Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Sirolimus ATRA-val kombinálva az autoimmun vérszegénység kezelésére

2020. március 25. frissítette: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

A szirolimusz összes transz-retinsavval kombinálva az autoimmun vérszegénység kezelésére

Az autoimmun vérszegénység (AIA), beleértve az autoimmun hemolitikus anémiát (AIHA), az EVEN-szindrómát (ES), a szerzett tiszta vörös aplasztikus anémiát (PRCA), egyfajta autoimmunitás által közvetített vérszegénység, amely lehet primer vagy másodlagos más betegségek, pl. autoimmun betegség, rosszindulatú daganat, fertőzés stb. A glükokortikoid az első vonalbeli kezelés. A kiújulási arány azonban nagyon magas, és egyes betegek nem reagálnak a szteroidokra, ez utóbbit refrakter autoimmun vérszegénységnek (RAIA) határozzák meg. A második vonalbeli terápiák közé tartozik a ciklosporin A (CSA), a ciklofoszfamid, a 6-merkaptopurin, a CD20 monoklonális antitest, az anti-humán limfocita immunglobulin (ATG), és még a lépeltávolítás is. A ciklosporin A könnyen befogadható, míg egyes betegeknél olyan mellékhatások jelentkezhetnek, mint a vesefunkció károsodása, íny-hiperplázia, magas vérnyomás és így tovább. Más második vonalbeli gyógyszerek is sok problémával járnak, például alacsony hatásos arány, lassú megjelenés, drága ár és jelentős mellékhatások, és egyes betegek nem reagálnak ezekre a kezelésekre. A refrakter/relapszusos AIA-betegeknél megnövekedett a szív- és érrendszeri események száma, nőtt a fertőzések esélye, csökkent az életminőség, sőt a halálozás is. Jelenleg még mindig nincs hatékony kezelés ezekre a betegekre. Korábbi retrospektív vizsgálatunk kimutatta, hogy a szirolimusz hatásos volt a ciklosporinra refrakter PRCA-ban, 70%-os hatásos aránnyal és enyhe mellékhatásokkal. Ezenkívül szirolimuszt alkalmaztunk tűzálló AIHA-ban és ES-ben, 60-70%-os hatásos aránnyal. Még mindig vannak azonban nem reagáló betegek. A közelmúltban arról számoltak be, hogy az összes transz-retinoinsav (ATRA) danazollal kombinálva hatékony volt a refrakter immunthrombocytopeniás purpura (ITP) kezelésében. Ezért a szirolimusz és az ATRA kombinálását tervezzük a tűzálló AIA kezelésében a hatékonyság javítása érdekében. Mivel mind a szirolimusz, mind az ATRA olcsó és csekély mellékhatásaik vannak, ez a kombináció csökkentheti a betegek gazdasági terheit és csökkentheti a kezeléssel kapcsolatos mellékhatásokat.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

50

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína
        • Peking Union Medical College Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. autoimmun vérszegénységként diagnosztizálták (autoimmun hemolitikus anémia, tiszta vörös aplasztikus anémia, események szindróma) szervi szövődmények nélkül;
  2. hatástalan, relapszusos vagy intoleráns betegek, akiket legalább egyféle, megfelelő, jelenlegi hagyományos gyógyszerrel (szteroidok, CsA, CD20 monoklonális antitest, takrolimusz és mások) kezeltek;
  3. normál szívműködés, májfunkció (teljes bilirubin ≤ 1,5 × ULN, ALT/AST ≤ 3,0 × ULN) és vesefunkció (szérum kreatinin ≤ 1 × ULN);
  4. nincs másodlagos betegség;
  5. nem képes elfogadni a vérképző őssejt-transzplantációt;
  6. EKoG pontszám ≤ 2;
  7. képes aláírni a beleegyező nyilatkozatot.

Kizárási kritériumok:

  1. a pontos diagnózis felállításának elmulasztása;
  2. AIA másodlagos ismert betegségek, például szisztémás lupus erythematosus, rheumatoid arthritis, daganat vagy más gyulladásos betegségek miatt;
  3. súlyos hepatorenalis elégtelenség (kreatinin, transzamináz több mint háromszorosa a normálérték felső határának);
  4. ellenőrizhetetlen szisztémás fertőzés vagy más súlyos betegségek;
  5. terhes vagy szoptató nők;
  6. mentális betegségben szenvedő betegek, akik nem tudják aláírni a tájékozott beleegyező nyilatkozatot;
  7. egyéb AIA-gyógyszerek szedése vagy a gyógyszer szedésének leállítása 3 hónapnál rövidebb ideig;
  8. allergiás a vizsgált gyógyszerre;
  9. egyéb klinikai vizsgálatokban való részvétel;
  10. a vizsgáló által alkalmatlannak ítélt egyéb körülmények között.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: kezelési csoport
kombinált szirolimusz (szérumkoncentráció 4-10 ng/ml) és ATRA (20 mg naponta kétszer) legalább 6 hónapig
Drog: szirolimusz és ATRA
szirolimusz (szérumkoncentráció 4-10 ng/ml) és ATRA 20 mg bid

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
általános válaszadási arány
Időkeret: 1 év
általános válaszadási arány
1 év
mellékhatások aránya
Időkeret: 1 év
az összes mellékhatás aránya és típusa
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
a HGB koncentráció változása
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év
a HGB koncentráció változása
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év
HGB transzfúzió gyakorisága
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év
HGB transzfúzió gyakorisága
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év
ideje válaszolni
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év
ideje válaszolni
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év
válasz időtartama
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év
CR/PR időtartama
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év
életminőségi pontszám (SF 36)
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év
életminőségi pontszám
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Peking Union Medical College Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (VÁRHATÓ)

2020. április 1.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2022. április 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2022. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. március 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 25.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2020. március 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. március 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 25.

Utolsó ellenőrzés

2020. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • sirolimus-3

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

egyéni résztvevői adatokat kérésre elfogadunk

IPD megosztási időkeret

mindig

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

e-mail kérés

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Autoimmun vérszegénység

Klinikai vizsgálatok a szirolimusz és ATRA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Benin

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel