Veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van TransCon hGH wekelijks versus dagelijks hGH bij Chinese pediatrische groeihormoondeficiëntie
27 maart 2020 bijgewerkt door: Visen Pharmaceuticals (Shanghai) Co., Ltd.
De werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van TransCon hGH wekelijks versus dagelijks toegediend hGH bij prepuberale kinderen met groeihormoondeficiëntie: een gerandomiseerde, open-lable, actief-gecontroleerde, parallelle groep studie in China
Dit onderzoek wordt alleen in China uitgevoerd.
Het doel is om de werkzaamheid en veiligheid aan te tonen van eenmaal per week dosering van TransCon hGH, een langwerkend groeihormoonproduct, in vergelijking met eenmaal daagse dosering van humaan groeihormoon (hGH) na 52 weken behandeling bij prepuberale kinderen met groeihormoondeficiëntie (GHD).
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Niet voorzien
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
150
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430030
- Werving
- Department of Pediatrics, Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology,
-
Contact:
- Xiaoping Luo, MD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
9 maanden tot 13 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Prepuberale kinderen met GHD in Tanner stadium 1, in de leeftijd van 3 jaar en jonger dan 17 jaar;
- Verminderde HT gedefinieerd als ten minste 2,0 standaarddeviaties (SD) onder de gemiddelde lengte voor chronologische leeftijd en geslacht (HT SDS≤-2,0) volgens de Chinese norm van 2005;
- Diagnose van GHD bevestigd door 2 verschillende GH-stimulatietesten, gedefinieerd als een piek-GH-niveau van ≤10 ng/ml, bepaald met een gevalideerde assay. Botleeftijd (BA) minstens 6 maanden lager dan de chronologische leeftijd;
- Baseline IGF-1-niveau van ten minste 1,0 SD onder het gemiddelde IGF-1-niveau gestandaardiseerd voor leeftijd en geslacht (IGF-1 SDS ≤-1,0);
- Schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming van de ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de proefpersoon en schriftelijke toestemming van de proefpersoon (als de proefpersoon 8 jaar of ouder is).
Uitsluitingscriteria:
- Kinderen met een lichaamsgewicht van minder dan 12 kg;
- Eerdere blootstelling aan recombinante hGH- of IGF-1-therapie;
- Kinderen met vroegere of huidige intracraniale tumorgroei zoals bevestigd door een MRI-scan (met aanbevolen contrastkleurstof) bij screening
- Kinderen geboren SGA (geboortegewicht ≤10e percentiel voor zwangerschapsduur volgens de Chinese referentie);
- Kinderen met psychosociale dwerggroei;
- Kinderen met idiopathische kleine gestalte;
- Andere oorzaken van kleine gestalte zoals coeliakie, hypothyreoïdie of rachitis;
- Geschiedenis of aanwezigheid van een kwaadaardige ziekte; enig bewijs van huidige tumorgroei;
- Proefpersonen met diabetes mellitus;
- Gesloten epifysen;
- Ernstige medische aandoeningen en/of aanwezigheid van een contra-indicatie voor hGH-behandeling;
- Deelname aan enig ander onderzoek van een onderzoeksagent binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: TransCon hGH
TransCon hGH wordt eenmaal per week door de ouders zelf toegediend of geïnjecteerd. De dosis zal worden aangepast op basis van het gewicht van de patiënt. De behandeling duurt 52 weken. |
Eenmaal per week subcutane injectie
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Dagelijks hGH
Dagelijks hGH wordt eenmaal daags door de ouders zelf toegediend of geïnjecteerd. De dosis zal worden aangepast op basis van het gewicht van de patiënt. De behandeling duurt 52 weken. |
Eenmaal daags subcutane injectie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geannualiseerde groeisnelheid (AHV) in week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
Groeisnelheid op jaarbasis in week 52 voor wekelijkse TransCon hGH-behandeling en de dagelijkse hGH-behandelingsgroepen
|
52 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
AHV en de verandering ten opzichte van baseline gedurende 52 weken bij elk bezoek
Tijdsspanne: 52 weken
|
AHV en de verandering ten opzichte van baseline voor de TransCon hGH- en de dagelijkse hGH-behandelingsgroep gedurende 52 weken bij elk bezoek
|
52 weken
|
|
Hoogte SDS en de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken
|
Hoogte-SDS en de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor de TransCon hGH- en de dagelijkse hGH-behandelingsgroep gedurende 52 weken
|
52 weken
|
|
Serum IGF-1 en IGFBP-3 niveaus, en IGF-1 SDS, IGFBP-3 SDS, en de verandering ten opzichte van baseline gedurende 52 weken bij elk bezoek
Tijdsspanne: 52 weken
|
Serum IGF-1- en IGFBP-3-niveaus, en IGF-1 SDS, IGFBP-3 SDS, en de verandering ten opzichte van baseline voor de TransCon hGH- en de dagelijkse hGH-behandelingsgroep gedurende 52 weken bij elk bezoek
|
52 weken
|
|
Het percentage deelnemers dat IGF-1 SDS 0 tot +2,0 bereikt
Tijdsspanne: 52 weken
|
De normalisatie van IGF-1 SDS (percentage deelnemers dat IGF-1 SDS 0 tot +2,0 bereikte gedurende 52 weken voor de TransCon hGH- en de dagelijkse hGH-behandelingsgroep
|
52 weken
|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
De plasmaconcentratie
Tijdsspanne: 52 weken
|
farmacokinetische meting van hGH gedurende 52 weken in de TransCon hGH-groep
|
52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Xiaoping Luo, MD, Tongji Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 december 2019
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 april 2022
Studie voltooiing (Verwacht)
1 april 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 maart 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 maart 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
30 maart 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 maart 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 maart 2020
Laatst geverifieerd
1 maart 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CT301-CN
- CTR20200399 (Andere identificatie: Center for drug evaluation,NMPA)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .