Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av säkerhet, tolerabilitet och effekt av trametinib (SNR1611) hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

7 maj 2023 uppdaterad av: Genuv Inc.

En sekventiell dosökning, randomiserad, aktivt kontrollerad, multicenter, fas 1/2a klinisk prövning för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av SNR1611 hos patienter med amyotrofisk lateralskleros

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av trametinib (SNR1611) vid behandling av amyotrofisk lateralskleros.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Trametinib (SNR1611) är en MEK-hämmare som nedreglerar MAPK/ERK-vägen. I denna studie kommer potentialen för MAPK/ERK-vägnedreglering genom trametinib (SNR1611) som en terapeutisk behandling för amyotrofisk lateralskleros (ALS) att utvärderas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

23

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Korea, Republiken av
      • Busan, Korea, Republiken av
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Korea University Anam Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

19 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Huvudkriterier för inkludering:

  • Patienter diagnostiserade som definitiv, sannolik eller sannolikt laboratoriestödd ALS enligt El Escorial Criteria.
  • Patienter som är mindre än 2 år efter uppkomsten av ALS.
  • Patienter som uppfyller kriterierna för K-ALSFRS-R poäng och forcerad vitalkapacitet.

Huvudsakliga uteslutningskriterier:

  • Patienter med primär lateral skleros, progressiv muskelatrofi eller lägre motorneuronsjukdom.
  • Patienter som har tidigare haft ALS-behandling av edaravon eller stamcellsbehandling inom 16 veckor före screening.
  • Patienter som permanent har upphört med administreringen av riluzol på grund av bristande tolerabilitet och/eller effekt.
  • Patienter i klass II till IV enligt New York Heart Association funktionsklassificering. Patienter med hjärtinfarkt, instabil arytmi och/eller signifikant kardiovaskulär sjukdom såsom instabil angina inom 12 veckor före screening.
  • Patienter som inte uppfyller kriterierna för laboratorietester och medicinsk/operationshistoria.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Trametinib (0,5 mg)
En tablett trametinib 0,5 mg per dag
Läkemedel: Trametinib (0,5 mg)
0,5 mg/dag
Andra namn:
  • Meqsel
  • SNR1611
Experimentell: Trametinib (1 mg)
Två tabletter trametinib 0,5 mg per dag
Läkemedel: Trametinib (1 mg)
1 mg/dag
Andra namn:
  • Meqsel
  • SNR1611
Aktiv komparator: Riluzol (100 mg)
En tablett riluzol 50 mg tas två gånger om dagen
Läkemedel: Riluzol (100 mg)
100 mg/dag (50 mg två gånger)
Andra namn:
  • Yooritek

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet av SNR1611: biverkningar
Tidsram: 24 veckor (24 veckors förlängning och ytterligare 48 veckor är valfria)
Observation av biverkningar
24 veckor (24 veckors förlängning och ytterligare 48 veckor är valfria)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
K-ALSFRS-R poäng
Tidsram: 24 veckor (24 veckors förlängning och ytterligare 48 veckor är valfria)
Förändring i koreansk amyotrofisk lateralskleros funktionell värderingsskala Reviderad (K-ALSFRS-R) poäng från baslinjen
24 veckor (24 veckors förlängning och ytterligare 48 veckor är valfria)
FVC
Tidsram: 24 veckor (24 veckors förlängning och ytterligare 48 veckor är valfria)
Förändring i Forcerad Vital Capacity (FVC) från baslinjen
24 veckor (24 veckors förlängning och ytterligare 48 veckor är valfria)
CSF dalkoncentrationer av SNR1611
Tidsram: 24 veckor (24 veckors förlängning och ytterligare 48 veckor är valfria)
Lägsta koncentrationer av SNR1611 i cerebrospinalvätska (CSF)
24 veckor (24 veckors förlängning och ytterligare 48 veckor är valfria)
Plasma dalkoncentrationer av SNR1611
Tidsram: 24 veckor (24 veckors förlängning och ytterligare 48 veckor är valfria)
Lägsta koncentrationer av SNR1611 i plasma
24 veckor (24 veckors förlängning och ytterligare 48 veckor är valfria)
Milstolpe
Tidsram: Ytterligare 48 veckor (valfritt)
Dags för evenemangets milstolpar
Ytterligare 48 veckor (valfritt)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genuv Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Byoung Joon Kim, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 april 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

28 april 2023

Avslutad studie (Faktisk)

28 april 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 mars 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 mars 2020

Första postat (Faktisk)

30 mars 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CT1SNR1611ALS1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera