Viikoittaisen TransCon hGH:n turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus verrattuna päivittäiseen hGH:iin kiinalaisten lasten kasvuhormonin puutteessa
perjantai 27. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Visen Pharmaceuticals (Shanghai) Co., Ltd.
Viikoittain annettavan TransCon hGH:n tehokkuus, turvallisuus ja siedettävyys verrattuna päivittäiseen hGH:iin prepubertaalisilla lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos: satunnaistettu, avoin, aktiivisesti kontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus Kiinassa
Tämä tutkimus tehdään vain Kiinassa.
Tarkoituksena on osoittaa kerran viikossa annettavan TransCon hGH:n, pitkävaikutteisen kasvuhormonituotteen, tehokkuus ja turvallisuus verrattuna ihmisen kasvuhormonin (hGH) kerran vuorokaudessa annettuun annokseen 52 viikon hoidon jälkeen esimurrosiässä oleville lapsille, joilla on kasvuhormonin puutos. (GHD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ei sisälly
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
150
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
- Rekrytointi
- Department of Pediatrics, Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology,
-
Ottaa yhteyttä:
- Xiaoping Luo, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 kuukautta - 13 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Prepubertaalit lapset, joilla on GHD Tanner-vaiheessa 1, 3-vuotiaat ja alle 17-vuotiaat;
- Heikentynyt HT määritellään vähintään 2,0 keskihajonnan (SD) alle kronologisen iän ja sukupuolen keskimääräisen pituuden (HT SDS≤-2,0) Kiinan 2005 standardin mukaan；
- GHD-diagnoosi vahvistettiin kahdella eri GH-stimulaatiotestillä, määriteltynä GH:n huipputasoksi ≤10 ng/ml, määritettynä validoidulla määrityksellä. Luun ikä (BA) vähintään 6 kuukautta alle kronologisen iän；
- Lähtötason IGF-1-taso on vähintään 1,0 SD alle iän ja sukupuolen mukaan standardoidun IGF-1-tason keskiarvon (IGF-1 SDS ≤-1,0)；
- Tutkittavan vanhemman tai laillisen huoltajien kirjallinen, allekirjoitettu tietoinen suostumus ja tutkittavan kirjallinen suostumus (jos tutkittava on 8-vuotias tai vanhempi).
Poissulkemiskriteerit:
- Lapset, joiden paino on alle 12 kg；
- Aikaisempi altistuminen rekombinantti-hGH- tai IGF-1-hoidolle；
- Lapset, joilla on ollut tai on kasvanut kallonsisäinen kasvain, joka on vahvistettu Sellar MRI-skannauksella (suositellaan varjoaineväriä) seulonnassa
- Lapset, jotka ovat syntyneet SGA:ssa (syntymäpaino ≤ 10. persentiili raskausiän mukaan kiinalaisen viittauksen mukaan)；
- Lapset, joilla on psykososiaalinen kääpiö；
- Lapset, joilla on idiopaattinen lyhytkasvuisuus；
- Muut lyhyen kasvun syyt, kuten keliakia, kilpirauhasen vajaatoiminta tai riisitauti；
- Pahanlaatuisen taudin historia tai esiintyminen; kaikki todisteet nykyisestä kasvaimen kasvusta;
- Diabetes mellitusta sairastavat ；
- Suljetut epifyysit；
- Tärkeimmät sairaudet ja/tai vasta-aihe hGH-hoidolle；
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkittavan aineen kokeeseen 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: TransCon hGH
Vanhemmat antavat TransCon hGH:n itse tai pistävät sen kerran viikossa. Annosta säädetään potilaan painon mukaan. Hoito jatkuu 52 viikkoa. |
Kerran viikossa ihonalainen injektio
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Päivittäinen hGH
Vanhemmat antavat päivittäisen hGH:n itse tai pistävät sen kerran päivässä. Annosta säädetään potilaan painon mukaan. Hoito jatkuu 52 viikkoa. |
Kerran vuorokaudessa ihonalainen injektio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuositasoinen korkeusnopeus (AHV) viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Vuositasolla mitattu pituusnopeus viikolla 52 viikoittaisessa TransCon-hGH-hoidossa ja päivittäisissä hGH-hoitoryhmissä
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AHV ja muutos lähtötilanteesta 52 viikon aikana jokaisella käynnillä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
AHV ja muutos lähtötasosta TransCon hGH:n ja päivittäisen hGH-hoitoryhmän osalta 52 viikon ajan jokaisella käynnillä
|
52 viikkoa
|
|
Pituus SDS ja muutos lähtötasosta 52 viikon aikana
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Pituus SDS ja muutos lähtötasosta TransCon hGH:n ja päivittäisen hGH-hoitoryhmän osalta 52 viikon aikana
|
52 viikkoa
|
|
Seerumin IGF-1- ja IGFBP-3-tasot, IGF-1 SDS, IGFBP-3 SDS ja muutos lähtötasosta 52 viikon aikana jokaisella käynnillä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Seerumin IGF-1- ja IGFBP-3-tasot, IGF-1 SDS, IGFBP-3 SDS ja muutos lähtötasosta TransCon hGH:n ja päivittäisen hGH-hoitoryhmän osalta 52 viikon aikana jokaisella käynnillä
|
52 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat IGF-1 SDS:n 0 - +2,0
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
IGF-1 SDS:n normalisoituminen (osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat IGF-1 SDS:n 0 - +2,0 52 viikon aikana TransCon hGH:n ja päivittäisen hGH-hoitoryhmän osalta
|
52 viikkoa
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Plasman pitoisuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
hGH:n farmakokineettinen mitta 52 viikon aikana TransCon hGH -ryhmässä
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Xiaoping Luo, MD, Tongji Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 30. joulukuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 26. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 30. maaliskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 30. maaliskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. maaliskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CT301-CN
- CTR20200399 (Muu tunniste: Center for drug evaluation,NMPA)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .