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Acompanhamento de Longo Prazo em Pacientes com Doença de Menkes

26 de fevereiro de 2026 atualizado por: Sentynl Therapeutics, Inc.

Acompanhamento a longo prazo e coleta de dados históricos de controle em pacientes com doença de Menkes

Este estudo coletará dados de acompanhamento de longo prazo em relação à sobrevida global e parâmetros neurológicos de pacientes previamente identificados e/ou inscritos nos protocolos 09-CH-0059 e 90-CH0149 e dados de controle histórico em pacientes com doença de Menkes.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Objetivo primário:

  1. Fornecer dados clínicos e de segurança adicionais a longo prazo após a administração do tratamento com Histidinato de Cobre em pacientes tratados com Histidinato de Cobre sob os Protocolos 09-CH-0059 e 90-CH0149 e pacientes não tratados previamente identificados e/ou inscritos no Protocolo 09-CH-0059.
  2. Fornecer dados adicionais de controle histórico sobre pacientes com doença de Menkes.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Solana Beach, California, Estados Unidos, 92117
        • Sentynl Therapeutics

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

  1. Qualquer sujeito previamente identificado e/ou inscrito nos Protocolos 09-CH-0059 ou 90-CH-0149.
  2. Qualquer novo paciente com doença de Menkes não tratado nascido após 1999.

Descrição

Critério de inclusão:

  • O sujeito deve ter sido previamente identificado e/ou inscrito nos Protocolos 09-CH-0059 ou 90-CH-0149; ou Pacientes com doença de Menkes não tratados para os quais a coleta de dados está incompleta de acordo com os Protocolos 09-CH-0059 (Emenda M); ou outros pacientes com doença de Menkes não tratados.
  • Deve assinar e datar um formulário de consentimento informado pelos pais ou responsável legal para este estudo antes de qualquer avaliação ser feita neste estudo. Se o paciente tiver > 18 anos de idade, o paciente deve assinar o consentimento informado.
  • Homem ou mulher, de 0 a < 65 anos de idade.

Critério de exclusão:

- Não querer/não poder participar do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Controle de caso
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Controle Histórico
Tratado com histidinato de cobre
Medicamento: Acompanhamento de Longo Prazo

A doença de Menkes é uma forma de deficiência hereditária de cobre associada a atrasos no desenvolvimento neurológico e problemas neurológicos. O histidinato de cobre está sendo avaliado quanto à eficácia e segurança em pacientes com doença de Menkes. O objetivo deste protocolo é coletar dados de acompanhamento de longo prazo.

Durante o estudo, os pacientes e/ou pais/responsáveis ​​legais serão contatados pelo investigador por telefone ou pessoalmente para avaliar o acompanhamento de longo prazo.

Outros nomes:
  • CUTX-101

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Acompanhamento de Longo Prazo na Sobrevivência
Prazo: 01/12/2019 - 31/12/2022
A medida de resultado primário será a sobrevida global.
01/12/2019 - 31/12/2022

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Sentynl Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de dezembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

26 de fevereiro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de agosto de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de abril de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de abril de 2020

Primeira postagem (Real)

8 de abril de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CYP-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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