Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Menkes-betegségben szenvedő betegek hosszú távú nyomon követése

2026. február 26. frissítette: Sentynl Therapeutics, Inc.

Hosszú távú nyomon követés és a Menkes-betegségben szenvedő betegek történeti kontrolladatainak gyűjtése

Ez a tanulmány a 09-CH-0059 és 90-CH0149 protokollokba korábban azonosított és/vagy a 09-CH-0059 és 90-CH0149 protokollokba bejegyzett betegek általános túlélésére és neurológiai paramétereire vonatkozó hosszú távú követési adatokat, valamint a Menkes-betegségben szenvedő betegek történeti kontrolladatait gyűjti össze.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az elsődleges célkítűzés:

  1. További klinikai és biztonságossági adatok biztosítása a rézhisztidinát-kezelés hosszú távú alkalmazását követően a 09-CH-0059 és 90-CH0149 protokollok szerint réz-hisztidináttal kezelt betegeknél, valamint a korábban azonosított és/vagy a 09-CH-0059 számú jegyzőkönyvben szereplő kezeletlen betegeknél.
  2. A Menkes-betegségben szenvedő betegek további történeti kontroll adatainak biztosítása.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

50

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Solana Beach, California, Egyesült Államok, 92117
        • Sentynl Therapeutics

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

  1. Bármely alany, akit korábban azonosítottak és/vagy bejegyeztek a 09-CH-0059 vagy a 90-CH-0149 protokollba.
  2. Minden új, kezeletlen Menkes-kórban szenvedő beteg, aki 1999 után született.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alanynak előzetesen azonosítottnak és/vagy a 09-CH-0059 vagy 90-CH-0149 protokollnak megfelelően regisztráltnak kell lennie; vagy olyan kezeletlen Menkes-betegségben szenvedő betegek, akiknél az adatgyűjtés a 09-CH-0059 jegyzőkönyv szerint nem teljes (M. módosítás); vagy Egyéb kezeletlen Menkes-betegségben szenvedő betegek.
  • A tanulmányban végzett bármilyen értékelés előtt alá kell írnia és dátummal kell ellátnia a szülő vagy törvényes gyám tájékozott beleegyező nyilatkozatát. Ha a beteg 18 évesnél idősebb, a betegnek alá kell írnia a beleegyező nyilatkozatot.
  • Férfi vagy nő, 0 és 65 év alatti életkor.

Kizárási kritériumok:

- Nem hajlandó/nem tud részt venni a vizsgálatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Case-Control
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Történelmi ellenőrzés
Réz-hisztidináttal kezelve
Drog: Hosszú távú nyomon követés

A Menkes-kór az öröklött rézhiány egyik formája, amely idegrendszeri fejlődési késleltetéssel és neurológiai problémákkal jár. A réz hisztidinát hatékonyságát és biztonságosságát Menkes-betegségben szenvedő betegeknél értékelik. Ennek a protokollnak a célja a hosszú távú nyomon követési adatok gyűjtése.

A vizsgálat során a vizsgáló telefonon vagy személyesen felveszi a kapcsolatot a betegekkel és/vagy szülővel/törvényes gyámjával a hosszú távú nyomon követés felmérése érdekében.

Más nevek:
  • CUTX-101

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hosszú távú nyomon követés a túlélésről
Időkeret: 2019.12.01. - 2022.12.31
Az elsődleges eredménymérő a teljes túlélés lesz.
2019.12.01. - 2022.12.31

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sentynl Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2026. február 26.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. április 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. április 3.

Első közzététel (Tényleges)

2020. április 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 26.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CYP-002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel