중국 소아 성장 호르몬 결핍증에서 TransCon hGH Weekly 대 Daily hGH의 안전성, 내약성 및 효능

포함 기준:

• 3세 및 17세 미만의 태너 단계 1의 GHD가 있는 사춘기 전 아동;
• 연령 및 성별에 대한 평균 키보다 최소 2.0 표준 편차(SD) 미만으로 정의되는 손상된 HT(HT SDS≤-2.0) 중국 2005년 기준에 따르면;
• 검증된 분석법으로 결정된 ≤10 ng/mL의 최대 GH 수준으로 정의되는 2가지 다른 GH 자극 테스트로 확인된 GHD의 진단. 실제 연령보다 6개월 이상 적은 골연령(BA);
• 연령 및 성별에 대해 표준화된 평균 IGF-1 수준보다 적어도 1.0 SD 미만인 기준선 IGF-1 수준(IGF-1 SDS ≤-1.0);
• 피험자의 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서 및 피험자의 서면 동의(피험자가 8세 이상인 경우).

제외 기준:

• 체중이 12kg 미만인 어린이;
• 재조합 hGH 또는 IGF-1 요법에 대한 사전 노출;
• 스크리닝 시 Sell MRI 스캔(조영제 권장)으로 확인된 과거 또는 현재 두개내 종양 성장이 있는 소아
• SGA로 태어난 어린이(중국 참조에 따라 재태 연령의 출생 체중 ≤10번째 백분위수);
• 심리사회적 왜소증 아동;
• 특발성 저신장 아동;
• 체강 질병, 갑상선 기능 저하증 또는 구루병과 같은 단신의 다른 원인;
• 악성 질환의 병력 또는 존재; 현재 종양 성장의 모든 증거;
• 당뇨병 환자;
• 닫힌 epiphyses;
• 주요 의학적 상태 및/또는 hGH 치료에 대한 금기의 존재;
• 스크리닝 전 3개월 이내에 조사 에이전트의 다른 임상시험에 참여.