Segurança, tolerabilidade e eficácia do hGH TransCon hGH semanal versus hGH diário na deficiência chinesa do hormônio do crescimento pediátrico

Critério de inclusão:

• Crianças pré-púberes com DGH em estágio 1 de Tanner, com idade igual ou inferior a 3 anos e inferior a 17 anos;
• HT prejudicado definido como pelo menos 2,0 desvios padrão (DP) abaixo da altura média para idade cronológica e sexo (HT SDS≤-2,0) de acordo com o padrão chinês de 2005;
• Diagnóstico de GHD confirmado por 2 testes de estimulação de GH diferentes, definidos como um nível de pico de GH ≤10 ng/mL, determinado com um ensaio validado. Idade óssea (IB) pelo menos 6 meses a menos que a idade cronológica;
• Nível basal de IGF-1 de pelo menos 1,0 DP abaixo do nível médio de IGF-1 padronizado para idade e sexo (IGF-1 SDS ≤-1,0)；
• Consentimento informado por escrito e assinado do(s) pai(s) ou tutor(es) legal(is) do sujeito e consentimento por escrito do sujeito (se o sujeito tiver 8 anos de idade ou mais).

Critério de exclusão:

• Crianças com peso corporal inferior a 12 kg;
• Exposição prévia à terapia recombinante de hGH ou IGF-1;
• Crianças com tumor intracraniano passado ou presente, confirmado por ressonância magnética selar (com contraste recomendado) na triagem
• Crianças nascidas PIG (peso ao nascer ≤ percentil 10 para a idade gestacional de acordo com a referência chinesa)；
• Crianças com nanismo psicossocial;
• Crianças com baixa estatura idiopática;
• Outras causas de baixa estatura, como doença celíaca, hipotireoidismo ou raquitismo;
• História ou presença de doença maligna; qualquer evidência de crescimento tumoral presente;
• Indivíduos com diabetes mellitus;
• Epífises fechadas;
• Principais condições médicas e/ou presença de contraindicação ao tratamento com hGH;
• Participação em qualquer outro julgamento de um agente de investigação dentro de 3 meses antes da Triagem.