Sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av TransCon hGH ukentlig versus daglig hGH i kinesisk pediatrisk veksthormonmangel

Inklusjonskriterier:

• Prepubertale barn med GHD i Tanner stadium 1, i alderen 3 år og under 17 år;
• Nedsatt HT definert som minst 2,0 standardavvik (SD) under gjennomsnittshøyden for kronologisk alder og kjønn (HT SDS≤-2,0) i henhold til den kinesiske 2005-standarden;
• Diagnose av GHD bekreftet av 2 forskjellige GH-stimuleringstester, definert som et topp GH-nivå på ≤10 ng/mL, bestemt med en validert analyse. Benalder (BA) minst 6 måneder mindre enn den kronologiske alderen;
• Baseline IGF-1-nivå på minst 1,0 SD under gjennomsnittlig IGF-1-nivå standardisert for alder og kjønn (IGF-1 SDS ≤-1,0);
• Skriftlig, signert informert samtykke fra forelder(e) eller verge(r) til forsøkspersonen og skriftlig samtykke fra forsøkspersonen (hvis forsøkspersonen er 8 år eller eldre).

Ekskluderingskriterier:

• Barn med kroppsvekt under 12 kg;
• Tidligere eksponering for rekombinant hGH eller IGF-1 terapi;
• Barn med tidligere eller nåværende intrakraniell tumorvekst bekreftet av en selger MR-skanning (med kontrastfarge anbefalt) ved screening
• Barn født SGA (fødselsvekt ≤10. persentil for svangerskapsalder i henhold til kinesisk referanse)；
• Barn med psykososial dvergvekst；
• Barn med idiopatisk kortvekst;
• Andre årsaker til kort vekst som cøliaki, hypotyreose eller rakitt;
• Historie eller tilstedeværelse av ondartet sykdom; ethvert bevis på nåværende tumorvekst;
• Personer med diabetes mellitus;
• Lukkede epifyser;
• Store medisinske tilstander og/eller tilstedeværelse av kontraindikasjoner for hGH-behandling;
• Deltakelse i enhver annen utprøving av en undersøkelsesagent innen 3 måneder før screening.