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メンケス病患者の長期追跡調査

2023年9月26日 更新者:Cyprium Therapeutics, Inc.

メンケス病患者の長期追跡調査と歴史的対照データの収集

この研究では、以前に特定された、および/またはプロトコル09-CH-0059および90-CH0149に登録された患者から、全生存期間および神経学的パラメーターに関する長期追跡データと、メンケス病患者の歴史的対照データを収集します。

調査の概要

状態

招待による登録

詳細な説明

第一目的:

  1. プロトコル09-CH-0059および90-CH0149に基づいてヒスチジン酸銅で治療された患者、および以前に特定されたおよび/またはプロトコル09-CH-0059に登録された未治療の患者におけるヒスチジン酸銅治療の投与後の長期に関する追加の臨床および安全性データを提供すること。
  2. メンケス病患者に関する追加の歴史的対照データを提供すること。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

50

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10014
        • Cyprium Study Team

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

なし

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

  1. -以前にプロトコル09-CH-0059または90-CH-0149のいずれかに特定および/または登録されたすべての被験者。
  2. 1999年以降に生まれた未治療のメンケス病患者。

説明

包含基準:

  • 被験者は、プロトコル 09-CH-0059 または 90-CH-0149 に基づいて以前に特定および/または登録されている必要があります。プロトコル 09-CH-0059 (Amendment M) に基づくデータ収集が不完全な未治療のメンケス病患者;または他の未治療のメンケス病患者。
  • -この研究で評価が行われる前に、この研究のために親または法定後見人によるインフォームドコンセントフォームに署名し、日付を記入する必要があります。 患者が 18 歳以上の場合、患者はインフォームド コンセントに署名する必要があります。
  • 0歳から65歳未満の男性または女性。

除外基準:

-研究に参加したくない/参加できない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 観測モデル:ケースコントロール
  • 時間の展望:見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
ヒストリカル コントロール
ヒスチジン酸銅で処理

メンケス病は、神経発達の遅れや神経学的問題に関連する遺伝性の銅欠乏症の一種です。 ヒスチジン酸銅は、メンケス病患者における有効性と安全性が評価されています。 このプロトコルの目的は、長期的な追跡データを収集することです。

研究中、患者および/または親/法定後見人は、長期的なフォローアップを評価するために、電話または対面で調査担当者から連絡を受けます。

他の名前:
  • CUTX-101

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
生存に関する長期フォローアップ
時間枠:2019/12/01 - 2022/12/31
主要な結果の尺度は、全生存率です。
2019/12/01 - 2022/12/31

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年12月1日

一次修了 (推定)

2023年12月31日

研究の完了 (推定)

2023年12月31日

試験登録日

最初に提出

2020年4月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年4月3日

最初の投稿 (実際)

2020年4月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月26日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

メンケス病の臨床試験

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
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