Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sirolimus kombineret med ATRA til behandling af autoimmun anæmi

25. marts 2020 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Sirolimus kombineret med al transretinsyre til behandling af autoimmun anæmi

Autoimmun anæmi (AIA), herunder autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA), EVENs' syndrom (ES), erhvervet ren rød aplastisk anæmi (PRCA), er en slags anæmissygdom medieret af autoimmunitet, som kan være primær eller sekundær til andre sygdomme, bl.a. autoimmun sygdom, ondartet tumor, infektion osv. Glukokortikoid er førstelinjebehandlingen. Imidlertid er tilbagefaldsraten meget høj, og nogle patienter reagerer muligvis ikke på steroider, sidstnævnte defineret som refraktær autoimmun anæmi (RAIA). Andenlinjebehandlinger omfatter cyclosporin A (CSA), cyclophosphamid, 6-mercaptopurin, CD20 monoklonalt antistof, anti-humant lymfocyt-immunoglobulin (ATG) og endda splenektomi. Cyclosporin A er let at acceptere, mens nogle patienter kan have bivirkninger såsom nyrefunktionsskade, gingival hyperplasi, hypertension og så videre. Andre anden linjes lægemidler har også mange problemer, såsom lav effektiv hastighed, langsom indtræden, dyr pris og store bivirkninger, og nogle patienter reagerer ikke på disse behandlinger. De refraktære/tilbagefaldende AIA-patienter har øget kardiovaskulære hændelser, øgede muligheder for infektioner, nedsat livskvalitet og endda død. På nuværende tidspunkt er der stadig ingen effektiv behandling til disse patienter. Vores tidligere retrospektive undersøgelse viste, at sirolimus var effektiv i cyclosporin refraktær PRCA med en effektiv rate på 70% og lette bivirkninger. Derudover brugte vi sirolimus i refraktær AIHA og ES, med en effektiv rate på 60-70%. Der er dog stadig nogle patienter, der ikke reagerer. For nylig er det blevet rapporteret, at al transretinsyre (ATRA) kombineret med danazol var effektiv i behandlingen af ​​refraktær immun trombocytopenisk purpura (ITP). Derfor planlægger vi at kombinere sirolimus og ATRA i behandlingen af ​​refraktær AIA for at forbedre effektiviteten. Da både sirolimus og ATRA er billige og har små bivirkninger, kan denne kombination reducere patienternes økonomiske byrde og reducere bivirkningerne i forbindelse med behandlingen.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. diagnosticeret som autoimmun anæmi (autoimmun hæmolytisk anæmi, ren rød aplastisk anæmi, begivenhedssyndrom) uden organkomplikationer;
  2. ineffektive, recidiverende eller intolerante patienter, der er blevet behandlet med mindst én slags tilstrækkeligt konventionelt lægemiddel (steroider, CsA, CD20 monoklonalt antistof, tacrolimus og andre);
  3. normal hjertefunktion, leverfunktion (total bilirubin ≤ 1,5 × ULN, ALT/ASAT ≤ 3,0 × ULN) og nyrefunktion (serumkreatinin ≤ 1 × ULN);
  4. ingen sekundær sygdom;
  5. ude af stand til at acceptere hæmatopoietisk stamcelletransplantation;
  6. ECoG-score ≤ 2;
  7. kunne underskrive den informerede samtykkeerklæring.

Ekskluderingskriterier:

  1. undladelse af at stille en sikker diagnose;
  2. AIA sekundær til kendte sygdomme, såsom systemisk lupus erythematosus, rheumatoid arthritis, tumor eller andre inflammatoriske sygdomme;
  3. alvorlig hepatorenal insufficiens (kreatinin, transaminase mere end 3 gange af den øvre grænse for normal værdi);
  4. ukontrollerbar systemisk infektion eller andre alvorlige sygdomme;
  5. gravide eller ammende kvinder;
  6. patienter med psykisk sygdom, som ikke er i stand til at underskrive det informerede samtykke;
  7. tager andre AIA-lægemidler eller stopper med medicinen i mindre end 3 måneder;
  8. allergisk over for undersøgelseslægemidlet;
  9. deltagelse i andre kliniske undersøgelser;
  10. patienter under andre omstændigheder, som undersøgeren anser for uegnede.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: behandlingsgruppe
kombineret sirolimus (serumkoncentrationen skal være 4-10 ng/ml) og ATRA (20 mg to gange dagligt) i mindst 6 måneder
Medicin: sirolimus og ATRA
sirolimus (serumkoncentration 4-10 ng/ml) og ATRA 20 mg to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
den samlede svarprocent
Tidsramme: 1 år
den samlede svarprocent
1 år
antallet af bivirkninger
Tidsramme: 1 år
rater og typer af alle bivirkninger
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ændring af HGB-koncentration
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
ændring af HGB-koncentration
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
hyppighed af HGB-transfusion
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
hyppighed af HGB-transfusion
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
tid til at svare
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
tid til at svare
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
svarvarighed
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
CR/PR varighed
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
livskvalitetsscore (SF 36)
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
livskvalitetsscore
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FORVENTET)

1. april 2020

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. april 2022

Studieafslutning (FORVENTET)

1. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. marts 2020

Først opslået (FAKTISKE)

27. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

27. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • sirolimus-3

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

individuelle deltagerdata vil blive accepteret efter anmodning

IPD-delingstidsramme

altid

IPD-delingsadgangskriterier

e-mail anmodning

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autoimmun anæmi

Kliniske forsøg med sirolimus og ATRA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner