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Innocuité, tolérabilité et efficacité de TransCon hGH hebdomadaire par rapport à hGH quotidienne dans le déficit en hormone de croissance pédiatrique chinoise

27 mars 2020 mis à jour par: Visen Pharmaceuticals (Shanghai) Co., Ltd.

L'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'hGH TransCon administrée hebdomadairement par rapport à l'hGH quotidienne chez les enfants prépubères présentant un déficit en hormone de croissance : une étude randomisée, ouverte, contrôlée par un groupe actif et à groupes parallèles en Chine

Cette étude est menée en Chine uniquement. L'objectif est de démontrer l'efficacité et l'innocuité d'une administration une fois par semaine de TransCon hGH, un produit à base d'hormone de croissance à action prolongée, par rapport à une administration une fois par jour d'hormone de croissance humaine (hGH) après 52 semaines de traitement chez des enfants prépubères présentant un déficit en hormone de croissance (GHD).

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Non fourni

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

150

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430030
        • Recrutement
        • Department of Pediatrics, Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology,
        • Contact:
          • Xiaoping Luo, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Enfants prépubères atteints de GHD au stade 1 de Tanner, âgés de 3 ans et de moins de 17 ans ;
  • HT avec facultés affaiblies défini comme au moins 2,0 écarts-types (SD) en dessous de la taille moyenne pour l'âge chronologique et le sexe (HT SDS≤-2,0) selon la norme chinoise 2005；
  • Diagnostic de GHD confirmé par 2 tests de stimulation GH différents, définis comme un pic de GH ≤10 ng/mL, déterminé avec un test validé. Age osseux (BA) inférieur d'au moins 6 mois à l'âge chronologique；
  • Niveau initial d'IGF-1 d'au moins 1,0 SD en dessous du niveau moyen d'IGF-1 standardisé pour l'âge et le sexe (IGF-1 SDS ≤-1,0)；
  • Consentement éclairé écrit et signé du ou des parents ou du ou des tuteurs légaux du sujet et consentement écrit du sujet (si le sujet a 8 ans ou plus).

Critère d'exclusion:

  • Enfants pesant moins de 12 kg；
  • Exposition antérieure à une thérapie recombinante hGH ou IGF-1；
  • Enfants présentant une croissance tumorale intracrânienne passée ou présente, confirmée par une IRM sellaire (avec un colorant de contraste recommandé) lors du dépistage
  • Enfants nés SGA (poids à la naissance ≤10e centile pour l'âge gestationnel selon la référence chinoise)；
  • Enfants atteints de nanisme psychosocial；
  • Enfants de petite taille idiopathique；
  • Autres causes de petite taille telles que la maladie cœliaque, l'hypothyroïdie ou le rachitisme；
  • Antécédents ou présence de maladie maligne ; tout signe de croissance tumorale actuelle ;
  • Sujets atteints de diabète sucré；
  • Épiphyses fermées；
  • Conditions médicales majeures et/ou présence de contre-indication au traitement hGH；
  • Participation à tout autre essai d'un agent expérimental dans les 3 mois précédant le dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: TransCon hGH

TransCon hGH sera auto-administré ou injecté par les parents une fois par semaine. La dose sera ajustée en fonction du poids du sujet.

Le traitement se poursuivra 52 semaines.
Médicament: TransCon hGH
Une injection sous-cutanée hebdomadaire
Autres noms:
  • ACP-011
Comparateur actif: HGH quotidienne

La hGH quotidienne sera auto-administrée ou injectée par les parents une fois par jour. La dose sera ajustée en fonction du poids du sujet.

Le traitement se poursuivra 52 semaines.
Médicament: hGH quotidienne
Une injection sous-cutanée quotidienne
Autres noms:
  • somatropine (origine ADNr) pour injection

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de taille annualisée (AHV) à la semaine 52
Délai: 52 semaines
Vitesse de taille annualisée à la semaine 52 pour le traitement hebdomadaire TransCon hGH et les groupes de traitement quotidien hGH
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
AHV et changement par rapport à la ligne de base sur 52 semaines à chaque visite
Délai: 52 semaines
AHV et changement par rapport à la ligne de base pour le groupe de traitement TransCon hGH et hGH quotidien sur 52 semaines à chaque visite
52 semaines
Taille SDS et changement par rapport à la ligne de base sur 52 semaines
Délai: 52 semaines
Taille SDS et changement par rapport à la ligne de base pour le TransCon hGH et le groupe de traitement hGH quotidien sur 52 semaines
52 semaines
Niveaux sériques d'IGF-1 et d'IGFBP-3, et IGF-1 SDS, IGFBP-3 SDS, et changement par rapport au départ sur 52 semaines à chaque visite
Délai: 52 semaines
Niveaux sériques d'IGF-1 et d'IGFBP-3, et IGF-1 SDS, IGFBP-3 SDS, et changement par rapport à la ligne de base pour le TransCon hGH et le groupe de traitement hGH quotidien sur 52 semaines à chaque visite
52 semaines
Le pourcentage de participants atteignant IGF-1 SDS 0 à +2.0
Délai: 52 semaines
La normalisation de l'IGF-1 SDS (pourcentage de participants atteignant IGF-1 SDS 0 à +2,0 sur 52 semaines pour le groupe TransCon hGH et le groupe de traitement hGH quotidien
52 semaines
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: 52 semaines
52 semaines
La concentration plasmatique
Délai: 52 semaines
mesure pharmacocinétique de la hGH sur 52 semaines dans le groupe TransCon hGH
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Visen Pharmaceuticals (Shanghai) Co., Ltd.

Collaborateurs

Ascendis Pharma A/S

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Xiaoping Luo, MD, Tongji Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 décembre 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

1 avril 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 avril 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mars 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 mars 2020

Première publication (Réel)

30 mars 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 mars 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 mars 2020

Dernière vérification

1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CT301-CN
  • CTR20200399 (Autre identifiant: Center for drug evaluation,NMPA)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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