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Encontrar el régimen óptimo para el tratamiento de Mycobacterium Abscessus (FORMaT)

6 de mayo de 2026 actualizado por: Claire Wainright, The University of Queensland

Encontrar el régimen óptimo para el tratamiento de Mycobacterium Abscessus (FORMaT)

Mycobacterium abscessus (MABS) es un grupo de micobacterias no tuberculosas (NTM) resistentes a múltiples fármacos y de crecimiento rápido que causan infecciones en humanos. La enfermedad pulmonar MABS (MABS-PD) puede provocar una morbilidad significativa, una mayor utilización de la atención médica, una disminución acelerada de la función pulmonar, una calidad de vida deteriorada, un trasplante de pulmón más desafiante y una mayor mortalidad. Si bien el número total de afectados es pequeño, la prevalencia de infecciones está aumentando en todo el mundo. El ensayo Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment (FORMaT) tiene como objetivo producir evidencia de alta calidad para los mejores regímenes de tratamiento para maximizar los resultados de salud y minimizar la toxicidad y la carga del tratamiento, así como desarrollar biomarcadores (serología, firmas de expresión génica y radiología) para orientar las decisiones de inicio de tratamiento y medición de la gravedad de la enfermedad en pacientes con MABS PD

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Mycobacterium abscessus (MABS) es un grupo de micobacterias no tuberculosas (NTM) que se encuentran en hábitats de agua y suelo que exhiben altos niveles de resistencia intrínseca a múltiples fármacos. Son patógenos humanos oportunistas reconocidos capaces de causar enfermedad pulmonar crónica (MABS-PD), predominantemente en individuos con enfermedades pulmonares inflamatorias subyacentes

Finding the Optimal Regimen for Mycobacterium abscessus Treatment (FORMaT) es un ensayo de plataforma que evalúa los resultados microbiológicos, funcionales, radiológicos y de calidad de vida de las terapias con antibióticos utilizadas actualmente junto con los costos de atención médica y la rentabilidad para tratar MABS PD en todos los grupos de edad en Australia e Internacionalmente.

Nuestro objetivo es construir una plataforma iterativa de ensayos clínicos experimentales con propiedades adaptativas. Esto incluirá dos cohortes diferentes reclutadas; una cohorte de observación y una cohorte de intervención. Se evaluarán múltiples combinaciones de tratamiento en personas con MABS-PD (cohorte de intervención) investigando diferentes subespecies de MABS y cepas con resistencia a los macrólidos. La plataforma permitirá que futuros tratamientos novedosos ingresen de manera eficiente en el ensayo a medida que estén disponibles. La plataforma de prueba incluirá el estándar actual de atención como brazo de comparación; a medida que se acumula la evidencia, se pueden incorporar nuevos comparadores. La plataforma de prueba facilitará la evolución de la gestión óptima para la enfermedad pulmonar MABS con el resultado primario de eliminación microbiana con tolerancia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

300

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Reclutamiento
        • Royal Adelaide Hospital
      • Birtinya, Australia
        • Reclutamiento
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Camperdown, Australia
        • Aún no reclutando
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia
        • Reclutamiento
        • The Prince Charles Hospital
      • Gold Coast, Australia
        • Reclutamiento
        • Gold Coast University Hospital
      • Greenslopes, Australia
        • Reclutamiento
        • Greenslopes Private Hospital,
      • Nedlands, Australia
        • Reclutamiento
        • Sir Charles Gairdiner Hospital
      • New Lambton, Australia
        • Aún no reclutando
        • John Hunter Hospital
      • New Lambton Heights, Australia
        • Aún no reclutando
        • John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australia
        • Reclutamiento
        • Perth Children's Hospital
      • Prahran, Australia
        • Reclutamiento
        • The Alfred
      • Randwick, Australia
        • Aún no reclutando
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Reclutamiento
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney, Australia
        • Aún no reclutando
        • Macquarie University Hospital
      • Westmead, Australia
        • Aún no reclutando
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, Australia
        • Aún no reclutando
        • Westmead Hospital
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia
        • Reclutamiento
        • St George Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamiento
        • Queensland Children's Hospital
        • Contacto:
      • Woolloongabba, Queensland, Australia
        • Reclutamiento
        • Princess Alexandra Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia
        • Reclutamiento
        • Austin Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Reclutamiento
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Reclutamiento
        • Royal Perth Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Reclutamiento
        • Rigshospitalet
  • Israel
      • Beer-Sheeva, Israel
        • Aún no reclutando
        • Soroka Medical Centre
      • Haifa, Israel
        • Aún no reclutando
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Israel
        • Aún no reclutando
        • Carmel Medical Centre
      • Jerusalem, Israel
        • Aún no reclutando
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petah Tikva, Israel
        • Aún no reclutando
        • Schneider
      • Ramat Gan Tel Aviv, Israel
        • Aún no reclutando
        • Sheba Medical Centre
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Aún no reclutando
        • Erasmus MC Sophia Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Birmingham, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cardiff, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Noah's Ark Childrens Hospital for Wales
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Royal Hospital for Children and Young People, Edinburgh
      • Glasgow, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Queen Elizabeth University Hospital, Glasgow
      • Liverpool, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Alder Hey Children NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Royal Brompton Hosptial
      • Manchester, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Nottingham Children's Hosptial
      • Nottingham, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Queens Medical Centre
      • Nottingham, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Welcome Wolfson Adult CF Centre (City Hospital Campus)
      • Penarth, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • University Hospital Llandough
      • Southampton, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Southampton General Hospital
      • Wythenshawe, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Wythenshawe Hospital
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 308433
        • Aún no reclutando
        • Tan Tock Seng Hospital Pte Ltd
  • Taiwán
      • Kaohsiung City, Taiwán
        • Aún no reclutando
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwán
        • Aún no reclutando
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión de la cohorte de intervención:

  • Los sujetos con cultivos respiratorios positivos para M. abscessus (MABS) (subespecie abscessus, subespecie bolletii o subespecie massiliense) deben cumplir con los 3 criterios de la American Thoracic Society (clínicos, radiológicos y microbiológicos) para la enfermedad pulmonar (EP) MABS.
  • Sujetos con infecciones mixtas por NTM (crecimiento lento + MABS) (se permitirá agregar etambutol si el médico tratante lo requiere).
  • Voluntad y capacidad para cumplir con los regímenes de prueba y los requisitos de la visita de estudio.

Cohorte de intervención Criterios de exclusión:

  • Recibir tratamiento activo para MABS en los 12 meses anteriores, excepto azitromicina para participantes con fibrosis quística y bronquiectasias.
  • Los voluntarios sanos no pueden participar.
  • El embarazo

Criterios de inclusión de la cohorte de observación:

  • Al menos un cultivo MABS positivo
  • Voluntad y capacidad para cumplir con los requisitos de la visita de estudio.

Cohorte de observación Criterios de exclusión para:

  • Recibir tratamiento activo para MABS en los 12 meses anteriores, excepto azitromicina para participantes con fibrosis quística y bronquiectasias.
  • Los voluntarios sanos no pueden participar.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Terapia Intensiva A
Después de la aleatorización 1, los participantes recibirán un tratamiento farmacológico intensivo en forma de amikacina IV, tigeciclina IV, cefoxitina/imipenem IV + azitromicina oral Y clofazimina.
Droga: Amikacina
Adultos: amikacina intravenosa 5 mg/kg una vez al día o 7,5 mg/kg dos veces al día o 20-25 mg/kg tres veces a la semana. Niños: amikacina intravenosa 15-30 mg/kg una vez al día, dosis máxima 1500 mg
Droga: Tigeciclina
Adultos: Tigeciclina intravenosa 25 mg aumentando 5 mg cada dos dosis hasta alcanzar la dosis máxima (50 mg) o hasta que el paciente no pueda tolerar dos veces al día. Niños (≥8 años de edad) tigeciclina intravenosa: Día 1- 0,6 mg/kg dos veces al día hasta un máximo de 25 mg. Día 2- 0,6 mg/kg (máximo 25 mg) por la mañana, 1,2 mg/kg (máximo 50 mg) por la noche. Día 3- 1,2 mg/kg (máximo 50 mg) dos veces al día
Droga: Imipenem
Adultos: Imipenem intravenoso (≥50 kg) 500 mg dos veces al día (
Droga: Cefoxitina
Adultos: si el imipenem es mal tolerado, cefoxitina intravenosa 200 mg/kg tres veces al día. Niños: si el imipenem es mal tolerado, cefoxitina intravenosa 50 mg/kg (máximo 4 g) cuatro veces al día.
Droga: Azitromicina

Adultos: azitromicina oral 500 mg (≥40 kg) una vez al día, (

Niños: Azitromicina oral: 10 mg/kg (máximo 500 mg) una vez al día. Durante la consolidación 10 mg/kg una vez al día máximo 500 mg.

Droga: Claritromicina
Adultos: si la azitromicina no se tolera bien, use claritromicina oral 500 mg dos veces al día. Niños: si la azitromicina no se tolera bien, use claritromicina oral. En niños de 1 mes a 11 años se aplica la siguiente posología:
Droga: Clofazimina
Adulto: clofazimina oral 100 mg una vez al día. Niños: Clofazimina oral: 3-5 mg/kg una vez al día. Dosis máxima de 50 mg una vez al día si
Droga: Etambutol
Adultos: con infecciones mixtas por NTM confirmadas (crecimiento lento + MABS), se puede agregar etambutol oral a 15 mg/kg una vez al día o 25 mg/kg tres veces a la semana. A los niños con infecciones por NTM mixtas confirmadas (crecimiento lento + MABS) se les puede agregar etambutol oral a 20 mg/kg una vez al día.
Droga: Amikacina
adulto: amikacina inhalada 500 mg dos veces al día. Niños: amikacina inhalada 500 mg dos veces al día
Experimental: Terapia Intensiva B
Después de la aleatorización 1, los participantes recibirán amikacina inhalada (IA), tigeciclina IV, cefoxitina/imipenem IV + azitromicina oral/claritromicina oral Y clofazimina.
Droga: Amikacina
Adultos: amikacina intravenosa 5 mg/kg una vez al día o 7,5 mg/kg dos veces al día o 20-25 mg/kg tres veces a la semana. Niños: amikacina intravenosa 15-30 mg/kg una vez al día, dosis máxima 1500 mg
Droga: Tigeciclina
Adultos: Tigeciclina intravenosa 25 mg aumentando 5 mg cada dos dosis hasta alcanzar la dosis máxima (50 mg) o hasta que el paciente no pueda tolerar dos veces al día. Niños (≥8 años de edad) tigeciclina intravenosa: Día 1- 0,6 mg/kg dos veces al día hasta un máximo de 25 mg. Día 2- 0,6 mg/kg (máximo 25 mg) por la mañana, 1,2 mg/kg (máximo 50 mg) por la noche. Día 3- 1,2 mg/kg (máximo 50 mg) dos veces al día
Droga: Imipenem
Adultos: Imipenem intravenoso (≥50 kg) 500 mg dos veces al día (
Droga: Cefoxitina
Adultos: si el imipenem es mal tolerado, cefoxitina intravenosa 200 mg/kg tres veces al día. Niños: si el imipenem es mal tolerado, cefoxitina intravenosa 50 mg/kg (máximo 4 g) cuatro veces al día.
Droga: Azitromicina

Adultos: azitromicina oral 500 mg (≥40 kg) una vez al día, (

Niños: Azitromicina oral: 10 mg/kg (máximo 500 mg) una vez al día. Durante la consolidación 10 mg/kg una vez al día máximo 500 mg.

Droga: Claritromicina
Adultos: si la azitromicina no se tolera bien, use claritromicina oral 500 mg dos veces al día. Niños: si la azitromicina no se tolera bien, use claritromicina oral. En niños de 1 mes a 11 años se aplica la siguiente posología:
Droga: Clofazimina
Adulto: clofazimina oral 100 mg una vez al día. Niños: Clofazimina oral: 3-5 mg/kg una vez al día. Dosis máxima de 50 mg una vez al día si
Droga: Etambutol
Adultos: con infecciones mixtas por NTM confirmadas (crecimiento lento + MABS), se puede agregar etambutol oral a 15 mg/kg una vez al día o 25 mg/kg tres veces a la semana. A los niños con infecciones por NTM mixtas confirmadas (crecimiento lento + MABS) se les puede agregar etambutol oral a 20 mg/kg una vez al día.
Droga: Amikacina
adulto: amikacina inhalada 500 mg dos veces al día. Niños: amikacina inhalada 500 mg dos veces al día
Experimental: Terapia Intensiva C
Después de la aleatorización 1, los participantes recibirán un tratamiento farmacológico intensivo en forma de amikacina IV, tigeciclina IV, cefoxitina/imipenem IV + azitromicina oral/claritromicina oral.
Droga: Amikacina
Adultos: amikacina intravenosa 5 mg/kg una vez al día o 7,5 mg/kg dos veces al día o 20-25 mg/kg tres veces a la semana. Niños: amikacina intravenosa 15-30 mg/kg una vez al día, dosis máxima 1500 mg
Droga: Tigeciclina
Adultos: Tigeciclina intravenosa 25 mg aumentando 5 mg cada dos dosis hasta alcanzar la dosis máxima (50 mg) o hasta que el paciente no pueda tolerar dos veces al día. Niños (≥8 años de edad) tigeciclina intravenosa: Día 1- 0,6 mg/kg dos veces al día hasta un máximo de 25 mg. Día 2- 0,6 mg/kg (máximo 25 mg) por la mañana, 1,2 mg/kg (máximo 50 mg) por la noche. Día 3- 1,2 mg/kg (máximo 50 mg) dos veces al día
Droga: Imipenem
Adultos: Imipenem intravenoso (≥50 kg) 500 mg dos veces al día (
Droga: Cefoxitina
Adultos: si el imipenem es mal tolerado, cefoxitina intravenosa 200 mg/kg tres veces al día. Niños: si el imipenem es mal tolerado, cefoxitina intravenosa 50 mg/kg (máximo 4 g) cuatro veces al día.
Droga: Azitromicina

Adultos: azitromicina oral 500 mg (≥40 kg) una vez al día, (

Niños: Azitromicina oral: 10 mg/kg (máximo 500 mg) una vez al día. Durante la consolidación 10 mg/kg una vez al día máximo 500 mg.

Droga: Claritromicina
Adultos: si la azitromicina no se tolera bien, use claritromicina oral 500 mg dos veces al día. Niños: si la azitromicina no se tolera bien, use claritromicina oral. En niños de 1 mes a 11 años se aplica la siguiente posología:
Droga: Etambutol
Adultos: con infecciones mixtas por NTM confirmadas (crecimiento lento + MABS), se puede agregar etambutol oral a 15 mg/kg una vez al día o 25 mg/kg tres veces a la semana. A los niños con infecciones por NTM mixtas confirmadas (crecimiento lento + MABS) se les puede agregar etambutol oral a 20 mg/kg una vez al día.
Droga: Amikacina
adulto: amikacina inhalada 500 mg dos veces al día. Niños: amikacina inhalada 500 mg dos veces al día
Comparador activo: Consolidación A
Clofazimina oral + azitromicina oral/claritromicina oral en combinación con uno a tres de los siguientes antibióticos orales: linezolid oral, cotrimoxazol oral, doxiciclina oral, moxifloxacina oral, bedaquilina oral (solo adultos), rifabutina oral.
Droga: Azitromicina

Adultos: azitromicina oral 500 mg (≥40 kg) una vez al día, (

Niños: Azitromicina oral: 10 mg/kg (máximo 500 mg) una vez al día. Durante la consolidación 10 mg/kg una vez al día máximo 500 mg.

Droga: Claritromicina
Adultos: si la azitromicina no se tolera bien, use claritromicina oral 500 mg dos veces al día. Niños: si la azitromicina no se tolera bien, use claritromicina oral. En niños de 1 mes a 11 años se aplica la siguiente posología:
Droga: Clofazimina
Adulto: clofazimina oral 100 mg una vez al día. Niños: Clofazimina oral: 3-5 mg/kg una vez al día. Dosis máxima de 50 mg una vez al día si
Droga: Etambutol
Adultos: con infecciones mixtas por NTM confirmadas (crecimiento lento + MABS), se puede agregar etambutol oral a 15 mg/kg una vez al día o 25 mg/kg tres veces a la semana. A los niños con infecciones por NTM mixtas confirmadas (crecimiento lento + MABS) se les puede agregar etambutol oral a 20 mg/kg una vez al día.
Droga: Linezolida

Adulto: durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Linezolid oral 600 mg una vez al día.

Niños: durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Edad 1 semana - 9 años 10 mg/kg dos veces al día dosis máxima de 300 mg. Edad 10-12 años 10 mg/kg dos veces al día dosis máxima de 600 mg. >12 años 600 mg una vez al día.

Droga: cotrimoxazol
Adulto: durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Cotrimoxazol oral (TMP-SMX) 160/800 mg dos veces al día. Niños: Durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Cotrimoxazol oral 5 mg TMP/kg dosis máxima de 160 mg TMP/ 800 mg SMX dos veces al día.
Droga: Doxiciclina
Adulto: durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Doxiciclina oral 100 mg una vez al día. Niños: Durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Doxiciclina oral (edades ≥ 8 años) 2 mg/kg una vez al día dosis máxima 100 mg.
Droga: Moxifloxacino
Adulto: durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Moxifloxacino oral 400 mg una vez al día. Niños: Durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Moxifloxacino oral 10-15 mg/kg una vez al día, dosis máxima 400 mg
Droga: Bedaquilina
Adulto: durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Bedaquilina oral (18-64 años de edad) 400 mg una vez al día durante las dos primeras semanas seguido de 400 mg tres veces por semana durante 22 semanas (duración máxima de 6 meses).
Droga: Rifabutina
Adulto: durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Rifabutina oral: 5 mg/kg una vez al día, máximo 300-450 mg. Niños: Durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Rifabutina oral 5 mg/kg una vez al día
Experimental: Consolidación B
Amikacina inhalada (IA), clofazimina oral + azitromicina oral/claritromicina oral en combinación con uno a tres de los siguientes antibióticos orales: linezolida oral, cotrimoxazol oral, doxiciclina oral, moxifloxacina oral, bedaquilina oral (solo adultos), rifabutina oral.
Droga: Amikacina
Adultos: amikacina intravenosa 5 mg/kg una vez al día o 7,5 mg/kg dos veces al día o 20-25 mg/kg tres veces a la semana. Niños: amikacina intravenosa 15-30 mg/kg una vez al día, dosis máxima 1500 mg
Droga: Azitromicina

Adultos: azitromicina oral 500 mg (≥40 kg) una vez al día, (

Niños: Azitromicina oral: 10 mg/kg (máximo 500 mg) una vez al día. Durante la consolidación 10 mg/kg una vez al día máximo 500 mg.

Droga: Claritromicina
Adultos: si la azitromicina no se tolera bien, use claritromicina oral 500 mg dos veces al día. Niños: si la azitromicina no se tolera bien, use claritromicina oral. En niños de 1 mes a 11 años se aplica la siguiente posología:
Droga: Clofazimina
Adulto: clofazimina oral 100 mg una vez al día. Niños: Clofazimina oral: 3-5 mg/kg una vez al día. Dosis máxima de 50 mg una vez al día si
Droga: Etambutol
Adultos: con infecciones mixtas por NTM confirmadas (crecimiento lento + MABS), se puede agregar etambutol oral a 15 mg/kg una vez al día o 25 mg/kg tres veces a la semana. A los niños con infecciones por NTM mixtas confirmadas (crecimiento lento + MABS) se les puede agregar etambutol oral a 20 mg/kg una vez al día.
Droga: Amikacina
adulto: amikacina inhalada 500 mg dos veces al día. Niños: amikacina inhalada 500 mg dos veces al día
Droga: Linezolida

Adulto: durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Linezolid oral 600 mg una vez al día.

Niños: durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Edad 1 semana - 9 años 10 mg/kg dos veces al día dosis máxima de 300 mg. Edad 10-12 años 10 mg/kg dos veces al día dosis máxima de 600 mg. >12 años 600 mg una vez al día.

Droga: cotrimoxazol
Adulto: durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Cotrimoxazol oral (TMP-SMX) 160/800 mg dos veces al día. Niños: Durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Cotrimoxazol oral 5 mg TMP/kg dosis máxima de 160 mg TMP/ 800 mg SMX dos veces al día.
Droga: Doxiciclina
Adulto: durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Doxiciclina oral 100 mg una vez al día. Niños: Durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Doxiciclina oral (edades ≥ 8 años) 2 mg/kg una vez al día dosis máxima 100 mg.
Droga: Moxifloxacino
Adulto: durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Moxifloxacino oral 400 mg una vez al día. Niños: Durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Moxifloxacino oral 10-15 mg/kg una vez al día, dosis máxima 400 mg
Droga: Bedaquilina
Adulto: durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Bedaquilina oral (18-64 años de edad) 400 mg una vez al día durante las dos primeras semanas seguido de 400 mg tres veces por semana durante 22 semanas (duración máxima de 6 meses).
Droga: Rifabutina
Adulto: durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina, bedaquilina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Rifabutina oral: 5 mg/kg una vez al día, máximo 300-450 mg. Niños: Durante la consolidación en combinación con uno a tres antibióticos orales (cotrimoxazol, doxiciclina, moxifloxacina o rifabutina) guiado por la susceptibilidad y tolerancia del participante. Rifabutina oral 5 mg/kg una vez al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El resultado primario del programa de intervención es la eliminación microbiológica de los mAbs con buena tolerancia a las intervenciones.
Periodo de tiempo: Detección (día 0) hasta el final del tratamiento más cuatro semanas fuera del tratamiento (visita de resultado final (semana 56 para aquellos asignados a consolidación inmediata o semana 62 para aquellos asignados a intensivos prolongados).

El resultado primario del programa de intervención es la eliminación microbiológica de los mAbs con buena tolerancia a las intervenciones.

Definición de autorización de mAbs en el resultado final:

Los cultivos de mAbs negativos de cuatro muestras de esputo consecutivas con una de esas muestras de esputo recolectadas cuatro semanas después de la finalización de la terapia de consolidación, o un lavado broncoalveolar negativo de mAbs (BAL) recolectado cuatro semanas después de la finalización de la consolidación.

Definición de tolerancia:

La tolerancia se basa en los criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE versión 5.0). Solo los eventos adversos que se atribuyen como "posiblemente-", "probablemente-" o "definitivamente" relacionados con el fármaco del estudio se evaluarán en la determinación de la tolerancia. La tolerancia "buena" se define como no ocurren eventos adversos o solo eventos adversos codificados como CTCAE grados 1 y 2. La tolerancia "pobre" se define como cualquier evento adverso atribuido como posiblemente, probablemente, o definitivamente relacionado para estudiar fármaco codificado como CTCAE grados 3, 4 o 5.
Detección (día 0) hasta el final del tratamiento más cuatro semanas fuera del tratamiento (visita de resultado final (semana 56 para aquellos asignados a consolidación inmediata o semana 62 para aquellos asignados a intensivos prolongados).
Estudio anidado A1.1 Tipo de terapia intensiva corta: aclaramiento de mAbs de muestras respiratorias con tolerancia.
Periodo de tiempo: Detección (día 0) hasta el final de la terapia intensiva corta (semana 6).
Para comparar la eliminación microbiológica de los mAbs de muestras respiratorias recolectadas a las 4 semanas con buena tolerabilidad evaluada al final de la terapia intensiva corta entre el uso de amikacina inhalada (brazo B) y el uso de amikacina intravenosa (brazo A) administrado durante la fase intensiva. La definición de aclaramiento de mAbs es de 3 muestras de esputo negativas de mAbs o un lavado broncoalveolar negativo (BAL) mAbs al final de la terapia intensiva corta. La tolerancia "buena" se define como eventos adversos que ocurren o solo eventos adversos que se atribuyen como "posiblemente-", "probablemente-" o "definitivamente" relacionados con el estudio de drogas codificadas como CTCAE grados 1 y 2.
Detección (día 0) hasta el final de la terapia intensiva corta (semana 6).
Estudio anidado A1.2 - Duración de la terapia intensiva para pacientes que completan un tratamiento intensivo corto con cultivos de mAbs positivos continuos recolectados a las 4 semanas y asignados al azar a una terapia intensiva adicional de 6 semanas o consolidación inmediata.
Periodo de tiempo: Detección (día 0) hasta el final de la terapia intensiva prolongada (para aquellos asignados a intensos prolongados) o la visita de la Semana 12 (para aquellos asignados a terapia de consolidación inmediata).

Para comparar la autorización microbiológica de las muestras recolectadas a las 10 semanas con buena tolerabilidad entre aquellos que se asignan a una terapia intensiva prolongada y las asignadas a consolidación inmediata después de una terapia intensiva corta.

La eliminación de mAbs, evaluada al final de la terapia intensiva prolongada (para aquellos asignados a intensos prolongados) o a las 12 semanas (para aquellos asignados a consolidación inmediata) se definirá como cultivos de mAbs negativos de las 3 muestras de esputo o de una muestra de BAL recolectada a las 10 semanas. La tolerancia "buena" se define como eventos adversos que ocurren o solo eventos adversos que se atribuyen como "posiblemente-", "probablemente-" o "definitivamente" relacionados con el estudio de drogas codificadas como CTCAE grados 1 y 2.
Detección (día 0) hasta el final de la terapia intensiva prolongada (para aquellos asignados a intensos prolongados) o la visita de la Semana 12 (para aquellos asignados a terapia de consolidación inmediata).
Estudio anidado 1.3 Terapia de consolidación: el uso de terapia oral solamente o terapia oral y amikacina inhalada para la terapia de consolidación.
Periodo de tiempo: Inicio de la terapia de consolidación (fecha de asignación al azar a la terapia de consolidación) al final del tratamiento más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita de resultado final - Semana 56 para aquellos aleatorizados a consolidación inmediata o semana 62 para aquellos en intensivo prolongado).

Para comparar la eliminación microbiológica con una buena tolerabilidad de los mAbs entre los asignados a la terapia de consolidación con el tratamiento oral y los asignados a la terapia de consolidación con tratamiento oral y amikacina inhalada adicional en el resultado final.

Definición de aclaramiento de mAbs en el resultado final: cultivos de mAbs negativos de cuatro muestras de esputo consecutivas con una de esas muestras de esputo recolectadas cuatro semanas después de la finalización de la terapia de consolidación, o un lavado broncoalveolar negativo de mAbs (BAL) recolectado cuatro semanas después de la finalización de la consolidación. La tolerancia "buena" se define como eventos adversos que ocurren o solo eventos adversos que se atribuyen como "posiblemente-", "probablemente-" o "definitivamente" relacionados con el estudio de drogas codificadas como CTCAE grados 1 y 2.
Inicio de la terapia de consolidación (fecha de asignación al azar a la terapia de consolidación) al final del tratamiento más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita de resultado final - Semana 56 para aquellos aleatorizados a consolidación inmediata o semana 62 para aquellos en intensivo prolongado).

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Probabilidad de la eliminación de mAbs en el resultado final, independientemente de la toxicidad de acuerdo con la vía de tratamiento del participante.
Periodo de tiempo: Proyección (día 0); Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Probabilidad de la eliminación de mAbs en el resultado final, independientemente de la toxicidad de acuerdo con la vía de tratamiento del participante. Definición de aclaramiento de mAbs en el resultado final: cultivos de mAbs negativos de cuatro muestras de esputo consecutivas con una de esas muestras de esputo recolectadas cuatro semanas después de la finalización de la terapia de consolidación, o un lavado broncoalveolar negativo de mAbs (BAL) recolectado cuatro semanas después de la finalización de la consolidación.
Proyección (día 0); Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Seguridad de las combinaciones de tratamiento basadas en informes de eventos adversos.
Periodo de tiempo: Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Seguridad de las combinaciones de tratamiento basadas en el informe de eventos adversos que se atribuyen como "posiblemente", "probablemente-" o "definitivamente" relacionados con el estudio de drogas.
Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Seguridad de los tratamientos basados en cambios en la resistencia microbiológica.
Periodo de tiempo: Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Seguridad de los tratamientos basados en cambios en la resistencia microbiológica de las bacterias MAbs durante el período de tratamiento del estudio.
Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en la puntuación Z de FEV1 en el resultado final en comparación con la detección de participantes que sí y no aclaran los mAbs en el resultado final.
Periodo de tiempo: Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en la puntuación Z de FEV1 en el resultado final en comparación con la detección de participantes que sí y no aclaran los mAbs en el resultado final.
Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Fenotipo de las anormalidades estructurales de las CT de tórax y los cambios en las puntuaciones de TC torácica entre la detección y el resultado final entre los participantes que limpian o no aclaran los MAB en el resultado final.
Periodo de tiempo: Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Fenotipo de las anormalidades estructurales de las CT de tórax y los cambios en las puntuaciones de TC torácica entre la detección y el resultado final entre los participantes que limpian o no aclaran los MAB en el resultado final.
Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Valor predictivo de anormalidades estructurales en la detección de tomografía computarizada para la conversión de esputo y para la progresión de los cambios estructurales en relación con el tratamiento.
Periodo de tiempo: Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Valor predictivo de anormalidades estructurales en la detección de tomografía computarizada para la conversión de esputo y para la progresión de los cambios estructurales en relación con el tratamiento.
Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en la distancia de caminata de 6 minutos (6MWD) para los participantes adultos desde la detección hasta el resultado final de acuerdo con la vía de tratamiento y en los participantes que sí y no aclaran los MAB en el resultado final.
Periodo de tiempo: Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en la distancia de caminata de 6 minutos (6MWD) para los participantes adultos desde la detección hasta el resultado final de acuerdo con la vía de tratamiento y en los participantes que sí y no aclaran los MAB en el resultado final.
Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en HRQOL (medido utilizando el CFQ-R) para los participantes desde la detección hasta el resultado final de acuerdo con la vía de tratamiento y en los participantes que sí y no aclaran los MAB en el resultado final.
Periodo de tiempo: Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en HRQOL (medido utilizando el CFQ-R) para los participantes desde la detección hasta el resultado final de acuerdo con la vía de tratamiento y en los participantes que sí y no aclaran los MAB en el resultado final. CFQ-R es el cuestionario de fibrosis quística revisado y será completado por todos los participantes de la FQ.
Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en la CVRS (medido utilizando el EQ-5D) para los participantes desde la detección hasta el resultado final de acuerdo con la vía de tratamiento y en los participantes que sí y no aclaran los MAB en el resultado final.
Periodo de tiempo: Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en la CVRS (medido utilizando el EQ-5D) para los participantes desde la detección hasta el resultado final de acuerdo con la vía de tratamiento y en los participantes que sí y no aclaran los MAB en el resultado final. EQ-5D son las dimensiones Euroqol 5 y será completado por todos los participantes.
Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en la CVRS (medido usando el SGRQ) para los participantes desde la detección hasta el resultado final de acuerdo con la vía de tratamiento y en los participantes que sí y no aclaran los mAbs en el resultado final.
Periodo de tiempo: Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en la CVRS (medido usando el SGRQ) para los participantes desde la detección hasta el resultado final de acuerdo con la vía de tratamiento y en los participantes que sí y no aclaran los mAbs en el resultado final. SGRQ es el cuestionario respiratorio de San Jorge y será completado por todos los no participantes de la FF que tengan 18 años o más.
Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en la CVRS (medido utilizando el SF-36) para los participantes desde la detección hasta el resultado final de acuerdo con la vía de tratamiento y en los participantes que y no aclaran los mAbs en el resultado final.
Periodo de tiempo: Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en la CVRS (medido utilizando el SF-36) para los participantes desde la detección hasta el resultado final de acuerdo con la vía de tratamiento y en los participantes que y no aclaran los mAbs en el resultado final. El SF-36 es el cuestionario de forma corta 36 y será completado por todos los participantes de 16 años o más.
Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en la CVRS (medido usando el PEDSQL) para los participantes desde la detección hasta el resultado final de acuerdo con la vía de tratamiento y en los participantes que sí y no aclaran los MAB en el resultado final.
Periodo de tiempo: Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en la CVRS (medido usando el PEDSQL) para los participantes desde la detección hasta el resultado final de acuerdo con la vía de tratamiento y en los participantes que sí y no aclaran los MAB en el resultado final. El PEDSQL es el cuestionario de inventario de calidad de vida pediátrica y será completado por participantes de 2 años a 16 años.
Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en la CVRS (medido usando el CHU-9D) para los participantes desde la detección hasta el resultado final de acuerdo con la vía de tratamiento y en los participantes que y no aclaran los MAB en el resultado final.
Periodo de tiempo: Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Cambio en la CVRS (medido usando el CHU-9D) para los participantes desde la detección hasta el resultado final de acuerdo con la vía de tratamiento y en los participantes que y no aclaran los MAB en el resultado final. Chu-9D es la empresa de servicios de salud infantiles 9D y será completado por todos los niños de 7 a 17 años de edad.
Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
La rentabilidad de las combinaciones de tratamiento (medidas utilizando el cuestionario de costos y los datos de utilización administrativa de atención médica vinculada (para jurisdicciones aplicables)) a través de fases intensivas y de consolidación del ensayo.
Periodo de tiempo: Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
La rentabilidad de las combinaciones de tratamiento a través de las fases intensivas y de consolidación del ensayo. La rentabilidad de los tratamientos se evaluará utilizando el "cuestionario de costos" no validado y, cuando corresponda y esté disponible, los datos de utilización de atención médica administrativa vinculada, p. en participantes australianos.
Proyección (día 0); Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Causas de la retirada temprana del tratamiento con MABS-PD debido a razones distintas a la tolerancia deficiente como se define en los objetivos principales.
Periodo de tiempo: Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).
Causas de la retirada temprana del tratamiento con MABS-PD debido a razones distintas a la tolerancia deficiente como se define en los objetivos principales.
Al final de la terapia intensiva corta (semana 6); Al final de la terapia intensiva prolongada o en la visita de la semana 12; Al final del tratamiento, más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita final de resultados, ya sea la semana 56 o la semana 62).

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Estado de autorización mAbs del participante 12 meses después del resultado final.
Periodo de tiempo: 12 meses después del final del tratamiento más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita de resultado final).
El estado de autorización mAbs del participante 12 meses después del resultado final se evaluará mediante un cuestionario de seguimiento de 12 meses que el investigador del sitio completará.
12 meses después del final del tratamiento más 4 semanas de descuento en el tratamiento (visita de resultado final).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

The University of Queensland

Colaboradores

University of Copenhagen
Erasmus Medical Center
Monash University
Newcastle University
Griffith University
Cystic Fibrosis Foundation
Murdoch Childrens Research Institute
University of Melbourne
QIMR Berghofer Medical Research Institute
Australian Government Department of Health and Ageing
South Australian Health and Medical Research Institute
Children's Hospital Foundation

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de marzo de 2020

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de febrero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

17 de marzo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • U1111-1209-0672

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Todos los datos brutos anonimizados medidos durante el ensayo estarán disponibles.

Marco de tiempo para compartir IPD

Inmediatamente después de la publicación sin fecha de finalización.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los datos se pondrán a disposición de institutos académicos y equipos clínicos reconocidos previa solicitud por escrito con una propuesta para el uso de datos a la investigadora principal, la profesora Claire Wainwright.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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