Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von TransCon hGH Weekly versus Daily hGH bei chinesischem pädiatrischem Wachstumshormonmangel

Einschlusskriterien:

• Präpubertäre Kinder mit GHD im Tanner-Stadium 1 im Alter von 3 Jahren und unter 17 Jahren;
• Beeinträchtigte HT definiert als mindestens 2,0 Standardabweichungen (SD) unter der mittleren Körpergröße für chronologisches Alter und Geschlecht (HT SDS≤-2,0) entsprechend dem chinesischen 2005-Standard;
• Diagnose von GHD bestätigt durch 2 verschiedene GH-Stimulationstests, definiert als ein GH-Spitzenwert von ≤ 10 ng/ml, bestimmt mit einem validierten Assay. Knochenalter (BA) mindestens 6 Monate unter dem chronologischen Alter；
• Ausgangs-IGF-1-Spiegel von mindestens 1,0 SD unter dem mittleren IGF-1-Spiegel, der für Alter und Geschlecht standardisiert ist (IGF-1 SDS ≤ -1,0)；
• Schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden und schriftliche Zustimmung des Probanden (wenn der Proband 8 Jahre oder älter ist).

Ausschlusskriterien:

• Kinder mit einem Körpergewicht unter 12 kg;
• Vorheriger Kontakt mit rekombinantem hGH oder IGF-1-Therapie;
• Kinder mit früherem oder aktuellem intrakranialem Tumorwachstum, bestätigt durch einen Sella-MRT-Scan (mit empfohlenem Kontrastmittel) beim Screening
• SGA geborene Kinder (Geburtsgewicht ≤ 10. Perzentil für Gestationsalter gemäß chinesischer Referenz)；
• Kinder mit psychosozialem Kleinwuchs;
• Kinder mit idiopathischer Kleinwüchsigkeit
• Andere Ursachen für Kleinwuchs wie Zöliakie, Hypothyreose oder Rachitis;
• Vorgeschichte oder Vorhandensein einer bösartigen Erkrankung; jeglicher Hinweis auf gegenwärtiges Tumorwachstum;
• Personen mit Diabetes mellitus；
• Geschlossene Epiphysen；
• Schwerwiegende Erkrankungen und/oder Vorliegen einer Kontraindikation für eine hGH-Behandlung;
• Teilnahme an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.