Prova di sicurezza, tollerabilità ed efficacia di trametinib (SNR1611) in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Principali criteri di inclusione:

• Pazienti con diagnosi di SLA definita, probabile o probabile supportata in laboratorio secondo i criteri di El Escorial.
• Pazienti di meno di 2 anni dopo l'insorgenza della SLA.
• Pazienti che soddisfano i criteri del punteggio K-ALSFRS-R e della capacità vitale forzata.

Principali criteri di esclusione:

• Pazienti con sclerosi laterale primaria, atrofia muscolare progressiva o malattia del motoneurone inferiore.
• Pazienti che hanno una storia di trattamento per la SLA con edaravone o terapia con cellule staminali entro 16 settimane prima dello screening.
• Pazienti che hanno interrotto definitivamente la somministrazione di riluzolo per mancanza di tollerabilità e/o efficacia.
• Pazienti in classe da II a IV secondo la classificazione funzionale della New York Heart Association. Pazienti con infarto miocardico, aritmia instabile e/o malattia cardiovascolare significativa come angina instabile entro 12 settimane prima dello screening.
• Pazienti che non soddisfano i criteri dei test di laboratorio e della storia medica/operatoria.