Trametinib (SNR1611) 在肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者中的安全性、耐受性和疗效试验
2023年5月7日 更新者：Genuv Inc.
一项序贯剂量递增、随机、主动控制、多中心、1/2a 期临床试验，以评估 SNR1611 在肌萎缩侧索硬化症患者中的安全性、耐受性和疗效
本研究的目的是评估曲美替尼 (SNR1611) 治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性、耐受性和疗效。
研究概览
详细说明
Trametinib (SNR1611) 是一种 MEK 抑制剂，可下调 MAPK/ERK 通路。
在这项研究中，将评估通过曲美替尼 (SNR1611) 下调 MAPK/ERK 通路作为肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 治疗方法的潜力。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
23
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Busan、大韩民国
- Inje University Busan Paik Hospital
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Seoul、大韩民国
- Asan Medical Center
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Seoul、大韩民国
- Samsung Medical Center
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Seoul、大韩民国
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul、大韩民国
- Korea University Anam Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
19年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
- 根据 El Escorial 标准诊断为明确的、可能的或可能的实验室支持的 ALS 的患者。
- ALS 发作后不到 2 年的患者。
- 符合K-ALSFRS-R评分和用力肺活量标准的患者。
主要排除标准：
- 患有原发性侧索硬化、进行性肌肉萎缩或下运动神经元疾病的患者。
- 筛选前 16 周内有 ALS 依达拉奉治疗或干细胞治疗史的患者。
- 由于缺乏耐受性和/或疗效而永久停止利鲁唑给药的患者。
- 根据纽约心脏协会功能分类的 II 至 IV 类患者。 筛选前 12 周内患有心肌梗死、不稳定心律失常和/或显着心血管疾病（如不稳定型心绞痛）的患者。
- 不符合实验室检查和医疗/手术史标准的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：曲美替尼（0.5 毫克）
每天一粒曲美替尼 0.5 毫克
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0.5 毫克/天
其他名称：
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实验性的：曲美替尼（1 毫克）
每天两片曲美替尼 0.5 毫克
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1毫克/天
其他名称：
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有源比较器：利鲁唑（100 毫克）
每天服用两次，一次 50 毫克利鲁唑片
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100 毫克/天（50 毫克两次）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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SNR1611 的安全性和耐受性：不良事件
大体时间：24 周（延长 24 周和额外的 48 周是可选的）
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观察不良事件
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24 周（延长 24 周和额外的 48 周是可选的）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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K-ALSFRS-R 评分
大体时间：24 周（延长 24 周和额外的 48 周是可选的）
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韩国肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (K-ALSFRS-R) 评分相对于基线的变化
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24 周（延长 24 周和额外的 48 周是可选的）
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肺活量
大体时间：24 周（延长 24 周和额外的 48 周是可选的）
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用力肺活量 (FVC) 相对于基线的变化
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24 周（延长 24 周和额外的 48 周是可选的）
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SNR1611 的 CSF 谷浓度
大体时间：24 周（延长 24 周和额外的 48 周是可选的）
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脑脊液 (CSF) 中 SNR1611 的谷浓度
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24 周（延长 24 周和额外的 48 周是可选的）
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SNR1611 的血浆谷浓度
大体时间：24 周（延长 24 周和额外的 48 周是可选的）
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血浆中 SNR1611 的谷浓度
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24 周（延长 24 周和额外的 48 周是可选的）
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里程碑
大体时间：额外的 48 周（可选）
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事件里程碑时间
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额外的 48 周（可选）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Byoung Joon Kim、Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年4月2日
初级完成 (实际的)
2023年4月28日
研究完成 (实际的)
2023年4月28日
研究注册日期
首次提交
2020年3月24日
首先提交符合 QC 标准的
2020年3月27日
首次发布 (实际的)
2020年3月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月7日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CT1SNR1611ALS1
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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