Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af TransCon hGH ugentlig versus daglig hGH ved kinesisk pædiatrisk væksthormonmangel

27. marts 2020 opdateret af: Visen Pharmaceuticals (Shanghai) Co., Ltd.

Effekten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​TransCon hGH administreret ugentligt versus dagligt hGH hos præpubertale børn med væksthormonmangel: et randomiseret, åbent, aktivt kontrolleret, parallelgruppestudie i Kina

Denne undersøgelse er kun udført i Kina. Formålet er at demonstrere effektiviteten og sikkerheden af ​​en gang ugentlig dosering af TransCon hGH, et langtidsvirkende væksthormonprodukt, sammenlignet med en gang daglig dosering af humant væksthormon (hGH) efter 52 ugers behandling til præpubertale børn med væksthormonmangel. (GHD).

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ikke med

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

150

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Rekruttering
        • Department of Pediatrics, Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology,
        • Kontakt:
          • Xiaoping Luo, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 måneder til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Præpubertale børn med GHD i Tanner stadium 1, i alderen 3 år og under 17 år;
  • Nedsat HT defineret som mindst 2,0 standardafvigelser (SD) under middelhøjden for kronologisk alder og køn (HT SDS≤-2,0) i henhold til den kinesiske 2005-standard;
  • Diagnose af GHD bekræftet af 2 forskellige GH-stimuleringstests, defineret som et maksimalt GH-niveau på ≤10 ng/mL, bestemt med et valideret assay. Knoglealder (BA) mindst 6 måneder mindre end den kronologiske alder;
  • Baseline IGF-1 niveau på mindst 1,0 SD under middel IGF-1 niveau standardiseret for alder og køn (IGF-1 SDS ≤-1,0));
  • Skriftligt, underskrevet informeret samtykke fra forsøgspersonens forældre eller værge og skriftligt samtykke fra forsøgspersonen (hvis forsøgspersonen er 8 år eller derover).

Ekskluderingskriterier:

  • Børn med en kropsvægt under 12 kg;
  • Forudgående eksponering for rekombinant hGH eller IGF-1 behandling;
  • Børn med tidligere eller nuværende intrakraniel tumorvækst bekræftet af en sælger MR-scanning (med kontrastfarve anbefales) ved screening
  • Børn født SGA (fødselsvægt ≤10. percentil for gestationsalder ifølge den kinesiske reference)；
  • Børn med psykosocial dværgvækst；
  • Børn med idiopatisk kort statur;
  • Andre årsager til kort statur såsom cøliaki, hypothyroidisme eller rakitis;
  • Anamnese eller tilstedeværelse af ondartet sygdom; ethvert bevis på nuværende tumorvækst;
  • Personer med diabetes mellitus;
  • Lukkede epifyser;
  • Større medicinske tilstande og/eller tilstedeværelse af kontraindikation til hGH-behandling;
  • Deltagelse i ethvert andet forsøg med et forsøgsmiddel inden for 3 måneder før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TransCon hGH

TransCon hGH vil blive selvadministreret eller injiceret af forældre en gang om ugen. Dosis vil blive justeret baseret på forsøgspersonens vægt.

Behandlingen vil fortsætte i 52 uger.
Medicin: TransCon hGH
En gang ugentlig subkutan injektion
Andre navne:
  • ACP-011
Aktiv komparator: Daglig hGH

Daglig hGH vil blive selvadministreret eller injiceret af forældre én gang dagligt. Dosis vil blive justeret baseret på forsøgspersonens vægt.

Behandlingen vil fortsætte i 52 uger.
Medicin: daglig hGH
En gang daglig subkutan injektion
Andre navne:
  • somatropin (rDNA-oprindelse) til injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret højdehastighed (AHV) i uge 52
Tidsramme: 52 uger
Årlig højdehastighed ved uge 52 for ugentlig TransCon hGH-behandling og de daglige hGH-behandlingsgrupper
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AHV og ændringen fra baseline over 52 uger ved hvert besøg
Tidsramme: 52 uger
AHV og ændringen fra baseline for TransCon hGH og den daglige hGH-behandlingsgruppe over 52 uger ved hvert besøg
52 uger
Højde SDS og ændringen fra baseline over 52 uger
Tidsramme: 52 uger
Højde SDS og ændringen fra baseline for TransCon hGH og den daglige hGH behandlingsgruppe over 52 uger
52 uger
Serum IGF-1 og IGFBP-3 niveauer og IGF-1 SDS, IGFBP-3 SDS og ændringen fra baseline over 52 uger ved hvert besøg
Tidsramme: 52 uger
Serum IGF-1 og IGFBP-3 niveauer og IGF-1 SDS, IGFBP-3 SDS og ændringen fra baseline for TransCon hGH og den daglige hGH behandlingsgruppe over 52 uger ved hvert besøg
52 uger
Procentdelen af ​​deltagere, der opnår IGF-1 SDS 0 til +2,0
Tidsramme: 52 uger
Normaliseringen af ​​IGF-1 SDS (procentdel af deltagere, der opnår IGF-1 SDS 0 til +2,0 over 52 uger for TransCon hGH og den daglige hGH-behandlingsgruppe
52 uger
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Plasmakoncentrationen
Tidsramme: 52 uger
farmakokinetisk måling af hGH over 52 uger i TransCon hGH-gruppen
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Visen Pharmaceuticals (Shanghai) Co., Ltd.

Samarbejdspartnere

Ascendis Pharma A/S

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Xiaoping Luo, MD, Tongji Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. december 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. april 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

30. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CT301-CN
  • CTR20200399 (Anden identifikator: Center for drug evaluation,NMPA)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sygdomme i det endokrine system

Kliniske forsøg med TransCon hGH

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner