Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a účinnost transCon hGH týdně versus denní hGH při nedostatku čínského dětského růstového hormonu

27. března 2020 aktualizováno: Visen Pharmaceuticals (Shanghai) Co., Ltd.

Účinnost, bezpečnost a snášenlivost transCon hGH podávaného týdně versus denně hGH u prepubertálních dětí s nedostatkem růstového hormonu: Randomizovaná, otevřená, aktivně kontrolovaná studie paralelních skupin v Číně

Tato studie se provádí pouze v Číně. Účelem je prokázat účinnost a bezpečnost podávání jednou týdně TransCon hGH, dlouhodobě působícího růstového hormonu, ve srovnání s podáváním lidského růstového hormonu (hGH) jednou denně po 52 týdnech léčby u prepubertálních dětí s nedostatkem růstového hormonu (GHD).

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Není poskytnuto

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

150

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Nábor
        • Department of Pediatrics, Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology,
        • Kontakt:
          • Xiaoping Luo, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Prepubertální děti s GHD v Tannerově stadiu 1, ve věku 3 let a méně než 17 let;
  • Zhoršená HT definovaná jako alespoň 2,0 standardní odchylky (SD) pod průměrnou výškou pro chronologický věk a pohlaví (HT SDS≤-2,0) podle čínské normy z roku 2005；
  • Diagnóza GHD potvrzena 2 různými testy stimulace GH, definovaným jako maximální hladina GH ≤10 ng/ml, stanovená validovaným testem. Kostní věk (BA) alespoň o 6 měsíců nižší než chronologický věk；
  • Výchozí hladina IGF-1 alespoň 1,0 SD pod průměrnou hladinou IGF-1 standardizovanou pro věk a pohlaví (IGF-1 SDS ≤-1,0)；
  • Písemný, podepsaný informovaný souhlas rodiče (rodičů) nebo zákonného zástupce (zákonných zástupců) subjektu a písemný souhlas subjektu (pokud je subjektu 8 let nebo více).

Kritéria vyloučení:

  • Děti s tělesnou hmotností pod 12 kg；
  • Předchozí expozice rekombinantnímu hGH nebo IGF-1 terapii；
  • Děti s minulým nebo současným intrakraniálním růstem nádoru potvrzeným vyšetřením selární magnetickou rezonancí (doporučeno kontrastní barvivo) při screeningu
  • Děti narozené SGA (porodní hmotnost ≤ 10. percentil pro gestační věk podle čínské reference)；
  • Děti s psychosociálním trpaslíkem；
  • Děti s idiopatickým nízkým vzrůstem；
  • Jiné příčiny nízkého vzrůstu, jako je celiakie, hypotyreóza nebo křivice；
  • Anamnéza nebo přítomnost maligního onemocnění; jakýkoli důkaz přítomného nádorového růstu;
  • Subjekty s diabetes mellitus；
  • Uzavřené epifýzy；
  • Závažné zdravotní stavy a/nebo přítomnost kontraindikace léčby hGH；
  • Účast na jakémkoli jiném hodnocení zkoumané látky během 3 měsíců před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: TransCon hGH

TransCon hGH si budou rodiče sami podávat nebo injekčně podávat jednou týdně. Dávka bude upravena na základě hmotnosti subjektu.

Léčba bude pokračovat 52 týdnů.
Lék: TransCon hGH
Jednou týdně subkutánní injekce
Ostatní jména:
  • ACP-011
Aktivní komparátor: Denní hGH

Denní hGH si budou rodiče sami podávat nebo injekčně podávat jednou denně. Dávka bude upravena na základě hmotnosti subjektu.

Léčba bude pokračovat 52 týdnů.
Lék: denně hGH
Jednou denně subkutánní injekce
Ostatní jména:
  • somatropin (původ rDNA) pro injekci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná rychlost výšky (AHV) v 52. týdnu
Časové okno: 52 týdnů
Anualizovaná rychlost výšky v týdnu 52 pro týdenní léčbu TransCon hGH a denní skupiny léčené hGH
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AHV a změna od výchozí hodnoty za 52 týdnů při každé návštěvě
Časové okno: 52 týdnů
AHV a změna od výchozí hodnoty pro skupinu TransCon hGH a denní léčbu hGH po dobu 52 týdnů při každé návštěvě
52 týdnů
Výška SDS a změna od výchozí hodnoty za 52 týdnů
Časové okno: 52 týdnů
Výška SDS a změna od výchozí hodnoty pro skupinu léčenou TransCon hGH a denní hGH během 52 týdnů
52 týdnů
Hladiny IGF-1 a IGFBP-3 v séru a IGF-1 SDS, IGFBP-3 SDS a změna od výchozí hodnoty za 52 týdnů při každé návštěvě
Časové okno: 52 týdnů
Hladiny IGF-1 a IGFBP-3 v séru a IGF-1 SDS, IGFBP-3 SDS a změna od výchozí hodnoty pro skupinu léčenou TransCon hGH a denní hGH během 52 týdnů při každé návštěvě
52 týdnů
Procento účastníků dosahujících IGF-1 SDS 0 až +2,0
Časové okno: 52 týdnů
Normalizace IGF-1 SDS (procento účastníků, kteří dosáhli IGF-1 SDS 0 až +2,0 během 52 týdnů ve skupině léčené TransCon hGH a denní hGH
52 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Plazmatická koncentrace
Časové okno: 52 týdnů
farmakokinetické měření hGH během 52 týdnů ve skupině TransCon hGH
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Visen Pharmaceuticals (Shanghai) Co., Ltd.

Spolupracovníci

Ascendis Pharma A/S

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Xiaoping Luo, MD, Tongji Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. prosince 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

1. dubna 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

30. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. března 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. března 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CT301-CN
  • CTR20200399 (Jiný identifikátor: Center for drug evaluation,NMPA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TransCon hGH

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit