Безопасность, переносимость и эффективность TransCon hGH еженедельно по сравнению с ежедневным приемом hGH у детей с дефицитом гормона роста в Китае

Критерии включения:

• Дети препубертатного возраста с ДГР на стадии Таннера 1, в возрасте от 3 до 17 лет;
• Нарушение HT определяется как минимум на 2,0 стандартных отклонения (SD) ниже среднего роста для хронологического возраста и пола (HT SDS≤-2,0) согласно китайскому стандарту 2005 г.;
• Диагноз GHD подтвержден двумя различными тестами стимуляции GH, определяемыми как пиковый уровень GH ≤10 нг/мл, определенный с помощью утвержденного анализа. Костный возраст (BA) по крайней мере на 6 месяцев меньше хронологического возраста;
• Исходный уровень ИФР-1 как минимум на 1,0 SD ниже среднего уровня ИФР-1, стандартизированного для возраста и пола (СОИ ИФР-1 ≤-1,0)；
• Письменное, подписанное информированное согласие родителя (родителей) или законного опекуна (опекунов) субъекта и письменное согласие субъекта (если субъекту 8 лет или старше).

Критерий исключения:

• Дети с массой тела менее 12 кг；
• Предшествующее лечение рекомбинантным гормоном роста или ИФР-1；
• Дети с прошлым или настоящим внутричерепным ростом опухоли, подтвержденным МРТ седла (с рекомендованным контрастным красителем) при скрининге
• Дети, рожденные с SGA (масса тела при рождении ≤10-го процентиля для гестационного возраста в соответствии с китайскими стандартами);
• Дети с психосоциальной карликовостью;
• Дети с идиопатической низкорослостью；
• Другие причины низкого роста, такие как глютеновая болезнь, гипотиреоз или рахит;
• История или наличие злокачественного заболевания; любые признаки настоящего роста опухоли;
• Субъекты с сахарным диабетом;
• Закрытые эпифизы；
• Серьезные медицинские состояния и/или наличие противопоказаний к лечению гормоном роста;
• Участие в любом другом испытании исследуемого агента в течение 3 месяцев до скрининга.