Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Sirolimus kombinerat med ATRA för behandling av autoimmun anemi

25 mars 2020 uppdaterad av: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Sirolimus kombinerat med all transretinsyra för behandling av autoimmun anemi

Autoimmun anemi (AIA), inklusive autoimmun hemolytisk anemi (AIHA), EVENs syndrom (ES), förvärvad ren röd aplastisk anemi (PRCA), är en sorts anemisjukdom som medieras av autoimmunitet, som kan vara primär eller sekundär till andra sjukdomar, inklusive autoimmun sjukdom, maligna tumörer, infektion etc. Glukokortikoid är förstahandsbehandlingen. Återfallsfrekvensen är dock mycket hög och vissa patienter kanske inte svarar på steroider, den senare definieras som refraktär autoimmun anemi (RAIA). Andra linjens terapier inkluderar cyklosporin A (CSA), cyklofosfamid, 6-merkaptopurin, CD20 monoklonal antikropp, anti-humant lymfocytimmunoglobulin (ATG) och till och med splenektomi. Cyklosporin A är lätt att acceptera medan vissa patienter kan ha biverkningar som njurfunktionsskador, gingival hyperplasi, hypertoni och så vidare. Andra andrahandsläkemedel har också många problem, såsom låg effektiv hastighet, långsam insättande, dyrt pris och stora biverkningar, och vissa patienter svarar inte på dessa behandlingar. De refraktära/relapserade AIA-patienterna har ökade kardiovaskulära händelser, ökade möjligheter för infektioner, minskad livskvalitet och till och med dödsfall. I dagsläget finns det fortfarande ingen effektiv behandling för dessa patienter. Vår tidigare retrospektiva studie visade att sirolimus var effektivt vid cyklosporin-refraktär PRCA med en effektiv frekvens på 70% och små biverkningar. Dessutom använde vi sirolimus i refraktär AIHA och ES, med en effektiv frekvens på 60-70%. Det finns dock fortfarande några patienter som inte svarar. Nyligen har det rapporterats att all transretinsyra (ATRA) i kombination med danazol var effektiv vid behandling av refraktär immun trombocytopenisk purpura (ITP). Därför planerar vi att kombinera sirolimus och ATRA i behandlingen av refraktär AIA för att förbättra effekten. Eftersom både sirolimus och ATRA är billiga och har små biverkningar kan denna kombination minska patienternas ekonomiska börda och minska biverkningarna relaterade till behandlingen.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

50

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. diagnostiserats som autoimmun anemi (autoimmun hemolytisk anemi, ren röd aplastisk anemi, händelsesyndrom) utan organkomplikationer;
  2. ineffektiva, återfallande eller intoleranta patienter som har behandlats med minst en typ av tillräckligt med nuvarande konventionellt läkemedel (steroider, CsA, CD20 monoklonal antikropp, takrolimus och andra);
  3. normal hjärtfunktion, leverfunktion (total bilirubin ≤ 1,5 × ULN, ALT/ASAT ≤ 3,0 × ULN) och njurfunktion (serumkreatinin ≤ 1 × ULN);
  4. ingen sekundär sjukdom;
  5. oförmögen att acceptera hematopoetisk stamcellstransplantation;
  6. ECoG-poäng ≤ 2;
  7. kunna underteckna formuläret för informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. underlåtenhet att ställa en säker diagnos;
  2. AIA sekundärt till kända sjukdomar såsom systemisk lupus erythematosus, reumatoid artrit, tumör eller andra inflammatoriska sjukdomar;
  3. allvarlig hepatorenal insufficiens (kreatinin, transaminas mer än 3 gånger den övre gränsen för normalvärdet);
  4. okontrollerbar systemisk infektion eller andra allvarliga sjukdomar;
  5. gravida eller ammande kvinnor;
  6. patienter med psykisk sjukdom som inte kan underteckna det informerade samtycket;
  7. ta andra AIA-läkemedel eller sluta med drogerna i mindre än 3 månader;
  8. allergisk mot studieläkemedlet;
  9. deltagande i andra kliniska studier;
  10. patienter under alla andra omständigheter som utredaren anser vara olämpliga.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: behandlingsgrupp
kombinerad sirolimus (serumkoncentrationen ska vara 4-10 ng/ml) och ATRA (20 mg två gånger dagligen) i minst 6 månader
Läkemedel: sirolimus och ATRA
sirolimus (serumkoncentration 4-10 ng/ml) och ATRA 20 mg två gånger dagligen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
den totala svarsfrekvensen
Tidsram: 1 år
den totala svarsfrekvensen
1 år
graden av biverkningar
Tidsram: 1 år
priser och typer av alla biverkningar
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
förändring av HGB-koncentrationen
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år
förändring av HGB-koncentrationen
genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år
frekvens av HGB-transfusion
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år
frekvens av HGB-transfusion
genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år
tid att svara
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år
tid att svara
genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år
svarslängd
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år
CR/PR varaktighet
genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år
livskvalitetspoäng (SF 36)
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år
livskvalitetspoäng
genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FÖRVÄNTAT)

1 april 2020

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 april 2022

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 mars 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2020

Första postat (FAKTISK)

27 mars 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

27 mars 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2020

Senast verifierad

1 mars 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • sirolimus-3

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

individuella deltagares uppgifter skulle accepteras på begäran

Tidsram för IPD-delning

alltid

Kriterier för IPD Sharing Access

e-postförfrågan

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autoimmun anemi

Kliniska prövningar på sirolimus och ATRA

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera