门克斯病患者的长期随访
2026年2月26日 更新者：Sentynl Therapeutics, Inc.
门克斯病患者的长期随访和历史控制数据的收集
本研究将收集关于总体存活率和神经参数的长期随访数据，这些数据来自先前确定和/或登记在方案 09-CH-0059 和 90-CH0149 中的患者，以及门克斯病患者的历史对照数据。
研究概览
详细说明
主要目标：
- 为根据方案 09-CH-0059 和 90-CH0149 接受组氨酸铜治疗的患者以及先前在方案 09-CH-0059 中确定和/或登记的未治疗患者提供组氨酸铜治疗后的长期临床和安全性数据。
- 提供有关 Menkes 病患者的其他历史对照数据。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Solana Beach、California、美国、92117
- Sentynl Therapeutics
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不适用
取样方法
非概率样本
研究人群
- 之前在协议 09-CH-0059 或 90-CH-0149 中识别和/或登记的任何对象。
- 1999 年以后出生的任何新的未经治疗的门克斯病患者。
描述
纳入标准：
- 受试者必须先前已根据协议 09-CH-0059 或 90-CH-0149 确定和/或注册；根据方案 09-CH-0059（修正案 M）收集的数据不完整的未经治疗的门克斯病患者；或其他未经治疗的门克斯病患者。
- 在本研究中进行任何评估之前，必须由父母或法定监护人签署本研究的知情同意书并注明日期。 如果患者年龄 > 18 岁，患者必须签署知情同意书。
- 男性或女性，年龄0至<65岁。
排除标准：
-不愿意/不能参加研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：病例对照
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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历史控制
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用组氨酸铜处理
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门克斯病是一种与神经发育迟缓和神经系统问题相关的遗传性铜缺乏症。 Copper Histidinate 正在评估 Menkes 病患者的疗效和安全性。 该协议的目的是收集长期随访数据。 在研究期间，研究者将通过电话或亲自访问来联系患者和/或父母/法定监护人，以评估长期随访。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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长期生存随访
大体时间：12/01/2019 - 12/31/2022
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主要结果指标将是总生存期。
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12/01/2019 - 12/31/2022
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月1日
初级完成 (实际的)
2026年2月26日
研究完成 (估计的)
2026年8月31日
研究注册日期
首次提交
2020年4月1日
首先提交符合 QC 标准的
2020年4月3日
首次发布 (实际的)
2020年4月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月26日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CYP-002
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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