Seguridad, tolerabilidad y eficacia de TransCon hGH semanal versus hGH diaria en deficiencia de hormona de crecimiento pediátrica china

Criterios de inclusión:

• Niños prepúberes con GHD en estadio 1 de Tanner, de 3 años y menores de 17 años;
• Deterioro de la HT definida como al menos 2,0 desviaciones estándar (SD) por debajo de la altura media para la edad cronológica y el sexo (HT SDS≤-2,0) según el estándar chino 2005;
• Diagnóstico de GHD confirmado por 2 pruebas de estimulación de GH diferentes, definido como un nivel máximo de GH de ≤10 ng/mL, determinado con un ensayo validado. Edad ósea (BA) al menos 6 meses menos que la edad cronológica;
• Nivel de referencia de IGF-1 de al menos 1,0 SD por debajo del nivel medio de IGF-1 estandarizado por edad y sexo (IGF-1 SDS ≤-1,0);
• Consentimiento informado por escrito y firmado de los padres o tutores legales del sujeto y asentimiento por escrito del sujeto (si el sujeto tiene 8 años o más).

Criterio de exclusión:

• Niños con un peso corporal inferior a 12 kg;
• Exposición previa a la terapia con hGH recombinante o IGF-1;
• Niños con crecimiento tumoral intracraneal pasado o presente, según lo confirmado por una resonancia magnética de la silla turca (se recomienda un medio de contraste) en la selección
• Niños nacidos SGA (peso al nacer ≤ percentil 10 para la edad gestacional según la referencia china);
• Niños con enanismo psicosocial;
• Niños con baja estatura idiopática;
• Otras causas de baja estatura como enfermedad celíaca, hipotiroidismo o raquitismo;
• Antecedentes o presencia de enfermedad maligna; cualquier evidencia de crecimiento tumoral actual;
• Sujetos con diabetes mellitus;
• Epífisis cerradas;
• Condiciones médicas importantes y/o presencia de contraindicaciones para el tratamiento con hGH;
• Participación en cualquier otro ensayo de un agente en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la Selección.