TransCon hGH 每周与每日 hGH 治疗中国儿童生长激素缺乏症的安全性、耐受性和有效性
2020年3月27日 更新者：Visen Pharmaceuticals (Shanghai) Co., Ltd.
TransCon hGH 每周给药与每日给药 hGH 在青春期前生长激素缺乏症儿童中的疗效、安全性和耐受性：一项在中国进行的随机、开放标签、主动对照、平行组研究
本研究仅在中国进行。
目的是证明 TransCon hGH（一种长效生长激素产品）每周给药一次与生长激素缺乏症青春期前儿童治疗 52 周后每天给药一次人类生长激素 (hGH) 的疗效和安全性（生长激素）。
研究概览
详细说明
不提供
研究类型
介入性
注册 (预期的)
150
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430030
- 招聘中
- Department of Pediatrics, Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology,
-
接触：
- Xiaoping Luo, MD
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
9个月 至 13年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 3岁至17岁以下的Tanner 1期生长激素缺乏症青春期前儿童；
- HT 受损定义为低于实际年龄和性别的平均身高至少 2.0 个标准偏差 (SD) (HT SDS≤-2.0) 按照中国2005标准；
- 通过 2 种不同的 GH 刺激试验确认 GHD 的诊断，定义为峰值 GH 水平≤10 ng/mL，通过经过验证的测定确定。 骨龄（BA）至少比实足年龄小6个月；
- 基线 IGF-1 水平至少低于按年龄和性别标准化的平均 IGF-1 水平 1.0 SD (IGF-1 SDS ≤-1.0)；
- 受试者的父母或法定监护人签署的书面知情同意书和受试者的书面同意（如果受试者年满 8 岁或以上）。
排除标准：
- 体重12公斤以下的儿童；
- 先前接触过重组hGH或IGF-1疗法；
- 筛选时通过鞍部 MRI 扫描（推荐使用对比染料）确认过去或现在有颅内肿瘤生长的儿童
- SGA出生的儿童（出生体重≤胎龄10个百分位数按中国参考）；
- 患有社会心理侏儒症的儿童；
- 特发性矮小儿童；
- 其他导致身材矮小的原因，如乳糜泻、甲状腺功能减退症或佝偻病；
- 恶性疾病的病史或存在；当前肿瘤生长的任何证据；
- 患有糖尿病的受试者；
- 骨骺闭合；
- 重大医疗条件和/或存在 hGH 治疗禁忌症；
- 在筛选前 3 个月内参加任何其他研究药物试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：TransCon hGH
TransCon hGH 将由父母自行管理或每周注射一次。 剂量将根据受试者的体重进行调整。 治疗将持续 52 周。 |
每周一次皮下注射
其他名称：
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有源比较器：每日hGH
每日 hGH 将自行管理或由父母每天注射一次。 剂量将根据受试者的体重进行调整。 治疗将持续 52 周。 |
每日一次皮下注射
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 52 周时的年化身高增长速度 (AHV)
大体时间：52周
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每周 TransCon hGH 治疗组和每日 hGH 治疗组在第 52 周时的年化身高增长速度
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52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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AHV 和 52 周内每次访视时相对于基线的变化
大体时间：52周
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AHV 以及 TransCon hGH 和每日 hGH 治疗组在每次就诊时超过 52 周的基线变化
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52周
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身高 SDS 和 52 周内相对于基线的变化
大体时间：52周
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52 周内 TransCon hGH 和每日 hGH 治疗组的身高 SDS 和相对于基线的变化
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52周
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血清 IGF-1 和 IGFBP-3 水平，以及 IGF-1 SDS、IGFBP-3 SDS，以及 52 周内每次访视时相对于基线的变化
大体时间：52周
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血清 IGF-1 和 IGFBP-3 水平、IGF-1 SDS、IGFBP-3 SDS，以及 TransCon hGH 和每日 hGH 治疗组在 52 周内每次就诊时相对于基线的变化
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52周
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参与者达到 IGF-1 SDS 0 至 +2.0 的百分比
大体时间：52周
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IGF-1 SDS 的正常化（TransCon hGH 和每日 hGH 治疗组在 52 周内达到 IGF-1 SDS 0 至 +2.0 的参与者百分比
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52周
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治疗紧急不良事件的发生率
大体时间：52周
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52周
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血浆浓度
大体时间：52周
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TransCon hGH 组 52 周内 hGH 的药代动力学测量
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52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Xiaoping Luo, MD、Tongji Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月30日
初级完成 (预期的)
2022年4月1日
研究完成 (预期的)
2022年4月1日
研究注册日期
首次提交
2020年3月26日
首先提交符合 QC 标准的
2020年3月27日
首次发布 (实际的)
2020年3月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年3月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年3月27日
最后验证
2020年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- CT301-CN
- CTR20200399 (其他标识符：Center for drug evaluation,NMPA)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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