用于 HR 患者的移植前 Blinatumomab 儿科型治疗 - II 期研究
一项 2 期、多中心、单臂试验，以评估儿科方法对患有急性淋巴细胞白血病的年轻成人的安全性和有效性，并在同种异体移植前对高危患者进行 Blinatumomab 治疗
尽管最近的治疗取得了进展，但患有费城阴性 (Ph-neg) 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 和淋巴母细胞淋巴瘤 (LBL) 的年轻成人的结局仍然不尽如人意，尤其是那些具有高危疾病特征的患者。 在年轻人中，以儿科为基础的化疗方法可改善结果。 此外，有证据表明，移植前基于抗体的治疗可能会使具有阳性微小残留病 (MRD+) 的患者变为 MRD 阴性状态 (MRD-)，并且这可能与移植后结果的改善有关。
这是一项前瞻性研究，旨在评估改良的基于儿科的方法对患有 Ph-neg ALL 的年轻成人的潜在益处。 将对 Ph-neg ALL 高危患者进行移植前基于抗体的巩固治疗的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项全国性、多中心、II 期临床试验，旨在评估改良的基于儿科的方法对年轻 Ph-neg ALL 患者的潜在益处。 将评估移植前基于抗体的巩固治疗高危 Ph 阴性 ALL 患者的安全性和有效性。
符合 Ph-neg ALL、LBL 和混合表型急性白血病 (MPAL) 条件的年轻成人患者将接受风险分层，并开始执行意大利儿科血液肿瘤学协会-柏林-法兰克福-明斯特 (AIEOP-BFM) 2009 方案。 根据 MRD 和/或细胞遗传学标准定义为具有非高风险疾病特征（非 HR）的患者将按照方案完成非 HR 化疗组。 在 2 次诱导阻滞后被指定为具有 HR 疾病特征的患者将接受 CNS 定向阻滞治疗，然后进行最多 2 个周期的 blinatumomab（用于 B 细胞 ALL），然后进行同种异体干细胞移植。 将集中评估所有患者的 MRD 和 Ph 样状态。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Ofir Wolach, MD
- 电话号码：+972-3-9378116
- 邮箱：ofirw@clalit.org.il
学习地点
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Haifa、以色列
- 招聘中
- Rambam Medical Center
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接触：
- Yishai Ofran, MD
- 邮箱：y_ofran@rambam.health.gov.il
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Jerusalem、以色列
- 招聘中
- Shaarei Tzedek Medical Center
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接触：
- Jacob Rowe, MD
- 邮箱：rowe@rambam.health.gov.il
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Petah Tikva、以色列、49100
- 招聘中
- Rabin Medical Center
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接触：
- Ofir Wolach, MD
- 电话号码：+972-3-937-8116
- 邮箱：ofirw@clalit.org.il
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接触：
- Miri Pinhasov, MA
- 电话号码：+972-3-9378078
- 邮箱：miripi@clalit.org.il
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Tel Aviv、以色列
- 尚未招聘
- Tel Aviv Medical Center
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接触：
- Yakir Moshe, MD PhD
- 邮箱：yakirm@tlvmc.gov.il
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书时年龄≥18岁且<30岁。
- 根据 WHO 2016 年分类（附录 I），有 Ph-neg ALL、LBL 或 MPAL 诊断记录。
育龄女性 (FCBP) 可以参加，前提是她们满足以下条件：
同意在整个研究期间以及 EOT 后 3 个月内至少使用两种有效的避孕方法（口服、注射或植入式激素避孕药；输卵管结扎术；宫内节育器；含杀精剂的屏障避孕药；或输精管结扎术的伴侣）；并且在筛选时血清或尿液妊娠试验呈阴性（研究者的判断；敏感性至少 25 mIU/mL）；在治疗阶段开始研究治疗前 72 小时内血清或尿液妊娠试验呈阴性（研究者自行决定）（请注意，筛查血清妊娠试验可用作治疗阶段研究治疗开始前的测试，如果它是在 72 小时的时间范围内执行）。
- 具有生育潜力女性伴侣的男性受试者必须同意在整个研究过程中使用至少两种经医生批准的避孕方法，并且应避免在研究过程中和最后一次给药后 3 个月内生孩子研究药物。
- 在进行任何与研究相关的评估/程序之前，了解并自愿签署知情同意书。
- 能够遵守研究访问时间表和其他协议要求。
排除标准：
- 签署知情同意书时年龄<18岁或30岁以上。
- Ph 阳性疾病。
- 已知的人类免疫缺陷病毒 (HIV)。
- 已知或怀疑对任何研究药物过敏。
- 怀孕或哺乳期的女性。
- 任何会妨碍受试者参与研究的重大医疗状况、实验室异常或精神疾病。
- 任何条件，包括实验室异常的存在，如果他/她要参加研究，这会使受试者处于不可接受的风险中。
- 在随机分组前的最后一个月参加药物研究试验。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Blinatumomab 预移植至高风险 Ph 阴性 ALL 患者。
根据协议指定为高风险的患者将接受 2 个周期的治疗，然后进行同种异体移植。
患者≥45 kg（固定剂量）：第 1 和第 2 周期：在 6 周治疗周期的第 1 至 28 天连续输注 28 mcg 每天。
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在按照方案定义的 2 次诱导阻滞后具有高风险疾病特征的患者将接受 CNS 定向阻滞治疗，然后进行最多 2 个周期的 blinatumomab（用于 B 细胞 ALL），然后进行同种异体干细胞移植。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无事件生存 (EFS)
大体时间：2年
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从进入研究之日起计算，直至治疗失败、CR 复发或任何原因死亡，以先发生者为准
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总生存期（OS）
大体时间：2年
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从进入研究之日起计算，直至因任何原因死亡
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2年
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入职期间早逝
大体时间：60天
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进入研究前 60 天内因任何原因死亡
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60天
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MRD状态
大体时间：MRD 将在诱导 I 后（第 33 天）、诱导 II 后（第 12 周）、blinatumomab 治疗后（HSCT 前）以及同种异体 HSCT 后第 30 天和第 100 天通过 PCR 评估。
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基于抗体的治疗前后的 MRD 状态
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MRD 将在诱导 I 后（第 33 天）、诱导 II 后（第 12 周）、blinatumomab 治疗后（HSCT 前）以及同种异体 HSCT 后第 30 天和第 100 天通过 PCR 评估。
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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