Säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av TransCon hGH veckovis versus dagligt hGH vid kinesisk pediatrisk tillväxthormonbrist
27 mars 2020 uppdaterad av: Visen Pharmaceuticals (Shanghai) Co., Ltd.
Effekten, säkerheten och tolerabiliteten av TransCon hGH administrerat veckovis versus dagligt hGH hos prepubertala barn med tillväxthormonbrist: en randomiserad, öppen, aktivt kontrollerad, parallellgruppsstudie i Kina
Denna studie genomförs endast i Kina.
Syftet är att demonstrera effektiviteten och säkerheten av att dosera TransCon hGH en gång i veckan, en långverkande tillväxthormonprodukt, jämfört med dosering en gång dagligen av humant tillväxthormon (hGH) efter 52 veckors behandling hos prepubertala barn med brist på tillväxthormon. (GHD).
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Ej tillhandahållen
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
150
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Rekrytering
- Department of Pediatrics, Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology,
-
Kontakt:
- Xiaoping Luo, MD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
9 månader till 13 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Prepubertala barn med GHD i Tanner stadium 1, i åldern 3 år och under 17 år;
- Nedsatt HT definieras som minst 2,0 standardavvikelser (SD) under medelhöjden för kronologisk ålder och kön (HT SDS≤-2,0) enligt den kinesiska 2005-standarden;
- Diagnos av GHD bekräftad av 2 olika GH-stimuleringstester, definierade som en maximal GH-nivå på ≤10 ng/mL, bestämd med en validerad analys. Benålder (BA) minst 6 månader lägre än den kronologiska åldern;
- Baslinje-IGF-1-nivå på minst 1,0 SD under medel-IGF-1-nivån standardiserad för ålder och kön (IGF-1 SDS ≤-1,0));
- Skriftligt, undertecknat informerat samtycke från försökspersonens förälder eller vårdnadshavare och skriftligt samtycke från försökspersonen (om försökspersonen är 8 år eller äldre).
Exklusions kriterier:
- Barn med en kroppsvikt under 12 kg;
- Tidigare exponering för rekombinant hGH- eller IGF-1-behandling;
- Barn med tidigare eller nuvarande intrakraniell tumörtillväxt som bekräftats av en säljare MRI-skanning (med kontrastfärg rekommenderas) vid screening
- Barn födda SGA (födelsevikt ≤10:e percentilen för gestationsålder enligt kinesisk referens)；
- Barn med psykosocial dvärgväxt；
- Barn med idiopatisk kortväxthet;
- Andra orsaker till kortväxthet som celiaki, hypotyreos eller rakitis;
- Historik eller förekomst av malign sjukdom; några tecken på nuvarande tumörtillväxt;
- Patienter med diabetes mellitus;
- Slutna epifyser;
- Större medicinska tillstånd och/eller förekomst av kontraindikationer för hGH-behandling;
- Deltagande i någon annan prövning av ett undersökningsmedel inom 3 månader före screening.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: TransCon hGH
TransCon hGH kommer att administreras själv eller injiceras av föräldrar en gång i veckan. Dosen kommer att justeras baserat på patientens vikt. Behandlingen kommer att pågå i 52 veckor. |
En gång i veckan subkutan injektion
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Daglig hGH
Daglig hGH kommer att administreras själv eller injiceras av föräldrar en gång dagligen. Dosen kommer att justeras baserat på patientens vikt. Behandlingen kommer att pågå i 52 veckor. |
En gång dagligen subkutan injektion
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Annualized height velocity (AHV) vid vecka 52
Tidsram: 52 veckor
|
Årlig höjdhastighet vid vecka 52 för veckovis TransCon hGH-behandling och de dagliga hGH-behandlingsgrupperna
|
52 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
AHV och förändringen från baslinjen under 52 veckor vid varje besök
Tidsram: 52 veckor
|
AHV och förändringen från baslinjen för TransCon hGH och den dagliga hGH-behandlingsgruppen under 52 veckor vid varje besök
|
52 veckor
|
|
Längd SDS och förändringen från baslinjen under 52 veckor
Tidsram: 52 veckor
|
Höjd SDS och förändringen från baslinjen för TransCon hGH och den dagliga hGH-behandlingsgruppen under 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Serumnivåer av IGF-1 och IGFBP-3 och IGF-1 SDS, IGFBP-3 SDS och förändringen från baslinjen under 52 veckor vid varje besök
Tidsram: 52 veckor
|
Serumnivåer av IGF-1 och IGFBP-3, och IGF-1 SDS, IGFBP-3 SDS, och förändringen från baslinjen för TransCon hGH och den dagliga hGH-behandlingsgruppen under 52 veckor vid varje besök
|
52 veckor
|
|
Andelen deltagare som uppnår IGF-1 SDS 0 till +2,0
Tidsram: 52 veckor
|
Normaliseringen av IGF-1 SDS (andel av deltagarna som uppnår IGF-1 SDS 0 till +2,0 under 52 veckor för TransCon hGH och den dagliga hGH-behandlingsgruppen
|
52 veckor
|
|
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Plasmakoncentrationen
Tidsram: 52 veckor
|
farmakokinetikmått på hGH under 52 veckor i TransCon hGH-gruppen
|
52 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Xiaoping Luo, MD, Tongji Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 december 2019
Primärt slutförande (Förväntat)
1 april 2022
Avslutad studie (Förväntat)
1 april 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 mars 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 mars 2020
Första postat (Faktisk)
30 mars 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 mars 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 mars 2020
Senast verifierad
1 mars 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CT301-CN
- CTR20200399 (Annan identifierare: Center for drug evaluation,NMPA)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .