Sicurezza, tollerabilità ed efficacia di TransCon hGH Weekly vs Daily hGH nel deficit di ormone della crescita pediatrico cinese

Criterio di inclusione:

• Bambini in età prepuberale con GHD in stadio Tanner 1, di età compresa tra 3 anni e inferiore a 17 anni;
• HT compromessa definita come almeno 2,0 deviazioni standard (SD) al di sotto dell'altezza media per età cronologica e sesso (HT SDS≤-2,0) secondo lo standard cinese 2005;
• Diagnosi di GHD confermata da 2 diversi test di stimolazione del GH, definiti come un livello di picco di GH di ≤10 ng/mL, determinato con un test validato. Età ossea (BA) almeno 6 mesi inferiore all'età cronologica;
• Livello basale di IGF-1 di almeno 1,0 SD al di sotto del livello medio di IGF-1 standardizzato per età e sesso (IGF-1 SDS ≤-1,0)；
• Consenso informato scritto e firmato del/i genitore/i o tutore/i legale/i del soggetto e assenso scritto del soggetto (se il soggetto ha 8 anni o più).

Criteri di esclusione:

• Bambini con un peso corporeo inferiore a 12 kg;
• Precedente esposizione a terapia ricombinante con hGH o IGF-1;
• Bambini con crescita tumorale intracranica passata o presente confermata da una scansione MRI sellare (con mezzo di contrasto raccomandato) allo Screening
• Bambini nati SGA (peso alla nascita ≤10° percentile per l'età gestazionale secondo il riferimento cinese)；
• Bambini con nanismo psicosociale;
• Bambini con bassa statura idiopatica;
• Altre cause di bassa statura come celiachia, ipotiroidismo o rachitismo;
• Storia o presenza di malattia maligna; qualsiasi evidenza di crescita tumorale presente;
• Soggetti con diabete mellito;
• Epifisi chiuse;
• Principali condizioni mediche e/o presenza di controindicazioni al trattamento con hGH;
• Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione di un agente sperimentale entro 3 mesi prima dello screening.