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Ensaio de Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do Trametinibe (SNR1611) em Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS)

7 de maio de 2023 atualizado por: Genuv Inc.

Um escalonamento de dose sequencial, randomizado, controlado por ativos, multicêntrico, ensaio clínico de fase 1/2a para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do SNR1611 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do trametinib (SNR1611) no tratamento da esclerose lateral amiotrófica.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Trametinibe (SNR1611) é um inibidor de MEK que regula negativamente a via MAPK/ERK. Neste estudo, será avaliado o potencial de downregulation da via MAPK/ERK através do trametinib (SNR1611) como um tratamento terapêutico para a esclerose lateral amiotrófica (ALS).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

23

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Republica da Coréia
      • Busan, Republica da Coréia
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Korea University Anam Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

19 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais critérios de inclusão:

  • Pacientes diagnosticados como ELA definida, provável ou provável com suporte laboratorial de acordo com os Critérios El Escorial.
  • Pacientes com menos de 2 anos após o início da ELA.
  • Pacientes que atendem aos critérios de pontuação K-ALSFRS-R e capacidade vital forçada.

Principais critérios de exclusão:

  • Pacientes com esclerose lateral primária, atrofia muscular progressiva ou doença do neurônio motor inferior.
  • Pacientes com história de tratamento de ELA com edaravona ou terapia com células-tronco 16 semanas antes da triagem.
  • Doentes que cessaram definitivamente a administração de riluzol devido à falta de tolerabilidade e/ou eficácia.
  • Pacientes em Classe II a IV de acordo com a classificação funcional da New York Heart Association. Pacientes com infarto do miocárdio, arritmia instável e/ou doença cardiovascular significativa, como angina instável dentro de 12 semanas antes da triagem.
  • Pacientes que não preenchem os critérios de exames laboratoriais e histórico médico/operatório.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Trametinibe (0,5 mg)
Um comprimido de trametinib 0,5 mg por dia
Medicamento: Trametinibe (0,5 mg)
0,5 mg/dia
Outros nomes:
  • Meqsel
  • SNR1611
Experimental: Trametinibe (1 mg)
Dois comprimidos de trametinib 0,5 mg por dia
Medicamento: Trametinibe (1 mg)
1 mg/dia
Outros nomes:
  • Meqsel
  • SNR1611
Comparador Ativo: Riluzol (100 mg)
Um comprimido de riluzole 50 mg tomado duas vezes por dia
Medicamento: Riluzol (100 mg)
100 mg/dia (50 mg duas vezes)
Outros nomes:
  • Yooritek

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade de SNR1611: eventos adversos
Prazo: 24 semanas (extensão de 24 semanas e 48 semanas adicionais são opcionais)
Observação de eventos adversos
24 semanas (extensão de 24 semanas e 48 semanas adicionais são opcionais)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação K-ALSFRS-R
Prazo: 24 semanas (extensão de 24 semanas e 48 semanas adicionais são opcionais)
Alteração na pontuação da Escala Funcional de Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (K-ALSFRS-R) desde o início
24 semanas (extensão de 24 semanas e 48 semanas adicionais são opcionais)
CVF
Prazo: 24 semanas (extensão de 24 semanas e 48 semanas adicionais são opcionais)
Alteração na capacidade vital forçada (FVC) desde o início
24 semanas (extensão de 24 semanas e 48 semanas adicionais são opcionais)
Concentrações mínimas no LCR de SNR1611
Prazo: 24 semanas (extensão de 24 semanas e 48 semanas adicionais são opcionais)
Concentrações mínimas de SNR1611 no líquido cefalorraquidiano (LCR)
24 semanas (extensão de 24 semanas e 48 semanas adicionais são opcionais)
Concentrações mínimas plasmáticas de SNR1611
Prazo: 24 semanas (extensão de 24 semanas e 48 semanas adicionais são opcionais)
Concentrações mínimas de SNR1611 no plasma
24 semanas (extensão de 24 semanas e 48 semanas adicionais são opcionais)
Marco
Prazo: 48 semanas adicionais (opcional)
Tempo para marcos do evento
48 semanas adicionais (opcional)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genuv Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Byoung Joon Kim, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de abril de 2020

Conclusão Primária (Real)

28 de abril de 2023

Conclusão do estudo (Real)

28 de abril de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de março de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de março de 2020

Primeira postagem (Real)

30 de março de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de maio de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CT1SNR1611ALS1

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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