maximaal 500 mg) eenmaal daags. Tijdens consolidatie 10 mg/kg eenmaal daags maximaal 500 mg.

Geneesmiddel: Claritromycine
Volwassenen: Als azitromycine slecht wordt verdragen, gebruik dan oraal claritromycine 500 mg tweemaal daags. Kinderen: als azitromycine slecht wordt verdragen, gebruik dan oraal claritromycine. Bij kinderen van 1 maand tot 11 jaar is de volgende dosering van toepassing:
Geneesmiddel: Ethambutol
Volwassenen: bij bevestigde gemengde NTM-infecties (langzame groeiers + MABS) kan ethambutol oraal worden toegevoegd in een dosis van 15 mg/kg eenmaal daags of 25 mg/kg driemaal per week. Kinderen met bevestigde gemengde NTM-infecties (langzame groeiers + MABS) orale ethambutol kan worden toegevoegd in een dosis van 20 mg/kg eenmaal daags.
Geneesmiddel: Amikacine
volwassene: Geïnhaleerde amikacine 500 mg tweemaal daags. Kinderen: Geïnhaleerde amikacine 500 mg tweemaal daags
Actieve vergelijker: Consolidatie A
Oraal clofazimine + oraal azitromycine/oraal claritromycine in combinatie met één tot drie van de volgende orale antibiotica: oraal linezolid, oraal co-trimoxazol, oraal doxycycline, oraal moxifloxacine, oraal bedaquiline (alleen volwassenen), oraal rifabutine.
Geneesmiddel: Azitromycine

Volwassenen: oraal azitromycine 500 mg (≥ 40 kg) eenmaal daags, (

Kinderen: oraal azitromycine: 10 mg/kg (maximaal 500 mg) eenmaal daags. Tijdens consolidatie 10 mg/kg eenmaal daags maximaal 500 mg.

Geneesmiddel: Claritromycine
Volwassenen: Als azitromycine slecht wordt verdragen, gebruik dan oraal claritromycine 500 mg tweemaal daags. Kinderen: als azitromycine slecht wordt verdragen, gebruik dan oraal claritromycine. Bij kinderen van 1 maand tot 11 jaar is de volgende dosering van toepassing:
Geneesmiddel: Clofazimine
Volwassenen: oraal clofazimine 100 mg eenmaal daags. Kinderen: Oraal clofazimine: 3-5 mg/kg eenmaal daags. Maximale dosis van 50 mg eenmaal daags indien
Geneesmiddel: Ethambutol
Volwassenen: bij bevestigde gemengde NTM-infecties (langzame groeiers + MABS) kan ethambutol oraal worden toegevoegd in een dosis van 15 mg/kg eenmaal daags of 25 mg/kg driemaal per week. Kinderen met bevestigde gemengde NTM-infecties (langzame groeiers + MABS) orale ethambutol kan worden toegevoegd in een dosis van 20 mg/kg eenmaal daags.
Geneesmiddel: Linezolid

Volwassene: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine, bedaquiline of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal linezolid 600 mg eenmaal daags.

Kinderen: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Leeftijd 1 week - 9 jaar 10 mg/kg tweemaal daags maximale dosis van 300 mg. Leeftijd 10-12 jaar 10 mg/kg tweemaal daags maximale dosis van 600 mg. >12 jaar 600 mg eenmaal daags.

Geneesmiddel: co-trimoxazol
Volwassene: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine, bedaquiline of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal Co-trimoxazol (TMP-SMX) 160/800 mg tweemaal daags. Kinderen: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal co-trimoxazol 5 mg TMP/kg maximale dosis van 160 mg TMP/800 mg SMX tweemaal daags.
Geneesmiddel: Doxycycline
Volwassene: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine, bedaquiline of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Orale doxycycline 100 mg eenmaal daags. Kinderen: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Orale doxycycline (leeftijd ≥ 8 jaar) 2 mg/kg eenmaal daags maximale dosis 100 mg.
Geneesmiddel: Moxifloxacine
Volwassene: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine, bedaquiline of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal moxifloxacine 400 mg eenmaal daags. Kinderen: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal moxifloxacine 10-15 mg/kg eenmaal daags, maximale dosis 400 mg
Geneesmiddel: Bedaquiline
Volwassene: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine, bedaquiline of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal bedaquiline (18-64 jaar) 400 mg eenmaal daags gedurende de eerste twee weken, gevolgd door 400 mg driemaal per week gedurende 22 weken (maximale duur van 6 maanden).
Geneesmiddel: Rifabutine
Volwassene: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine, bedaquiline of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal rifabutine: eenmaal daags 5 mg/kg, maximaal 300-450 mg. Kinderen: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal rifabutine 5 mg/kg eenmaal daags
Experimenteel: Consolidatie B
Geïnhaleerd amikacine (IA), oraal clofazimine + oraal azitromycine/oraal claritromycine in combinatie met één tot drie van de volgende orale antibiotica: oraal linezolid, oraal co-trimoxazol, oraal doxycycline, oraal moxifloxacine, oraal bedaquiline (alleen volwassenen), oraal rifabutine.
Geneesmiddel: Amikacine
Volwassenen: intraveneus amikacine 5 mg/kg eenmaal daags of 7,5 mg/kg tweemaal daags of 20-25 mg/kg driemaal per week. Kinderen: intraveneus amikacine 15-30 mg/kg eenmaal daags, maximale dosis 1500 mg
Geneesmiddel: Azitromycine

Volwassenen: oraal azitromycine 500 mg (≥ 40 kg) eenmaal daags, (

Kinderen: oraal azitromycine: 10 mg/kg (maximaal 500 mg) eenmaal daags. Tijdens consolidatie 10 mg/kg eenmaal daags maximaal 500 mg.

Geneesmiddel: Claritromycine
Volwassenen: Als azitromycine slecht wordt verdragen, gebruik dan oraal claritromycine 500 mg tweemaal daags. Kinderen: als azitromycine slecht wordt verdragen, gebruik dan oraal claritromycine. Bij kinderen van 1 maand tot 11 jaar is de volgende dosering van toepassing:
Geneesmiddel: Clofazimine
Volwassenen: oraal clofazimine 100 mg eenmaal daags. Kinderen: Oraal clofazimine: 3-5 mg/kg eenmaal daags. Maximale dosis van 50 mg eenmaal daags indien
Geneesmiddel: Ethambutol
Volwassenen: bij bevestigde gemengde NTM-infecties (langzame groeiers + MABS) kan ethambutol oraal worden toegevoegd in een dosis van 15 mg/kg eenmaal daags of 25 mg/kg driemaal per week. Kinderen met bevestigde gemengde NTM-infecties (langzame groeiers + MABS) orale ethambutol kan worden toegevoegd in een dosis van 20 mg/kg eenmaal daags.
Geneesmiddel: Amikacine
volwassene: Geïnhaleerde amikacine 500 mg tweemaal daags. Kinderen: Geïnhaleerde amikacine 500 mg tweemaal daags
Geneesmiddel: Linezolid

Volwassene: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine, bedaquiline of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal linezolid 600 mg eenmaal daags.

Kinderen: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Leeftijd 1 week - 9 jaar 10 mg/kg tweemaal daags maximale dosis van 300 mg. Leeftijd 10-12 jaar 10 mg/kg tweemaal daags maximale dosis van 600 mg. >12 jaar 600 mg eenmaal daags.

Geneesmiddel: co-trimoxazol
Volwassene: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine, bedaquiline of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal Co-trimoxazol (TMP-SMX) 160/800 mg tweemaal daags. Kinderen: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal co-trimoxazol 5 mg TMP/kg maximale dosis van 160 mg TMP/800 mg SMX tweemaal daags.
Geneesmiddel: Doxycycline
Volwassene: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine, bedaquiline of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Orale doxycycline 100 mg eenmaal daags. Kinderen: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Orale doxycycline (leeftijd ≥ 8 jaar) 2 mg/kg eenmaal daags maximale dosis 100 mg.
Geneesmiddel: Moxifloxacine
Volwassene: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine, bedaquiline of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal moxifloxacine 400 mg eenmaal daags. Kinderen: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal moxifloxacine 10-15 mg/kg eenmaal daags, maximale dosis 400 mg
Geneesmiddel: Bedaquiline
Volwassene: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine, bedaquiline of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal bedaquiline (18-64 jaar) 400 mg eenmaal daags gedurende de eerste twee weken, gevolgd door 400 mg driemaal per week gedurende 22 weken (maximale duur van 6 maanden).
Geneesmiddel: Rifabutine
Volwassene: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine, bedaquiline of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal rifabutine: eenmaal daags 5 mg/kg, maximaal 300-450 mg. Kinderen: tijdens consolidatie in combinatie met één tot drie orale antibiotica (co-trimoxazol, doxycycline, moxifloxacine of rifabutine), geleid door de gevoeligheid en tolerantie van de deelnemer. Oraal rifabutine 5 mg/kg eenmaal daags

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De primaire uitkomst van het interventieprogramma is microbiologische klaring van mAbs met een goede tolerantie van de interventies.
Tijdsspanne: Screening (dag 0) tot het einde van de behandeling plus vier weken buitenaf de behandeling (Einduitkomstbezoek (week 56 voor degenen die zijn toegewezen aan onmiddellijke consolidatie of week 62 voor degenen die zijn toegewezen aan langdurig intensief).

De primaire uitkomst van het interventieprogramma is microbiologische klaring van mAbs met een goede tolerantie van de interventies.

Definitie van mAbs -goedkeuring bij het uiteindelijke resultaat:

Negatieve mAbs -culturen uit vier opeenvolgende sputummonsters met een van die sputumspecimens verzameld vier weken na de voltooiing van de consolidatietherapie, of een MABS -negatieve bronchoalveolaire lavage (BAL) verzamelde vier weken na voltooiing van de consolidatie.

Definitie van tolerantie:

Tolerantie is gebaseerd op de gemeenschappelijke terminologiecriteria voor bijwerkingen (CTCAE versie 5.0). Alleen bijwerkingen die worden toegeschreven als "mogelijk", "waarschijnlijk-", of "absoluut-" gerelateerd aan het studiemedicijn, zullen worden beoordeeld in de bepaling van de tolerantie. "Goede" tolerantie wordt gedefinieerd als geen bijwerkingen die plaatsvinden of alleen bijwerkingen die worden gecodeerd als CTCAE-graden 1 en 2. "Slechte" tolerantie wordt gedefinieerd als eventuele bijwerkingen die mogelijk worden toegeschreven als mogelijk-, waarschijnlijk- of zeker gerelateerd om medicijn gecodeerd te bestuderen als CTCAE-graden 3, 4, of 5.
Screening (dag 0) tot het einde van de behandeling plus vier weken buitenaf de behandeling (Einduitkomstbezoek (week 56 voor degenen die zijn toegewezen aan onmiddellijke consolidatie of week 62 voor degenen die zijn toegewezen aan langdurig intensief).
Geneste studie A1.1 Type korte intensieve therapie - MABS -klaring van ademhalingsmonster (en) met tolerantie.
Tijdsspanne: Screening (dag 0) tot het einde van korte intensieve therapie (week 6).
Om de microbiologische klaring van mAbs uit ademhalingsmonsters te vergelijken die na 4 weken worden verzameld met goede verdraagbaarheid beoordeeld aan het einde van korte intensieve therapie tussen het gebruik van geïnhaleerde amikacine (arm B) en het gebruik van intraveneuze amikacine (arm A) gegeven tijdens intensieve fase. Definitie van mAbs -klaring is 3 mAbs negatieve sputummonsters of één mAbs negatieve bronchoalveolaire lavage (BAL) aan het einde van korte intensieve therapie. "Goede" tolerantie wordt gedefinieerd als geen bijwerkingen die plaatsvinden of alleen bijwerkingen die worden toegeschreven als "mogelijk", "waarschijnlijk-", of "zeker-" gerelateerd aan studie medicijn gecodeerd als CTCAE-graden 1 en 2.
Screening (dag 0) tot het einde van korte intensieve therapie (week 6).
Geneste studie A1.2 - Duur van intensieve therapie voor patiënten die een korte intensieve behandeling voltooien met voortdurende positieve MABS -culturen verzameld na 4 weken en gerandomiseerd naar ofwel nog eens 6 weken intensieve therapie of onmiddellijke consolidatie.
Tijdsspanne: Screening (dag 0) aan het einde van langdurige intensieve therapie (voor degenen die zijn toegewezen aan langdurig intensief) of week 12 bezoek (voor degenen die zijn toegewezen aan onmiddellijke consolidatietherapie).

Om de microbiologische klaring te vergelijken van monsters verzameld na 10 weken met een goede verdraagbaarheid tussen degenen die worden toegewezen aan langdurige intensieve therapie en die toegewezen aan onmiddellijke consolidatie na korte intensieve therapie.

MABS -klaring, beoordeeld aan het einde van langdurige intensieve therapie (voor degenen die zijn toegewezen aan langdurige intensieve) of na 12 weken (voor degenen die zijn toegewezen aan onmiddellijke consolidatie) worden gedefinieerd als negatieve mAbs -culturen uit alle 3 sputummonsters of van één BAL -monster verzameld na 10 weken. "Goede" tolerantie wordt gedefinieerd als geen bijwerkingen die plaatsvinden of alleen bijwerkingen die worden toegeschreven als "mogelijk", "waarschijnlijk-", of "zeker-" gerelateerd aan studie medicijn gecodeerd als CTCAE-graden 1 en 2.
Screening (dag 0) aan het einde van langdurige intensieve therapie (voor degenen die zijn toegewezen aan langdurig intensief) of week 12 bezoek (voor degenen die zijn toegewezen aan onmiddellijke consolidatietherapie).
Geneste studie 1.3 Consolidatietherapie - het gebruik van alleen orale therapie of orale therapie en inhaleerde amikacine voor consolidatietherapie.
Tijdsspanne: Begin van de consolidatietherapie (datum van randomisatie tot consolidatietherapie) tot einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - Week 56 voor degenen die gerandomiseerd zijn naar onmiddellijke consolidatie of week 62 voor mensen in langdurig intensief).

Om de microbiologische klaring te vergelijken met een goede verdraagbaarheid van mAbs tussen die toegewezen aan consolidatietherapie met orale behandeling en die toegewezen aan consolidatietherapie met orale behandeling en extra geïnhaleerde amikacine bij het eindresultaat.

Definitie van MABS -klaring bij het uiteindelijke resultaat: negatieve mAbs -culturen uit vier opeenvolgende sputummonsters met een van die sputumspecimens verzameld vier weken na de voltooiing van de consolidatietherapie, of een mAbs negatieve bronchoalveolaire lavage (BAL) verzamelde vier weken na voltooiing van de consolidatie. "Goede" tolerantie wordt gedefinieerd als geen bijwerkingen die plaatsvinden of alleen bijwerkingen die worden toegeschreven als "mogelijk", "waarschijnlijk-", of "zeker-" gerelateerd aan studie medicijn gecodeerd als CTCAE-graden 1 en 2.
Begin van de consolidatietherapie (datum van randomisatie tot consolidatietherapie) tot einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - Week 56 voor degenen die gerandomiseerd zijn naar onmiddellijke consolidatie of week 62 voor mensen in langdurig intensief).

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Waarschijnlijkheid van mAbs -klaring bij het uiteindelijke resultaat, ongeacht de toxiciteit volgens de behandelingsroute van de deelnemer.
Tijdsspanne: Screening (dag 0); Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Waarschijnlijkheid van mAbs -klaring bij het uiteindelijke resultaat, ongeacht de toxiciteit volgens de behandelingsroute van de deelnemer. Definitie van MABS -klaring bij het uiteindelijke resultaat: negatieve mAbs -culturen uit vier opeenvolgende sputummonsters met een van die sputumspecimens verzameld vier weken na de voltooiing van de consolidatietherapie, of een mAbs negatieve bronchoalveolaire lavage (BAL) verzamelde vier weken na voltooiing van de consolidatie.
Screening (dag 0); Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Veiligheid van behandelingscombinaties op basis van rapportage voor bijwerkingen.
Tijdsspanne: Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Veiligheid van behandelingscombinaties op basis van de rapportage van bijwerkingen die worden toegeschreven als "mogelijk", "waarschijnlijk-" of "zeker-" gerelateerd aan studie-medicijnen.
Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Veiligheid van behandelingen op basis van veranderingen in microbiologische weerstand.
Tijdsspanne: Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Veiligheid van behandelingen op basis van veranderingen in microbiologische resistentie van de mAbs -bacteriën tijdens de studie -behandelingsperiode.
Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in FEV1 Z-score bij het uiteindelijke resultaat vergeleken met screening bij deelnemers die MAB's doen en niet wissen bij het uiteindelijke resultaat.
Tijdsspanne: Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in FEV1 Z-score bij het uiteindelijke resultaat vergeleken met screening bij deelnemers die MAB's doen en niet wissen bij het uiteindelijke resultaat.
Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Fenotype van de structurele afwijkingen van CT's van de borst en veranderingen in CT -scores van de borst tussen screening en uiteindelijke uitkomst tussen deelnemers die mAbs vrijmaken of niet wissen bij het uiteindelijke resultaat.
Tijdsspanne: Screening (dag 0); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Fenotype van de structurele afwijkingen van CT's van de borst en veranderingen in CT -scores van de borst tussen screening en uiteindelijke uitkomst tussen deelnemers die mAbs vrijmaken of niet wissen bij het uiteindelijke resultaat.
Screening (dag 0); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Voorspellende waarde van structurele afwijkingen op het screenen van CT -scans op sputumconversie en voor progressie van structurele veranderingen in relatie tot behandeling.
Tijdsspanne: Screening (dag 0); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Voorspellende waarde van structurele afwijkingen op het screenen van CT -scans op sputumconversie en voor progressie van structurele veranderingen in relatie tot behandeling.
Screening (dag 0); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in 6-minuten loopafstand (6MWD) voor volwassen deelnemers van screening tot definitief resultaat volgens de behandelingsroute en bij deelnemers die mAbs niet doen en niet wissen bij het uiteindelijke resultaat.
Tijdsspanne: Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in 6-minuten loopafstand (6MWD) voor volwassen deelnemers van screening tot definitief resultaat volgens de behandelingsroute en bij deelnemers die mAbs niet doen en niet wissen bij het uiteindelijke resultaat.
Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in HRQOL (gemeten met behulp van de CFQ-R) voor deelnemers van screening tot definitieve uitkomst volgens de behandelingsroute en bij deelnemers die MAB's doen en niet wissen bij het definitieve uitkomst.
Tijdsspanne: Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in HRQOL (gemeten met behulp van de CFQ-R) voor deelnemers van screening tot definitieve uitkomst volgens de behandelingsroute en bij deelnemers die MAB's doen en niet wissen bij het definitieve uitkomst. CFQ-R is de herziene cystic fibrosis vragenlijst en zal worden ingevuld door alle CF-deelnemers.
Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in HRQOL (gemeten met behulp van de EQ-5D) voor deelnemers van screening tot definitieve uitkomst volgens de behandelingsroute en bij deelnemers die MAB's doen en niet wissen bij het uiteindelijke resultaat.
Tijdsspanne: Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in HRQOL (gemeten met behulp van de EQ-5D) voor deelnemers van screening tot definitieve uitkomst volgens de behandelingsroute en bij deelnemers die MAB's doen en niet wissen bij het uiteindelijke resultaat. EQ-5D is de Euroqol 5-dimensies en zal door alle deelnemers worden voltooid.
Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in HRQOL (gemeten met behulp van de SGRQ) voor deelnemers van screening tot definitieve uitkomst volgens de behandelingsroute en bij deelnemers die mAbs niet doen en niet wissen bij het uiteindelijke resultaat.
Tijdsspanne: Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in HRQOL (gemeten met behulp van de SGRQ) voor deelnemers van screening tot definitieve uitkomst volgens de behandelingsroute en bij deelnemers die mAbs niet doen en niet wissen bij het uiteindelijke resultaat. SGRQ is de ST George's ademhalingsvragenlijst en zal worden ingevuld door alle niet-CF-deelnemers van 18 jaar en ouder.
Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in HRQOL (gemeten met behulp van de SF-36) voor deelnemers van screening tot definitieve uitkomst volgens de behandelingsroute en bij deelnemers die MAB's doen en niet wissen bij het uiteindelijke resultaat.
Tijdsspanne: Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in HRQOL (gemeten met behulp van de SF-36) voor deelnemers van screening tot definitieve uitkomst volgens de behandelingsroute en bij deelnemers die MAB's doen en niet wissen bij het uiteindelijke resultaat. De SF-36 is de korte-formulier 36-vragenlijst en zal worden ingevuld door alle deelnemers van 16 jaar en ouder.
Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in HRQOL (gemeten met behulp van de PEDSQL) voor deelnemers van screening tot definitieve uitkomst volgens de behandelingsroute en bij deelnemers die MAB's doen en niet wissen bij het definitieve uitkomst.
Tijdsspanne: Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in HRQOL (gemeten met behulp van de PEDSQL) voor deelnemers van screening tot definitieve uitkomst volgens de behandelingsroute en bij deelnemers die MAB's doen en niet wissen bij het definitieve uitkomst. De PEDSQL is de pediatrische kwaliteit van leven inventaris vragenlijst en zal worden ingevuld door deelnemers van 2 jaar tot 16 jaar oud.
Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in HRQOL (gemeten met behulp van de CHU-9D) voor deelnemers van screening tot definitieve uitkomst volgens de behandelingsroute en bij deelnemers die MAB's doen en niet wissen bij het uiteindelijke resultaat.
Tijdsspanne: Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Verandering in HRQOL (gemeten met behulp van de CHU-9D) voor deelnemers van screening tot definitieve uitkomst volgens de behandelingsroute en bij deelnemers die MAB's doen en niet wissen bij het uiteindelijke resultaat. CHU-9D is het hulpprogramma voor kinderen 9D en zal worden voltooid door alle kinderen van 7 tot 17 jaar oud.
Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Kosteneffectiviteit van de behandelingscombinaties (gemeten met behulp van de kostenvragenlijst en gekoppelde administratieve gegevens van de gezondheidszorg (voor toepasselijke rechtsgebieden)) over intensieve en consolidatiefasen van de proef.
Tijdsspanne: Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Kosteneffectiviteit van de behandelingscombinaties in intensieve en consolidatiefasen van de proef. Kosteneffectiviteit van de behandelingen zullen worden beoordeeld met behulp van de niet -gealvalideerde "kostenvragenlijst" en waar van toepassing en beschikbaar, de gekoppelde administratieve gegevens van de gezondheidszorggebruik, b.v. bij Australische deelnemers.
Screening (dag 0); Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Oorzaken voor vroege terugtrekking uit MABS-PD-behandeling vanwege andere redenen dan slechte tolerantie zoals gedefinieerd in de primaire doelstellingen.
Tijdsspanne: Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).
Oorzaken voor vroege terugtrekking uit MABS-PD-behandeling vanwege andere redenen dan slechte tolerantie zoals gedefinieerd in de primaire doelstellingen.
Aan het einde van korte intensieve therapie (week 6); Aan het einde van langdurige intensieve therapie of bij week 12 bezoek; Aan het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek - week 56 of week 62).

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De MABS -goedkeuringsstatus van de deelnemer 12 maanden na het definitieve resultaat.
Tijdsspanne: 12 maanden na het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek).
De MABS -toewijzingsstatus van de deelnemer 12 maanden na het definitieve resultaat zal worden beoordeeld door een vervolgvragenlijst van 12 maanden die zal worden ingevuld door de Site Investigator.
12 maanden na het einde van de behandeling plus 4 weken korting op de behandeling (Einduitkomstbezoek).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The University of Queensland

Medewerkers

University of Copenhagen
Erasmus Medical Center
Monash University
Newcastle University
Griffith University
Cystic Fibrosis Foundation
Murdoch Childrens Research Institute
University of Melbourne
QIMR Berghofer Medical Research Institute
Australian Government Department of Health and Ageing
South Australian Health and Medical Research Institute
Children's Hospital Foundation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 maart 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2029

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • U1111-1209-0672

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle geanonimiseerde onbewerkte gegevens die tijdens de proef zijn gemeten, worden beschikbaar gesteld.

IPD-tijdsbestek voor delen

Onmiddellijk na publicatie zonder einddatum.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gegevens zullen op schriftelijk verzoek beschikbaar worden gesteld aan erkende academische instituten en klinische teams met een voorstel voor gegevensgebruik aan hoofdonderzoeker, professor Claire Wainwright

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren