西罗莫司联合ATRA治疗自身免疫性贫血

自身免疫性贫血（AIA），包括自身免疫性溶血性贫血（AIHA）、EVENs综合征（ES）、获得性纯红细胞再生障碍性贫血（PRCA），是一种由自身免疫介导的贫血性疾病，可为原发性或继发于其他疾病，包括自身免疫性疾病、恶性肿瘤、感染等。糖皮质激素是一线治疗。 然而，复发率非常高，一些患者可能对类固醇没有反应，后者被定义为难治性自身免疫性贫血（RAIA）。 二线治疗包括环孢菌素A（CSA）、环磷酰胺、6-巯基嘌呤、CD20单克隆抗体、抗人淋巴细胞免疫球蛋白（ATG），甚至脾切除术。 环孢素A易于接受，但部分患者可能出现肾功能损害、牙龈增生、高血压等副作用。 其他二线药物也存在有效率低、起效慢、价格昂贵、副作用大等诸多问题，部分患者对这些治疗反应不佳。 难治性/复发性AIA患者心血管事件增加，感染机会增加，生活质量下降，甚至死亡。 目前，这些患者仍然没有有效的治疗方法。 我们之前的回顾性研究表明，西罗莫司对环孢素难治性PRCA有效，有效率70%，副作用轻微。 此外，我们在难治性AIHA和ES中使用西罗莫司，有效率60-70%。 然而，仍有一些患者没有反应。 近期有报道全反式维甲酸（ATRA）联合达那唑治疗难治性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）有效。 因此，我们拟联合西罗莫司和ATRA治疗难治性AIA，以提高疗效。 由于西罗莫司和ATRA均价格低廉且副作用轻微，这种组合可能会减轻患者的经济负担，减少与治疗相关的副作用。