Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Sirolimus associé à l'ATRA pour le traitement de l'anémie auto-immune

25 mars 2020 mis à jour par: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Sirolimus associé à l'acide rétinoïque tout trans pour le traitement de l'anémie auto-immune

L'anémie auto-immune (AIA), y compris l'anémie hémolytique auto-immune (AIHA), le syndrome des EVEN (ES), l'anémie aplasique rouge pure acquise (PRCA), est une sorte d'anémie médiée par l'auto-immunité, qui peut être primaire ou secondaire à d'autres maladies, y compris maladie auto-immune, tumeur maligne, infection, etc. Les glucocorticoïdes sont le traitement de première intention. Cependant, le taux de récidive est très élevé et certains patients peuvent ne pas répondre aux stéroïdes, ces derniers étant définis comme une anémie auto-immune réfractaire (RAIA). Les traitements de deuxième intention comprennent la cyclosporine A (CSA), le cyclophosphamide, la 6-mercaptopurine, l'anticorps monoclonal CD20, l'immunoglobuline anti-lymphocyte humain (ATG) et même la splénectomie. La cyclosporine A est facile à accepter alors que certains patients peuvent avoir des effets secondaires tels que des lésions de la fonction rénale, une hyperplasie gingivale, une hypertension, etc. D'autres médicaments de deuxième intention présentent également de nombreux problèmes, tels qu'un faible taux d'efficacité, une action lente, un prix élevé et des effets secondaires importants, et certains patients ne répondent pas à ces traitements. Les patients AIA réfractaires/en rechute ont une augmentation des événements cardiovasculaires, des risques accrus d'infections, une diminution de la qualité de vie et même la mort. À l'heure actuelle, il n'existe toujours pas de traitement efficace pour ces patients. Notre précédente étude rétrospective avait montré que le sirolimus était efficace dans les PRCA réfractaires à la ciclosporine avec un taux d'efficacité de 70% et de légers effets secondaires. De plus, nous avons utilisé le sirolimus dans les AIHA et ES réfractaires, avec un taux effectif de 60-70 %. Cependant, il existe encore des patients qui ne répondent pas. Récemment, il a été rapporté que tout l'acide trans rétinoïque (ATRA) combiné au danazol était efficace dans le traitement du purpura thrombocytopénique immun réfractaire (PTI). Par conséquent, nous envisageons de combiner le sirolimus et l'ATRA dans le traitement de l'AIA réfractaire pour améliorer l'efficacité. Étant donné que le sirolimus et l'ATRA sont bon marché et ont de légers effets secondaires, cette combinaison peut réduire le fardeau économique des patients et réduire les effets secondaires liés au traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

50

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Peking Union Medical College Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. diagnostiqué comme une anémie auto-immune (anémie hémolytique auto-immune, anémie aplasique rouge pure, syndrome d'événements) sans complications organiques ;
  2. les patients inefficaces, rechuteurs ou intolérants qui ont été traités avec au moins un type de médicament conventionnel courant suffisant (stéroïdes, CsA, anticorps monoclonal CD20, tacrolimus et autres) ;
  3. fonction cardiaque normale, fonction hépatique (bilirubine totale ≤ 1,5 × LSN, ALT/AST ≤ 3,0 × LSN) et fonction rénale (créatinine sérique ≤ 1 × LSN);
  4. pas de maladie secondaire ;
  5. incapable d'accepter une greffe de cellules souches hématopoïétiques;
  6. score ECoG ≤ 2 ;
  7. en mesure de signer le formulaire de consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  1. incapacité à établir un diagnostic définitif ;
  2. AIA secondaire à des maladies connues telles que le lupus érythémateux disséminé, la polyarthrite rhumatoïde, une tumeur ou d'autres maladies inflammatoires ;
  3. insuffisance hépatorénale sévère (créatinine, transaminase plus de 3 fois la limite supérieure de la valeur normale) ;
  4. infection systémique incontrôlable ou autres maladies graves ;
  5. femmes enceintes ou allaitantes;
  6. les patients atteints de maladie mentale qui ne sont pas en mesure de signer le consentement éclairé ;
  7. prendre d'autres médicaments AIA ou arrêter les médicaments depuis moins de 3 mois ;
  8. allergique au médicament à l'étude ;
  9. participation à d'autres études cliniques ;
  10. patients dans toute autre circonstance jugée inappropriée par l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Groupe de traitement
sirolimus combiné (concentration sérique de 4 à 10 ng/ml) et ATRA (20 mg bid) pendant au moins 6 mois
Médicament: sirolimus et ATRA
sirolimus (concentration sérique 4-10ng/ml) et ATRA 20mg bid

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
taux de réponse global
Délai: 1 an
taux de réponse global
1 an
taux d'effets secondaires
Délai: 1 an
taux et types de tous les effets secondaires
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
modification de la concentration de HGB
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
modification de la concentration de HGB
jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
fréquence des transfusions HGB
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
fréquence des transfusions HGB
jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
temps de réponse
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
temps de réponse
jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
durée de réponse
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
Durée CR/RP
jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
score de qualité de vie (SF 36)
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
score de qualité de vie
jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking Union Medical College Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (ANTICIPÉ)

1 avril 2020

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 avril 2022

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 mars 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mars 2020

Première publication (RÉEL)

27 mars 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

27 mars 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 mars 2020

Dernière vérification

1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • sirolimus-3

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

les données individuelles des participants seraient acceptées sur demande

Délai de partage IPD

toujours

Critères d'accès au partage IPD

demande par e-mail

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur sirolimus et ATRA

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Germany

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner