自己免疫性貧血の治療のためのシロリムスと ATRA の併用

自己免疫性溶血性貧血 (AIHA)、EVENs 症候群 (ES)、後天性赤芽球再生不良性貧血 (PRCA) を含む自己免疫性貧血 (AIA) は、自己免疫によって媒介される一種の貧血疾患であり、以下を含む他の疾患の原発性または続発性である可能性があります。自己免疫疾患、悪性腫瘍、感染症など。糖質コルチコイドが第一選択薬です。 しかし、再発率は非常に高く、一部の患者はステロイドに反応しない場合があり、後者は難治性自己免疫性貧血 (RAIA) と定義されています。 二次治療には、シクロスポリン A (CSA)、シクロホスファミド、6-メルカプトプリン、CD20 モノクローナル抗体、抗ヒトリンパ球免疫グロブリン (ATG)、さらには脾臓摘出術などがあります。 シクロスポリンAは受け入れやすいですが、一部の患者は腎機能障害、歯肉過形成、高血圧などの副作用を起こす可能性があります. 他の二次治療薬も、有効率が低い、発現が遅い、価格が高い、副作用が大きいなどの問題が多く、これらの治療に反応しない患者もいます。 難治性/再発した AIA 患者は、心血管イベントが増加し、感染の機会が増加し、生活の質が低下し、死亡することさえあります。 現在、これらの患者に対する有効な治療法はまだありません。 私たちの以前のレトロスペクティブ研究では、シロリムスがシクロスポリン難治性 PRCA に有効であり、有効率は 70% で、わずかな副作用があることが示されました。 さらに、難治性の AIHA および ES にシロリムスを使用し、有効率は 60 ～ 70% でした。 しかし、まだ反応のない患者もいます。 最近、ダナゾールと組み合わせたオールトランスレチノイン酸（ATRA）が難治性免疫性血小板減少性紫斑病（ITP）の治療に有効であることが報告されました。 したがって、難治性AIAの治療においてシロリムスとATRAを組み合わせて有効性を向上させる予定です。 シロリムスもATRAも安価で副作用も少ないため、併用することで患者さんの経済的負担を軽減し、治療に伴う副作用を軽減できる可能性があります。